Évaluation de l'efficacité à long terme du traitement par Lamazym (rhLAMAN-10)

Critère d'intégration:

1. Le sujet doit avoir participé à l'essai de phase 1 (numéro EudraCT : 2010-022084-36), à l'essai de phase 2a (numéro EudraCT : 2010-022085-26), à l'essai de phase 2b (numéro EudraCT : 2011-004355-40) ou à la phase 3 essai (numéro EudraCT : 2012-000979-17)
2. Le sujet doit toujours recevoir des perfusions intraveineuses hebdomadaires de Lamazym conformément au programme AfterCare
3. Le sujet ou le ou les tuteurs légalement autorisés du sujet doivent fournir un consentement éclairé et signé avant d'effectuer toute activité liée à l'essai
4. Le sujet et son/ses tuteur(s) doivent avoir la capacité de se conformer au protocole

Critère d'exclusion:

1. Antécédents de greffe de moelle osseuse
2. Présence d'une maladie cardiovasculaire, hépatique, pulmonaire ou rénale cliniquement significative connue ou d'autres conditions médicales qui, de l'avis de l'investigateur, empêcheraient la participation à l'essai. Les sujets incapables d'effectuer les tests moteurs indépendamment de l'assistance sont autorisés à participer à l'essai et seront évalués pour les critères d'évaluation non moteurs restants
3. Toute autre condition médicale ou maladie intercurrente grave, ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai
4. Les femmes enceintes et/ou allaitantes ne peuvent pas participer à l'essai. Concernant les femmes en âge de procréer (WOCBP), les enquêteurs décideront s'il existe ou non un besoin de contraception. Cette évaluation se fera par le biais d'entretiens avec le patient et ses parents.
5. Participation à d'autres essais interventionnels testant l'IMP, y compris les essais rhLAMAN-07 (numéro EudraCT : 2013-000336-97) et rhLAMAN-09 (numéro EudraCT : 2013-000321-31) avec Lamazym
6. Pause de l'IMP pendant 2 semaines consécutives au cours du dernier mois. Les sujets sont autorisés à être re-sélectionnés