Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška dvou fixních dávek ZX008 (fenfluramin HCl) u dětí a mladých dospělých s Dravetovým syndromem

20. září 2023 aktualizováno: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie dvou fixních dávek perorálního roztoku ZX008 (fenfluramin hydrochlorid) jako doplňková léčba u dětí a mladých dospělých se syndromem Dravet

Studie 1 a Studie 3 jsou prospektivní, sloučené analýzy 2 identických dvojitě zaslepených, placebem kontrolovaných studií, ZX008-1501 a ZX008-1502, k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky ZX008 při použití jako doplňkové terapie v pediatrii a mladí dospělí jedinci s Dravetovým syndromem. Studie 1501 a Studie 1502 byly prováděny paralelně; Studie 1501 byla provedena na přibližně 30 studijních místech v Severní Americe; Studie 1502 byla provedena na přibližně 30 studijních místech v Evropě, Asii a Austrálii. Po dokončení základního období po úvodním screeningu a základním zmapování frekvence záchvatů byli jedinci, kteří se kvalifikovali pro studie, randomizováni (1:1:1) dvojitě zaslepeným způsobem, aby dostali buď 1 ze 2 dávek ZX008 (0,2 mg/ kg/den nebo 0,8 mg/kg/den; maximální dávka: 30 mg/den) nebo placebo. Randomizace byla stratifikována podle věkové skupiny (< 6 let, ≥6 až 18 let), aby se dosáhlo rovnováhy mezi léčebnými rameny, s cílem 25 % subjektů v každé věkové skupině. Všechny subjekty byly titrovány na jejich randomizovanou dávku během 14denního titračního období. Po titraci subjekty pokračovaly v léčbě jejich náhodně přidělenou dávkou po dobu 12 týdnů udržovacího období. Subjekty opouštějící studii podstoupily 2týdenní postupné snižování, pokud se nezapsaly do následné studie. Subjekty byly sledovány za účelem monitorování bezpečnosti po studii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

262

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • Melbourne Brain Centre Austin Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service at Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital Westmead Dept. of Neurology and Neurosurgery
  • Belgie
      • Antwerp, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Dánsko
      • Dianalund, Dánsko
        • Danish National Epilepsy Centre
  • Francie
      • Paris, Francie
        • French Ref centre Necker Hospital Paris
  • Itálie
      • Firenze, Itálie, 50139
        • AOU Anna Meyer
      • Genova, Itálie
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini Dipartimento di Neurologia
      • Mantova, Itálie, 46100
        • A.O Carlo Poma
      • Milano, Itálie, 20133
        • Instituto Neurologica Carlo Besta
      • Milano, Itálie
        • Ospedale Fatebenefratelli e Oftalmico
      • Roma, Itálie, 00165
        • U.O. Neurologia Dipartimento di Neuroscienze Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCS
      • Verona, Itálie, 37134
        • Ospedal Policlinico Giambattista Rossi diBorga Roma
  • Japonsko
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japonsko
        • Okayama University Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japonsko
        • Saitama Children's Medical Center
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japonsko
        • National Epilepsy Center Shizuoka Institute
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H3V4
        • British Columbia Children's Hospital BCCH
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Epilepsiezentrum / Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum Für Kinder und Jugendliche
      • Bielefeld, Německo
        • Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
      • Freiburg, Německo
        • Epilepsiezentrum Freiburg
      • Jena, Německo
        • Universitaetsklinikum Jena Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Neuropaediatrie
      • Kiel, Německo
        • Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
      • Radeberg, Německo
        • Kleinwachau Saechsisches Epilepsiezentrum Radeberggemeinnuetzige GmbH
      • Tübingen, Německo
        • Universitaetsklinik fuer Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
      • Vogtareuth, Německo
        • Schoen Klinik Vogtareuth Neuropaediatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum fuer Kinder und Jugendlische,Tagesklinik fuer Neuropaediatrie
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Institute of Neurosciences Queens Elizabeth University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Hospital
      • London, Spojené království
        • Evelina Hospital
      • London, Spojené království
        • Great Ormonnd Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85718
        • Center for Neurosciences - Tucson
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital Brain Institute
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32819
        • Neurology and Epilepsy Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
        • Panda Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02467
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039
        • Saint Barnabas Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76087
        • Cook Children's Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joande Déu
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Ruber Internacional Primera Planta Servicio de Neurologia
      • Pamplona, Španělsko
        • Clinica Universitaria de Navarra Fase 4. Segunda planta, Consulta de Pediatria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo netěhotná, nekojící žena, věk 2 až 18 let včetně ke dni screeningové návštěvy.
