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重度の再生不良性貧血患者の治療におけるATGとシクロホスファミドおよび臍帯血輸血の併用

2017年1月31日 更新者:Fang Zhou、Jinan Military General Hospital

重度の再生不良性貧血患者の治療における免疫抑制剤、シクロホスファミド、および臍帯血輸血の多施設臨床研究

シクロホスファミドおよび臍帯血注入と組み合わせたATGが、重度の再生不良性貧血患者の造血再建を促進し、臨床的治癒効果と安全性を改善できるかどうかを評価する

調査の概要

詳細な説明

再生不良性貧血(AA)は、さまざまな原因によって引き起こされる骨髄造血機能障害のセットであり、骨髄造血細胞の過形成により、全血球と末梢血が減少し、貧血、出血、感染症に対する臨床的主なパフォーマンスの特徴です。 骨髄不全の重症度と臨床経過の進行に応じて、重症再生不良性貧血 (SAA) と非重症再生不良性貧血 (NSAA) に分けられます。再生不良性貧血 (VSAA) および重症再生不良性貧血 (SAA) は、急速な進行、難治性、予後不良、高い死亡率の特徴があります。自然経過は 6 か月程度で、ほとんどの患者は 1 年で死亡します。 造血幹細胞移植と免疫抑制療法が主な治療法です。 前者は、可能な限り唯一の治療法です。 患者に一致する兄弟ドナーがいる場合、第一選択治療として推奨されます。 推奨年齢制限は40歳です。 しかし、兄弟ドナーがいない場合や40歳以上の患者には、免疫抑制療法が推奨されます.

研究者らはすでに、ウサギの抗胸腺細胞免疫グロブリン (ATG)、シクロホスファミド (Cy) およびシクロスポリン A (CsA) の有効性と、適切なドナーを持たない SAA/VSAA 患者に対する臍帯血注入の組み合わせの有効性を、短期間で、長期間ではなくまとめています。 -免疫抑制療法の期間。 免疫抑制維持療法の短縮、迅速な造血再建、合併症の減少により、総有効率は 88% に改善されました。 この研究の目的は、このソリューションがSAA / VSAA患者の造血再建を加速できるかどうか、およびその臨床的治癒効果と安全性をさらに調査することです。 この研究計画は、済南軍区総合病院の医療倫理委員会によって承認されています。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

130

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • Shandong
      • Jinan、Shandong、中国、250031
        • The General Hospital Of Jinan Military Command
        • コンタクト:
        • コンタクト:

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4ヶ月~58年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 60歳未満の男女問わず。
  2. Camitta 規格に準拠した SAA および VSAA の診断 (付録 1 を参照)。
  3. -6か月以内に重度および非常に重度の再生不良性貧血が確認されました。
  4. 明らかな肝機能および腎機能の異常なし:ALT、AST、正常上限の2.5倍以下、血清クレアチニンおよびBUNが正常上限の1.25倍以下
  5. -明確な理解、研究への自発的な参加、および患者または法定後見人による署名済みのインフォームドコンセント文書
  6. 必要に応じて、治療計画、フォローアップ、臨床検査を遵守する意欲と能力

除外基準:

  1. 先天性再生不良性貧血
  2. 妊娠中または授乳中
  3. 3か月以内に他の臨床試験に参加した
  4. 呼吸不全、心不全、肝臓または腎不全などを含む致命的な疾患の存在
  5. 他の悪性腫瘍治療による再生不良性貧血
  6. 重度の精神疾患で
  7. 他の悪性腫瘍と
  8. 重度の感染症または制御が困難な感染症
  9. 6か月以内にATGまたはシクロスポリンAを受け取った
  10. 生物剤に対する重度のアレルギー
  11. その他、治験責任医師が本治験への参加を不適当と判断した場合

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:ATG、Cy、臍帯血輸血群

ATG 3mg/kg/日を 5 日間 Cy 50mg/kg/日を 2 日間 CSA 5mg/kg/日から開始し、トラフ血清濃度を 200 ~ 400ng/ml に維持するように調整 HLA が 3 以下の臍帯血 1 単位- A、B、および DRB1 ミスマッチは、ATG 投与の最後の投与の 24 時間後に輸血されます。

介入:

薬物: ウサギ ATG、サイモグロブリン (ジェンザイム)、シクロホスファミド、CSA 生物学的: 臍帯血輸血

ATGは、ヒトT細胞に対するウサギ由来の抗体の注入であり、臓器移植における急性拒絶反応の予防と治療、および再生不良性貧血の治療に使用されます
他の名前:
  • サイモグロブリン
  • 抗胸腺グロブリン
シクロホスファミドは、主に化学療法で使用される薬です。 窒素マスタード型のアルキル化剤です。
他の名前:
  • シトホスファン
  • シクロホスファミド
CsA は、拒絶反応を防ぐために臓器移植で広く使用されている免疫抑制薬です。 T細胞の活動と成長を妨害することにより、免疫系の活動を低下させます
他の名前:
  • シクロスポリン
  • シクロスポリン A
臍帯血とは、出産後に胎盤や付属のへその緒に残る血液のことです。 臍帯血は、造血および遺伝性疾患の治療に使用できる幹細胞を含むため採取されます。
他の名前:
  • 臍帯血
アクティブコンパレータ:ATGおよびCSAグループ
ATG 3mg/kg/日を 5 日間 CSA を 5mg/kg/日から開始し、トラフ血清濃度を 200 ~ 400ng/ml に維持するように調整 介入: 薬物: ウサギ ATG、サイモグロブリン (Genzyme) および CSA
ATGは、ヒトT細胞に対するウサギ由来の抗体の注入であり、臓器移植における急性拒絶反応の予防と治療、および再生不良性貧血の治療に使用されます
他の名前:
  • サイモグロブリン
  • 抗胸腺グロブリン
CsA は、拒絶反応を防ぐために臓器移植で広く使用されている免疫抑制薬です。 T細胞の活動と成長を妨害することにより、免疫系の活動を低下させます
他の名前:
  • シクロスポリン
  • シクロスポリン A

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
合計回答率
時間枠:3か月から24か月ごと
応答率は、その時点で評価されたすべての患者に対する CR および PR 患者の比率です。 CR、PR、NR、および再発は、英国血液学標準委員会 (BCSH) の成人再生不良性貧血の診断および管理に関するガイドラインに従って評価されます。
3か月から24か月ごと

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存
時間枠:2年
2年
好中球の回復時間
時間枠:0日目から連続する3日間の最初まで
好中球回復日は、「0」日から、G-CSF 投与なしで絶対好中球数 (ANC) が >0.5×10^9/L である 3 連続日の最初の日までと定義されます。
0日目から連続する3日間の最初まで
感染率
時間枠:1年
1年
治療関連死亡率
時間枠:2年
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2017年2月1日

一次修了 (予想される)

2018年12月1日

研究の完了 (予想される)

2019年7月1日

試験登録日

最初に提出

2016年7月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年7月19日

最初の投稿 (見積もり)

2016年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2017年2月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年1月31日

最終確認日

2017年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ウサギATG、(ジェンザイム)の臨床試験

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