Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

0,1-prosenttisen takrolimuusinenävoiteen teho ja turvallisuus nenäverenvuotolääkkeenä hemorragisessa perinnöllisessä telangiektasiassa (HHT) (TACRO)

perjantai 12. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

0,1 %:n takrolimuusinenävoiteen teho ja turvallisuus nenäverenvuotolääkkeenä hemorragisessa perinnöllisessä telangiektasiassa (HHT) – kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus

HHT:n tunnistetut ilmenemismuodot johtuvat kaikki verisuonten rakenteen poikkeavuuksista. Telangiektaasien muodostumisesta johtuva nenäverenvuoto on spontaania, hyvin vaihtelevaa, toistuu 90 %:lla potilaista ja liittyy vakavaan anemiaan 2-10 %:lla. Ne myös heikentävät merkittävästi elämänlaatua.

Nenäverenvuoto on parantunut HHT-potilailla maksansiirron jälkeen. Oletuksena oli, että hyljintäreaktion estämiseen käytetyllä immunosuppressiivisella hoidolla (FK506) voi olla antiangiogeeninen vaikutus.

Albiñanan et al. tulokset viittaavat siihen, että FK506:n vaikutusmekanismiin kuuluu endogliinin ja ALK1-haplosufficienssin osittainen korjaus, geenit, jotka vastaavat 90 %:sta HHT-tapauksista.

Takrolimuusivoidetta on saatavilla markkinoilla ekseeman hoitoon, ja siksi sitä voidaan helposti käyttää sellaisenaan nenän kautta. Paikallinen takrolimuusin antaminen nenään voi olla helppo paikallinen ENT-hoito, joka ei ole aggressiivinen ja aiheuttaa potilaalle vain vähän traumaa verrattuna muihin ensilinjan hoitovaihtoehtoihin.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida 6 viikon kuluttua hoidon päättymisestä 6 viikon takrolimuusi-nenävoiteen tehoa nenäverenvuotojen kestoon potilailla, joilla on nenäverenvuoto komplisoiva HHT (30 min/6 viikkoa). . Toissijaisena tavoitteena on arvioida sietokykyä koko tutkimuksen ajan, tehoa anemiaan ja kliinisiin parametreihin (nenäverenvuoto, elämänlaatu, nenäverenvuotopisteiden vakavuuskysely ja verensiirrot) sekä nenän kautta antamisen systeeminen imeytyminen.

Tämä on monikeskuspotentiaalinen ja kaksoissokkoutettu vaiheen I/II tutkimus. Yhteensä 48 potilasta satunnaistetaan lumelääkettä saaneeseen jakosuhteeseen 1:1. Potilas antaa voiteen (Protopic® 0,1 % tai lumelääke) itse kumpaankin sieraimeen kahdesti päivässä 6 peräkkäisen viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bron, Ranska
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Clermont-Ferrand, Ranska
        • CHU Estaing
      • Montpellier, Ranska
        • CHU de Montpellier

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta.
  • Potilaat, jotka ovat antaneet vapaan, tietoisen ja allekirjoitetun suostumuksensa.
  • Potilaat, jotka kuuluvat sosiaaliturvajärjestelmään tai vastaavaan.
  • Potilaita seurataan kliinisesti vahvistetun HHT:n varalta (vähintään 3 Curaçao-kriteeriä) ja/tai molekyylibiologia vahvistaa.
  • Potilaalla on nenäverenvuoto, jonka kokonaiskesto on > 30 minuuttia 6 viikon ajan ennen sisällyttämisajankohtaa, joka on perusteltu täytetyillä seurantaruudukoilla.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla ei ole luotettavaa ehkäisyä.
  • Potilaat, jotka eivät kuulu sosiaaliturvajärjestelmään.
  • Potilaat, jotka ovat lain (Ranskan kansanterveyslaki) mukaan suojeltuja aikuisia.
  • Suostumuksen kieltäminen.
  • Potilaat, joiden HHT-diagnoosia ei ole vahvistettu kliinisesti ja/tai molekyylibiologian perusteella.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka voi häiritä ehdotettua tutkimusta (tutkijan tuomio).
  • Potilaat, joille on tehty nenäleikkaus 6 viikon aikana ennen sisällyttämistä.
  • Tunnettu yliherkkyys makrolideille yleensä, takrolimuusille tai jollekin apuaineista.
  • Potilas, jolla on perinnöllinen ihosuojasairaus, kuten Nethertonin oireyhtymä, lamellaarinen iktyoosi, yleistynyt erytroderma, graft versus-host -ihosairaus tai yleistynyt erytroderma.
  • Potilas, joka saa CYP3A4-inhibiittorihoitoa, esim. erytromysiini, itrakonatsoli, ketokonatsoli ja diltiatseemi.
  • Potilaat, jotka ovat täyttäneet nenäverenvuotoruudut epätäydellisesti hoitoa edeltäneiden 10 viikon aikana. Jos tietoja puuttuu yli 7 päivää, potilasta ei voida ottaa mukaan.
  • Potilaat, joilla ei esiinny nenäverenvuotoa, joiden kokonaiskesto on > 30 minuuttia 6 viikon aikana ennen sisällyttämistä.
  • Potilaat, joilla on meneillään immunosuppressiohoito.
  • Potilaat, joilla on tunnettu ja oireellinen immuunivajaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Protopic® 0,1 % (takrolimuusi) voide
Protopic® 0,1 % voide, pakattu 30 g:n putkiloon.
Lääke: Protopic® (takrolimuusi) 0,1 % voide
Potilas antaa noin 0,1 g voidetta kummankin sieraimen nenän limakalvolle kahdesti päivässä 6 viikon ajan.
Placebo Comparator: Placebo voide
Sama koostumus kuin Protopic® 0,1 % voide, mutta ilman takrolimuusia, pakattu 30 g:n putkiloon.
Lääke: Plasebo
Potilas antaa noin 0,1 g voidetta kummankin sieraimen nenän limakalvolle kahdesti päivässä 6 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden nenäverenvuoto on parantunut
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
Takrolimuusi-nenävoiteen teho nenäverenvuotoon, kun sitä käytetään 6 viikon ajan
jopa 12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
Toleranssi arvioidaan kirjaamalla haittavaikutukset ja haittatapahtumat hoitojakson ja seurantajakson aikana sekä kliinisillä tutkimuksilla seurantajakson aikana.
jopa 12 viikkoa
Nenäverenvuotokohtausten määrä
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
Arvioi teho kliinisillä kriteereillä: nenäverenvuototiheys ennen ja jälkeen hoidon.
jopa 12 viikkoa
Nenäverenvuoto Kesto
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
Takrolimuusi-nenävoiteen tehokkuuden arvioiminen nenäverenvuotojen kestoon ennen ja jälkeen hoidon.
jopa 12 viikkoa
Hemoglobiinitaso
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
ennen ja jälkeen hoidon.
jopa 12 viikkoa
Ferritiinitaso
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
ennen ja jälkeen hoidon.
jopa 12 viikkoa
Elämänlaatua arvioi SF36-kysely
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
Arvioida tehokkuutta elämänlaatuun SF36:lla ennen ja jälkeen hoidon
jopa 12 viikkoa
Vakavuus Nenäverenvuotopisteet ESS-kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: jopa 12 viikkoa
Tehokkuuden arvioimiseksi nenäverenvuotopisteiden vaikeusasteella ESS:llä ennen ja jälkeen hoidon.
jopa 12 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on takrolimuusi havaittu veressä
Aikaikkuna: jopa 6 viikkoa
Systeemisen imeytymisen arvioimiseksi takrolimuusin nenään annon jälkeen.
jopa 6 viikkoa
potilaan altistustaso, kun takrolimuusi havaitaan veressä.
Aikaikkuna: jopa 6 viikkoa
Systeemisen imeytymisen arvioimiseksi takrolimuusin nenään annon jälkeen.
jopa 6 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospices Civils de Lyon

Tutkijat

  • Päätutkija: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
  • Päätutkija: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler Service de génétique Clinique Bâtiment A1 - HFME

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 8. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. toukokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. toukokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 69HCL16_0705
  • 2017-000085-30 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Protopic® (takrolimuusi) 0,1 % voide

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Chile

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa