Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATG kombineret med cyclophosphamid og navlestrengsblodtransfusion til behandling af patienter med svær aplastisk anæmi

31. januar 2017 opdateret af: Fang Zhou, Jinan Military General Hospital

Multicenter klinisk undersøgelse af immunsuppressiva, cyclophosphamid og navlestrengsblodtransfusion til behandling af patienter med svær aplastisk anæmi

At vurdere, om ATG kombineret med cyclophosphamid og navlestrengsblodinfusion kan fremskynde hæmatopoietisk genopbygning hos patienter med svær aplastisk anæmi og forbedre den kliniske helbredende effekt og sikkerhed

Studieoversigt

Detaljeret beskrivelse

Aplastisk anæmi (AA), er et sæt af knoglemarvshæmatopoietisk dysfunktion forårsaget af en række forskellige årsager, med hyperplasi af knoglemarvshæmatopoietiske celler for at reducere helblodceller og perifert blod ved karakteristikaene for klinisk hovedydelse for anæmi, blødning og infektion. I henhold til sværhedsgraden af ​​knoglemarvssvigtet og det kliniske forløb, er det opdelt i svær aplastisk anæmi (SAA) og ikke-alvorlig aplastisk anæmi (NSAA). Alvorlig aplastisk anæmi kan opdeles i to kategorier: Meget alvorlig anæmi. Aplastisk anæmi (VSAA) og svær aplastisk anæmi (SAA), med karakteristika af hurtig fremgang, refraktær, dårlig prognose, høj dødelighed. Det naturlige forløb er seks måneder eller deromkring, og de fleste patienter dør på et år. Hæmatopoietisk stamcelletransplantation og immunsuppressiv terapi er to hovedbehandlinger. Førstnævnte er langt den eneste mulige kur. Det anbefales som førstelinjebehandling, hvis patienterne har en matchende søskendedonor. Den anbefalede aldersgrænse er 40 år. Men for dem, der ikke har nogen søskendedonor eller patienter ældre end 40 år, anbefales den immunsuppressive behandling.

Efterforskerne har allerede opsummeret effektiviteten af ​​kanin-antithymocyt-immunoglobulin (ATG), cyclophosphamid (Cy) og cyclosporin, A (CsA) og kombinationen af ​​navlestrengsblod-infusion til SAA/VSAA-patienter uden egnet donor, med kort varighed, uden lang -term immunosuppressiv terapihistorie. De samlede effektivitetsrater er forbedret til 88%, med kortere immunsuppressiv vedligeholdelsesterapi, hurtig hæmatopoietisk genopbygning, færre komplikationer. Formålet med denne undersøgelse er yderligere at undersøge, om denne løsning kan accelerere hæmatopoietisk rekonstruktion af SAA/VSAA-patienter og dens klinisk helbredende effekt og sikkerhed. Denne undersøgelsesordning er blevet godkendt af Jinan militærregionens generelle medicinske etiske udvalg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

130

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250031

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 58 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde, under 60 år.
  2. Diagnose af SAA og VSAA i henhold til Camitta-standarden (se bilag 1).
  3. Bekræftet kraftig og meget kraftig aplastisk anæmi inden for 6 måneder.
  4. Ingen tydelig unormal lever- og nyrefunktion: ALT, AST, ≤2,5 gange den øvre grænse for normal, serumkreatinin og BUN ≤1,25 gange den øvre normalgrænse
  5. Klar forståelse, frivillig deltagelse i undersøgelsen og underskrevet informeret samtykkedokument af patienten eller den juridiske værge
  6. Vilje og evne til at overholde behandlingsplanen, opfølgning og laboratorieundersøgelser efter behov

Ekskluderingskriterier:

  1. Medfødt aplastisk anæmi
  2. Graviditet eller amning
  3. Deltog i andre kliniske forsøg inden for tre måneder
  4. Tilstedeværelse af enhver dødelig sygdom, inklusive respirationssvigt, hjertesvigt, lever- eller nyresvigt, et al.
  5. Aplastisk anæmi forårsaget af behandling af anden malign tumorbehandling
  6. Med svær psykisk sygdom
  7. Med anden ondartet tumor
  8. Alvorlig infektion eller infektionen svær at kontrollere
  9. Modtog ATG eller cyclosporin A inden for seks måneder
  10. Alvorlig allergisk over for biologiske stoffer
  11. Enhver anden situation vurderet af investigator, at patienterne er uegnede til at deltage i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ATG, Cy og navlestrengsblodtransfusionsgruppe

ATG 3mg/kg/d i 5 dage Cy 50mg/kg/d i 2 dage CSA Startet fra 5mg/kg/d og justeret for at opretholde en bundserumkoncentration på 200-400ng/ml En enhed navlestrengsblod med ikke mere end 3 HLA -A, B og DRB1 mismatches transfunderes 24 timer efter sidste dosis ATG administration.

Intervention:

Lægemiddel: Kanin ATG, Thymoglobulin (Genzyme) plus Cyclophosphamid plus CSA Biologisk: Navlestrengsblodtransfusion

ATG er en infusion af kanin-afledte antistoffer mod humane T-celler, som bruges til forebyggelse og behandling af akut afstødning ved organtransplantation og behandling af aplastisk anæmi
Andre navne:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymoeyteGlobulin
Cyclophosphamid er en medicin, der hovedsageligt anvendes i kemoterapi. Det er et alkyleringsmiddel af nitrogensennepstypen
Andre navne:
  • Cytofosfan
  • Cyclofosfamid
CsA er et immunsuppressivt lægemiddel, der i vid udstrækning anvendes til organtransplantation for at forhindre afstødning. Det reducerer immunsystemets aktivitet ved at forstyrre aktiviteten og væksten af ​​T-celler
Andre navne:
  • Cyclosporin
  • Ciclosporin A
Navlestrengsblod er blod, der forbliver i moderkagen og i den vedhæftede navlestreng efter fødslen. Navlestrengsblod opsamles, fordi det indeholder stamceller, som kan bruges til at behandle hæmatopoietiske og genetiske lidelser
Andre navne:
  • Navlestrengsblod
Aktiv komparator: ATG og CSA gruppe
ATG 3mg/kg/d i 5 dage CSA startede fra 5mg/kg/d og justeret for at opretholde en bundserumkoncentration på 200-400ng/ml Intervention: Lægemiddel: Kanin ATG, Thymoglobulin (Genzyme) plus CSA
ATG er en infusion af kanin-afledte antistoffer mod humane T-celler, som bruges til forebyggelse og behandling af akut afstødning ved organtransplantation og behandling af aplastisk anæmi
Andre navne:
  • Thymoglobulin
  • Anti-thymoeyteGlobulin
CsA er et immunsuppressivt lægemiddel, der i vid udstrækning anvendes til organtransplantation for at forhindre afstødning. Det reducerer immunsystemets aktivitet ved at forstyrre aktiviteten og væksten af ​​T-celler
Andre navne:
  • Cyclosporin
  • Ciclosporin A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den samlede svarprocent
Tidsramme: Hver 3. måned til 24. måneder
Responsrate er forholdet mellem CR- og PR-patienter og alle evaluerede patienter på tidspunktet. CR,PR,NR og tilbagefald evalueres i henhold til retningslinjerne for diagnosticering og behandling af aplastisk anæmi hos voksne fra British Committee for Standards in Hematology (BCSH)
Hver 3. måned til 24. måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
2 år
Neutrofil genopretningstid
Tidsramme: Fra dag 0 til den første af 3 på hinanden følgende dage
Neutrofilgendannelsesdagen er defineret fra dag "0" indtil den første af 3 på hinanden følgende dage, hvor det absolutte neutrofiltal (ANC) er >0,5×10^9/L, uden G-CSF administration.
Fra dag 0 til den første af 3 på hinanden følgende dage
Infektionsrater
Tidsramme: 1 år
1 år
Behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. februar 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2016

Først opslået (Skøn)

20. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2017

Sidst verificeret

1. januar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kanin ATG, (Genzyme)

3
Abonner