  • Klinická diagnóza Dravetova syndromu, kdy konvulzivní záchvaty nejsou zcela pod kontrolou současných antiepileptik.
  • Musí mít minimálně # konvulzivních záchvatů za 4týdenní období za posledních 12 týdnů před screeningem.
  • Všechny léky nebo intervence na epilepsii musí být stabilní po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem a očekává se, že zůstanou stabilní po celou dobu studie.
  • Žádné kardiovaskulární nebo kardiopulmonální abnormality na základě ECHO, EKG nebo fyzikálního vyšetření.
  • Rodič/pečovatel je ochoten a schopen dodržovat vyplnění deníku, plán návštěv a odpovědnost za studované léky.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Plicní arteriální hypertenze.
  • Současné nebo minulé kardiovaskulární nebo cerebrovaskulární onemocnění, jako je srdeční valvulopatie, infarkt myokardu nebo mrtvice.
  • Současná nebo minulá anamnéza glaukomu.
  • Středně těžké nebo těžké poškození jater.
  • Přijímání souběžné terapie s: anorektiky; inhibitory monoaminooxidázy; léky, které působí prostřednictvím serotoninu, včetně inhibitorů zpětného vychytávání serotoninu; atomoxetin nebo jiný centrálně působící noradrenergní agonista; nebo cyproheptadin.
  • V současné době dostává nebo dostával stiripentol v posledních 21 dnech před screeningem.
  • V současné době užíváte karbamazepin, oxkarbamazepin, eslikarbazepin, fenobarbital nebo fenytoin nebo jste některý z nich užíval během posledních 30 dnů.
  • Pozitivní výsledek testu tetrahydrokanabinolu (THC) nebo kanabidiolu (CBD) při screeningové návštěvě.
  • Klinicky významný zdravotní stav, který by narušoval účast ve studii, sběr dat ze studie nebo představoval riziko pro subjekt.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ZX008 - 0,8 mg/kg/den
ZX008 (fenfluramin HCl) se dodává jako perorální roztok v koncentracích 1,25, 2,5 a 5 mg/ml. ZX008 bude podáván dvakrát denně (BID) ve rovnoměrně rozdělených dávkách s jídlem.
Lék: ZX008 (fenfluramin hydrochlorid)
Lékový produkt ZX008 je orální vodný roztok fenfluramin hydrochloridu pufrovaný na pH 5. Produkt neobsahuje cukr a je určen k tomu, aby byl kompatibilní s ketogenní dietou.
Experimentální: ZX008 - 0,2 mg/kg/den
ZX008 (fenfluramin HCl) se dodává jako perorální roztok v koncentracích 1,25, 2,5 a 5 mg/ml. ZX008 bude podáván dvakrát denně (BID) ve rovnoměrně rozdělených dávkách s jídlem.
Lék: ZX008 (fenfluramin hydrochlorid)
Lékový produkt ZX008 je orální vodný roztok fenfluramin hydrochloridu pufrovaný na pH 5. Produkt neobsahuje cukr a je určen k tomu, aby byl kompatibilní s ketogenní dietou.
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Placebo bude podáváno dvakrát denně (BID) ve stejně rozdělených dávkách s jídlem.
Lék: Odpovídající placebo
Placebo roztok pro ZX008. Výrobek neobsahuje cukr a má být kompatibilní s ketogenní dietou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední frekvence konvulzivních záchvatů (MCSF) z výchozí hodnoty na kombinovanou titraci a udržovací období (T+M) u účastníků užívajících ZX008 0,8 mg/kg/den ve srovnání s placebem
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Měsíční (28denní) frekvence konvulzivních záchvatů (CSF) byla založena na údajích z elektronického deníku získaných od každého účastníka. Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Počet konvulzivních záchvatů hlášených během celého časového intervalu byl vydělen počtem nevynechaných dnů v deníku a výsledek byl poté vynásoben 28, abychom získali 28denní CSF.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve střední frekvenci konvulzivních záchvatů na kombinovanou titraci a udržovací období (T+M) u účastníků užívajících ZX008 0,2 mg/kg/den ve srovnání s placebem
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Měsíční (28denní) frekvence konvulzivních záchvatů (CSF) byla založena na údajích z elektronického deníku získaných od každého účastníka. Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Počet konvulzivních záchvatů hlášených během celého časového intervalu byl vydělen počtem nevynechaných dnů v deníku a výsledek byl poté vynásoben 28, abychom získali 28denní CSF.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Procento účastníků, kteří dosáhli většího nebo rovného 25 % (≥25 %) snížení frekvence konvulzivních záchvatů v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem oproti výchozí hodnotě během období titrace a udržování
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Reagující byl účastník, který zaznamenal 25% nebo větší snížení frekvence křečových záchvatů za 28 dní během období titrace a udržování.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥50% snížení frekvence konvulzivních záchvatů v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem oproti výchozí hodnotě během období titrace a udržování
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Reagující byl účastník, který zaznamenal 50% nebo větší snížení frekvence konvulzivních záchvatů za 28 dní během období titrace a udržování.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Procento účastníků, kteří dosáhli ≥75% snížení frekvence konvulzivních záchvatů v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem oproti výchozí hodnotě během období titrace a udržování
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Reagující byl účastník, který zaznamenal 75% nebo větší snížení frekvence křečových záchvatů za 28 dní během období titrace a udržování.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Procento účastníků, kteří dosáhli 100% snížení frekvence konvulzivních záchvatů v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem oproti výchozí hodnotě během období titrace a udržování
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Reagujícím byl účastník, který zaznamenal 100% snížení frekvence křečových záchvatů za 28 dní během období titrace a udržování.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Nejdelší interval bez konvulzivních záchvatů v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem během období titrace a údržby
Časové okno: Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Nejdelší interval mezi konvulzivními záchvaty byl vypočítán za celou Titraci a udržovací období a byl odvozen jako maximální počet dní mezi po sobě jdoucími konvulzivními záchvaty.
Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Počet dní bez konvulzivních záchvatů v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem během období titrace a udržování
Časové okno: Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Den bez konvulzivních záchvatů byl definován jako den, pro který jsou k dispozici údaje z deníku a nebyly hlášeny žádné konvulzivní záchvaty. Dny bez konvulzivních záchvatů byly převzaty z dat elektronického deníku.
Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Změna z výchozí hodnoty frekvence nekonvulzivních záchvatů na kombinovanou titraci a udržovací období v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Nekonvulzivní záchvaty zahrnovaly fokální bez jasných pozorovatelných motorických příznaků, nepřítomnost nebo atypickou nepřítomnost, myoklonické a atonické. Počet nekonvulzivních záchvatů hlášených během celého časového intervalu byl vydělen počtem dní v deníku a výsledek byl vynásoben 28, aby se získala 28denní frekvence nekonvulzivních záchvatů.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Změna z výchozí hodnoty frekvence křečových + nekonvulzivních záchvatů na kombinovanou titraci a udržovací období v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Celková frekvence záchvatů byla definována jako kombinace konvulzivních a nekonvulzivních záchvatů. Konvulzivní záchvaty zahrnovaly hemiklonické, fokální s jasně pozorovatelnými motorickými příznaky, generalizované tonicko-klonické, sekundárně generalizované tonicko-klonické, tonické, klonické a kapkové záchvaty (tonické/atonické). Nekonvulzivní záchvaty zahrnovaly fokální bez jasných pozorovatelných motorických příznaků, nepřítomnost nebo atypickou nepřítomnost, myoklonické a atonické. Frekvence záchvatů byla založena na údajích z elektronického deníku získaných pro každého účastníka. Počet všech záchvatů hlášených během celého časového intervalu byl vydělen počtem dní v deníku a výsledek byl vynásoben 28, aby se získala 28denní frekvence konvulzivních nebo nekonvulzivních záchvatů.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Procento účastníků s použitím záchranné medikace v každém léčebném rameni ZX008 v porovnání s placebem během období titrace a udržovací fáze
Časové okno: Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Záchranná medikace byla podávána podle obvyklého nebo předepsaného režimu každého účastníka sestávajícího z 1 nebo více léků. Použití záchranné medikace (počet dní a počet medikací použitých na epizodu záchvatu) bylo založeno na údajích z elektronického deníku získaných od každého účastníka. Pro každého účastníka byl vypočten počet dnů užívání záchranné medikace (normalizováno na 28 dnů). Více léků užívaných ve stejný den bylo započítáno jednou za tento den.
Od výchozího stavu až 14 týdnů [období titrace (2 týdny) plus udržovací období (12 týdnů)]
Procento účastníků s hospitalizací a využitím zdrojů zdravotní péče k léčbě záchvatů v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem během studie
Časové okno: Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Byli hlášeni účastníci, kteří během studie využili péči lékařského centra k léčbě záchvatu.
Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Procento účastníků se statusem Epilepticus (SE) v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem během období titrace a udržování
Časové okno: Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Účastníci, u kterých byla buď SE epizoda zaznamenána jako nežádoucí příhoda (AE) během léčby, nebo záchvat delší než 10 minut, byli hlášeni pro každou léčebnou skupinu. Navíc jeden účastník, který mohl mít více než jednu epizodu SE a epizoda SE zaznamenaná jako AE i jako záchvat delší než 10 minut, byla započítána jako jedna událost.
Během 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů) (průměrně 99 dní)
Rozdělení trvání křečových záchvatů (v procentech) v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem na začátku a během období titrace a udržovací fáze
Časové okno: Na začátku a 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů)
Trvání jednotlivých konvulzivních záchvatů během základní linie a trvání během období titrace a udržovací periody byly hlášeny léčebnou skupinou pomocí kategorií jako <2 minuty, 2 až 10 minut a > 10 minut zaznamenané v deníku záchvatů.
Na začátku a 14 týdnů titrace (2 týdny) a udržovacího období (12 týdnů)
Procento účastníků s klinickým globálním dojmem – zlepšením skóre hodnocení (CGI-I) podle hodnocení hlavního výzkumníka v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Při návštěvě 6 (den 15), 8 (den 43), 10 (den 71) a 12 (den 99)
Škála CGI-I měří zlepšení klinického stavu účastníka od výchozího stavu. Závažnost stavu účastníka byla hodnocena na 7bodové škále v rozmezí od 1 (velmi se zlepšil) do 7 (velmi mnohem horší), a to následovně: 1-velmi se zlepšil,2-velmi zlepšil, 3-minimálně se zlepšil, 4 - žádná změna, 5-minimálně horší, 6-mnohem horší a 7-velmi mnohem horší. Hlavní řešitel ohodnotil jejich celkový dojem o stavu účastníka během studie.
Při návštěvě 6 (den 15), 8 (den 43), 10 (den 71) a 12 (den 99)
Procento účastníků s klinickým globálním dojmem – skóre hodnocení zlepšení podle hodnocení rodiče/pečovatele v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Při návštěvě 6 (den 15), 8 (den 43), 10 (den 71) a 12 (den 99)
Škála CGI-I měří zlepšení klinického stavu účastníka od výchozího stavu. Závažnost stavu účastníka byla hodnocena na 7bodové škále v rozmezí od 1 (velmi se zlepšil) do 7 (velmi mnohem horší), a to následovně: 1-velmi se zlepšil,2-velmi zlepšil, 3-minimálně se zlepšil, 4 - žádná změna, 5-minimálně horší, 6-mnohem horší a 7-velmi mnohem horší. Rodič/pečovatel ohodnotil svůj celkový dojem o stavu účastníka během studie.
Při návštěvě 6 (den 15), 8 (den 43), 10 (den 71) a 12 (den 99)
Změna skóre kvality života u dětské epilepsie (QOLCE) od výchozího stavu do 99. dne k měření kvality života v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Od základní linie do dne 99
QOLCE je nízkozatížené hodnocení rodičů/pečovatelů, které hodnotí, jak epilepsie ovlivňuje každodenní fungování účastníka v různých oblastech života, včetně fyzických aktivit, pohody, kognice, sociálních aktivit, chování a celkového zdraví. QOLCE hodnotí položky na 16 subškálách s možnou 5bodovou odpovědí pro každou, kde skóre 5 představovalo nejlepší možnou odpověď a 1 nejhorší možnou odpověď. Skóre položek bylo poté převedeno na stupnici 0-100 následovně: 1-0, 2-25, 3-50, 4-75, 5-100. Skóre pro každého účastníka pro každou subškálu bylo vypočteno zprůměrováním odpovědí daného účastníka na každou položku v subškále. Skóre subškály na účastníka bylo zprůměrováno, aby se získalo celkové skóre QoL pro každého účastníka. Čím vyšší je subškála a celkové skóre QoL, tím lepší je odezva.
Od základní linie do dne 99
Změna celkového skóre kvality života od výchozího stavu do 99. dne od skóre Pediatrického hodnocení kvality života Inventory™ (PedsQL) v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Od základní linie do dne 99
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) je pediatrické modulární měřítko kvality života související se zdravím (QoL) vyplněné rodičem/pečovatelem jménem účastníka. Skládala se z 23 položek ve 4 základních škálách, které měří fyzické (8 položek), emocionální, sociální a školní fungování (každá 5 položek). Každá z odpovědí na 23 položek je zpočátku hodnocena na 5bodové Likertově škále od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Skóre se lineárně transformuje na stupnici od 0 do 100, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0 a vyšší skóre odpovídá lepší QoL související se zdravím. Celková kvalita života je průměrem všech položek k počtu položek zodpovězených na všech škálách.
Od základní linie do dne 99
Změna celkového skóre od základního stavu do 99. dne v celkovém skóre ze skóre modulu dopadu rodiny PedsQL v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Od základní linie do dne 99
PedsQL Family Impact měřila dopad dětských chronických zdravotních stavů na rodiče a rodinu měřením fyzického, emocionálního, sociálního a kognitivního fungování, komunikace, starostí a rodinných každodenních aktivit a vztahů, které rodiče sami uvedli. V PedsQL je celkem 36 položek: 6 položek pro fyzické fungování, 5 položek pro emocionální fungování, kognitivní fungování a starosti, 4 pro sociální fungování, 3 pro komunikaci, 3 otázky pro každodenní činnosti a 5 pro rodinné vztahy. Každá z odpovědí je zpočátku hodnocena na 5bodové Likertově stupnici od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy) a poté lineárně transformována na stupnici 0 až 100, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0 a vyšší skóre znamená lepší QoL související se zdravím.
Od základní linie do dne 99
Kvalita života (QoL) rodiče/pečovatele pomocí stupnice EQ-5D-5L v každém rameni léčby ZX008 ve srovnání s placebem na začátku a 99. den
Časové okno: Ve výchozím stavu a v den 99
Škála EuroQOL-5 Dimensions-5 Levels vytvořená zdravotním dotazníkem European QOL Group (EQ-5D-5L) je zdravotně související nástroj QOL s 5 dimenzemi: mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/ Deprese. 5 dimenzí zdravotního dotazníku EQ-5D-5L bylo hodnoceno na Likertově stupnici s 5 možnými úrovněmi: žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy. Kategorie „lehké problémy“, „střední problémy“, „závažné problémy“ a „extrémní problémy“ jsou sbaleny do jedné kategorie odezvy „problémy“. Byla hodnocena kvalita života rodiče/pečovatele a u každé položky bylo uvedeno procento účastníků.
Ve výchozím stavu a v den 99
Změna afektivních příznaků rodiče/pečovatele z výchozího stavu na 99. den pomocí škály nemocniční úzkosti a deprese (HADS) v každém léčebném rameni ZX008 ve srovnání s placebem
Časové okno: Od základní linie do dne 99
HADS je nástroj, který byl ověřen pro hodnocení přítomnosti úzkosti nebo deprese u ambulantní nepsychiatrické populace. HADS má 14položkovou škálu, která generuje ordinální data pro 2 dimenze: 1) Úzkost (7 položek) a 2) Deprese (7 položek). Každá položka má 4 možné odpovědi ohodnocené 0 až 3, z nichž 0 = žádná úzkost a 3 = nejhorší úzkost. Všechny odpovědi na položky pro dimenzi s příslušným hodnocením se sečtou, což vede k rozsahu pro každou dimenzi od 0 do 21, z nichž 0-7 = normální; 8-10=hraniční abnormální; 11-21=nenormální. Skóre pro celou škálu (emocionální úzkost) se pohybuje od 0 do 42, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší úzkost.
Od základní linie do dne 99
Maximální pozorovaná koncentrace ZX008 stanovená přímo z koncentračního časového profilu [Cmax] v ustáleném stavu
Časové okno: Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce
Cmax je maximální pozorovaná koncentrace určená přímo z profilu koncentrace-čas.
Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce
Oblast pod časovou křivkou koncentrace ZX008 Od času nula do času 24 hodin [AUC0-24 hodin] v ustáleném stavu
Časové okno: Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce
AUC0-24 je plocha pod křivkou koncentrace a času od času nula do 24 hodin.
Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce
Čas do maximální koncentrace [Tmax] ZX008 v ustáleném stavu
Časové okno: Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce
Tmax je doba do dosažení maximální koncentrace v ustáleném stavu.
Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce
Eliminační poločas [t1/2 Beta] ZX008 v ustáleném stavu
Časové okno: Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce
t1/2 beta je eliminační poločas.
Při návštěvě 8 (43. den): před dávkou, 1, 2 a 4–6 hodin po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: UCB Cares, 001 844 599 2273

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

29. července 2020

Dokončení studie (Aktuální)

29. července 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZX008-1501
  • ZX008-1502 (Jiný identifikátor: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Klinické studie na ZX008 (fenfluramin hydrochlorid)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit