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Wirksamkeit und Sicherheit einer 0,1 %igen Tacrolimus-Nasensalbe zur Behandlung von Epistaxis bei hämorrhagischer hereditärer Teleangiektasie (HHT) (TACRO)

12. Juni 2020 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Wirksamkeit und Sicherheit einer 0,1 %igen Tacrolimus-Nasensalbe zur Behandlung von Epistaxis bei hämorrhagischer hereditärer Teleangiektasie (HHT) – eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte, multizentrische Studie

Die anerkannten Manifestationen von HHT sind alle auf Anomalien in der Gefäßstruktur zurückzuführen. Epistaxis aufgrund von Teleangiektasien ist spontan, sehr variabel, bei 90 % der Patienten wiederkehrend und bei 2-10 % mit schwerer Anämie verbunden. Außerdem reduzieren sie die Lebensqualität erheblich.

Eine Verbesserung der Epistaxis wurde bei HHT-Patienten nach einer Lebertransplantation gezeigt. Es wurde die Hypothese aufgestellt, dass die immunsuppressive Behandlung (FK506), die verwendet wird, um eine Abstoßung zu verhindern, eine anti-angiogene Wirkung haben könnte.

Die Ergebnisse von Albiñana et al. legen nahe, dass der Wirkmechanismus von FK506 eine teilweise Korrektur der Endoglin- und ALK1-Haplosuffizienz umfasst, Gene, die für 90 % der HHT-Fälle verantwortlich sind.

Tacrolimus-Salbe ist zur Behandlung von Ekzemen auf dem Markt erhältlich und kann daher ohne Weiteres für die nasale Verabreichung verwendet werden. Die topische nasale Verabreichung von Tacrolimus kann eine einfache lokale HNO-Behandlung sein, die nicht aggressiv ist und im Vergleich zu anderen Erstlinienbehandlungsmöglichkeiten zu einem geringen Trauma für den Patienten führt.

Das Hauptziel dieser Studie ist es, 6 Wochen nach Ende der Behandlung die Wirksamkeit einer 6-wöchigen Anwendung von Tacrolimus-Nasensalbe auf die Dauer von Nasenbluten bei Patienten mit durch Nasenbluten komplizierter HHT (30 min/6 Wochen) zu bewerten. . Sekundäre Ziele sind die Bewertung der Verträglichkeit während der gesamten Studie, der Wirksamkeit bei Anämie und bei klinischen Parametern (Nasenbluten, Lebensqualität, Fragebogen zum Schweregrad der Epistaxis und Bluttransfusionen) und der systemischen Absorption der nasalen Verabreichung.

Dies ist eine multizentrische, prospektive und doppelblinde Phase-I/II-Studie. Insgesamt 48 Patienten werden randomisiert versus Placebo unter Verwendung eines Verteilungsverhältnisses von 1:1 behandelt. Die Salbe (Protopic® mit 0,1 % oder Placebo) wird vom Patienten selbst verabreicht, wobei eine Verabreichung in jedes Nasenloch zweimal täglich für 6 aufeinanderfolgende Wochen erfolgt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Clermont-Ferrand, Frankreich
        • CHU Estaing
      • Montpellier, Frankreich
        • CHU de Montpellier

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre.
  • Patienten, die ihr freiwilliges, informiertes und unterschriebenes Einverständnis gegeben haben.
  • Patienten, die einem Sozialversicherungssystem oder ähnlichem angeschlossen sind.
  • Patienten, die auf klinisch bestätigte HHT (Vorhandensein von mindestens 3 Curaçao-Kriterien) überwacht und/oder molekularbiologisch bestätigt wurden.
  • Patient mit Nasenbluten mit einer Gesamtdauer von > 30 Minuten für 6 Wochen vor dem Zeitpunkt der Aufnahme, gerechtfertigt durch ausgefüllte Nachsorgeraster.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind oder stillen (stillend), Frauen im gebärfähigen Alter ohne zuverlässige Empfängnisverhütung.
  • Patienten, die keinem Sozialversicherungssystem angeschlossen sind.
  • Patienten, die gesetzlich geschützte Erwachsene sind (Französisches Gesetzbuch für öffentliche Gesundheit).
  • Verweigerung der Zustimmung.
  • Patienten, bei denen die Diagnose HHT nicht klinisch und/oder molekularbiologisch bestätigt wurde.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, die die vorgeschlagene Studie beeinträchtigen könnte (Ermessen des Prüfarztes).
  • Patienten, die sich in den 6 Wochen vor der Aufnahme einer Nasenoperation unterzogen haben.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Makrolide im Allgemeinen, gegen Tacrolimus oder einen der sonstigen Bestandteile.
  • Patient mit einer erblichen Hautbarriereerkrankung wie Netherton-Syndrom, lamellärer Ichtyose, generalisierter Erythrodermie, Graft-versus-Host-Hautkrankheit oder mit generalisierter Erythrodermie.
  • Patient mit Behandlung mit CYP3A4-Inhibitoren, z. Erythromycin, Itraconazol, Ketoconazol und Diltiazem.
  • Patienten, die die Nasenblutgitter in den 10 Wochen vor der Behandlung unvollständig ausgefüllt haben. Fehlen Daten für mehr als 7 Tage, kann der Patient nicht aufgenommen werden.
  • Patienten, die 6 Wochen vor dem Zeitpunkt der Aufnahme kein Nasenbluten mit einer Gesamtdauer von > 30 Minuten aufweisen.
  • Patienten mit laufender immunsuppressiver Behandlung.
  • Patienten mit bekannter und symptomatischer Immunschwäche

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Protopic® 0,1 % (Tacrolimus) Salbe
Protopic® 0,1 % Salbe, verpackt in einer Blindtube von 30 g.
Arzneimittel: Protopic® (Tacrolimus) 0,1 % Salbe
Etwa 0,1 g Salbe wird vom Patienten zweimal täglich für 6 Wochen auf die Nasenschleimhaut jedes Nasenlochs aufgetragen.
Placebo-Komparator: Placebo-Salbe
Gleiche Formulierung wie Protopic® 0,1 % Salbe, jedoch ohne Tacrolimus, verpackt in einer Blindtube zu 30 g.
Arzneimittel: Placebo
Etwa 0,1 g Salbe wird vom Patienten zweimal täglich für 6 Wochen auf die Nasenschleimhaut jedes Nasenlochs aufgetragen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, die eine Verbesserung ihres Nasenblutens feststellen
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Wirksamkeit von Tacrolimus-Nasensalbe bei Nasenbluten bei Verabreichung über 6 Wochen
bis zu 12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Die Verträglichkeit wird durch die Aufzeichnung von Nebenwirkungen und unerwünschten Ereignissen während des Behandlungszeitraums und des Nachbeobachtungszeitraums und durch klinische Untersuchungen während des Nachbeobachtungszeitraums bewertet.
bis zu 12 Wochen
Anzahl der Epistaxis
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit anhand klinischer Kriterien: Epistaxis-Häufigkeit vor und nach der Behandlung.
bis zu 12 Wochen
Epistaxis-Dauer
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit von Tacrolimus-Nasensalbe auf die Dauer von Nasenbluten vor und nach der Behandlung.
bis zu 12 Wochen
Hämoglobinspiegel
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
vor und nach der Behandlung.
bis zu 12 Wochen
Ferritinspiegel
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
vor und nach der Behandlung.
bis zu 12 Wochen
Lebensqualität bewertet durch SF36-Fragebogen
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Bewertung der Wirksamkeit von SF36 auf die Lebensqualität vor und nach der Behandlung
bis zu 12 Wochen
Schweregrad Epistaxis-Score Bewertet durch ESS-Fragebogen
Zeitfenster: bis zu 12 Wochen
Um die Wirksamkeit auf den Schweregrad der Epistaxis zu bewerten, wurde vor und nach der Behandlung mit ESS bewertet.
bis zu 12 Wochen
Der Prozentsatz der Patienten mit Tacrolimus-Nachweis im Blut
Zeitfenster: bis zu 6 Wochen
Bewertung der systemischen Resorption nach nasaler Verabreichung von Tacrolimus.
bis zu 6 Wochen
die Höhe der Exposition eines Patienten mit Tacrolimus-Nachweis im Blut.
Zeitfenster: bis zu 6 Wochen
Bewertung der systemischen Resorption nach nasaler Verabreichung von Tacrolimus.
bis zu 6 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Ermittler

  • Hauptermittler: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
  • Hauptermittler: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler Service de génétique Clinique Bâtiment A1 - HFME

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Mai 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 69HCL16_0705
  • 2017-000085-30 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Protopic® (Tacrolimus) 0,1 % Salbe

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