- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02838992
ATG combinado com ciclofosfamida e transfusão de sangue do cordão umbilical no tratamento de pacientes com anemia aplástica grave
Estudo clínico multicêntrico de imunossupressores, ciclofosfamida e transfusão de sangue do cordão umbilical no tratamento de pacientes com anemia aplástica grave
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Anemia Aplástica (AA), é um conjunto de disfunção hematopoiética da medula óssea causada por uma variedade de causas, com hiperplasia das células hematopoiéticas da medula óssea para reduzir as células do sangue total e sangue periférico nas características de atuação clínica principal para anemia, sangramento e infecção. De acordo com a gravidade da insuficiência da medula óssea e o progresso do curso clínico, ela é dividida em Anemia Aplástica Grave (SAA) e Anemia Aplástica Não Grave (NSAA). A Anemia Aplástica Grave pode ser dividida em duas categorias: Muito Grave Anemia Aplástica (VSAA) e Anemia Aplástica Grave (SAA), com características de evolução rápida, refratária, mau prognóstico, alta mortalidade. O curso natural é de seis meses ou mais, e a maioria dos pacientes morre em um ano. Transplante de células-tronco hematopoiéticas e terapia imunossupressora são dois tratamentos principais. O primeiro é de longe a única cura possível. É recomendado como tratamento de primeira linha, se os pacientes tiverem um irmão doador compatível. O limite de idade recomendado é de 40 anos. Já para quem não tem irmão doador ou pacientes com mais de 40 anos, recomenda-se a terapia imunossupressora.
Os investigadores já resumiram a eficácia da imunoglobulina antitimócita de coelho (ATG), ciclofosfamida (Cy) e ciclosporina, A (CsA) e a combinação da infusão de sangue do cordão umbilical para pacientes SAA/VSAA sem doador adequado, com curta duração, sem longo histórico de terapia imunossupressora a termo. As taxas de eficácia total melhoraram para 88%, com terapia de manutenção imunossupressora mais curta, reconstrução hematopoiética rápida, menos complicações. O objetivo deste estudo é explorar ainda mais se esta solução pode acelerar a reconstrução hematopoiética de pacientes SAA/VSAA e seu efeito curativo clínico e segurança. Este esquema de estudo foi aprovado pelo comitê de ética médica do hospital geral da região militar de Jinan.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Fang Zhou, MD
- Número de telefone: 86-0531-51665316
- E-mail: zhoufang1@medmail.com.cn
Estude backup de contato
- Nome: Zhe Yu, MD
- Número de telefone: 86-0531-51665781
- E-mail: doctoryu1120@163.com
Locais de estudo
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, China, 250031
- The General Hospital Of Jinan Military Command
-
Contato:
- Fang Zhou, MD
- Número de telefone: 86-0531-51665316
- E-mail: zhoufang1@medmail.com.cn
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Contato:
- Zhe Yu, MD
- Número de telefone: 86-0531-51665781
- E-mail: doctoryu1120@163.com
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher, com menos de 60 anos.
- Diagnóstico de SAA e VSAA de acordo com o padrão Camitta (ver apêndice 1).
- Confirmado de anemia aplástica pesada e muito pesada dentro de 6 meses.
- Nenhuma função hepática e renal anormal óbvia: ALT, AST, ≤2,5 vezes o limite superior do normal, Creatinina sérica e BUN ≤1,25 vezes o limite superior do normal
- Compreensão clara, participação voluntária no estudo e termo de consentimento livre e esclarecido assinado pelo paciente ou responsável legal
- Vontade e capacidade de cumprir o plano de tratamento, acompanhamento e exames laboratoriais conforme necessário
Critério de exclusão:
- Anemia aplástica congênita
- Gravidez ou amamentação
- Participou de outros ensaios clínicos dentro de três meses
- Presença de qualquer doença fatal, incluindo insuficiência respiratória, insuficiência cardíaca, insuficiência hepática ou renal, et al
- Anemia aplástica causada pelo tratamento de outro tratamento de tumor maligno
- Com doença mental grave
- Com outro tumor maligno
- Infecção grave ou a infecção difícil de ser controlada
- Recebeu ATG ou ciclosporina A dentro de seis meses
- Severamente alérgico a agentes biológicos
- Qualquer outra situação julgada pelo investigador que os pacientes sejam inapropriados para entrar neste estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: ATG, Cy e grupo de transfusão de sangue do cordão umbilical
ATG 3 mg/kg/d durante 5 dias Cy 50 mg/kg/d durante 2 dias CSA Iniciado a partir de 5 mg/kg/d e ajustado para manter a concentração sérica mínima de 200-400 ng/ml Uma unidade de sangue do cordão umbilical com não mais de 3 HLA -A,B e DRB1 incompatíveis são transfundidos 24h após a administração da última dose de ATG. Intervenção: Medicamento: ATG de coelho, timoglobulina (genzima) mais ciclofosfamida mais CSA Biológico: transfusão de sangue do cordão umbilical |
ATG é uma infusão de anticorpos derivados de coelhos contra células T humanas, que é usado na prevenção e tratamento de rejeição aguda em transplante de órgãos e terapia de anemia aplástica
Outros nomes:
A ciclofosfamida é um medicamento usado principalmente na quimioterapia.
É um agente alquilante do tipo mostarda nitrogenada
Outros nomes:
A CsA é uma droga imunossupressora amplamente utilizada em transplantes de órgãos para prevenir a rejeição.
Reduz a atividade do sistema imunológico, interferindo na atividade e no crescimento das células T
Outros nomes:
O sangue do cordão umbilical é o sangue que permanece na placenta e no cordão umbilical após o parto.
O sangue do cordão umbilical é coletado porque contém células-tronco, que podem ser usadas para tratar doenças hematopoiéticas e genéticas
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Grupo ATG e CSA
ATG 3mg/kg/d por 5 dias CSA começou a partir de 5mg/kg/d e ajustado para manter a concentração sérica mínima de 200-400ng/ml Intervenção: Medicamento: ATG de coelho, timoglobulina (genzima) mais CSA
|
ATG é uma infusão de anticorpos derivados de coelhos contra células T humanas, que é usado na prevenção e tratamento de rejeição aguda em transplante de órgãos e terapia de anemia aplástica
Outros nomes:
A CsA é uma droga imunossupressora amplamente utilizada em transplantes de órgãos para prevenir a rejeição.
Reduz a atividade do sistema imunológico, interferindo na atividade e no crescimento das células T
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
A taxa de resposta total
Prazo: A cada 3 meses até 24 meses
|
A taxa de resposta é a proporção de pacientes CR e PR para todos os pacientes avaliados no ponto de tempo.
CR, PR, NR e recaída são avaliados de acordo com as diretrizes para o diagnóstico e tratamento da anemia aplástica do adulto do British Committee for Standards in Hematology (BCSH)
|
A cada 3 meses até 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Sobrevida geral
Prazo: 2 anos
|
2 anos
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|
Tempo de recuperação de neutrófilos
Prazo: Do dia 0 até o primeiro de 3 dias consecutivos
|
O dia de recuperação de neutrófilos é definido a partir do dia "0" até o primeiro de 3 dias consecutivos durante os quais a contagem absoluta de neutrófilos (ANC) é >0,5×10^9/L, sem administração de G-CSF.
|
Do dia 0 até o primeiro de 3 dias consecutivos
|
Taxas de infecção
Prazo: 1 ano
|
1 ano
|
|
Mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 2 anos
|
2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Cadeira de estudo: Fang Zhou, MD, The General Hospital Of Jinan Military Command
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Killick SB, Bown N, Cavenagh J, Dokal I, Foukaneli T, Hill A, Hillmen P, Ireland R, Kulasekararaj A, Mufti G, Snowden JA, Samarasinghe S, Wood A, Marsh JC; British Society for Standards in Haematology. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):187-207. doi: 10.1111/bjh.13853. Epub 2015 Nov 16. No abstract available. Erratum In: Br J Haematol. 2016 Nov;175(3):546.
- Zhou F, Ge L, Yu Z, Fang Y, Kong F. Clinical observations on intensive immunosuppressive therapy combined with umbilical cord blood support for the treatment of severe aplastic anemia. J Hematol Oncol. 2011 Jun 10;4:27. doi: 10.1186/1756-8722-4-27.
- Xie LN, Fang Y, Yu Z, Song NX, Kong FS, Liu XM, Zhou F. Increased immunosuppressive treatment combined with unrelated umbilical cord blood infusion in children with severe aplastic anemia. Cell Immunol. 2014 May-Jun;289(1-2):150-4. doi: 10.1016/j.cellimm.2014.03.014. Epub 2014 Apr 3.
- Yu Z, Zhou F, Ge LF, Liu XM, Fang Y, Xie LN, Kong FS, Song NX, Yu QQ. Mechanism of immunosuppressants combined with cord blood for severe aplastic anemia. Int J Clin Exp Med. 2015 Feb 15;8(2):2484-94. eCollection 2015.
- Xie LN, Zhou F. Unexpected unrelated umbilical cord blood stem cell engraft in two patients with severe aplastic anemia that received immunosuppressive treatment: A case report and literature review. Exp Ther Med. 2015 Oct;10(4):1563-1565. doi: 10.3892/etm.2015.2698. Epub 2015 Aug 21.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclofosfamida
- Timoglobulina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- JinanMGH
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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