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Inibitore della via del fattore tissutale (TFPI) e manifestazioni emorragiche nei pazienti con emofilia A e B

9 marzo 2016 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

L'emofilia è un raro e grave difetto congenito della coagulazione del sangue dovuto a una mutazione genetica su un cromosoma sessuale. Colpisce quasi essenzialmente gli uomini ed è responsabile del sanguinamento. Esistono due tipi di emofilia: l'emofilia A, (85% dei casi), da deficit del fattore VIII (FVIII) e l'emofilia B (15% dei casi), da deficit del fattore IX (FIX). A seconda dell'intensità del difetto, si distinguono tre forme di emofilia: grave (FVIII o FIX inferiore all'1 %), moderata (livello di fattore compreso tra 1 e 5 %), minore (livello di fattore compreso tra 5 e 40 %). A parità di fattore VIII o IX le manifestazioni emorragiche sono variabili da un paziente all'altro. Inoltre, diversi studi hanno dimostrato che i pazienti con emofilia B sanguinano meno e consumano meno concentrati antiemofilici rispetto ai pazienti con emofilia A.

I principali inibitori della coagulazione sono l'antitrombina, il sistema proteina C-proteina S-trombomodulina e l'inibitore della via del fattore tissutale (TFPI). Il TFPI è l'inibitore specifico ed esclusivo della via del fattore tissutale che è la principale via attraverso la quale si avvia la coagulazione plasmatica. Il TFPI è un potente inibitore diretto del fattore Xa e un inibitore Xa-dipendente del complesso VIIa-Tissue Factor (TF). Nei pazienti emofilici, la produzione di Xa mediante la via di amplificazione è fortemente alterata a causa della carenza di fattore VIII o IX, la generazione di trombina (tramite Xa) proviene esclusivamente dalla via del fattore tissutale regolata da TFPI. Possiamo quindi affermare che se i pazienti emofilici sanguinano, è anche per la presenza del TFPI che inibisce contemporaneamente Xa e il complesso TF-VIIa non appena si genera il fattore Xa.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

164

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francia
        • HCL
      • Marseille, Francia
        • AP-HM
      • Nancy, Francia
        • CHU Nancy
      • Reims, Francia
        • Chu Reims
      • Saint-Etienne, Francia, 42055
        • CHU Saint-Etienne
      • Tours, Francia
        • CHU Tours

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con emofilia A e B di età compresa tra 18 e 65 anni, indipendentemente dalla gravità della loro malattia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con Emofilia A e B di età compresa tra 18 e 65 anni, qualunque sia la gravità della malattia, che hanno firmato il modulo di consenso informato
  • Su richiesta o in terapia profilattica.
  • Monitoraggio regolare nel centro investigatori.

Criteri di esclusione:

  • - Pazienti emofilici sotto i 18 anni.
  • Presenza di un inibitore in qualsiasi momento prima o durante il periodo di studio.
  • Pazienti che hanno ricevuto concentrato di fattore VIII meno di 72 ore o concentrato di fattore IX meno di 96 ore prima del prelievo del sangue
  • Pazienti che si sono rifiutati di firmare il consenso informato
  • Dati dei pazienti negli ultimi 5 anni almeno non disponibili.
  • Nessun monitoraggio regolare nel centro per l'emofilia (richiesta almeno una visita ogni 18 mesi per i pazienti con emofilia grave o moderata).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
emofilia A

  1. Campione di sangue per la misurazione:

    • Livelli di attività TFPI e TFPI gratuiti
    • Generazione di trombina nel plasma ricco di piastrine (PRP) e nel plasma povero di piastrine (PPP)
    • Saggio di generazione della trombina (TGA) in PRP fresco e PPP congelato
  2. Punteggio di emorragia per ciascun paziente
Altro: campione di sangue
Emofilia B

  1. Campione di sangue per la misurazione:

    • Livelli di attività TFPI e TFPI gratuiti
    • Generazione di trombina nel plasma ricco di piastrine (PRP) e nel plasma povero di piastrine (PPP)
    • Saggio di generazione della trombina (TGA) in PRP fresco e PPP congelato
  2. Punteggio di emorragia per ciascun paziente
Altro: campione di sangue

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto per il livello di TFPI tra emofilia A ed emofilia B
Lasso di tempo: giorno 1
Confronto per il livello di TFPI tra emofilia A ed emofilia B
giorno 1
Confronto del livello di TFPI tra l'emofilia A grave e l'emofilia B grave
Lasso di tempo: Giorno 1
Confronto del livello di TFPI tra l'emofilia A grave e l'emofilia B grave
Giorno 1
Confronto per il livello di TFPI tra emofilia A moderata o lieve ed emofilia B moderata o lieve
Lasso di tempo: Giorno 1
Confronto per il livello di TFPI tra emofilia A moderata o lieve ed emofilia B moderata o lieve
Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione tra TFPI libero e punteggio emorragico
Lasso di tempo: giorno 1

Il punteggio emorragico è stabilito negli ultimi 5-10 anni. Per i pazienti con emofilia grave: utilizzerà un sistema di punteggio composito progettato per riflettere la gravità clinica dell'emofilia e denominato HSS per Haemophilia Severity Score (HSS). Consiste nella somma di tre componenti: incidenza annuale di sanguinamento articolare, punteggio articolare ortopedico e utilizzo annuale del fattore. Il punteggio dell'articolazione ortopedica combina i punteggi del dolore e dell'esame obiettivo come raccomandato dal Comitato consultivo ortopedico della Federazione mondiale dell'emofilia.

Per i pazienti con emofilia lieve o moderata, l'HSS non è adatto. Verrà utilizzata una misura composita e consisterà in tutti gli eventi di sanguinamento e il consumo di concentrato di fattore in situazione chirurgica.

I livelli di TFPI libero saranno misurati mediante ELISA secondo le raccomandazioni del produttore
giorno 1
Correlazione tra attività TFPI e punteggio emorragico
Lasso di tempo: giorno 1

Il punteggio emorragico è stabilito negli ultimi 5-10 anni. Per i pazienti con emofilia grave: utilizzerà un sistema di punteggio composito progettato per riflettere la gravità clinica dell'emofilia e denominato HSS per Haemophilia Severity Score. Consiste nella somma di tre componenti: incidenza annuale di sanguinamento articolare, punteggio articolare ortopedico e utilizzo annuale del fattore. Il punteggio dell'articolazione ortopedica combina i punteggi del dolore e dell'esame obiettivo come raccomandato dal Comitato consultivo ortopedico della Federazione mondiale dell'emofilia.

Per i pazienti con emofilia lieve o moderata, l'HSS non è adatto. Verrà utilizzata una misura composita e consisterà in tutti gli eventi di sanguinamento e il consumo di concentrato di fattore in situazione chirurgica.

L'attività del TFPI sarà misurata secondo la tecnica descritta e modificata da Sandset
giorno 1
Correlazione tra potenziale endogeno di trombina (ETP) e TFPI libero
Lasso di tempo: giorno 1
Il potenziale endogeno di trombina (ovvero l'area sotto la curva di generazione della trombina, nM.min) viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT) I livelli di TFPI libero saranno misurati mediante ELISA secondo le raccomandazioni del produttore
giorno 1
Correlazione tra Lag Time e TFPI libero
Lasso di tempo: giorno 1
Il tempo di ritardo (min) della curva di generazione della trombina è misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT) I livelli di TFPI libero saranno misurati mediante ELISA secondo le raccomandazioni del produttore
giorno 1
Correlazione tra valore di picco e TFPI libero
Lasso di tempo: giorno 1
Il valore di picco (PV, nmol trombina) della curva di generazione della trombina viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT) I livelli di TFPI libero saranno misurati mediante ELISA secondo le raccomandazioni del produttore
giorno 1
Correlazione tra Time to Peak e TFPI libero
Lasso di tempo: giorno 1
Il tempo al picco (TTP, min) della curva di generazione della trombina viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT) I livelli di TFPI libero saranno misurati mediante ELISA secondo le raccomandazioni del produttore
giorno 1
Correlazione tra ETP e punteggio emorragico
Lasso di tempo: giorno 1

Il potenziale endogeno di trombina (ovvero l'area sotto la curva di generazione della trombina, nM.min) viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT). Il punteggio emorragico viene stabilito negli ultimi 5-10 anni. Per i pazienti con emofilia grave: utilizzerà un sistema di punteggio composito progettato per riflettere la gravità clinica dell'emofilia e denominato HSS per Haemophilia Severity Score. Consiste nella somma di tre componenti: incidenza annuale di sanguinamento articolare, punteggio articolare ortopedico e utilizzo annuale del fattore. Il punteggio dell'articolazione ortopedica combina i punteggi del dolore e dell'esame obiettivo come raccomandato dal Comitato consultivo ortopedico della Federazione mondiale dell'emofilia.

Per i pazienti con emofilia lieve o moderata, l'HSS non è adatto. Verrà utilizzata una misura composita e consisterà in tutti gli eventi di sanguinamento e il consumo di concentrato di fattore in situazione chirurgica.
giorno 1
Correlazione tra tempo di ritardo e punteggio emorragico
Lasso di tempo: giorno 1

Il tempo di ritardo (min) della curva di generazione della trombina è misurato dal test di generazione della tromboplastina (TGT). Il punteggio emorragico è stabilito negli ultimi 5-10 anni. Per i pazienti con emofilia grave: utilizzerà un sistema di punteggio composito progettato per riflettere la gravità clinica dell'emofilia e denominato HSS per Haemophilia Severity Score. Consiste nella somma di tre componenti: incidenza annuale di sanguinamento articolare, punteggio articolare ortopedico e utilizzo annuale del fattore. Il punteggio dell'articolazione ortopedica combina i punteggi del dolore e dell'esame obiettivo come raccomandato dal Comitato consultivo ortopedico della Federazione mondiale dell'emofilia.

Per i pazienti con emofilia lieve o moderata, l'HSS non è adatto. Verrà utilizzata una misura composita e consisterà in tutti gli eventi di sanguinamento e il consumo di concentrato di fattore in situazione chirurgica.
giorno 1
Correlazione tra valore di picco e punteggio emorragico
Lasso di tempo: giorno 1

Il valore di picco (PV, nmol trombina) della curva di generazione della trombina è misurato dal test di generazione della tromboplastina (TGT). Il punteggio emorragico è stabilito negli ultimi 5-10 anni. Per i pazienti con emofilia grave: utilizzerà un sistema di punteggio composito progettato per riflettere la gravità clinica dell'emofilia e denominato HSS per Haemophilia Severity Score. Consiste nella somma di tre componenti: incidenza annuale di sanguinamento articolare, punteggio articolare ortopedico e utilizzo annuale del fattore. Il punteggio dell'articolazione ortopedica combina i punteggi del dolore e dell'esame obiettivo come raccomandato dal Comitato consultivo ortopedico della Federazione mondiale dell'emofilia.

Per i pazienti con emofilia lieve o moderata, l'HSS non è adatto. Verrà utilizzata una misura composita e consisterà in tutti gli eventi di sanguinamento e il consumo di concentrato di fattore in situazione chirurgica.
giorno 1
Correlazione tra Time to Peak e punteggio emorragico
Lasso di tempo: giorno 1

Il tempo al picco (TTP, min) della curva di generazione della trombina è misurato dal test di generazione della tromboplastina (TGT). Il punteggio emorragico è stabilito negli ultimi 5-10 anni. Per i pazienti con emofilia grave: utilizzerà un sistema di punteggio composito progettato per riflettere la gravità clinica dell'emofilia e denominato HSS per Haemophilia Severity Score. Consiste nella somma di tre componenti: incidenza annuale di sanguinamento articolare, punteggio articolare ortopedico e utilizzo annuale del fattore. Il punteggio dell'articolazione ortopedica combina i punteggi del dolore e dell'esame obiettivo come raccomandato dal Comitato consultivo ortopedico della Federazione mondiale dell'emofilia.

Per i pazienti con emofilia lieve o moderata, l'HSS non è adatto. Verrà utilizzata una misura composita e consisterà in tutti gli eventi di sanguinamento e il consumo di concentrato di fattore in situazione chirurgica.
giorno 1
Confronto per ETP tra emofilia A ed emofilia B
Lasso di tempo: Giorno 1
Il potenziale endogeno di trombina (cioè l'area sotto la curva di generazione della trombina, nM.min) viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT)
Giorno 1
Confronto per il tempo di ritardo tra l'emofilia A e l'emofilia B
Lasso di tempo: Giorno 1
Il tempo di ritardo (min) della curva di generazione della trombina viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT)
Giorno 1
Confronto per il valore di picco tra emofilia A ed emofilia B
Lasso di tempo: Giorno 1
Il valore di picco (PV, nmol trombina) della curva di generazione della trombina viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT)
Giorno 1
Confronto del tempo al picco tra l'emofilia A e l'emofilia B
Lasso di tempo: giorno 1
Il tempo al picco (TTP, min) della curva di generazione della trombina viene misurato mediante il test di generazione della tromboplastina (TGT)
giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Collaboratori

Pfizer

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

3 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 marzo 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 marzo 2016

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1108164

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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