Účinnost a bezpečnost alendronátu u čínských dětí nebo dospívajících s Osteogenesis Imperfecta
9. prosince 2014 aktualizováno: Peking Union Medical College Hospital
Účinnost a bezpečnost alendronátu u čínských dětí nebo dospívajících s Osteogenesis imperfecta: věkově stratifikovaná prospektivní studie
Alendronát by měl být zvažován jako alternativní léčba osteogenesis imperfecta (OI), protože významně zvýšil plošnou kostní minerální denzitu (BMD) a její Z skóre, snížil výskyt zlomenin, inhiboval biomarkery kostní resorpce.
Alendronát sehrál prospěšnou roli v různých věkových skupinách, zejména u mladých pacientů s OI.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
99
Fáze
- Fáze 4
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- děti nebo dospívající ve věku 0-18 let,
- měl v anamnéze alespoň jednou zlomeninu lehkého nárazu nebo měl plošné BMD Z skóre upravené podle věku a pohlaví -1,0 nebo méně v oblasti bederní páteře nebo celé kyčle;
- s nebo bez modré skléry, zhoršeného sluchu, kloubní hypermobility nebo dentinogenesis imperfecta;
- s nebo bez tenké dlouhé kosti; s nebo bez lebečních epaktálních kostí, známky mnohočetných zlomenin, kostní deformita na skeletálních rentgenových filmech.
Kritéria vyloučení:
- předchozí anamnéza křivice, hyperparatyreózy, jiných metabolických nebo dědičných onemocnění kostí; maligní onemocnění; celiakie; hypertyreóza;
- historie léčby BP v posledních dvou letech; těžké selhání ledvin (clearance kreatininu <40 ml/min), chronické onemocnění jater; závažná onemocnění gastrointestinálního traktu;
- není schopen zůstat ve vzpřímené poloze alespoň 30 minut denně.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: otevřená, prospektivní, sebekontrolovaná studie
Děti nebo mladiství mladší 18 let s drobnými traumatickými zlomeninami byli rekrutováni z 30 provincií Číny.
Diagnózu OI stanovilo endokrinologické oddělení Peking Union Medical College Hospital (PUMCH).
|
Alendronát byl podáván v dávce 70 mg/týden perorálně (Fosamax, Merck Sharp & Dohme®LTD.).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
změny od výchozí hodnoty plošné BMD v bederní páteři a celkové kyčli
Časové okno: výchozí stav a 12, 24, 36 měsíců
|
výchozí stav a 12, 24, 36 měsíců
|
|
roční výskyt klinických zlomenin
Časové okno: výchozí stav a 12, 24, 36 měsíců
|
výchozí stav a 12, 24, 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
změny biomarkerů kostního obratu
Časové okno: výchozí stav a 6,12,24,36 měsíců
|
výchozí stav a 6,12,24,36 měsíců
|
|
změny výšky
Časové okno: výchozí stav a 12, 24, 36 měsíců
|
výchozí stav a 12, 24, 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. listopadu 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. listopadu 2014
První zveřejněno (Odhad)
1. prosince 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
10. prosince 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. prosince 2014
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- No. 2007-03-12
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Osteogenesis Imperfecta
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaDokončenoStudie u dospělých pacientů s osteogenesis imperfecta typu I, III nebo IV léčených BPS804 (Asteroid)Osteogenesis Imperfecta typ III | Osteogenesis Imperfecta typ IV | Osteogenesis Imperfecta, typ ISpojené státy, Kanada, Dánsko, Francie, Spojené království
-
Nationwide Children's HospitalDokončenoOsteogenesis Imperfecta typ III | Osteogenesis Imperfecta typu IISpojené státy
-
Emory UniversityZatím nenabírámeOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta typ III
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoOsteogenesis ImperfectaSpojené státy
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisDokončeno
-
AmgenUkončenoOsteogenesis Imperfecta (OI)Kanada, Česko, Španělsko, Spojené království, Spojené státy, Itálie, Maďarsko, Austrálie, Belgie, Francie, Německo, Polsko
-
Istituto Ortopedico RizzoliNáborOsteogenesis ImperfectaItálie
-
Baylor College of MedicineNábor
-
SanofiNáborOsteogenesis ImperfectaSpojené státy, Austrálie, Kanada, Francie
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaAktivní, ne náborOsteogenesis ImperfectaSpojené státy, Krocan, Německo, Spojené království, Itálie, Portugalsko, Kanada, Austrálie, Argentina, Francie, Holandsko, Polsko