Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inhibitor szlaku czynnika tkankowego (TFPI) i objawy krwotoczne u pacjentów z hemofilią A i B

9 marca 2016 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hemofilia jest rzadką i poważną wrodzoną wadą krzepnięcia krwi spowodowaną mutacją genetyczną chromosomu płciowego. Wpływa quasi-istotnie na mężczyzn i jest odpowiedzialny za krwawienia. Istnieją dwa rodzaje hemofilii: hemofilia A (85% przypadków) spowodowana niedoborem czynnika VIII (FVIII) i hemofilia B (15% przypadków) spowodowana niedoborem czynnika IX (FIX). W zależności od nasilenia defektu wyróżnia się trzy formy hemofilii: ciężką (FVIII lub FIX poniżej 1%), umiarkowaną (poziom czynnika między 1 a 5 %), niewielką (poziom czynnika między 5 a 40 %). Dla tego samego poziomu czynnika VIII lub IX objawy krwotoczne są różne u różnych pacjentów. Co więcej, kilka badań wykazało, że pacjenci z hemofilią typu B rzadziej krwawią i spożywają mniej koncentratu przeciwhemofilowego niż pacjenci z hemofilią typu A.

Głównymi inhibitorami krzepnięcia są antytrombina, układ białko C-białko S-trombomodulina oraz inhibitor szlaku czynnika tkankowego (TFPI). TFPI jest swoistym i wyłącznym inhibitorem szlaku czynnika tkankowego, który jest głównym sposobem rozpoczynania krzepnięcia osocza. TFPI jest silnym bezpośrednim inhibitorem czynnika Xa i zależnym od Xa inhibitorem kompleksu VIIa-czynnik tkankowy (TF). U pacjentów z hemofilią produkcja Xa na szlaku amplifikacji jest silnie zmieniona z powodu niedoboru czynnika VIII lub IX, wytwarzanie trombiny (poprzez Xa) pochodzi wyłącznie ze szlaku czynnika tkankowego regulowanego przez TFPI. Można więc powiedzieć, że krwawienie u pacjentów z hemofilią jest również spowodowane obecnością TFPI, który jednocześnie hamuje Xa i kompleksu TF-VIIa, gdy tylko czynnik Xa jest wytwarzany.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

164

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille, Francja
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francja
        • HCL
      • Marseille, Francja
        • AP-HM
      • Nancy, Francja
        • Chu Nancy
      • Reims, Francja
        • CHU Reims
      • Saint-Etienne, Francja, 42055
        • CHU SAINT-ETIENNE
      • Tours, Francja
        • CHU Tours

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z hemofilią A i B w wieku od 18 do 65 lat, niezależnie od ciężkości choroby

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z hemofilią A i B w wieku od 18 do 65 lat, niezależnie od ciężkości choroby, którzy podpisali formularz świadomej zgody
  • Terapia na żądanie lub profilaktycznie.
  • Regularne monitorowanie w ośrodku badawczym.

Kryteria wyłączenia:

  • - Pacjenci z hemofilią poniżej 18.
  • Obecność inhibitora w dowolnym momencie przed okresem badania lub w jego trakcie.
  • Pacjenci, którzy otrzymali koncentrat czynnika VIII na mniej niż 72 godziny lub koncentrat czynnika IX na mniej niż 96 godzin przed pobraniem krwi
  • Pacjenci, którzy odmówili podpisania świadomej zgody
  • Dane pacjentów z ostatnich 5 lat co najmniej niedostępne.
  • Brak regularnego monitorowania w ośrodku hemofilii (wymagana co najmniej jedna wizyta co 18 miesięcy w przypadku pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
hemofilia A

  1. Próbka krwi do pomiaru:

    • Darmowe poziomy aktywności TFPI i TFPI
    • Wytwarzanie trombiny w osoczu bogatopłytkowym (PRP) i osoczu ubogim w płytki krwi (PPP)
    • Test wytwarzania trombiny (TGA) w świeżym PRP i mrożonym PPP
  2. Wynik krwotoku dla każdego pacjenta
Inny: próbka krwi
Hemofilia B

  1. Próbka krwi do pomiaru:

    • Darmowe poziomy aktywności TFPI i TFPI
    • Wytwarzanie trombiny w osoczu bogatopłytkowym (PRP) i osoczu ubogim w płytki krwi (PPP)
    • Test wytwarzania trombiny (TGA) w świeżym PRP i mrożonym PPP
  2. Wynik krwotoku dla każdego pacjenta
Inny: próbka krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Porównanie poziomu TFPI między hemofilią A i hemofilią B
Ramy czasowe: dzień 1
Porównanie poziomu TFPI między hemofilią A i hemofilią B
dzień 1
Porównanie poziomu TFPI pomiędzy ciężką hemofilią A i ciężką hemofilią B
Ramy czasowe: Dzień 1
Porównanie poziomu TFPI pomiędzy ciężką hemofilią A i ciężką hemofilią B
Dzień 1
Porównanie poziomu TFPI pomiędzy umiarkowaną lub łagodną hemofilią A i umiarkowaną lub łagodną hemofilią B
Ramy czasowe: Dzień 1
Porównanie poziomu TFPI pomiędzy umiarkowaną lub łagodną hemofilią A i umiarkowaną lub łagodną hemofilią B
Dzień 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korelacja między wolnym TFPI a wynikiem krwotoku
Ramy czasowe: dzień 1

Wynik krwotoczny ustala się na 5 do 10 ostatnich lat. W przypadku pacjentów z ciężką postacią hemofilii: wykorzystany zostanie złożony system punktacji zaprojektowany w celu odzwierciedlenia klinicznej ciężkości hemofilii i nazwany HSS od oceny nasilenia hemofilii (HSS). Składa się z sumy trzech składowych: rocznej częstości występowania krwawień do stawów, oceny stawu ortopedycznego i rocznego wykorzystania czynników. Ocena stawu ortopedycznego łączy wyniki badania bólu i badania fizykalnego, zgodnie z zaleceniami ortopedycznego komitetu doradczego Światowej Federacji Hemofilii.

HSS nie jest odpowiedni dla pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią. Stosowana będzie miara złożona, obejmująca wszystkie krwawienia i zużycie koncentratu czynnika w sytuacji chirurgicznej.

Poziomy wolnego TFPI będą mierzone metodą ELISA zgodnie z zaleceniami producenta
dzień 1
Korelacja między aktywnością TFPI a wynikiem krwotoku
Ramy czasowe: dzień 1

Wynik krwotoczny ustala się na 5 do 10 ostatnich lat. W przypadku pacjentów z ciężką postacią hemofilii: wykorzystany zostanie złożony system punktacji zaprojektowany w celu odzwierciedlenia klinicznej ciężkości hemofilii i nazwany HSS od oceny nasilenia hemofilii. Składa się z sumy trzech składowych: rocznej częstości występowania krwawień do stawów, oceny stawu ortopedycznego i rocznego wykorzystania czynników. Ocena stawu ortopedycznego łączy wyniki badania bólu i badania fizykalnego, zgodnie z zaleceniami ortopedycznego komitetu doradczego Światowej Federacji Hemofilii.

HSS nie jest odpowiedni dla pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią. Stosowana będzie miara złożona, obejmująca wszystkie krwawienia i zużycie koncentratu czynnika w sytuacji chirurgicznej.

Aktywność TFPI będzie mierzona zgodnie z techniką opisaną i zmodyfikowaną przez Sandset
dzień 1
Korelacja między endogennym potencjałem trombiny (ETP) a wolnym TFPI
Ramy czasowe: dzień 1
Endogenny potencjał trombiny (tj. przestrzeń pod krzywą wytwarzania trombiny, nM.min) jest mierzony za pomocą testu wytwarzania tromboplastyny ​​(TGT). Poziomy wolnego TFPI będą mierzone za pomocą testu ELISA zgodnie z zaleceniami producenta
dzień 1
Korelacja między czasem opóźnienia a wolnym TFPI
Ramy czasowe: dzień 1
Czas opóźnienia (min) krzywej generacji trombiny jest mierzony za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT). Poziomy wolnego TFPI zostaną zmierzone za pomocą testu ELISA zgodnie z zaleceniami producenta
dzień 1
Korelacja między wartością szczytową a wolnym TFPI
Ramy czasowe: dzień 1
Wartość szczytowa (PV, nmol trombiny) krzywej generacji trombiny jest mierzona za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT). Poziomy wolnego TFPI zostaną zmierzone za pomocą testu ELISA zgodnie z zaleceniami producenta
dzień 1
Korelacja między czasem do szczytu a wolnym TFPI
Ramy czasowe: dzień 1
Czas do szczytu (TTP, min) krzywej generacji trombiny jest mierzony za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT). Poziomy wolnego TFPI będą mierzone za pomocą testu ELISA zgodnie z zaleceniami producenta
dzień 1
Korelacja między ETP a wynikiem krwotoku
Ramy czasowe: dzień 1

Potencjał endogennej trombiny (tj. przestrzeń pod krzywą wytwarzania trombiny, nM.min) mierzy się za pomocą testu wytwarzania tromboplastyny ​​(TGT). Ocena krwotoku jest ustalana na 5 do 10 ostatnich lat. W przypadku pacjentów z ciężką postacią hemofilii: wykorzystany zostanie złożony system punktacji zaprojektowany w celu odzwierciedlenia klinicznej ciężkości hemofilii i nazwany HSS od oceny nasilenia hemofilii. Składa się z sumy trzech składowych: rocznej częstości występowania krwawień do stawów, oceny stawu ortopedycznego i rocznego wykorzystania czynników. Ocena stawu ortopedycznego łączy wyniki badania bólu i badania fizykalnego, zgodnie z zaleceniami ortopedycznego komitetu doradczego Światowej Federacji Hemofilii.

HSS nie jest odpowiedni dla pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią. Stosowana będzie miara złożona, obejmująca wszystkie krwawienia i zużycie koncentratu czynnika w sytuacji chirurgicznej.
dzień 1
Korelacja między czasem opóźnienia a wynikiem krwotoku
Ramy czasowe: dzień 1

Czas opóźnienia (min) krzywej generacji trombiny mierzy się testem wytwarzania tromboplastyny ​​(TGT). Ocena krwotoku jest ustalana na 5 do 10 ostatnich lat. W przypadku pacjentów z ciężką postacią hemofilii: wykorzystany zostanie złożony system punktacji zaprojektowany w celu odzwierciedlenia klinicznej ciężkości hemofilii i nazwany HSS od oceny nasilenia hemofilii. Składa się z sumy trzech składowych: rocznej częstości występowania krwawień do stawów, oceny stawu ortopedycznego i rocznego wykorzystania czynników. Ocena stawu ortopedycznego łączy wyniki badania bólu i badania fizykalnego, zgodnie z zaleceniami ortopedycznego komitetu doradczego Światowej Federacji Hemofilii.

HSS nie jest odpowiedni dla pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią. Stosowana będzie miara złożona, obejmująca wszystkie krwawienia i zużycie koncentratu czynnika w sytuacji chirurgicznej.
dzień 1
Korelacja między wartością szczytową a wynikiem krwotoku
Ramy czasowe: dzień 1

Wartość szczytowa (PV, nmol trombiny) krzywej wytwarzania trombiny jest mierzona za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT). Ocena krwotoku jest ustalana na 5 do 10 ostatnich lat. W przypadku pacjentów z ciężką postacią hemofilii: wykorzystany zostanie złożony system punktacji zaprojektowany w celu odzwierciedlenia klinicznej ciężkości hemofilii i nazwany HSS od oceny nasilenia hemofilii. Składa się z sumy trzech składowych: rocznej częstości występowania krwawień do stawów, oceny stawu ortopedycznego i rocznego wykorzystania czynników. Ocena stawu ortopedycznego łączy wyniki badania bólu i badania fizykalnego, zgodnie z zaleceniami ortopedycznego komitetu doradczego Światowej Federacji Hemofilii.

HSS nie jest odpowiedni dla pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią. Stosowana będzie miara złożona, obejmująca wszystkie krwawienia i zużycie koncentratu czynnika w sytuacji chirurgicznej.
dzień 1
Korelacja między czasem do szczytu a wynikiem krwotoku
Ramy czasowe: dzień 1

Czas do szczytu (TTP, min) krzywej generacji trombiny mierzy się za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT). Ocena krwotoku jest ustalana na 5 do 10 ostatnich lat. W przypadku pacjentów z ciężką postacią hemofilii: wykorzystany zostanie złożony system punktacji zaprojektowany w celu odzwierciedlenia klinicznej ciężkości hemofilii i nazwany HSS od oceny nasilenia hemofilii. Składa się z sumy trzech składowych: rocznej częstości występowania krwawień do stawów, oceny stawu ortopedycznego i rocznego wykorzystania czynników. Ocena stawu ortopedycznego łączy wyniki badania bólu i badania fizykalnego, zgodnie z zaleceniami ortopedycznego komitetu doradczego Światowej Federacji Hemofilii.

HSS nie jest odpowiedni dla pacjentów z łagodną lub umiarkowaną hemofilią. Stosowana będzie miara złożona, obejmująca wszystkie krwawienia i zużycie koncentratu czynnika w sytuacji chirurgicznej.
dzień 1
Porównanie ETP między hemofilią A i hemofilią B
Ramy czasowe: Dzień 1
Potencjał endogennej trombiny (tj. przestrzeń pod krzywą wytwarzania trombiny, nM.min) mierzy się za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT)
Dzień 1
Porównanie czasu opóźnienia między hemofilią A i hemofilią B
Ramy czasowe: Dzień 1
Czas opóźnienia (min) krzywej generacji trombiny jest mierzony za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT)
Dzień 1
Porównanie wartości szczytowej między hemofilią A i hemofilią B
Ramy czasowe: Dzień 1
Wartość szczytowa (PV, nmol trombiny) krzywej wytwarzania trombiny jest mierzona za pomocą testu generacji tromboplastyny ​​(TGT)
Dzień 1
Porównanie czasu do szczytu między hemofilią A i hemofilią B
Ramy czasowe: dzień 1
Czas do osiągnięcia szczytu (TTP, min) krzywej generacji trombiny jest mierzony za pomocą testu wytwarzania tromboplastyny ​​(TGT)
dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Współpracownicy

Pfizer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1108164

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na próbka krwi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj