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출혈성 유전성 모세혈관확장증(HHT)의 비출혈 치료제로서 0.1% Tacrolimus 비강 연고의 효능 및 안전성 (TACRO)

2020년 6월 12일 업데이트: Hospices Civils de Lyon

출혈성 유전성 모세혈관확장증(HHT)의 비출혈 치료제로서 0.1% Tacrolimus 비강 연고의 효능 및 안전성 - 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 시험

HHT의 알려진 징후는 모두 혈관 구조의 이상 때문입니다. 모세혈관확장증 형성으로 인한 비출혈은 자발적이고 매우 가변적이며 환자의 90%에서 재발하고 2-10%에서 심각한 빈혈과 관련됩니다. 그들은 또한 삶의 질을 크게 떨어뜨립니다.

간 이식 후 HHT 환자에서 비출혈의 개선이 나타났습니다. 거부반응을 예방하기 위해 사용되는 면역억제제(FK506)가 항혈관신생 효과를 가질 수 있다는 가설을 세웠다.

Albiñana et al의 결과는 FK506의 작용 메커니즘이 HHT 사례의 90%를 담당하는 유전자인 endoglin 및 ALK1 haplosufficiency의 부분적인 수정과 관련이 있음을 시사합니다.

타크롤리무스 연고는 습진 치료용으로 시중에서 구할 수 있으므로 비강 투여용으로 쉽게 사용할 수 있습니다. 타크롤리무스의 국소 비강 투여는 비공격적이며 다른 1차 치료 가능성과 관련하여 환자의 외상을 거의 유발하지 않는 쉬운 국소 ENT 치료일 수 있습니다.

이 시험의 주요 목적은 치료 종료 후 6주에 코피로 인한 HHT 환자(30분/6주)에서 6주간 타크로리무스 비강 연고 적용의 코피 지속 기간에 대한 효능을 평가하는 것입니다. . 2차 목적은 연구 전반에 걸친 내약성, 빈혈 및 임상 매개변수(코출혈, 삶의 질, 비출혈 중증도 점수 설문지 및 수혈) 및 비강 투여의 전신 흡수에 대한 효능을 평가하는 것입니다.

이것은 다기관 전향적 및 이중 맹검 1/2상 시험입니다. 총 48명의 환자가 1:1 할당 비율을 사용하여 위약과 비교하여 무작위 배정됩니다. 연고(0.1%의 Protopic® 또는 위약)는 연속 6주 동안 하루에 두 번 각 콧구멍에 1회 투여하여 환자가 자가 투여할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

50

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Bron, 프랑스
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Clermont-Ferrand, 프랑스
        • CHU Estaing
      • Montpellier, 프랑스
        • CHU de Montpellier

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 연령 ≥ 18세.
  • 무료로 정보를 제공하고 서명한 동의를 한 환자.
  • 사회보장제도 또는 이와 유사한 제도에 가입된 환자.
  • 임상적으로 확인된 HHT(Curaçao 기준 3개 이상 존재) 및/또는 분자 생물학에 의해 확인된 환자를 모니터링했습니다.
  • 완료된 후속 그리드에 의해 정당화된 포함 시간 이전 6주 동안 총 지속 시간이 > 30분인 코피를 보이는 환자.

제외 기준:

  • 임신 또는 수유 중인 여성, 신뢰할 수 있는 피임법 없이 가임 여성.
  • 사회 보장 제도에 가입하지 않은 환자.
  • 법률(프랑스 공중 보건법)에 따라 보호받는 성인 환자.
  • 동의 거부.
  • HHT 진단이 임상 및/또는 분자 생물학에 의해 확인되지 않은 환자.
  • 제안된 시험을 방해할 수 있는 다른 임상 시험에 참여(시험자의 판단).
  • 포함 전 6주 동안 코 수술을 받은 환자.
  • 일반적으로 macrolides, tacrolimus 또는 모든 부형제에 대해 알려진 과민증.
  • Netherton 증후군, 층판 어린선, 전신 홍피증, 이식편대숙주 피부병과 같은 유전성 피부 장벽 질환이 있거나 전신 홍피증을 앓고 있는 환자.
  • CYP3A4 억제제 치료를 받고 있는 환자, 예. 에리스로마이신, 이트라코나졸, 케토코나졸 및 딜티아젬.
  • 치료 전 10주 동안 코피 격자를 불완전하게 채운 환자. 누락된 데이터가 7일 이상 있는 경우 환자를 포함할 수 없습니다.
  • 포함 시점 이전 6주 동안 총 지속 시간이 30분을 초과하는 코피를 나타내지 않는 환자.
  • 면역억제 치료를 진행 중인 환자.
  • 알려진 증상이 있는 면역 결핍 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: Protopic® 0.1%(타크로리무스) 연고
Protopic® 0.1% 연고, 블라인드 튜브 30g 포장.
의약품: 프로토픽®(타크로리무스) 0.1% 연고
약 0.1g의 연고를 환자가 6주 동안 하루에 두 번 각 콧구멍의 비점막에 투여합니다.
위약 비교기: 위약 연고
Protopic® 0.1% 연고와 동일한 제형이지만 타크로리무스가 없으며 30g의 블라인드 튜브에 포장되어 있습니다.
의약품: 위약
약 0.1g의 연고를 환자가 6주 동안 하루에 두 번 각 콧구멍의 비점막에 투여합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
코피 개선을 경험한 환자의 비율
기간: 최대 12주
타크로리무스 비연고제 6주 투여 시 코피에 대한 효능
최대 12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 최대 12주
내약성은 치료 기간 및 후속 기간 동안 부작용 및 부작용을 기록하고 후속 기간 동안 임상 검사를 통해 평가됩니다.
최대 12주
비출혈의 수
기간: 최대 12주
임상적 기준에 대한 유효성 평가: 치료 전후 비출혈 빈도.
최대 12주
비출혈 기간
기간: 최대 12주
치료 전후의 코피 지속 시간에 대한 타크로리무스 비강 연고의 효능을 평가합니다.
최대 12주
헤모글로빈 수준
기간: 최대 12주
치료 전과 후.
최대 12주
페리틴 수준
기간: 최대 12주
치료 전과 후.
최대 12주
SF36 설문지로 평가한 삶의 질
기간: 최대 12주
치료 전후 SF36의 삶의 질에 대한 효능 평가
최대 12주
ESS 설문지에 의해 평가된 심각도 Epistaxis 점수
기간: 최대 12주
치료 전후에 ESS로 중증도 비출혈 점수에 대한 효능을 평가합니다.
최대 12주
혈액에서 Tacrolimus가 검출된 환자의 비율
기간: 최대 6주
타크로리무스 비강 투여 후 전신 흡수를 평가하기 위해.
최대 6주
혈액에서 Tacrolimus 검출 환자의 노출 수준.
기간: 최대 6주
타크로리무스 비강 투여 후 전신 흡수를 평가하기 위해.
최대 6주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hospices Civils de Lyon

수사관

  • 수석 연구원: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon
  • 수석 연구원: Sophie DUPUIS-GIROD, Hospices Civils de Lyon Centre de Référence pour la maladie de Rendu-Osler Service de génétique Clinique Bâtiment A1 - HFME

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 5월 22일

기본 완료 (실제)

2018년 11월 8일

연구 완료 (실제)

2018년 11월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 5월 11일

처음 게시됨 (실제)

2017년 5월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 7월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 6월 12일

마지막으로 확인됨

2019년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 69HCL16_0705
  • 2017-000085-30 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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