Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitor tkáňového faktoru (TFPI) a hemoragické projevy u pacientů s hemofilií A a B

9. března 2016 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hemofilie je vzácná a závažná vrozená porucha srážlivosti krve způsobená genetickou mutací na sexuálním chromozomu. Postihuje kvazizásadně muže a je zodpovědný za krvácení. Existují dva typy hemofilie: hemofilie A (85 % případů) způsobená nedostatkem faktoru VIII (FVIII) a hemofilie B (15 % případů) způsobená nedostatkem faktoru IX (FIX). Podle intenzity defektu se rozlišují tři formy hemofilie: těžká (FVIII nebo FIX nižší než 1 %), střední (hladina faktoru mezi 1 a 5 %), lehká (hladina faktoru mezi 5 a 40 %). Při stejné hladině faktoru VIII nebo IX jsou hemoragické projevy u jednotlivých pacientů různé. Kromě toho několik studií ukázalo, že pacienti s hemofilií B méně krvácejí a konzumují méně antihemofilního koncentrátu než pacienti s hemofilií A.

Hlavními inhibitory koagulace jsou antitrombin, Protein C-Protein S-trombomodulinový systém a inhibitor tkáňového faktoru (TFPI). TFPI je specifický a výhradní inhibitor dráhy tkáňového faktoru, která je hlavním způsobem, kterým začíná plazmatická koagulace. TFPI je silný přímý inhibitor faktoru Xa a Xa-dependentní inhibitor komplexu VIIa-tkáňový faktor (TF). U hemofilických pacientů, u kterých je produkce Xa amplifikační cestou silně změněna kvůli nedostatku faktoru VIII nebo IX, tvorba trombinu (prostřednictvím Xa) pochází výhradně z dráhy tkáňového faktoru regulované TFPI. Můžeme tedy říci, že pokud hemofiličtí pacienti krvácejí, je to také kvůli přítomnosti TFPI, který inhibuje současně Xa a komplex TF-VIIa, jakmile se faktor Xa vytvoří.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

164

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francie
        • HCL
      • Marseille, Francie
        • AP-HM
      • Nancy, Francie
        • CHU Nancy
      • Reims, Francie
        • Chu Reims
      • Saint-Etienne, Francie, 42055
        • CHU Saint-Etienne
      • Tours, Francie
        • CHU Tours

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s hemofilií A a B ve věku 18 až 65 let, bez ohledu na závažnost jejich onemocnění

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s hemofilií A a B ve věku 18 až 65 let, bez ohledu na závažnost jejich onemocnění, kteří podepsali formulář informovaného souhlasu
  • On-demand nebo profylaktická terapie.
  • Pravidelné sledování ve vyšetřovacím centru.

Kritéria vyloučení:

  • - Pacienti s hemofilií do 18 let.
  • Přítomnost inhibitoru kdykoli před nebo během období studie.
  • Pacienti, kteří dostali koncentrát faktoru VIII méně než 72 hodin nebo koncentrát faktoru IX méně než 96 hodin před odběrem krve
  • Pacienti, kteří odmítli podepsat informovaný souhlas
  • Údaje o pacientech za posledních alespoň 5 let nejsou k dispozici.
  • Žádné pravidelné sledování v hemofilickém centru (vyžaduje alespoň jednu návštěvu každých 18 měsíců u pacientů s těžkou nebo středně těžkou hemofilií).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
hemofilie A

  1. Vzorek krve pro měření:

    • Volné úrovně aktivity TFPI a TFPI
    • Tvorba trombinu v plazmě bohaté na krevní destičky (PRP) a plazmě chudé na krevní destičky (PPP)
    • Test generování trombinu (TGA) v čerstvém PRP a zmrazeném PPP
  2. Skóre krvácení pro každého pacienta
Jiný: krevní vzorek
Hemofilie B

  1. Vzorek krve pro měření:

    • Volné úrovně aktivity TFPI a TFPI
    • Tvorba trombinu v plazmě bohaté na krevní destičky (PRP) a plazmě chudé na krevní destičky (PPP)
    • Test generování trombinu (TGA) v čerstvém PRP a zmrazeném PPP
  2. Skóre krvácení pro každého pacienta
Jiný: krevní vzorek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnání hladiny TFPI mezi hemofilií A a hemofilií B
Časové okno: den 1
Srovnání hladiny TFPI mezi hemofilií A a hemofilií B
den 1
Srovnání hladiny TFPI mezi těžkou hemofilií A a těžkou hemofilií B
Časové okno: Den 1
Srovnání hladiny TFPI mezi těžkou hemofilií A a těžkou hemofilií B
Den 1
Srovnání hladiny TFPI mezi středně těžkou nebo mírnou hemofilií A a střední nebo mírnou hemofilií B
Časové okno: Den 1
Srovnání hladiny TFPI mezi středně těžkou nebo mírnou hemofilií A a střední nebo mírnou hemofilií B
Den 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelace mezi volným TFPI a hemoragickým skóre
Časové okno: den 1

Hemoragické skóre je stanoveno v posledních 5 až 10 letech. Pro pacienty s těžkou hemofilií: bude používat složený skórovací systém navržený tak, aby odrážel klinickou závažnost hemofilie a pojmenovaný HSS pro skóre závažnosti hemofilie (HSS). Skládá se ze součtu tří složek: roční incidence kloubního krvácení, ortopedické kloubní skóre a roční využití faktoru. Skóre ortopedického kloubu kombinuje skóre bolesti a fyzikálního vyšetření podle doporučení ortopedického poradního výboru Světové federace hemofilie.

Pro pacienty s mírnou nebo středně těžkou hemofilií není HSS vhodná. Bude použito kombinované opatření spočívající ve všech krvácivých příhodách a spotřebě koncentrátu faktoru v chirurgické situaci.

Hladiny volného TFPI budou měřeny metodou ELISA podle doporučení výrobce
den 1
Korelace mezi aktivitou TFPI a hemoragickým skóre
Časové okno: den 1

Hemoragické skóre je stanoveno v posledních 5 až 10 letech. Pro pacienty s těžkou hemofilií: bude používat složený skórovací systém navržený tak, aby odrážel klinickou závažnost hemofilie a pojmenovaný HSS pro skóre závažnosti hemofilie. Skládá se ze součtu tří složek: roční incidence kloubního krvácení, ortopedické kloubní skóre a roční využití faktoru. Skóre ortopedického kloubu kombinuje skóre bolesti a fyzikálního vyšetření podle doporučení ortopedického poradního výboru Světové federace hemofilie.

Pro pacienty s mírnou nebo středně těžkou hemofilií není HSS vhodná. Bude použito kombinované opatření spočívající ve všech krvácivých příhodách a spotřebě koncentrátu faktoru v chirurgické situaci.

Aktivita TFPI bude měřena podle techniky popsané a upravené společností Sandset
den 1
Korelace mezi endogenním trombinovým potenciálem (ETP) a volným TFPI
Časové okno: den 1
Endogenní trombinový potenciál (tj. aera pod křivkou tvorby trombinu, nM.min) se měří testem generování tromboplastinu (TGTs) Hladiny volného TFPI budou měřeny testem ELISA podle doporučení výrobce
den 1
Korelace mezi dobou prodlevy a volným TFPI
Časové okno: den 1
Doba zpoždění (min) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGT) Hladiny volného TFPI budou měřeny metodou ELISA podle doporučení výrobce
den 1
Korelace mezi špičkovou hodnotou a volným TFPI
Časové okno: den 1
Vrcholová hodnota (PV, nmol trombinu) křivky generování trombinu je měřena testem generování tromboplastinu (TGT) Hladiny volného TFPI budou měřeny metodou ELISA podle doporučení výrobce
den 1
Korelace mezi Time to Peak a volným TFPI
Časové okno: den 1
Čas do vrcholu (TTP, min) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGTs) Hladiny volného TFPI budou měřeny metodou ELISA podle doporučení výrobce
den 1
Korelace mezi ETP a hemoragickým skóre
Časové okno: den 1

Endogenní trombinový potenciál (tj. aera pod křivkou tvorby trombinu, nM.min) se měří testem generování tromboplastu (TGTs). Hemoragické skóre je stanoveno v posledních 5 až 10 letech. Pro pacienty s těžkou hemofilií: bude používat složený skórovací systém navržený tak, aby odrážel klinickou závažnost hemofilie a pojmenovaný HSS pro skóre závažnosti hemofilie. Skládá se ze součtu tří složek: roční incidence kloubního krvácení, ortopedické kloubní skóre a roční využití faktoru. Skóre ortopedického kloubu kombinuje skóre bolesti a fyzikálního vyšetření podle doporučení ortopedického poradního výboru Světové federace hemofilie.

Pro pacienty s mírnou nebo středně těžkou hemofilií není HSS vhodná. Bude použito kombinované opatření spočívající ve všech krvácivých příhodách a spotřebě koncentrátu faktoru v chirurgické situaci.
den 1
Korelace mezi Lag Time a hemoragickým skóre
Časové okno: den 1

Doba zpoždění (min) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGTs). Hemoragické skóre je stanoveno v posledních 5 až 10 letech. Pro pacienty s těžkou hemofilií: bude používat složený skórovací systém navržený tak, aby odrážel klinickou závažnost hemofilie a pojmenovaný HSS pro skóre závažnosti hemofilie. Skládá se ze součtu tří složek: roční incidence kloubního krvácení, ortopedické kloubní skóre a roční využití faktoru. Skóre ortopedického kloubu kombinuje skóre bolesti a fyzikálního vyšetření podle doporučení ortopedického poradního výboru Světové federace hemofilie.

Pro pacienty s mírnou nebo středně těžkou hemofilií není HSS vhodná. Bude použito kombinované opatření spočívající ve všech krvácivých příhodách a spotřebě koncentrátu faktoru v chirurgické situaci.
den 1
Korelace mezi maximální hodnotou a hemoragickým skóre
Časové okno: den 1

Vrcholová hodnota (PV, nmol trombinu) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGTs). Hemoragické skóre je stanoveno v posledních 5 až 10 letech. Pro pacienty s těžkou hemofilií: bude používat složený skórovací systém navržený tak, aby odrážel klinickou závažnost hemofilie a pojmenovaný HSS pro skóre závažnosti hemofilie. Skládá se ze součtu tří složek: roční incidence kloubního krvácení, ortopedické kloubní skóre a roční využití faktoru. Skóre ortopedického kloubu kombinuje skóre bolesti a fyzikálního vyšetření podle doporučení ortopedického poradního výboru Světové federace hemofilie.

Pro pacienty s mírnou nebo středně těžkou hemofilií není HSS vhodná. Bude použito kombinované opatření spočívající ve všech krvácivých příhodách a spotřebě koncentrátu faktoru v chirurgické situaci.
den 1
Korelace mezi časem do vrcholu a skóre hemoragie
Časové okno: den 1

Čas do vrcholu (TTP, min) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGTs). Hemoragické skóre je stanoveno v posledních 5 až 10 letech. Pro pacienty s těžkou hemofilií: bude používat složený skórovací systém navržený tak, aby odrážel klinickou závažnost hemofilie a pojmenovaný HSS pro skóre závažnosti hemofilie. Skládá se ze součtu tří složek: roční incidence kloubního krvácení, ortopedické kloubní skóre a roční využití faktoru. Skóre ortopedického kloubu kombinuje skóre bolesti a fyzikálního vyšetření podle doporučení ortopedického poradního výboru Světové federace hemofilie.

Pro pacienty s mírnou nebo středně těžkou hemofilií není HSS vhodná. Bude použito kombinované opatření spočívající ve všech krvácivých příhodách a spotřebě koncentrátu faktoru v chirurgické situaci.
den 1
Srovnání ETP mezi hemofilií A a hemofilií B
Časové okno: Den 1
Endogenní trombinový potenciál (tj. aera pod křivkou tvorby trombinu, nM.min) se měří testem generování tromboplastinů (TGT)
Den 1
Srovnání doby prodlevy mezi hemofilií A a hemofilií B
Časové okno: Den 1
Doba zpoždění (min) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGT)
Den 1
Srovnání maximální hodnoty mezi hemofilií A a hemofilií B
Časové okno: Den 1
Vrcholová hodnota (PV, nmol trombinu) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGT)
Den 1
Srovnání doby do vrcholu mezi hemofilií A a hemofilií B
Časové okno: den 1
Čas do vrcholu (TTP, min) křivky tvorby trombinu se měří testem generování tromboplastinu (TGT)
den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Spolupracovníci

Pfizer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

3. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2016

Naposledy ověřeno

1. března 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1108164

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na krevní vzorek

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit