Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A 0,1%-os tacrolimus orrkenőcs hatékonysága és biztonságossága orrvérzés kezelésére hemorrhagiás örökletes telangiectasia (HHT) esetén (TACRO)

2020. június 12. frissítette: Hospices Civils de Lyon

A 0,1%-os takrolimusz orrkenőcs hatékonysága és biztonságossága orrvérzés kezelésére hemorrhagiás örökletes telangiectasia (HHT) esetén – Kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat

A HHT felismert megnyilvánulásai mindegyike az érrendszeri rendellenességeknek köszönhető. A telangiektázok képződése miatti orrvérzés spontán, nagyon változó, a betegek 90%-ában visszatérő, 2-10%-ban pedig súlyos vérszegénységgel jár. Jelentősen csökkentik az életminőséget is.

Májtranszplantációt követően HHT-betegeknél az orrvérzés javulását mutatták ki. Feltételezték, hogy a kilökődés megelőzésére alkalmazott immunszuppresszív kezelés (FK506) antiangiogén hatású lehet.

Albiñana és munkatársai eredményei arra utalnak, hogy az FK506 hatásmechanizmusa magában foglalja az endoglin és az ALK1 haploszufficiencia részleges korrekcióját, amelyek a HHT esetek 90%-áért felelős gének.

A takrolimusz kenőcs kapható a piacon az ekcéma kezelésére, ezért könnyen használható nazális beadásra. A takrolimusz helyi nazális beadása egyszerű helyi fül-orr-gégészeti kezelés lehet, amely nem agresszív, és más első vonalbeli kezelési lehetőségekhez képest kevés traumát okoz a beteg számára.

Ennek a vizsgálatnak a fő célja, hogy a kezelés befejezése után 6 héttel értékelje a takrolimusz orrkenőcs 6 hetes alkalmazásának orrvérzés időtartamára gyakorolt ​​hatását orrvérzéssel szövődött HHT-ban szenvedő betegeknél (30 perc/6 hét). . A másodlagos célkitűzések a tolerancia értékelése a vizsgálat során, a vérszegénység és a klinikai paraméterek (orrvérzés, életminőség, orrvérzés súlyossági pontszámának kérdőíve és vérátömlesztés) és a nazális adagolás szisztémás felszívódásának értékelése.

Ez egy többközpontú prospektív és kettős vak I/II. fázisú vizsgálat. Összesen 48 beteget randomizálnak a placebóval szemben, 1:1 elosztási arány mellett. A kenőcsöt (Protopic® 0,1%-ban vagy placebót) a páciens önmagának adja be, mindkét orrlyukba egyszer, naponta kétszer, 6 egymást követő héten keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bron, Franciaország
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Clermont-Ferrand, Franciaország
        • Chu Estaing
      • Montpellier, Franciaország
        • CHU de Montpellier

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor ≥ 18 év.
  • Azok a betegek, akik szabad, tájékozott és aláírt beleegyezésüket adták.
  • Társadalombiztosítási rendszerhez vagy hasonlóhoz csatlakozott betegek.
  • A betegeket klinikailag megerősített HHT-re (legalább 3 Curaçao kritérium megléte) és/vagy molekuláris biológiával igazolták.
  • A kitöltött követési rácsok által indokolt felvételi időpont előtt 6 hétig 30 percnél hosszabb teljes időtartamú orrvérzést mutató beteg.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, fogamzóképes korú nők megbízható fogamzásgátlás nélkül.
  • Társadalombiztosítási rendszerhez nem tartozó betegek.
  • Betegek, akik a törvény (francia közegészségügyi kódex) értelmében védett felnőttek.
  • A beleegyezés megtagadása.
  • Olyan betegek, akiknél a HHT diagnózisát klinikailag és/vagy molekuláris biológiailag nem erősítették meg.
  • Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, amely megzavarhatja a javasolt vizsgálatot (a vizsgáló ítélete).
  • Azok a betegek, akik a felvételt megelőző 6 hétben orrműtéten estek át.
  • Ismert túlérzékenység a makrolidokra általában, a takrolimuszra vagy a készítmény bármely segédanyagára.
  • Öröklött bőrgát betegségben, például Netherton-szindrómában, lamellás ichtyosisban, generalizált eritrodermában, graft versus-host bőrbetegségben vagy generalizált eritrodermában szenvedő beteg.
  • CYP3A4 gátló kezelésben részesülő beteg, pl. eritromicin, itrakonazol, ketokonazol és diltiazem.
  • Azok a betegek, akiknél a kezelést megelőző 10 hétben hiányosan töltötték ki az orrvérrácsokat. Ha több mint 7 napig hiányoznak az adatok, a beteg nem szerepelhet.
  • Azok a betegek, akiknél a felvétel időpontja előtt 6 hétig nem jelentkezik orrvérzés, amelynek teljes időtartama meghaladja a 30 percet.
  • Folyamatban lévő immunszuppresszív kezelésben részesülő betegek.
  • Ismert és tünetekkel járó immunhiányos betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Protopic® 0,1% (Tacrolimus) kenőcs
Protopic® 0,1% kenőcs, 30 g-os vak tubusba csomagolva.
Drog: Protopic® (Tacrolimus) 0,1% kenőcs
Körülbelül 0,1 g kenőcsöt ad be a páciens az orrnyálkahártyára mindkét orrlyukba naponta kétszer 6 héten keresztül.
Placebo Comparator: Placebo kenőcs
Ugyanaz a készítmény, mint a Protopic® 0,1% kenőcs, de takrolimusz nélkül, 30 g-os vakcsőbe csomagolva.
Drog: Placebo
Körülbelül 0,1 g kenőcsöt ad be a páciens az orrnyálkahártyára mindkét orrlyukba naponta kétszer 6 héten keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek százalékos aránya, akiknél javult az orrvérzés
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
A takrolimusz orrkenőcs hatékonysága orrvérzés esetén 6 hetes alkalmazás esetén
legfeljebb 12 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
A toleranciát a kezelési időszak és a követési időszak során fellépő nemkívánatos reakciók és nemkívánatos események rögzítésével, valamint a követési időszak alatti klinikai vizsgálatokkal értékelik.
legfeljebb 12 hétig
Az orrvérzés száma
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
A hatékonyság értékelése klinikai kritériumok alapján: orrvérzés gyakorisága a kezelés előtt és után.
legfeljebb 12 hétig
Orrvérzés időtartama
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
A takrolimusz orrkenőcs hatékonyságának értékelése az orrvérzés időtartamára vonatkozóan a kezelés előtt és után.
legfeljebb 12 hétig
Hemoglobin szint
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
kezelés előtt és után.
legfeljebb 12 hétig
Ferritin szint
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
kezelés előtt és után.
legfeljebb 12 hétig
Az SF36 kérdőív által értékelt életminőség
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
Az SF36 életminőségre gyakorolt ​​hatásának értékelése a kezelés előtt és után
legfeljebb 12 hétig
Súlyossági orrvérzés pontszáma az ESS-kérdőív alapján értékelve
Időkeret: legfeljebb 12 hétig
A hatékonyság értékelése az orrvérzés súlyossági pontszáma alapján az ESS segítségével a kezelés előtt és után.
legfeljebb 12 hétig
Azon betegek százalékos aránya, akiknél takrolimusz kimutatható a vérben
Időkeret: legfeljebb 6 hétig
A szisztémás felszívódás értékelése a takrolimusz nazális beadása után.
legfeljebb 6 hétig
a betegek expozíciós szintje, ha a takrolimusz kimutatható a vérben.
Időkeret: legfeljebb 6 hétig
A szisztémás felszívódás értékelése a takrolimusz nazális beadása után.
legfeljebb 6 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hospices Civils de Lyon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
  • Kutatásvezető: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler Service de génétique Clinique Bâtiment A1 - HFME

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. május 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. november 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. november 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 11.

Első közzététel (Tényleges)

2017. május 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. július 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 12.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 69HCL16_0705
  • 2017-000085-30 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Protopic® (Tacrolimus) 0,1% kenőcs

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ukraine

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel