Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia e sicurezza di un unguento nasale con tacrolimus allo 0,1% come trattamento per l'epistassi nella telangiectasia ereditaria emorragica (HHT) (TACRO)

12 giugno 2020 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Efficacia e sicurezza di un unguento nasale con tacrolimus allo 0,1% come trattamento per l'epistassi nella telangiectasia ereditaria emorragica (HHT) - Uno studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo

Le manifestazioni riconosciute di HHT sono tutte dovute ad anomalie nella struttura vascolare. L'epistassi da formazione di teleangectasie è spontanea, molto variabile, ricorrente nel 90% dei pazienti e associata ad anemia grave nel 2-10%. Inoltre riducono significativamente la qualità della vita.

Il miglioramento dell'epistassi è stato dimostrato nei pazienti con HHT dopo un trapianto di fegato. È stato ipotizzato che il trattamento immunosoppressivo (FK506) utilizzato per prevenire il rigetto possa avere un effetto anti-angiogenico.

I risultati di Albiñana et al suggeriscono che il meccanismo d'azione di FK506 comporta una parziale correzione dell'endoglin e dell'aplosufficienza di ALK1, geni responsabili del 90% dei casi di HHT.

L'unguento al tacrolimus è disponibile sul mercato per il trattamento dell'eczema e può quindi essere facilmente utilizzato tal quale per la somministrazione nasale. La somministrazione topica nasale di tacrolimus può essere un facile trattamento ORL locale che non è aggressivo e provoca un piccolo trauma per il paziente rispetto ad altre possibilità di trattamento di prima linea.

L'obiettivo principale di questo studio è valutare, a 6 settimane dalla fine del trattamento, l'efficacia sulla durata delle epistassi, dell'applicazione di 6 settimane di pomata nasale con tacrolimus, in pazienti con HHT complicata da epistassi (30 min/6 settimane) . Obiettivi secondari sono valutare la tolleranza durante lo studio, l'efficacia sull'anemia e sui parametri clinici (epistassi, qualità della vita, questionario sul punteggio di gravità dell'epistassi e trasfusioni di sangue) e l'assorbimento sistemico della somministrazione nasale.

Questo è uno studio prospettico multicentrico e in doppio cieco di fase I/II. Un totale di 48 pazienti saranno randomizzati rispetto al placebo utilizzando un rapporto di allocazione di 1:1. L'unguento (Protopic® allo 0,1% o placebo) verrà autosomministrato dal paziente con una somministrazione in ciascuna narice due volte al giorno per 6 settimane consecutive.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Chu Estaing
      • Montpellier, Francia
        • CHU de Montpellier

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni.
  • Pazienti che hanno dato il loro consenso libero, informato e firmato.
  • Pazienti iscritti a un regime di previdenza sociale o simile.
  • Pazienti monitorati per HHT clinicamente confermato (presenza di almeno 3 criteri Curaçao) e/o confermato dalla biologia molecolare.
  • Paziente che presenta epistassi con durata totale > 30 minuti per 6 settimane prima del momento dell'inclusione giustificato da griglie di follow-up completate.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o allattamento (allattamento), donne in età fertile senza contraccezione affidabile.
  • Pazienti non iscritti ad un regime previdenziale.
  • Pazienti maggiorenni protetti ai sensi di legge (Codice di sanità pubblica francese).
  • Rifiuto del consenso.
  • Pazienti per i quali la diagnosi di HHT non è stata confermata clinicamente e/o dalla biologia molecolare.
  • Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica che potrebbe interferire con la sperimentazione proposta (giudizio dello sperimentatore).
  • Pazienti sottoposti a chirurgia nasale nelle 6 settimane precedenti l'inclusione.
  • Ipersensibilità nota ai macrolidi in generale, al tacrolimus o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  • Paziente con una malattia della barriera cutanea ereditaria come la sindrome di Netherton, ittiosi lamellare, eritrodermia generalizzata, malattia della pelle del trapianto contro l'ospite o affetto da eritrodermia generalizzata.
  • Paziente in trattamento con inibitori del CYP3A4, ad es. eritromicina, itraconazolo, ketoconazolo e diltiazem.
  • Pazienti che hanno compilato in modo incompleto le griglie epistassi nelle 10 settimane precedenti il ​​trattamento. Se mancano dati per più di 7 giorni, il paziente non può essere incluso.
  • Pazienti che non presentano epistassi con una durata totale di > 30 minuti per 6 settimane prima del momento dell'inclusione.
  • Pazienti con trattamento immunosoppressivo in corso.
  • Pazienti con deficienza immunitaria nota e sintomatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Protopic® 0,1% (Tacrolimus) unguento
Protopic® 0,1% unguento, confezionato in tubo cieco da 30 g.
Droga: Protopic® (Tacrolimus) 0,1% unguento
Circa 0,1 g di unguento vengono somministrati dal paziente sulla mucosa nasale di ciascuna narice due volte al giorno per 6 settimane.
Comparatore placebo: Unguento placebo
Stessa formulazione dell'unguento Protopic® 0,1% ma senza tacrolimus, confezionato in tubo cieco da 30 g.
Droga: Placebo
Circa 0,1 g di unguento vengono somministrati dal paziente sulla mucosa nasale di ciascuna narice due volte al giorno per 6 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno riscontrato un miglioramento delle epistassi
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Efficacia dell'unguento nasale al tacrolimus sulle epistassi se somministrato per 6 settimane
fino a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
La tolleranza sarà valutata registrando le reazioni avverse e gli eventi avversi durante il periodo di trattamento e il periodo di follow-up e mediante esami clinici durante il periodo di follow-up.
fino a 12 settimane
Numero di epistassi
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Valutare l'efficacia in base a criteri clinici: frequenza di epistassi prima e dopo il trattamento.
fino a 12 settimane
Epistassi Durata
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Valutare l'efficacia dell'unguento nasale al tacrolimus sulla durata delle epistassi prima e dopo il trattamento.
fino a 12 settimane
Livello di emoglobina
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
prima e dopo il trattamento.
fino a 12 settimane
Livello di ferritina
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
prima e dopo il trattamento.
fino a 12 settimane
Qualità della vita valutata dal questionario SF36
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Valutare l'efficacia sulla qualità della vita con SF36 prima e dopo il trattamento
fino a 12 settimane
Punteggio di gravità dell'epistassi valutato dal questionario ESS
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Valutare l'efficacia in base al punteggio dell'epistassi di gravità con ESS prima e dopo il trattamento.
fino a 12 settimane
La percentuale di pazienti con rilevamento di Tacrolimus nel sangue
Lasso di tempo: fino a 6 settimane
Valutare l'assorbimento sistemico dopo somministrazione nasale di tacrolimus.
fino a 6 settimane
il livello di esposizione del paziente con rilevamento di tacrolimus nel sangue.
Lasso di tempo: fino a 6 settimane
Valutare l'assorbimento sistemico dopo somministrazione nasale di tacrolimus.
fino a 6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Investigatori

  • Investigatore principale: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
  • Investigatore principale: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler Service de génétique Clinique Bâtiment A1 - HFME

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 maggio 2017

Completamento primario (Effettivo)

8 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

8 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 luglio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL16_0705
  • 2017-000085-30 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Protopic® (Tacrolimus) 0,1% unguento

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Oman

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi