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ATG combinado com ciclofosfamida e transfusão de sangue do cordão umbilical no tratamento de pacientes com anemia aplástica grave

31 de janeiro de 2017 atualizado por: Fang Zhou, Jinan Military General Hospital

Estudo clínico multicêntrico de imunossupressores, ciclofosfamida e transfusão de sangue do cordão umbilical no tratamento de pacientes com anemia aplástica grave

Avaliar se ATG Combinada com Ciclofosfamida e infusão de sangue do cordão umbilical pode acelerar a reconstrução hematopoiética em pacientes com anemia aplástica grave e melhorar o efeito curativo clínico e a segurança

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Anemia Aplástica (AA), é um conjunto de disfunção hematopoiética da medula óssea causada por uma variedade de causas, com hiperplasia das células hematopoiéticas da medula óssea para reduzir as células do sangue total e sangue periférico nas características de atuação clínica principal para anemia, sangramento e infecção. De acordo com a gravidade da insuficiência da medula óssea e o progresso do curso clínico, ela é dividida em Anemia Aplástica Grave (SAA) e Anemia Aplástica Não Grave (NSAA). A Anemia Aplástica Grave pode ser dividida em duas categorias: Muito Grave Anemia Aplástica (VSAA) e Anemia Aplástica Grave (SAA), com características de evolução rápida, refratária, mau prognóstico, alta mortalidade. O curso natural é de seis meses ou mais, e a maioria dos pacientes morre em um ano. Transplante de células-tronco hematopoiéticas e terapia imunossupressora são dois tratamentos principais. O primeiro é de longe a única cura possível. É recomendado como tratamento de primeira linha, se os pacientes tiverem um irmão doador compatível. O limite de idade recomendado é de 40 anos. Já para quem não tem irmão doador ou pacientes com mais de 40 anos, recomenda-se a terapia imunossupressora.

Os investigadores já resumiram a eficácia da imunoglobulina antitimócita de coelho (ATG), ciclofosfamida (Cy) e ciclosporina, A (CsA) e a combinação da infusão de sangue do cordão umbilical para pacientes SAA/VSAA sem doador adequado, com curta duração, sem longo histórico de terapia imunossupressora a termo. As taxas de eficácia total melhoraram para 88%, com terapia de manutenção imunossupressora mais curta, reconstrução hematopoiética rápida, menos complicações. O objetivo deste estudo é explorar ainda mais se esta solução pode acelerar a reconstrução hematopoiética de pacientes SAA/VSAA e seu efeito curativo clínico e segurança. Este esquema de estudo foi aprovado pelo comitê de ética médica do hospital geral da região militar de Jinan.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

130

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250031
        • The General Hospital Of Jinan Military Command
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 meses a 58 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher, com menos de 60 anos.
  2. Diagnóstico de SAA e VSAA de acordo com o padrão Camitta (ver apêndice 1).
  3. Confirmado de anemia aplástica pesada e muito pesada dentro de 6 meses.
  4. Nenhuma função hepática e renal anormal óbvia: ALT, AST, ≤2,5 vezes o limite superior do normal, Creatinina sérica e BUN ≤1,25 vezes o limite superior do normal
  5. Compreensão clara, participação voluntária no estudo e termo de consentimento livre e esclarecido assinado pelo paciente ou responsável legal
  6. Vontade e capacidade de cumprir o plano de tratamento, acompanhamento e exames laboratoriais conforme necessário

Critério de exclusão:

  1. Anemia aplástica congênita
  2. Gravidez ou amamentação
  3. Participou de outros ensaios clínicos dentro de três meses
  4. Presença de qualquer doença fatal, incluindo insuficiência respiratória, insuficiência cardíaca, insuficiência hepática ou renal, et al
  5. Anemia aplástica causada pelo tratamento de outro tratamento de tumor maligno
  6. Com doença mental grave
  7. Com outro tumor maligno
  8. Infecção grave ou a infecção difícil de ser controlada
  9. Recebeu ATG ou ciclosporina A dentro de seis meses
  10. Severamente alérgico a agentes biológicos
  11. Qualquer outra situação julgada pelo investigador que os pacientes sejam inapropriados para entrar neste estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ATG, Cy e grupo de transfusão de sangue do cordão umbilical

ATG 3 mg/kg/d durante 5 dias Cy 50 mg/kg/d durante 2 dias CSA Iniciado a partir de 5 mg/kg/d e ajustado para manter a concentração sérica mínima de 200-400 ng/ml Uma unidade de sangue do cordão umbilical com não mais de 3 HLA -A,B e DRB1 incompatíveis são transfundidos 24h após a administração da última dose de ATG.

Intervenção:

Medicamento: ATG de coelho, timoglobulina (genzima) mais ciclofosfamida mais CSA Biológico: transfusão de sangue do cordão umbilical

ATG é uma infusão de anticorpos derivados de coelhos contra células T humanas, que é usado na prevenção e tratamento de rejeição aguda em transplante de órgãos e terapia de anemia aplástica
Outros nomes:
  • Timoglobulina
  • Anti-timoeiteGlobulina
A ciclofosfamida é um medicamento usado principalmente na quimioterapia. É um agente alquilante do tipo mostarda nitrogenada
Outros nomes:
  • Citofosfano
  • Ciclofosfamida
A CsA é uma droga imunossupressora amplamente utilizada em transplantes de órgãos para prevenir a rejeição. Reduz a atividade do sistema imunológico, interferindo na atividade e no crescimento das células T
Outros nomes:
  • Ciclosporina
  • Ciclosporina A
O sangue do cordão umbilical é o sangue que permanece na placenta e no cordão umbilical após o parto. O sangue do cordão umbilical é coletado porque contém células-tronco, que podem ser usadas para tratar doenças hematopoiéticas e genéticas
Outros nomes:
  • Sangue do cordão umbilical
Comparador Ativo: Grupo ATG e CSA
ATG 3mg/kg/d por 5 dias CSA começou a partir de 5mg/kg/d e ajustado para manter a concentração sérica mínima de 200-400ng/ml Intervenção: Medicamento: ATG de coelho, timoglobulina (genzima) mais CSA
ATG é uma infusão de anticorpos derivados de coelhos contra células T humanas, que é usado na prevenção e tratamento de rejeição aguda em transplante de órgãos e terapia de anemia aplástica
Outros nomes:
  • Timoglobulina
  • Anti-timoeiteGlobulina
A CsA é uma droga imunossupressora amplamente utilizada em transplantes de órgãos para prevenir a rejeição. Reduz a atividade do sistema imunológico, interferindo na atividade e no crescimento das células T
Outros nomes:
  • Ciclosporina
  • Ciclosporina A

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A taxa de resposta total
Prazo: A cada 3 meses até 24 meses
A taxa de resposta é a proporção de pacientes CR e PR para todos os pacientes avaliados no ponto de tempo. CR, PR, NR e recaída são avaliados de acordo com as diretrizes para o diagnóstico e tratamento da anemia aplástica do adulto do British Committee for Standards in Hematology (BCSH)
A cada 3 meses até 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida geral
Prazo: 2 anos
2 anos
Tempo de recuperação de neutrófilos
Prazo: Do dia 0 até o primeiro de 3 dias consecutivos
O dia de recuperação de neutrófilos é definido a partir do dia "0" até o primeiro de 3 dias consecutivos durante os quais a contagem absoluta de neutrófilos (ANC) é >0,5×10^9/L, sem administração de G-CSF.
Do dia 0 até o primeiro de 3 dias consecutivos
Taxas de infecção
Prazo: 1 ano
1 ano
Mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de fevereiro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de julho de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

20 de julho de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

1 de fevereiro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de janeiro de 2017

Última verificação

1 de janeiro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Coelho ATG, (genzima)

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