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Inibidor da Via do Fator Tecidual (TFPI) e Manifestações Hemorrágicas em Pacientes com Hemofilia A e B

9 de março de 2016 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

A hemofilia é um defeito congênito raro e grave da coagulação do sangue devido a uma mutação genética em um cromossomo sexual. Afeta quase essencialmente os homens e é responsável pelo sangramento. Existem dois tipos de hemofilia: Hemofilia A, (85% dos casos), devido à deficiência do fator VIII (FVIII) e Hemofilia B (15% dos casos), devido à deficiência do fator IX (FIX). De acordo com a intensidade do defeito, existem três formas de hemofilia: grave (FVIII ou FIX inferior a 1%), moderada (nível de fator entre 1 e 5%), leve (nível de fator entre 5 e 40%). Para um mesmo nível de fator VIII ou IX, as manifestações hemorrágicas são variáveis ​​de um paciente para outro. Além disso, vários estudos mostraram que os pacientes hemofílicos B sangram menos e consomem menos concentrado anti-hemofílico do que os pacientes hemofílicos A.

Os principais inibidores da coagulação são a antitrombina, o sistema Protein C-Protein S-Thrombomodulin e o inibidor da via do fator tecidual (TFPI). O TFPI é o inibidor específico e exclusivo da via do fator tissular que é a principal via pela qual se inicia a coagulação plasmática. O TFPI é um potente inibidor direto do fator Xa e um inibidor dependente de Xa do complexo VIIa-Fator Tecidual (TF). No paciente hemofílico, a produção de Xa pela via de amplificação estando fortemente alterada pela deficiência do fator VIII ou IX, a geração de trombina (via Xa) provém exclusivamente da via do fator tissular regulada pelo TFPI. Podemos assim dizer que se os hemofílicos sangram, é também pela presença do TFPI que inibe ao mesmo tempo o Xa e o complexo TF-VIIa assim que o fator Xa é gerado.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

164

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Lille, França
        • CHRU Lille
      • Lyon, França
        • HCL
      • Marseille, França
        • AP-HM
      • Nancy, França
        • CHU Nancy
      • Reims, França
        • Chu Reims
      • Saint-Etienne, França, 42055
        • CHU Saint-Etienne
      • Tours, França
        • CHU Tours

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Doentes com hemofilia A e B entre os 18 e os 65 anos, qualquer que seja a gravidade da doença

Descrição

Critério de inclusão:

  • Doentes com hemofilia A e B entre os 18 e os 65 anos, qualquer que seja a gravidade da sua doença, que tenham assinado o termo de consentimento informado
  • Sob demanda ou em terapia profilática.
  • Acompanhamento regular no centro de investigadores.

Critério de exclusão:

  • - Pacientes hemofílicos menores de 18 anos.
  • Presença de um inibidor a qualquer momento antes ou durante o período do estudo.
  • Pacientes que receberam concentrado de fator VIII menos de 72 horas ou concentrado de fator IX menos de 96 horas antes da coleta de sangue
  • Pacientes que se recusaram a assinar o consentimento informado
  • Dados do paciente nos últimos 5 anos, pelo menos, não disponíveis.
  • Sem monitoramento regular no centro de hemofilia (requer pelo menos uma visita a cada 18 meses para pacientes hemofílicos graves ou moderados).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
hemofilia A

  1. Amostra de sangue para medir:

    • Níveis de atividade TFPI e TFPI gratuitos
    • Geração de trombina em plasma rico em plaquetas (PRP) e plasma pobre em plaquetas (PPP)
    • Ensaio de geração de trombina (TGA) em PRP fresco e PPP congelado
  2. Pontuação de hemorragia para cada paciente
Outro: amostra de sangue
Hemofilia B

  1. Amostra de sangue para medir:

    • Níveis de atividade TFPI e TFPI gratuitos
    • Geração de trombina em plasma rico em plaquetas (PRP) e plasma pobre em plaquetas (PPP)
    • Ensaio de geração de trombina (TGA) em PRP fresco e PPP congelado
  2. Pontuação de hemorragia para cada paciente
Outro: amostra de sangue

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Comparação do nível de TFPI entre hemofilia A e hemofilia B
Prazo: dia 1
Comparação do nível de TFPI entre hemofilia A e hemofilia B
dia 1
Comparação do nível de TFPI entre Hemofilia A grave e Hemofilia B grave
Prazo: Dia 1
Comparação do nível de TFPI entre Hemofilia A grave e Hemofilia B grave
Dia 1
Comparação do nível de TFPI entre Hemofilia A moderada ou leve e Hemofilia B moderada ou leve
Prazo: Dia 1
Comparação do nível de TFPI entre Hemofilia A moderada ou leve e Hemofilia B moderada ou leve
Dia 1

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Correlação entre TFPI livre e escore hemorrágico
Prazo: dia 1

O escore hemorrágico é estabelecido nos últimos 5 a 10 anos. Para pacientes hemofílicos graves: usará um sistema de pontuação composto projetado para refletir a gravidade clínica da hemofilia e denominado HSS para Haemophilia Severity Score (HSS). Consiste na soma de três componentes: incidência anual de sangramentos articulares, escore articular ortopédico e utilização anual do fator. A pontuação da articulação ortopédica combina as pontuações de dor e exame físico, conforme recomendado pelo Comitê Consultivo ortopédico da Federação Mundial de Hemofilia.

Para pacientes hemofílicos leves ou moderados, o HSS não é adequado. Uma medida composta será utilizada e consistirá em todos os eventos hemorrágicos e consumo de concentrado de fator em situação cirúrgica.

Os níveis de TFPI livre serão medidos por ELISA de acordo com as recomendações do fabricante
dia 1
Correlação entre a atividade do TFPI e o escore hemorrágico
Prazo: dia 1

O escore hemorrágico é estabelecido nos últimos 5 a 10 anos. Para pacientes hemofílicos graves: usará um sistema de pontuação composto projetado para refletir a gravidade clínica da hemofilia e denominado HSS para Haemophilia Severity Score. Consiste na soma de três componentes: incidência anual de sangramentos articulares, escore articular ortopédico e utilização anual do fator. A pontuação da articulação ortopédica combina as pontuações de dor e exame físico, conforme recomendado pelo Comitê Consultivo ortopédico da Federação Mundial de Hemofilia.

Para pacientes hemofílicos leves ou moderados, o HSS não é adequado. Uma medida composta será utilizada e consistirá em todos os eventos hemorrágicos e consumo de concentrado de fator em situação cirúrgica.

A atividade do TFPI será medida de acordo com a técnica descrita e modificada por Sandset
dia 1
Correlação entre Potencial de Trombina Endógena (ETP) e TFPI livre
Prazo: dia 1
O Potencial de Trombina Endógena (ou seja, a aera sob a curva de geração de trombina, nM.min) é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs). Os níveis de TFPI livre serão medidos por ELISA de acordo com as recomendações do fabricante
dia 1
Correlação entre Lag Time e TFPI grátis
Prazo: dia 1
O tempo de atraso (min) da curva de geração de trombina é medido pelo teste de geração de tromboplastina (TGTs) Os níveis de TFPI livre serão medidos por ELISA de acordo com as recomendações do fabricante
dia 1
Correlação entre o valor de pico e o TFPI livre
Prazo: dia 1
O valor de pico (PV, nmol de trombina) da curva de geração de trombina é medido pelo teste de geração de tromboplastina (TGTs). Os níveis de TFPI livre serão medidos por ELISA de acordo com as recomendações do fabricante
dia 1
Correlação entre o tempo até o pico e o TFPI gratuito
Prazo: dia 1
O tempo até o pico (TTP, min) da curva de geração de trombina é medido pelo teste de geração de tromboplastina (TGTs) Os níveis de TFPI livre serão medidos por ELISA de acordo com as recomendações do fabricante
dia 1
Correlação entre ETP e pontuação hemorrágica
Prazo: dia 1

O Potencial de Trombina Endógena (ou seja, a aera sob a curva de geração de trombina, nM.min) é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs). A pontuação hemorrágica é estabelecida nos últimos 5 a 10 anos. Para pacientes hemofílicos graves: usará um sistema de pontuação composto projetado para refletir a gravidade clínica da hemofilia e denominado HSS para Haemophilia Severity Score. Consiste na soma de três componentes: incidência anual de sangramentos articulares, escore articular ortopédico e utilização anual do fator. A pontuação da articulação ortopédica combina as pontuações de dor e exame físico, conforme recomendado pelo Comitê Consultivo ortopédico da Federação Mundial de Hemofilia.

Para pacientes hemofílicos leves ou moderados, o HSS não é adequado. Uma medida composta será utilizada e consistirá em todos os eventos hemorrágicos e consumo de concentrado de fator em situação cirúrgica.
dia 1
Correlação entre Lag Time e pontuação hemorrágica
Prazo: dia 1

O tempo de atraso (min) da curva de geração de trombina é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs). O escore hemorrágico é estabelecido nos últimos 5 a 10 anos. Para pacientes hemofílicos graves: usará um sistema de pontuação composto projetado para refletir a gravidade clínica da hemofilia e denominado HSS para Haemophilia Severity Score. Consiste na soma de três componentes: incidência anual de sangramentos articulares, escore articular ortopédico e utilização anual do fator. A pontuação da articulação ortopédica combina as pontuações de dor e exame físico, conforme recomendado pelo Comitê Consultivo ortopédico da Federação Mundial de Hemofilia.

Para pacientes hemofílicos leves ou moderados, o HSS não é adequado. Uma medida composta será utilizada e consistirá em todos os eventos hemorrágicos e consumo de concentrado de fator em situação cirúrgica.
dia 1
Correlação entre o valor de pico e o escore hemorrágico
Prazo: dia 1

O valor máximo (PV, nmol de trombina) da curva de geração de trombina é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs). O escore hemorrágico é estabelecido nos últimos 5 a 10 anos. Para pacientes hemofílicos graves: usará um sistema de pontuação composto projetado para refletir a gravidade clínica da hemofilia e denominado HSS para Haemophilia Severity Score. Consiste na soma de três componentes: incidência anual de sangramentos articulares, escore articular ortopédico e utilização anual do fator. A pontuação da articulação ortopédica combina as pontuações de dor e exame físico, conforme recomendado pelo Comitê Consultivo ortopédico da Federação Mundial de Hemofilia.

Para pacientes hemofílicos leves ou moderados, o HSS não é adequado. Uma medida composta será utilizada e consistirá em todos os eventos hemorrágicos e consumo de concentrado de fator em situação cirúrgica.
dia 1
Correlação entre o tempo até o pico e o escore hemorrágico
Prazo: dia 1

O tempo até o pico (TTP, min) da curva de geração de trombina é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs). O escore hemorrágico é estabelecido nos últimos 5 a 10 anos. Para pacientes hemofílicos graves: usará um sistema de pontuação composto projetado para refletir a gravidade clínica da hemofilia e denominado HSS para Haemophilia Severity Score. Consiste na soma de três componentes: incidência anual de sangramentos articulares, escore articular ortopédico e utilização anual do fator. A pontuação da articulação ortopédica combina as pontuações de dor e exame físico, conforme recomendado pelo Comitê Consultivo ortopédico da Federação Mundial de Hemofilia.

Para pacientes hemofílicos leves ou moderados, o HSS não é adequado. Uma medida composta será utilizada e consistirá em todos os eventos hemorrágicos e consumo de concentrado de fator em situação cirúrgica.
dia 1
Comparação para ETP entre hemofilia A e hemofilia B
Prazo: Dia 1
O Potencial de Trombina Endógena (ou seja, a aera sob a curva de geração de trombina, nM.min) é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs)
Dia 1
Comparação do tempo de atraso entre hemofilia A e hemofilia B
Prazo: Dia 1
O tempo de atraso (min) da curva de geração de trombina é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs)
Dia 1
Comparação do valor de pico entre hemofilia A e hemofilia B
Prazo: Dia 1
O valor de pico (PV, nmol de trombina) da curva de geração de trombina é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs)
Dia 1
Comparação do tempo até o pico entre hemofilia A e hemofilia B
Prazo: dia 1
O tempo até o pico (TTP, min) da curva de geração de trombina é medido pelo Teste de Geração de Tromboplastina (TGTs)
dia 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Colaboradores

Pfizer

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de fevereiro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de fevereiro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

3 de setembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

10 de março de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de março de 2016

Última verificação

1 de março de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1108164

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