Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo 0,1% takrolimusu w maści do nosa w leczeniu krwawienia z nosa w krwotocznej dziedzicznej teleangiektazji (HHT) (TACRO)

12 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Skuteczność i bezpieczeństwo 0,1% takrolimusu w maści do nosa w leczeniu krwawienia z nosa w krwotocznej dziedzicznej teleangiektazji (HHT) – podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo, wieloośrodkowa próba

Wszystkie rozpoznane objawy HHT wynikają z nieprawidłowości w strukturze naczyń. Krwawienie z nosa w wyniku powstawania teleangiektaz jest samoistne, bardzo zmienne, nawracające u 90% pacjentów, a u 2-10% wiąże się z ciężką niedokrwistością. Znacznie obniżają też jakość życia.

Poprawę krwawienia z nosa wykazano u pacjentów z HHT po przeszczepie wątroby. Postawiono hipotezę, że leczenie immunosupresyjne (FK506) stosowane w celu zapobiegania odrzuceniu może mieć działanie antyangiogenne.

Wyniki Albinana i wsp. sugerują, że mechanizm działania FK506 polega na częściowej korekcji haplosufficiency endogliny i ALK1, genów odpowiedzialnych za 90% przypadków HHT.

Maść z takrolimusem jest dostępna na rynku do leczenia egzemy i dlatego może być łatwo stosowana do podawania donosowego. Miejscowe podawanie takrolimusu donosowo może być łatwym miejscowym leczeniem laryngologicznym, które jest nieagresywne i powoduje niewielki uraz u pacjenta w porównaniu z innymi możliwościami leczenia pierwszego rzutu.

Głównym celem tego badania jest ocena, po 6 tygodniach od zakończenia leczenia, skuteczności na czas trwania krwawienia z nosa 6-tygodniowej aplikacji maści z takrolimusem do nosa u pacjentów z HHT powikłanym krwawieniem z nosa (30 min/6 tyg.) . Drugorzędnymi celami są ocena tolerancji w trakcie badania, skuteczności w przypadku niedokrwistości i parametrów klinicznych (krwawienia z nosa, jakość życia, kwestionariusz oceny ciężkości krwawienia z nosa i transfuzje krwi) oraz ogólnoustrojowe wchłanianie podanego donosowo leku.

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne i podwójnie zaślepione badanie fazy I/II. W sumie 48 pacjentów zostanie przydzielonych losowo do grupy otrzymującej placebo przy zastosowaniu stosunku alokacji 1:1. Maść (Protopic® w stężeniu 0,1% lub placebo) będzie stosowana samodzielnie przez pacjenta po jednym podaniu do każdego otworu nosowego dwa razy dziennie przez 6 kolejnych tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Clermont-Ferrand, Francja
        • CHU Estaing
      • Montpellier, Francja
        • CHU de Montpellier

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat.
  • Pacjenci, którzy wyrazili dobrowolną, świadomą i podpisaną zgodę.
  • Pacjenci zrzeszeni w systemie zabezpieczenia społecznego lub podobnym.
  • Pacjenci monitorowani pod kątem klinicznie potwierdzonego HHT (obecność co najmniej 3 kryteriów z Curaçao) i/lub potwierdzonych biologią molekularną.
  • Pacjent z krwawieniami z nosa o całkowitym czasie trwania > 30 minut przez 6 tygodni przed czasem włączenia, uzasadniony wypełnionymi siatkami kontrolnymi.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, kobiety w wieku rozrodczym bez skutecznej antykoncepcji.
  • Pacjenci niezrzeszeni w systemie zabezpieczenia społecznego.
  • Pacjenci, którzy są osobami dorosłymi chronionymi zgodnie z przepisami prawa (francuski kodeks zdrowia publicznego).
  • Odmowa zgody.
  • Pacjenci, u których rozpoznanie HHT nie zostało potwierdzone klinicznie i/lub biologią molekularną.
  • Udział w innym badaniu klinicznym, który może kolidować z proponowanym badaniem (ocena badacza).
  • Pacjenci, którzy przeszli operację nosa w ciągu 6 tygodni przed włączeniem.
  • Znana nadwrażliwość na makrolidy, na takrolimus lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
  • Pacjent z wrodzoną chorobą bariery skórnej, taką jak zespół Nethertona, rybia łuska blaszkowata, erytrodermia uogólniona, choroba skóry przeszczep przeciwko gospodarzowi lub cierpiący na erytrodermię uogólnioną.
  • Pacjent leczony inhibitorami CYP3A4, m.in. erytromycyna, itrakonazol, ketokonazol i diltiazem.
  • Pacjenci, którzy niecałkowicie wypełnili siatkę krwawienia z nosa w ciągu 10 tygodni poprzedzających leczenie. Jeśli brakuje danych przez ponad 7 dni, pacjenta nie można uwzględnić.
  • Pacjenci, u których nie występują krwawienia z nosa trwające łącznie > 30 minut przez 6 tygodni przed włączeniem.
  • Pacjenci z trwającym leczeniem immunosupresyjnym.
  • Pacjenci ze znanym i objawowym niedoborem odporności

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Maść Protopic® 0,1% (takrolimus).
Protopic® 0,1% maść, pakowana w zaślepioną tubę 30g.
Lek: Protopic® (takrolimus) 0,1% maść
Około 0,1 g maści pacjent podaje na błonę śluzową nosa każdego otworu nosowego dwa razy dziennie przez 6 tygodni.
Komparator placebo: Maść placebo
Taka sama formuła jak maść Protopic® 0,1%, ale bez takrolimusu, pakowana w zaślepioną tubę 30 g.
Lek: Placebo
Około 0,1 g maści pacjent podaje na błonę śluzową nosa każdego otworu nosowego dwa razy dziennie przez 6 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów doświadczających poprawy krwawienia z nosa
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Skuteczność takrolimusu w maści do nosa na krwawienia z nosa, gdy jest podawana przez 6 tygodni
do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Tolerancja zostanie oceniona poprzez odnotowanie działań niepożądanych i zdarzeń niepożądanych podczas okresu leczenia i okresu obserwacji oraz poprzez badania kliniczne w okresie obserwacji.
do 12 tygodni
Liczba krwawień z nosa
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Ocena skuteczności na podstawie kryteriów klinicznych: częstość krwawienia z nosa przed i po leczeniu.
do 12 tygodni
Czas trwania krwawienia z nosa
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Ocena skuteczności takrolimusu w maści do nosa na czas trwania krwawienia z nosa przed i po leczeniu.
do 12 tygodni
Poziom hemoglobiny
Ramy czasowe: do 12 tygodni
przed i po leczeniu.
do 12 tygodni
Poziom ferrytyny
Ramy czasowe: do 12 tygodni
przed i po leczeniu.
do 12 tygodni
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza SF36
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Ocena wpływu SF36 na jakość życia przed i po leczeniu
do 12 tygodni
Ocena ciężkości krwawienia z nosa oceniana za pomocą kwestionariusza ESS
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Ocena skuteczności w ocenie ciężkości krwawienia z nosa za pomocą ESS przed i po leczeniu.
do 12 tygodni
Odsetek pacjentów z wykryciem takrolimusu we krwi
Ramy czasowe: do 6 tygodni
Ocena wchłaniania ogólnoustrojowego po donosowym podaniu takrolimusu.
do 6 tygodni
poziom narażenia pacjenta z wykryciem takrolimusu we krwi.
Ramy czasowe: do 6 tygodni
Ocena wchłaniania ogólnoustrojowego po donosowym podaniu takrolimusu.
do 6 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Śledczy

  • Główny śledczy: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
  • Główny śledczy: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler Service de génétique Clinique Bâtiment A1 - HFME

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 maja 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 maja 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 69HCL16_0705
  • 2017-000085-30 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Protopic® (takrolimus) 0,1% maść

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj