Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de werkzaamheid op lange termijn van behandeling met Lamazym (rhLAMAN-10)

18 november 2020 bijgewerkt door: Zymenex A/S

Een single-center, open-label klinisch onderzoek naar de langetermijnwerkzaamheid van rhLAMAN-behandeling (recombinant humaan alfa-mannosidase of lamazym) bij proefpersonen met alfa-mannosidose die eerder deelnamen aan Lamazym-onderzoeken

Het algemene doel is om de langetermijnwerkzaamheid van Lamazym i.v. behandeling bij patiënten met alfa-mannosidose die eerder deelnamen aan Lamazym-onderzoeken en die momenteel de behandeling krijgen volgens het AfterCare-programma.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de impact van de langdurige behandeling met Lamazym op het niveau van biomarker-oligosacchariden in het serum en op het uithoudingsvermogen zoals gemeten door de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal trappen dat in 3 minuten is beklommen (3MSCT). .

Als secundaire doelstellingen zal de werkzaamheid van Lamazym op lange termijn worden onderzocht op uithoudingsvermogen zoals gemeten door de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal gelopen meters in zes minuten (6MWT), op longfunctie, motorische vaardigheid door BOT-2 en gehoorvermogen door audiometrie . Bovendien wordt de cognitieve ontwikkeling beoordeeld met de Leiter-R-test. CZS-betrokkenheid zal worden geëvalueerd met MRI/MRS (voor patiënten die eerder deelnamen aan de rhLAMAN-02-studie), CSF-biomarkers (Tau, NFL, GFAp) en CSF-biomarkers oligosacchariden. De klaring van oligosacchariden in de urine zal worden gemeten.

De veiligheid op lange termijn en het farmacokinetisch (PK) profiel na langdurige behandeling, zoals gemeten aan de hand van rhLAMAN-spiegels in plasma, zullen ook worden beoordeeld.

Kwaliteit van leven zal worden beoordeeld door middel van vragenlijsten (CHAQ en EQ-5D-5L).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De proefpersoon moet hebben deelgenomen aan de fase 1-studie (EudraCT-nummer: 2010-022084-36), fase 2a-studie (EudraCT-nummer: 2010-022085-26), fase 2b-studie (EudraCT-nummer: 2011-004355-40) of fase 3 proef (EudraCT-nummer: 2012-000979-17)
  2. De proefpersoon moet nog steeds wekelijkse intraveneuze infusies van Lamazym krijgen volgens het AfterCare-programma
  3. De Proefpersoon of de wettelijk bevoegde voogd(en) van de Proefpersoon moeten een ondertekende, geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde activiteiten
  4. De proefpersoon en zijn/haar voogd(en) moeten in staat zijn om het protocol na te leven

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van beenmergtransplantatie
  2. Aanwezigheid van bekende klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long- of nieraandoeningen of andere medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zouden uitsluiten. Proefpersonen die de motorische tests niet onafhankelijk van ondersteuning kunnen uitvoeren, mogen deelnemen aan het onderzoek en zullen worden beoordeeld op de resterende niet-motorische eindpunten
  3. Elke andere medische aandoening of ernstige bijkomende ziekte, of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou verhinderen
  4. Zwangere en/of zogende vrouwen kunnen niet deelnemen aan de studie. Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) zullen de onderzoekers beslissen of anticonceptie al dan niet nodig is. Deze beoordeling vindt plaats door middel van interviews met de patiënt en ouders.
  5. Deelname aan andere interventionele proeven die IMP testen, waaronder rhLAMAN-07 (EudraCT-nummer: 2013-000336-97) en rhLAMAN-09 (EudraCT-nummer: 2013-000321-31) proeven met Lamazym
  6. Pauze van het IMP gedurende 2 opeenvolgende weken tijdens de laatste maand. Onderwerpen mogen opnieuw worden gescreend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Lamazym
1 mg Lamazym/kg lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Lamazym
recombinant humaan alfa-mannosidase
Andere namen:
  • rhLAMAN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in vermindering van oligosacchariden in serum
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Primaire eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Verandering ten opzichte van baseline in 3 Minuten Stair Climb Test (3MSCT)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Primaire eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Longfunctie: geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Longfunctie: geforceerd expiratoir volume tijdens de eerste seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Longfunctie: piek expiratoire stroomsnelheid (PEF)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Functioneel vermogen volgens Bruininks-Oseretsky-test van Motor Proficiency (BOT-2)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Pure Tone-audiometrie (PTA)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Equivalentieleeftijd gemeten door Leiter International Performance Scale-Revised (Leiter-R)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Beoordeling van mannose-rijke oligosacchariden in hersenweefsel zoals gemeten met magnetische resonantiespectroscopie (MRS) visuele score (voor patiënten die eerder deelnamen aan rhLAMAN-02)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Beoordeling van mannose-rijke oligosacchariden in hersenweefsel zoals gemeten met Magnetic Resonance Imaging (MRI) diffusiecoëfficiënt (voor patiënten die eerder deelnamen aan rhLAMAN-02)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Biomarkers voor cerebrospinale vloeistof: oligosacchariden in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Biomarkers voor neurodegeneratie in hersenvocht: Tau-eiwit (Tau) in hersenvocht (CSF)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Biomarkers voor neurodegeneratie in hersenvocht: Neurofilament Protein Light (NFL) in hersenvocht (CSF)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Biomarkers voor neurodegeneratie van cerebrospinale vloeistof: Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAP) in cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Eindpuntevaluatie als verandering
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Geneesmiddelblootstelling door Pharmaco Kinetic (PK) bemonsteringsprofiel op plasma
Tijdsspanne: 1 week
Evaluatie van de steady-state farmacokinetiek
1 week
Meting van in vivo biologische activiteit van Lamazym in bloed voor en na infusie van Lamazym
Tijdsspanne: 1 week
Vergelijking met Anti Body (AB) en PK metingen. De maateenheid is mU/mL
1 week
Oligosacchariden in de urine
Tijdsspanne: 1 week
Evaluatie van de stabiele toestand
1 week

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwaliteit van leven op basis van vragenlijsten
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
ingevuld door de voogd van de proefpersoon, zal worden beoordeeld door middel van de Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) vragenlijsten ingevuld door de voogd van de proefpersoon, zal worden beoordeeld door CHAQ en EQ-5D-5L
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Kwaliteit van leven op basis van vragenlijsten
Tijdsspanne: Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
ingevuld door de voogd van de proefpersoon, zal worden geëvalueerd door Health Questionnaire (EQ-5D-5L) vragenlijsten ingevuld door de voogd van de proefpersoon, zal worden geëvalueerd door CHAQ en EQ-5D-5L
Baseline-evaluatie voorafgaand aan de eerste dosis in vergelijking met evaluatie na één, twee of vier jaar behandeling
Ontwikkeling van bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt beoordeeld vanaf ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in vitale functies en veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in het klinisch laboratorium Parameters: Hematologie
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in het klinisch laboratorium Parameters: Biochemie
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van klinisch significante veranderingen in het klinisch laboratorium Parameters: Urineonderzoek
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van rhLAMAN-antilichamen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt beoordeeld tijdens de proef
1 week
Ontwikkeling van rhLAMAN neutraliserende/remmende antilichamen
Tijdsspanne: 1 week
Veiligheidseindpunt beoordeeld tijdens de proef
1 week

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zymenex A/S

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics
  • Studie stoel: Jens M Fogh, DVM, Zymenex A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juni 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

23 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 november 2020

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • rhLAMAN-10

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa-mannosidose

Klinische onderzoeken op Lamazym

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Poland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren