Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost 0,1% nosní masti s obsahem takrolimu jako léčba epistaxe u hemoragické hereditární teleangiektázie (HHT) (TACRO)

12. června 2020 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Účinnost a bezpečnost nosní masti s obsahem 0,1 % takrolimu jako léčba epistaxe u hemoragické hereditární teleangiektázie (HHT) – dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie

Všechny rozpoznané projevy HHT jsou způsobeny abnormalitami ve struktuře cév. Epistaxe v důsledku tvorby telangiektáz je spontánní, velmi variabilní, recidivující u 90 % pacientů a spojená s těžkou anémií u 2–10 %. Také výrazně snižují kvalitu života.

Zlepšení epistaxe bylo prokázáno u pacientů s HHT po transplantaci jater. Byla vyslovena hypotéza, že imunosupresivní léčba (FK506) použitá k prevenci rejekce může mít antiangiogenní účinek.

Výsledky Albiñana et al naznačují, že mechanismus účinku FK506 zahrnuje částečnou korekci haplosuficience endoglinu a ALK1, genů odpovědných za 90 % případů HHT.

Na trhu je k léčbě ekzému dostupná mast takrolimus, a lze ji proto snadno použít k nazální aplikaci. Lokální nazální podání takrolimu může být snadnou lokální ORL léčbou, která je neagresivní a vede k malému traumatu pro pacienta ve srovnání s jinými možnostmi první linie léčby.

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit 6 týdnů po ukončení léčby účinnost na dobu trvání krvácení z nosu 6týdenní aplikace nosní masti takrolimu u pacientů s HHT komplikovaným krvácením z nosu (30 min/6 týdnů). . Sekundárními cíli je vyhodnotit toleranci v průběhu studie, účinnost na anémii a na klinické parametry (krvácení z nosu, kvalita života, dotazník skóre závažnosti epistaxe a krevní transfuze) a systémovou absorpci nazálního podání.

Jedná se o multicentrickou prospektivní a dvojitě zaslepenou studii fáze I/II. Celkem 48 pacientů bude randomizováno proti placebu s použitím alokačního poměru 1:1. Mast (Protopic® v koncentraci 0,1 % nebo placebo) si bude pacient sám aplikovat jednou aplikací do každé nosní dírky dvakrát denně po dobu 6 po sobě jdoucích týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Clermont-Ferrand, Francie
        • CHU Estaing
      • Montpellier, Francie
        • CHU de Montpellier

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let.
  • Pacienti, kteří dali svůj svobodný, informovaný a podepsaný souhlas.
  • Pacienti, kteří jsou zapojeni do systému sociálního zabezpečení nebo podobného systému.
  • Pacienti sledovaní na klinicky potvrzenou HHT (přítomnost alespoň 3 kritérií Curaçao) a/nebo potvrzenou molekulární biologií.
  • Pacient s krvácením z nosu s celkovým trváním > 30 minut po dobu 6 týdnů před časem zařazení odůvodněný vyplněnými kontrolními mřížkami.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící (kojící), ženy ve fertilním věku bez spolehlivé antikoncepce.
  • Pacienti, kteří nejsou zapojeni do systému sociálního zabezpečení.
  • Pacienti, kteří jsou chráněnými dospělými podle podmínek zákona (Francouzský zákon o veřejném zdraví).
  • Odmítnutí souhlasu.
  • Pacienti, u kterých nebyla diagnóza HHT potvrzena klinicky a/nebo molekulární biologií.
  • Účast v jiném klinickém hodnocení, které může zasahovat do navrhovaného hodnocení (úsudek zkoušejícího).
  • Pacienti, kteří podstoupili operaci nosu během 6 týdnů před zařazením.
  • Známá přecitlivělost na makrolidy obecně, na takrolimus nebo na kteroukoli pomocnou látku.
  • Pacient s dědičným onemocněním kožní bariéry, jako je Nethertonův syndrom, lamelární ichtyóza, generalizovaná erytrodermie, kožní onemocnění štěpu proti hostiteli, nebo trpící generalizovanou erytrodermií.
  • Pacient s léčbou inhibitory CYP3A4, např. erythromycin, itrakonazol, ketokonazol a diltiazem.
  • Pacienti, kteří během 10 týdnů před léčbou neúplně vyplnili mřížky pro krvácení z nosu. Pokud údaje chybí déle než 7 dní, pacienta nelze zařadit.
  • Pacienti, kteří nemají krvácení z nosu s celkovou dobou trvání > 30 minut po dobu 6 týdnů před zařazením do studie.
  • Pacienti s probíhající imunosupresivní léčbou.
  • Pacienti se známou a symptomatickou imunodeficiencí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Protopic® 0,1% (tacrolimus) mast
Protopic® 0,1% mast, balená v zaslepené tubě 30g.
Lék: Protopic® (Tacrolimus) 0,1% mast
Pacient aplikuje asi 0,1 g masti na nosní sliznici každé nosní dírky dvakrát denně po dobu 6 týdnů.
Komparátor placeba: Placebo mast
Stejné složení jako Protopic® 0,1% mast, ale bez takrolimu, baleno v zaslepené tubě 30g.
Lék: Placebo
Pacient aplikuje asi 0,1 g masti na nosní sliznici každé nosní dírky dvakrát denně po dobu 6 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů, u kterých došlo ke zlepšení krvácení z nosu
Časové okno: až 12 týdnů
Účinnost nosní masti takrolimu na krvácení z nosu při podávání po dobu 6 týdnů
až 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: až 12 týdnů
Tolerance bude hodnocena záznamem nežádoucích reakcí a nežádoucích účinků během období léčby a období sledování a klinickými vyšetřeními během období sledování.
až 12 týdnů
Počet epistaxí
Časové okno: až 12 týdnů
Vyhodnoťte účinnost podle klinických kritérií: frekvence epistaxe před a po léčbě.
až 12 týdnů
Doba trvání epistaxe
Časové okno: až 12 týdnů
Vyhodnotit účinnost nosní masti takrolimu na trvání krvácení z nosu před a po léčbě.
až 12 týdnů
Hladina hemoglobinu
Časové okno: až 12 týdnů
před a po léčbě.
až 12 týdnů
Hladina feritinu
Časové okno: až 12 týdnů
před a po léčbě.
až 12 týdnů
Kvalita života hodnocená dotazníkem SF36
Časové okno: až 12 týdnů
Vyhodnotit účinnost na kvalitu života s SF36 před a po léčbě
až 12 týdnů
Skóre závažnosti epistaxe hodnoceno dotazníkem ESS
Časové okno: až 12 týdnů
Vyhodnotit účinnost na skóre závažnosti epistaxe pomocí ESS před a po léčbě.
až 12 týdnů
Procento pacientů s detekcí takrolimu v krvi
Časové okno: až 6 týdnů
Vyhodnotit systémovou absorpci po nazálním podání takrolimu.
až 6 týdnů
úroveň expozice pacienta s detekcí takrolimu v krvi.
Časové okno: až 6 týdnů
Vyhodnotit systémovou absorpci po nazálním podání takrolimu.
až 6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
  • Vrchní vyšetřovatel: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler Service de génétique Clinique Bâtiment A1 - HFME

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. května 2017

Primární dokončení (Aktuální)

8. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

8. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

12. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 69HCL16_0705
  • 2017-000085-30 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Protopic® (Tacrolimus) 0,1% mast

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit