Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intraartikulární bevacizumab pro recidivující hemartrózy u cílových kloubů s chronickou hemofilickou synovitidou

2. července 2021 aktualizováno: Statistical Center, NTUHCTC, National Taiwan University Hospital

Pilotní studie o bezpečnosti a účinnosti intraartikulárního bevacizumabu (Avastin) pro recidivující hemartrózy u cílových kloubů s chronickou hemofilickou synovitidou

Primární cíl Účinnost intraartikulární injekce bevacizumabu pro sekundární prevenci recidivujících hemartróz u pacientů s hemofilií, kteří měli cílové klouby s chronickou synovitidou. Bezpečnostní profily intraartikulární injekce bevacizumabu u pacientů s hemofilií.

Populace studie Dospělí pacienti s hemofilií, kteří měli jeden nebo více cílových kloubů s chronickou synovitidou a recidivujícími hemartrózami.

Vyšetřovací terapie: Intraartikulární injekce bevacizumabu (20 nebo 40 mg/0,8 nebo 1,6 ml/dávka) každý měsíc (28 dní) po dobu až 4 měsíců, v závislosti na zlepšení krvácení do cílového kloubu.

Návrh studie Předpokládané období studie je mezi lednem 2014 a prosincem 2015. Do této pilotní studie bude zapsáno celkem 10 jointů. Před zařazením bude kloub(y) vyhodnocen na svou závažnost jak klinicky (10bodovým skóre bolesti, rozsahem pohybu pro cílový kloub a skóre Světové federace hemofilie), tak pomocí MRI (pomocí kompatibilních škál MRI vyvinutých společností Mezinárodní studijní skupina pro profylaxi [IPSG]). Intraartikulární injekce bevacizumabu bude podávána po doplnění profylaktického faktoru každý měsíc až do čtyř injekcí. U prvních čtyř pacientů bude podáno 20 mg bevacizumabu. Pokud neexistují žádné toxicity omezující dávku Gr 3 nebo Gr4, dávka bevacizumabu bude u dalších 6 pacientů zvýšena na 40 mg. Před každým postupem budou odebrány vzorky plazmy a synoviální tekutiny pro kvantifikaci VEGF pro korelativní studii biomarkerů. Po dokončení protokolární léčby budou vyhodnoceny parametry účinnosti a také bezpečnostní profily.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hypotéza: Předpokládá se, že mechanismus recidivujících hemartróz (kloubních krvácení) v důsledku chronické synovitidy cílových kloubů u hemofilických pacientů je neoangiogenní proces založený na VEGF. Lokální anti-VEGF terapie intraartikulárním bevacizumabem (Avastin), monoklonální protilátkou neutralizující VEGF, která může účinně antagonizovat aktivitu VEGF, může proces blokovat a snížit frekvenci opakovaných krvácivých epizod. Kromě toho jsme dokázali, že intraartikulární injekce bevacizumabu na potkaním modelu je bezpečná bez významných lokálních nebo systémových nežádoucích účinků.

Primární cíl Účinnost intraartikulární injekce bevacizumabu pro sekundární prevenci recidivujících hemartróz u pacientů s hemofilií, kteří měli cílové klouby s chronickou synovitidou. Bezpečnostní profily intraartikulární injekce bevacizumabu u pacientů s hemofilií.

Populace studie Dospělí pacienti s hemofilií, kteří měli jeden nebo více cílových kloubů s chronickou synovitidou a recidivujícími hemartrózami.

Vyšetřovací terapie: Intraartikulární injekce bevacizumabu (20 nebo 40 mg/0,8 nebo 1,6 ml/dávka) každý měsíc (28 dní) po dobu až 4 měsíců, v závislosti na zlepšení krvácení do cílového kloubu.

Návrh studie Předpokládané období studie je mezi lednem 2014 a prosincem 2015. Do této pilotní studie bude zapsáno celkem 10 jointů. Před zařazením bude kloub(y) vyhodnocen na svou závažnost jak klinicky (10bodovým skóre bolesti, rozsahem pohybu pro cílový kloub a skóre Světové federace hemofilie), tak pomocí MRI (pomocí kompatibilních škál MRI vyvinutých společností Mezinárodní studijní skupina pro profylaxi [IPSG]). Intraartikulární injekce bevacizumabu bude podávána po doplnění profylaktického faktoru každý měsíc až do čtyř injekcí. U prvních čtyř pacientů bude podáno 20 mg bevacizumabu. Pokud neexistují žádné toxicity omezující dávku Gr 3 nebo Gr4, dávka bevacizumabu bude u dalších 6 pacientů zvýšena na 40 mg. Před každým postupem budou odebrány vzorky plazmy a synoviální tekutiny pro kvantifikaci VEGF pro korelativní studii biomarkerů. Po dokončení protokolární léčby budou vyhodnoceny parametry účinnosti a také bezpečnostní profily.

Hodnocení Účinnost: rozdíly v celkových epizodách rekurentních hemartróz během 3 měsíců před a po dokončení intraartikulární injekce bevacizumabu. Krvácení do cílových kloubů po zákroku bude zaznamenáváno v intervalech 1., 3., 6. a 12. měsíce. Úplná absence hemartrózy (nulové krvácení) je hodnocena jako "výborná" odpověď; snížení krvácení mezi 75 % a 99 % je hodnoceno jako „dobré“, mezi 50 % a 74 % jako „spravedlivé“ a pod 50 % jako „špatné“.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Hematology Division, National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18 let nebo starší, s diagnózou hemofilie A nebo B.
  2. Subjekty s cílovým jedním nebo více cílovými klouby chronické synovitidy s recidivujícími hemartrózami více než 2krát za posledních 6 měsíců. Cílový kloub (y) je omezen na koleno, loket nebo kotník se značnou závažností (skóre Světové federace hemofilie = 2~3)
  3. Počet bílých krvinek ≧ 3000/μL, hladina hemoglobinu ≧ 10 g/dl a krevní destičky ≧ 100 000/μL
  4. Sérový kreatinin ≦ 1,5 násobek horní hranice normálu (ULN)
  5. Celkový bilirubin ≦1,5 X ULN; aspartát a alaninaminotransferáza (AST, ALT) ≦2,0 x ULN.
  6. Ochota a schopnost dodržovat ve studii plánované návštěvy, léčebné plány, laboratorní testy a další postupy, včetně vyplňování dotazníků pro pacienty.
  7. U žen ve fertilním věku musí být 1 týden před podáním studovaného léku proveden negativní těhotenský test v séru. Ona a její partner by měli zabránit otěhotnění (perorální antikoncepce, nitroděložní antikoncepční tělísko, bariérová metoda antikoncepce ve spojení se spermicidním želé nebo chirurgicky sterilní) nejméně 6 měsíců po ukončení poslední léčby nebo poslední dávce léku, ať se stane dříve.
  8. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG): 0~2
  9. Podepsaný písemný informovaný souhlas v souladu s ICH/GCP a místními předpisy (schválený Institutional Review Board [IRB]/Nezávislou etickou komisí [IEC]) bude získán před jakýmkoliv screeningovým postupem specifickým pro studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty se známou infekcí HIV.
  2. Subjekty, jejichž cílové klouby byly silně poškozeny do deformity nebo artropatie, nebo jejichž cílové klouby nemohou dostat intraartikulární injekci.
  3. Subjekty, které nemohou podstoupit studii MRI.
  4. Subjekty s nekontrolovanou hypertenzí (systolický krevní tlak > 160 mm Hg, diastolický krevní tlak > 90 mm Hg).
  5. Jedinci, kteří prodělali velké chirurgické zákroky, otevřenou biopsii nebo významné traumatické poranění během 28 dnů před podáním první dávky bevacizumabu (pacienti se musí zotavit z jakéhokoli většího chirurgického zákroku), nebo kteří očekávají potřebu velkých chirurgických zákroků v průběhu léčby studie.
  6. Subjekty s vážnými nehojícími se ranami nebo vředy.
  7. Subjekty s klinicky významnými (tj. aktivní) kardiovaskulární onemocnění. Například cerebrovaskulární příhody nebo mrtvice v předchozích šesti měsících, infarkt myokardu nebo nestabilní angina pectoris v předchozích šesti měsících, New York Heart Association (NYHA) stupeň II nebo vyšší městnavé srdeční selhání, závažná srdeční arytmie vyžadující léky.
  8. Těhotenství (pozitivní těhotenský test v séru) a laktace
  9. Subjekty, které mají jinou poškozenou dysfunkci hlavních orgánů, aktivní infekci, abnormální laboratorní nebo fyzikální nálezy nebo komorbidity, které mohou podle zkoušejících podstatně zvýšit riziko spojené s účastí pacientů ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Bevacizumab
Intraartikulární injekce bevacizumabu; dávka 20 mg ~ 40 mg každých 28 dní 4krát
Lék: Intraartikulární injekce bevacizumabu
Bevacizumab, 20 ~ 40 mg, intraartikulární injekce každých 28 dní, 4krát
Ostatní jména:
  • Bevacizumab (Avastin) intraartikulární injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence recidivujících hemartróz
Časové okno: jeden rok
Účinnost intraartikulární injekce bevacizumabu pro sekundární prevenci recidivujících hemartróz u pacientů s hemofilií, kteří měli cílové klouby s chronickou synovitidou. Účinnost bude měřena četností rekurentních hemartróz po hodnocené terapii
jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dynamika koncentrací VEGF v séru a synoviální tekutině
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Vaskulatura se mění studiem MR obrazu
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Skóre bolesti během postupu intraartikulární injekce
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Frekvence a závažnost nežádoucích účinků během období studie
Časové okno: jeden rok
Nežádoucí účinky, oba systémové (např. hypertenze, proteinurie nebo krvácivé epizody) a lokalizované (např. vnitřní krvácení do kloubu nebo místní příznaky), budou sledovány a zaznamenávány během období šetření.
jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Shang-Ju Wu, MD, National Taiwan University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

12. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201305041MINB

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Intraartikulární injekce bevacizumabu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit