Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI) ja hemoragiset ilmenemismuodot hemofilia A- ja B-potilailla

keskiviikko 9. maaliskuuta 2016 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hemofilia on harvinainen ja vakava synnynnäinen veren hyytymishäiriö, joka johtuu sukupuolikromosomin geneettisestä mutaatiosta. Se vaikuttaa lähes pohjimmiltaan miehiin ja on vastuussa verenvuodosta. Hemofiliaa on kahta tyyppiä: hemofilia A (85 % tapauksista), joka johtuu tekijä VIII:n (FVIII) puutteesta, ja hemofilia B (15 % tapauksista), joka johtuu tekijä IX:n (FIX) puutteesta. Vian intensiteetin mukaan hemofiliaa on kolme muotoa: vaikea (FVIII tai FIX alle 1 %), keskivaikea (tekijätaso 1 - 5 %), lievä (tekijätaso 5 - 40 %). Samalla tekijä VIII- tai IX-tasolla hemorragiset ilmenemismuodot vaihtelevat potilaasta toiseen. Lisäksi useat tutkimukset osoittivat, että hemofiiliset B-potilaat vuotavat vähemmän ja kuluttavat vähemmän antihemofiilistä tiivistettä kuin A-hemofiiliset potilaat.

Tärkeimmät hyytymisen estäjät ovat antitrombiini, proteiini C-proteiini S-trombomoduliinijärjestelmä ja kudostekijäreitin estäjä (TFPI). TFPI on spesifinen ja eksklusiivinen kudostekijäreitin estäjä, joka on pääasiallinen tapa, jolla plasman koagulaatio alkaa. TFPI on tehokas suora tekijä Xa ja Xa-riippuvainen VIIa-kudostekijä (TF) -kompleksin estäjä. Hemofiilisellä potilaalla, jonka Xa:n tuotanto monistusreitin kautta on muuttunut voimakkaasti tekijä VIII:n tai IX:n puutteen vuoksi, trombiinin muodostuminen (Xa:n kautta) tulee yksinomaan TFPI:n säätelemästä kudostekijäreitistä. Voimme siis sanoa, että jos hemofiiliset potilaat vuotavat verta, se johtuu myös TFPI:n läsnäolosta, joka estää samanaikaisesti Xa:n ja kompleksin TF-VIIa:n heti, kun tekijä Xa syntyy.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

164

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • CHRU Lille
      • Lyon, Ranska
        • HCL
      • Marseille, Ranska
        • AP-HM
      • Nancy, Ranska
        • CHU Nancy
      • Reims, Ranska
        • Chu Reims
      • Saint-Etienne, Ranska, 42055
        • CHU Saint-Etienne
      • Tours, Ranska
        • CHU Tours

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

18–65-vuotiaat hemofilia A- ja B-potilaat sairauden vakavuudesta riippumatta

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18–65-vuotiaat hemofilia A- ja B-potilaat sairauden vakavuudesta riippumatta, jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen
  • Tarvittaessa tai profylaktisessa hoidossa.
  • Säännöllinen seuranta tutkijakeskuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • - Alle 18-vuotiaat hemofiliapotilaat.
  • Inhibiittorin läsnäolo milloin tahansa ennen tutkimusjaksoa tai sen aikana.
  • Potilaat, jotka saivat tekijä VIII konsentraattia alle 72 tuntia tai tekijä IX konsentraattia alle 96 tuntia ennen verenottoa
  • Potilaat, jotka kieltäytyivät allekirjoittamasta tietoista suostumusta
  • Potilastietoja viimeisten 5 vuoden ajalta ei ainakaan ole saatavilla.
  • Ei säännöllistä seurantaa hemofiliakeskuksessa (vakavan tai keskivaikean hemofiliapotilailla vaaditaan vähintään yksi käynti 18 kuukauden välein).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
hemofilia A

  1. Verinäyte mittaukseen:

    • Ilmaiset TFPI- ja TFPI-aktiivisuustasot
    • Trombiinin muodostuminen verihiutalerikkaassa plasmassa (PRP) ja trombosyyttipuutteisessa plasmassa (PPP)
    • Trombiinin muodostumismääritys (TGA) tuoreessa PRP:ssä ja jäädytetyssä PPP:ssä
  2. Verenvuotopisteet jokaiselle potilaalle
Muut: verinäyte
Hemofilia B

  1. Verinäyte mittaukseen:

    • Ilmaiset TFPI- ja TFPI-aktiivisuustasot
    • Trombiinin muodostuminen verihiutalerikkaassa plasmassa (PRP) ja trombosyyttipuuttomassa plasmassa (PPP)
    • Trombiinin muodostumismääritys (TGA) tuoreessa PRP:ssä ja jäädytetyssä PPP:ssä
  2. Verenvuotopisteet jokaiselle potilaalle
Muut: verinäyte

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemofilia A:n ja hemofilia B:n TFPI-tason vertailu
Aikaikkuna: päivä 1
Hemofilia A:n ja hemofilia B:n TFPI-tason vertailu
päivä 1
Vaikean hemofilia A:n ja vaikean hemofilia B:n TFPI-tason vertailu
Aikaikkuna: Päivä 1
Vaikean hemofilia A:n ja vaikean hemofilia B:n TFPI-tason vertailu
Päivä 1
Keskivaikean tai lievän hemofilia A:n ja keskivaikean tai lievän hemofilia B:n TFPI-tason vertailu
Aikaikkuna: Päivä 1
Keskivaikean tai lievän hemofilia A:n ja keskivaikean tai lievän hemofilia B:n TFPI-tason vertailu
Päivä 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vapaan TFPI:n ja verenvuotopisteiden välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1

Hemorraginen pistemäärä on määritetty viimeisten vuosien 5-10 mukaan. Vaikeat hemofiliapotilaat: se käyttää yhdistettyä pisteytysjärjestelmää, joka on suunniteltu heijastelemaan hemofilian kliinistä vakavuutta ja jonka nimi on HSS hemofilian vakavuuspisteeksi (HSS). Se koostuu kolmen osatekijän summasta: vuotuinen nivelvuotojen ilmaantuvuus, ortopedinen nivelpistemäärä ja vuotuinen tekijän käyttöaste. Ortopedinen nivelpistemäärä yhdistää kipu- ja fyysisen tutkimuksen pisteet Maailman hemofilialiiton ortopedisen neuvoa-antavan komitean suosittelemalla tavalla.

HSS ei sovellu lieville tai kohtalaisille hemofilisille potilaille. Käytetään yhdistelmämittausta, joka koostuu kaikista verenvuototapahtumista ja tekijätiivisteen kuluttamisesta leikkaustilanteessa.

Vapaat TFPI-tasot mitataan ELISA:lla valmistajan suositusten mukaisesti
päivä 1
TFPI-aktiivisuuden ja verenvuotopisteiden välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1

Hemorraginen pistemäärä on määritetty viimeisten vuosien 5-10 mukaan. Vaikeat hemofiliapotilaat: se käyttää yhdistettyä pisteytysjärjestelmää, joka on suunniteltu heijastelemaan hemofilian kliinistä vakavuutta ja jonka nimi on HSS hemofilian vakavuuspisteeksi. Se koostuu kolmen osatekijän summasta: vuotuinen nivelvuotojen ilmaantuvuus, ortopedinen nivelpistemäärä ja vuotuinen tekijän käyttöaste. Ortopedinen nivelpistemäärä yhdistää kipu- ja fyysisen tutkimuksen pisteet Maailman hemofilialiiton ortopedisen neuvoa-antavan komitean suosittelemalla tavalla.

HSS ei sovellu lieville tai kohtalaisille hemofilisille potilaille. Käytetään yhdistelmämittausta, joka koostuu kaikista verenvuototapahtumista ja tekijätiivisteen kuluttamisesta leikkaustilanteessa.

TFPI-aktiivisuus mitataan Sandsetin kuvaaman ja muokkaaman tekniikan mukaisesti
päivä 1
Endogeenisen trombiinipotentiaalin (ETP) ja vapaan TFPI:n välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1
Endogeeninen trombiinipotentiaali (ts. ilmakehä trombiinin muodostumiskäyrän alla, nM.min) mitataan tromboplastiinin muodostumistestillä (TGT:t). Vapaat TFPI-tasot mitataan ELISA:lla valmistajan suositusten mukaisesti
päivä 1
Viiveajan ja ilmaisen TFPI:n välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1
Trombiinin muodostumiskäyrän viive (minuuttia) mitataan tromboplastiinin muodostumistestillä (TGT:t). Vapaat TFPI-tasot mitataan ELISA:lla valmistajan suositusten mukaisesti
päivä 1
Huippuarvon ja vapaan TFPI:n välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1
Trombiinin muodostumiskäyrän huippuarvo (PV, nmol trombiini) mitataan tromboplastiinin muodostumistestillä (TGT:t). Vapaat TFPI-tasot mitataan ELISA:lla valmistajan suositusten mukaisesti
päivä 1
Aika huippuun ja ilmaisen TFPI:n välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1
Trombiinin muodostumiskäyrän aika huippuun (TTP, min) mitataan tromboplastiinin muodostumistestillä (TGT:t). Vapaat TFPI-tasot mitataan ELISA:lla valmistajan suositusten mukaisesti
päivä 1
ETP:n ja verenvuotopisteiden välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1

Endogeeninen trombiinipotentiaali (ts. ilmakehä trombiinin muodostumiskäyrän alla, nM.min) mitataan tromboplastiinin muodostumistestillä (TGT:t). Hemorraginen pistemäärä määritetään 5-10 viime vuoden ajalta. Vaikeat hemofiliapotilaat: se käyttää yhdistettyä pisteytysjärjestelmää, joka on suunniteltu heijastelemaan hemofilian kliinistä vakavuutta ja jonka nimi on HSS hemofilian vakavuuspisteeksi. Se koostuu kolmen osatekijän summasta: vuotuinen nivelvuotojen ilmaantuvuus, ortopedinen nivelpistemäärä ja vuotuinen tekijän käyttöaste. Ortopedinen nivelpistemäärä yhdistää kipu- ja fyysisen tutkimuksen pisteet Maailman hemofilialiiton ortopedisen neuvoa-antavan komitean suosittelemalla tavalla.

HSS ei sovellu lieville tai kohtalaisille hemofilisille potilaille. Käytetään yhdistelmämittausta, joka koostuu kaikista verenvuototapahtumista ja tekijätiivisteen kuluttamisesta leikkaustilanteessa.
päivä 1
Viiveajan ja verenvuotopisteiden välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1

Trombiinin muodostumiskäyrän viiveaika (minuuttia) mitataan tromboplastiinin muodostustestillä (TGT:t). Hemorraginen pistemäärä määritetään 5-10 viimeiseltä vuodelta. Vaikeat hemofiliapotilaat: se käyttää yhdistettyä pisteytysjärjestelmää, joka on suunniteltu heijastelemaan hemofilian kliinistä vakavuutta ja jonka nimi on HSS hemofilian vakavuuspisteeksi. Se koostuu kolmen osatekijän summasta: vuotuinen nivelvuotojen ilmaantuvuus, ortopedinen nivelpistemäärä ja vuotuinen tekijän käyttöaste. Ortopedinen nivelpistemäärä yhdistää kipu- ja fyysisen tutkimuksen pisteet Maailman hemofilialiiton ortopedisen neuvoa-antavan komitean suosittelemalla tavalla.

HSS ei sovellu lieville tai kohtalaisille hemofilisille potilaille. Käytetään yhdistelmämittausta, joka koostuu kaikista verenvuototapahtumista ja tekijätiivisteen kuluttamisesta leikkaustilanteessa.
päivä 1
Huippuarvon ja verenvuotopisteiden välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1

Trombiinin muodostumiskäyrän huippuarvo (PV, nmol trombiini) mitataan tromboplastiinin muodostumistestillä (TGT:t). Hemorraginen pistemäärä määritetään 5-10 viime vuoden ajalta. Vaikeat hemofiliapotilaat: se käyttää yhdistettyä pisteytysjärjestelmää, joka on suunniteltu heijastelemaan hemofilian kliinistä vakavuutta ja jonka nimi on HSS hemofilian vakavuuspisteeksi. Se koostuu kolmen osatekijän summasta: vuotuinen nivelvuotojen ilmaantuvuus, ortopedinen nivelpistemäärä ja vuotuinen tekijän käyttöaste. Ortopedinen nivelpistemäärä yhdistää kipu- ja fyysisen tutkimuksen pisteet Maailman hemofilialiiton ortopedisen neuvoa-antavan komitean suosittelemalla tavalla.

HSS ei sovellu lieville tai kohtalaisille hemofilisille potilaille. Käytetään yhdistelmämittausta, joka koostuu kaikista verenvuototapahtumista ja tekijätiivisteen kuluttamisesta leikkaustilanteessa.
päivä 1
Huippuun kuluvan ajan ja verenvuotopisteiden välinen korrelaatio
Aikaikkuna: päivä 1

Trombiinin muodostumiskäyrän aika huippuun (TTP, min) mitataan tromboplastiinin muodostustestillä (TGT:t). Hemorraginen pistemäärä määritetään 5-10 viime vuoden ajalta. Vaikeat hemofiliapotilaat: se käyttää yhdistettyä pisteytysjärjestelmää, joka on suunniteltu heijastelemaan hemofilian kliinistä vakavuutta ja jonka nimi on HSS hemofilian vakavuuspisteeksi. Se koostuu kolmen osatekijän summasta: vuotuinen nivelvuotojen ilmaantuvuus, ortopedinen nivelpistemäärä ja vuotuinen tekijän käyttöaste. Ortopedinen nivelpistemäärä yhdistää kipu- ja fyysisen tutkimuksen pisteet Maailman hemofilialiiton ortopedisen neuvoa-antavan komitean suosittelemalla tavalla.

HSS ei sovellu lieville tai kohtalaisille hemofilisille potilaille. Käytetään yhdistelmämittausta, joka koostuu kaikista verenvuototapahtumista ja tekijätiivisteen kuluttamisesta leikkaustilanteessa.
päivä 1
ETP:n vertailu hemofilia A:n ja hemofilia B:n välillä
Aikaikkuna: Päivä 1
Endogeeninen trombiinipotentiaali (ts. ilma trombiinin muodostumiskäyrän alla, nM.min) mitataan tromboplastiinin muodostustestillä (TGTs)
Päivä 1
Viiveajan vertailu hemofilia A:n ja hemofilia B:n välillä
Aikaikkuna: Päivä 1
Trombiinin muodostumiskäyrän viive (minuutit) mitataan tromboplastiinin muodostustestillä (TGTs)
Päivä 1
Hemofilia A:n ja hemofilia B:n huippuarvon vertailu
Aikaikkuna: Päivä 1
Trombiinin muodostumiskäyrän huippuarvo (PV, nmol trombiini) mitataan tromboplastiinin muodostustestillä (TGTs)
Päivä 1
Hemofilia A:n ja Hemofilia B:n välinen aika huipulle
Aikaikkuna: päivä 1
Trombiinin muodostumiskäyrän aika huippuun (TTP, min) mitataan tromboplastiinin muodostustestillä (TGTs)
päivä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Yhteistyökumppanit

Pfizer

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 3. syyskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 10. maaliskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. maaliskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1108164

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset verinäyte

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Finland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa