Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ATG v kombinaci s cyklofosfamidem a transfuzí pupečníkové krve při léčbě pacientů s těžkou aplastickou anémií

31. ledna 2017 aktualizováno: Fang Zhou, Jinan Military General Hospital

Multicentrická klinická studie imunosupresiv, cyklofosfamidu a transfuze pupečníkové krve při léčbě pacientů s těžkou aplastickou anémií

Posoudit, zda ATG v kombinaci s cyklofosfamidem a infuzí pupečníkové krve může urychlit rekonstrukci krvetvorby u pacientů s těžkou aplastickou anémií a zlepšit klinický léčebný účinek a bezpečnost

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Aplastická anémie (AA) je soubor hematopoetické dysfunkce kostní dřeně způsobený různými příčinami, s hyperplazií krvetvorných buněk kostní dřeně za účelem snížení počtu celých krvinek a periferní krve při charakteristikách hlavního klinického výkonu pro anémii, krvácení a infekci. Podle závažnosti selhání kostní dřeně a pokročilosti klinického průběhu se dělí na těžkou aplastickou anémii (SAA) a nezávažnou aplastickou anémii (NSAA). Závažnou aplastickou anémii lze rozdělit do dvou kategorií: Velmi těžká Aplastická anémie (VSAA) a těžká aplastická anémie (SAA) s charakteristikou rychlého pokroku, refrakterní, špatnou prognózou, vysokou mortalitou. Přirozený průběh je přibližně šest měsíců a většina pacientů umírá do jednoho roku. Transplantace hematopoetických kmenových buněk a imunosupresivní terapie jsou dvě hlavní léčby. To první je zdaleka jediný možný lék. Doporučuje se jako léčba první linie, pokud mají pacienti shodného sourozeneckého dárce. Doporučená věková hranice je 40 let. Ale pro ty, kteří nemají sourozence dárce nebo pacienty starší 40 let, se doporučuje imunosupresivní léčba.

Výzkumníci již shrnuli účinnost králičího antithymocytárního imunoglobulinu (ATG), cyklofosfamidu (Cy) a cyklosporinu, A (CsA) a kombinace infuze pupečníkové krve pro pacienty s SAA/VSAA bez vhodného dárce, s krátkou dobou trvání, bez dlouhého trvání. - anamnéza dlouhodobé imunosupresivní terapie. Celková míra účinnosti se zlepšila na 88 %, s kratší udržovací imunosupresivní terapií, rychlou hematopoetickou rekonstrukcí, méně komplikací. Cílem této studie je dále prozkoumat, zda toto řešení může urychlit hematopoetickou rekonstrukci pacientů se SAA/VSAA a jeho klinický léčebný efekt a bezpečnost. Toto schéma studie bylo schváleno lékařskou etickou komisí všeobecné nemocnice ve vojenské oblasti Jinan.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

130

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250031
        • The General Hospital Of Jinan Military Command

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 56 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena, mladší 60 let.
  2. Diagnostika SAA a VSAA v souladu se standardem Camitta (viz příloha 1).
  3. Potvrzena těžká a velmi těžká aplastická anémie do 6 měsíců.
  4. Žádné zjevné abnormální funkce jater a ledvin: ALT, AST, ≤ 2,5 násobek horní hranice normy, sérový kreatinin a BUN ≤ 1,25 násobek horní hranice normy
  5. Jasné porozumění, dobrovolná účast ve studii a podepsaný informovaný souhlas pacientem nebo zákonným zástupcem
  6. Ochota a schopnost dodržovat léčebný plán, následné kontroly a laboratorní testy dle potřeby

Kritéria vyloučení:

  1. Vrozená aplastická anémie
  2. Těhotenství nebo kojení
  3. Během tří měsíců se účastnil dalších klinických studií
  4. Přítomnost jakéhokoli smrtelného onemocnění, včetně respiračního selhání, srdečního selhání, selhání jater nebo ledvin a kol
  5. Aplastická anémie způsobená léčbou jiných maligních nádorů
  6. S těžkým duševním onemocněním
  7. S jiným zhoubným nádorem
  8. Závažná infekce nebo infekce obtížně kontrolovatelná
  9. Během šesti měsíců obdržel ATG nebo cyklosporin A
  10. Silná alergie na biologické látky
  11. Jakákoli jiná situace, kterou výzkumník posoudil jako nevhodnou pro pacienty pro vstup do této studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ATG, Cy a transfuzní skupina pupečníkové krve

ATG 3 mg/kg/d po dobu 5 dnů Cy 50 mg/kg/d po dobu 2 dnů CSA Počínaje 5 mg/kg/den a upraveno tak, aby se udržela minimální sérová koncentrace 200-400 ng/ml Jedna jednotka pupečníkové krve s ne více než 3 HLA Neshody -A,B a DRB1 se transfundují 24 hodin po podání poslední dávky ATG.

Zásah:

Lék: Králičí ATG, Thymoglobulin (Genzym) plus Cyklofosfamid plus CSA Biologické: Transfuze pupečníkové krve
Lék: Králičí ATG, (Genzyme)
ATG je infuze králičích protilátek proti lidským T buňkám, která se používá při prevenci a léčbě akutní rejekce při transplantaci orgánů a léčbě aplastické anémie
Ostatní jména:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymoeyteGlobulin
Lék: Cy
Cyklofosfamid je lék používaný hlavně v chemoterapii. Je to alkylační činidlo typu dusíkatého yperitu
Ostatní jména:
  • Cytofosfan
  • Cyklofosfamid
Lék: ČsA
CsA je imunosupresivní lék široce používaný při transplantaci orgánů k prevenci rejekce. Snižuje aktivitu imunitního systému zásahem do aktivity a růstu T buněk
Ostatní jména:
  • Cyklosporin
  • Cyklosporin A
Biologický: Pupečníková krev
Pupečníková krev je krev, která po porodu zůstává v placentě a v připojené pupeční šňůře. Pupečníková krev se odebírá, protože obsahuje kmenové buňky, které lze použít k léčbě poruch krvetvorby a genetických poruch
Ostatní jména:
  • Pupečníková krev
Aktivní komparátor: Skupiny ATG a CSA
ATG 3 mg/kg/d po dobu 5 dnů CSA začínalo na 5 mg/kg/den a upravovalo se tak, aby se udržela minimální sérová koncentrace 200-400 ng/ml Intervence: Lék: Králičí ATG, Thymoglobuline (Genzym) plus CSA
Lék: Králičí ATG, (Genzyme)
ATG je infuze králičích protilátek proti lidským T buňkám, která se používá při prevenci a léčbě akutní rejekce při transplantaci orgánů a léčbě aplastické anémie
Ostatní jména:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymoeyteGlobulin
Lék: ČsA
CsA je imunosupresivní lék široce používaný při transplantaci orgánů k prevenci rejekce. Snižuje aktivitu imunitního systému zásahem do aktivity a růstu T buněk
Ostatní jména:
  • Cyklosporin
  • Cyklosporin A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: Každé 3 měsíce až 24 měsíců
Míra odpovědi je poměr pacientů s CR a PR ke všem hodnoceným pacientům v daném časovém bodě. CR, PR, NR a relaps se hodnotí podle pokynů pro diagnostiku a léčbu aplastické anémie dospělých od Britského výboru pro standardy v hematologii (BCSH).
Každé 3 měsíce až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky
2 roky
Doba zotavení neutrofilů
Časové okno: Ode dne 0 do prvního ze 3 po sobě jdoucích dnů
Den obnovy neutrofilů je definován ode dne "0" do prvního ze 3 po sobě jdoucích dnů, během kterých je absolutní počet neutrofilů (ANC) >0,5×10^9/l, bez podávání G-CSF.
Ode dne 0 do prvního ze 3 po sobě jdoucích dnů
Míra infekce
Časové okno: 1 rok
1 rok
Úmrtnost související s léčbou
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jinan Military General Hospital

Spolupracovníci

Guangzhou First People's Hospital
Shengjing Hospital
Qingdao University
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
Jinhua Central Hospital
Jining Medical University
Yantai Yuhuangding Hospital
Shandong Jining No.1 People's Hospital
Qingdao Hiser Medical Group
Linyi People's Hospital
Taian City Central Hospital
Shandong University of Traditional Chinese Medicine
Weifang Medical University
Harbin Hematology and Oncology Institute
JIANGXI Provincal People's Hospital
Shandong Cord Blood Bank
Yishui Central Hospital of LINYI

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Fang Zhou, MD, The General Hospital Of Jinan Military Command

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. února 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2016

První zveřejněno (Odhad)

20. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. ledna 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JinanMGH

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Králičí ATG, (Genzyme)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit