Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Potvrzení dávky AAV5-hFIXco-Padua

3. června 2024 aktualizováno: CSL Behring

Fáze IIb, otevřená, jednodávková, jednoramenná, multicentrická studie k potvrzení úrovně aktivity faktoru IX adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu 5 obsahujícího padovskou variantu genu lidského faktoru IX s optimalizovaným kodonem (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) Podáváno dospělým subjektům s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B

Jedná se o otevřenou, jednodávkovou, jednoramennou, multicentrickou studii se screeningem, fází sledování + léčba po léčbě a fází dlouhodobého sledování.

IMP AMT-061 je rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor sérotypu 5 (AAV5) obsahující padovskou variantu kodonově optimalizované lidské FIX komplementární deoxyribonukleové kyseliny (cDNA) pod kontrolou jaterně specifického promotoru. IMP je identifikován jako AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). Léková forma AMT-061 je roztok pro intravenózní infuzi.

Podaná dávka AMT-061 bude 2 x 10^13 gc/kg.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. mužský
  2. Věk ≥18 let
  3. Subjekty s vrozenou hemofilií B klasifikovanou jako závažná nebo středně závažná
  4. >20 předchozích dnů expozice při léčbě proteinem FIX

Kritéria vyloučení:

  1. Historie inhibitorů FIX
  2. Pozitivní test inhibitoru FIX při screeningu
  3. Vyberte screeningové laboratorní hodnoty > 2násobek horní normální hranice:
  4. Pozitivní virus lidské imunodeficience (HIV) při screeningu, nekontrolovaný antivirovou terapií
  5. Aktivní infekce virem hepatitidy B nebo C při screeningu
  6. Anamnéza expozice hepatitidě B nebo C, v současnosti kontrolovaná antivirovou terapií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jedna infuze AMT-061
Subjekty dostanou na začátku jednu infuzi AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). Po podání IMP (po IMP) budou subjekty sledovány na toleranci k IMP a detekci potenciálních bezprostředních AE v místě klinického hodnocení po dobu 24 hodin (přes noc).
Genetický: AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)
Jedna intravenózní infuze AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úrovně aktivity faktoru IX
Časové okno: 6 týdnů po dávce
Potvrdit, že jedna dávka 2x10^13 gc/kg AMT-061 (CSL222) vedla k hladinám aktivity faktoru IX ≥5 % po 6 týdnech po podání měřené jednostupňovou metodou (na bázi aktivovaného parciálního tromboplastinu [aPTT]) test.
6 týdnů po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizované použití exogenního faktoru IX
Časové okno: 52 týdnů po dávce
Roční použití bylo vypočteno jako normalizované množství terapie podané na základní hmotnost, extrapolované tam, kde to bylo nutné, z jakéhokoli časového období kratšího nebo delšího než 1 rok. Podávaná terapie zahrnovala celkovou dávku FIX podávanou jako profylaxi a na vyžádání. Použití pro invazivní procedury nebylo zahrnuto.
52 týdnů po dávce
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: 5 let po dávce
ABR byla vypočtena jako poměr počtu odběrů k počtu dnů v časovém intervalu vynásobený 365,25.
5 let po dávce
Úrovně aktivity faktoru IX
Časové okno: 52 týdnů po dávce
Měřeno jednostupňovým (aPTT) testem.
52 týdnů po dávce
Počet účastníků, kteří zůstávají bez kontinuální profylaxe
Časové okno: 1 rok po dávce
Účastníci, kteří po léčbě AMT-061 (CSL222) nepoužívali kontinuální profylaxi faktorem IX, byli považováni za prosté kontinuální profylaxe faktorem IX.
1 rok po dávce
Anualizované použití exogenního faktoru IX Post-kontinuální profylaxe
Časové okno: Až 5 let po dávce
Období postkontinuální profylaxe začalo den po ukončení kontinuální (rutinní) profylaxe. Podávaná terapie zahrnovala celkovou dávku FIX podávanou jako profylaxi a na vyžádání. Použití pro invazivní procedury nebylo zahrnuto.
Až 5 let po dávce
Počet účastníků s naléhavou léčbou (TE): Nežádoucí příhody (AE), mírné, střední a závažné AE, AE související a nesouvisející s léčbou ve studii a závažné AE
Časové okno: Až 5 let po dávce
Až 5 let po dávce
Počet účastníků s klinicky smysluplnými nálezy v parametrech hematologie a chemie séra
Časové okno: Až 5 let po dávce
Klinicky významné nálezy byly definovány jako hodnoty, které byly mimo standardní normální referenční rozmezí pro parametry hematologie a chemie séra.
Až 5 let po dávce
Počet účastníků s nově se vyskytujícími nebo se zhoršujícími se potenciálně klinicky významnými změnami hladin alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 5 let po podání dávky
Po výchozím stavu nově se vyskytující nebo zhoršující se potenciálně klinicky významné hladiny ALT a AST byly definovány jako hodnoty vyšší než dvojnásobek výchozí hodnoty.
Od výchozího stavu až do 5 let po podání dávky
Počet účastníků, kteří dostávají kortikosteroidy pro zvýšení AST a ALT
Časové okno: Až 5 let po dávce
Až 5 let po dávce
Počet účastníků pozitivních s AAV5 a protilátkami neutralizujícími faktor IX v séru
Časové okno: Výchozí stav a 5 let po dávce
Výchozí stav a 5 let po dávce
Počet účastníků s AAV5 Capsid-specifickou odpovědí T buněk
Časové okno: Až do 52. týdne
Až do 52. týdne
Počet účastníků s hladinami zánětlivých markerů mimo normální rozmezí
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 a 52
Zánětlivé markery zahrnovaly interleukin (IL)-1p, IL-2, IL-6, interferon gama (IFNy) a monocytární chemotaktický protein-1 (MCP-1). Byly předloženy pouze ty biomarkery, pro které byly údaje vyšší než normální rozmezí ve specifikovaných časových bodech.
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 a 52
Čas do prvních negativních výsledků vektorové deoxyribonukleové kyseliny (DNA) ze spermatu a krve
Časové okno: Až 5 let po dávce
Čas v týdnech do prvního negativního výsledku potvrzeného negativním výsledkem ve 3 po sobě jdoucích časových bodech. Má se za to, že účastník již nevylučuje vektorovou DNA, pokud měl negativní laboratorní výsledek po 3 nebo více po sobě jdoucích časových bodů.
Až 5 let po dávce
Počet účastníků s abnormálními hodnotami hladin alfa-fetoproteinu (AFP).
Časové okno: Až 5 let po dávce
Účastníci, kteří byli mimo normální limitní rozmezí, měli být hlášeni.
Až 5 let po dávce
Počet účastníků s abnormálními výsledky v břišním ultrazvuku
Časové okno: V měsících 36, 42, 48, 54 a 60 po dávce
Ultrazvuky byly hodnoceny kvalifikovaným personálem a abnormality byly hodnoceny zkoušejícím.
V měsících 36, 42, 48, 54 a 60 po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Steven Pipe, MD, University of Michigan

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. července 2018

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

21. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

5. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit