Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV5-hFIXco-Paduan annosvahvistuskoe

maanantai 3. kesäkuuta 2024 päivittänyt: CSL Behring

Vaihe IIb, avoin, yksiannos, yksihaarainen, monikeskustutkimus serotyypin 5 adenosiin liittyvän virusvektorin tekijä IX -aktiivisuustason vahvistamiseksi, joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen faktori IX -geenin (AAV5) Padova-variantin -hFIXco-Padua, AMT-061) Annetaan aikuisille potilaille, joilla on vaikea tai kohtalaisen vaikea hemofilia B

Tämä on avoin, kerta-annos, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jossa on seulonta, hoito + hoidon jälkeinen seurantavaihe ja pitkäaikainen seurantavaihe.

IMP AMT-061 on rekombinantti adeno-assosioitunut serotyypin 5 virusvektori (AAV5), joka sisältää kodonioptimoidun ihmisen FIX-komplementaarisen deoksiribonukleiinihapon (cDNA) Padua-variantin maksaspesifisen promoottorin ohjauksessa. IMP tunnistetaan nimellä AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). AMT-061:n lääkemuoto on liuos suonensisäistä infuusiota varten.

Annettu AMT-061:n annos on 2 x 10^13 gc/kg.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Uros
  2. Ikä ≥18 vuotta
  3. Potilaat, joilla on synnynnäinen hemofilia B, jotka luokitellaan vaikeaksi tai kohtalaisen vaikeaksi
  4. >20 edellistä altistuspäivää FIX-proteiinilla

Poissulkemiskriteerit:

  1. FIX-estäjien historia
  2. Positiivinen FIX-inhibiittoritesti seulonnassa
  3. Valitse seulontalaboratorioarvot > 2 kertaa normaalin yläraja:
  4. Positiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) seulonnassa, ei hallinnassa antiviraalisella hoidolla
  5. Aktiivinen hepatiitti B- tai C-virustartunta seulonnassa
  6. Aiempi hepatiitti B- tai C-altistus, jota tällä hetkellä hallitaan antiviraalisella hoidolla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksi AMT-061-infuusio
Koehenkilöt saavat yhden infuusion AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) lähtötilanteessa. IMP:n antamisen jälkeen (IMP:n jälkeen) koehenkilöitä tarkkaillaan IMP:n sietokyvyn ja mahdollisten välittömien haittavaikutusten havaitsemisen suhteen kliinisen kokeen alueella 24 tunnin ajan (yöpyminen).
Geneettinen: AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)
Yksi suonensisäinen AAV5-hFIXco-Padua-infuusio (AMT-061)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tekijän IX aktiivisuustasot
Aikaikkuna: 6 viikkoa annoksen jälkeen
Vahvistaaksemme, että yksittäinen annos 2x10^13 gc/kg AMT-061 (CSL222) johti tekijä IX:n aktiivisuustasoihin ≥ 5 % 6 viikon kuluttua annostuksesta mitattuna yksivaiheisella (aktivoitu osittainen tromboplastiini [aPTT]-pohjainen) määritys.
6 viikkoa annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen Exogenous Factor IX -käyttö
Aikaikkuna: 52 viikkoa annoksen jälkeen
Vuosittainen käyttö laskettiin hoidon normalisoituna määränä peruspainoa kohti, ekstrapoloituna tarvittaessa mistä tahansa ajanjaksosta, joka on lyhyempi tai suurempi kuin yksi vuosi. Annettu hoito sisälsi FIX:n kokonaisannoksen, joka annettiin ennaltaehkäisynä ja tarvittaessa. Käyttöä invasiivisiin toimenpiteisiin ei sisällytetty.
52 viikkoa annoksen jälkeen
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: 5 vuotta annoksen jälkeen
ABR laskettiin vuotojen lukumäärän ja ajanjakson päivien lukumäärän suhteena kerrottuna 365,25:llä.
5 vuotta annoksen jälkeen
Tekijän IX aktiivisuustasot
Aikaikkuna: 52 viikkoa annoksen jälkeen
Mitattu yksivaiheisella (aPTT-pohjaisella) määrityksellä.
52 viikkoa annoksen jälkeen
Jatkuvasta ennaltaehkäisystä vapaana jääneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi annoksen jälkeen
Osallistujat, jotka eivät käyttäneet jatkuvaa tekijä IX -profylaksiaa AMT-061 (CSL222) -hoidon jälkeen, katsottiin vapaiksi jatkuvasta tekijä IX -profylaksiasta.
1 vuosi annoksen jälkeen
Vuosittainen Exogenous Factor IX -käytön jälkeinen ennaltaehkäisy
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Jatkuvan ennaltaehkäisyn jälkeinen jakso alkoi jatkuvan (rutiininomaisen) ennaltaehkäisyn päättymisen jälkeisenä päivänä. Annettu hoito sisälsi FIX:n kokonaisannoksen, joka annettiin ennaltaehkäisynä ja tarvittaessa. Käyttöä invasiivisiin toimenpiteisiin ei sisällytetty.
Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Osanottajien määrä, joilla on aloitettu hoito (TE): haittatapahtumat (AE), lievät, keskivaikeat ja vakavat haittavaikutukset, tutkimushoitoon liittyvät ja siihen liittymättömät haittavaikutukset ja vakavat haittavaikutukset
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkityksellisiä löydöksiä hematologiassa ja seerumikemiassa
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Kliinisesti merkitykselliset löydökset määriteltiin arvoiksi, jotka olivat hematologisten ja seerumikemiallisten parametrien normaalien viitearvojen ulkopuolella.
Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on äskettäin ilmennyt tai pahentumassa mahdollisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta ja enintään 5 vuotta annoksen jälkeen
Lähtötilanteen jälkeiset äskettäin ilmenevät tai pahenevat mahdollisesti kliinisesti merkittävät ALAT- ja ASAT-tasot määriteltiin arvoiksi, jotka ylittivät kaksi kertaa lähtötason.
Lähtötasosta ja enintään 5 vuotta annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, jotka saavat kortikosteroideja AST- ja ALT-arvojen nousuun
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
AAV5- ja IX-tekijää neutraloivien vasta-aineiden positiivisten osallistujien määrä seerumissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 5 vuotta annoksen jälkeen
Lähtötilanteessa ja 5 vuotta annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on AAV5-kapsidikohtainen T-soluvaste
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Viikolle 52 asti
Osallistujien määrä, joiden tulehdusmerkkitasot ovat normaalien rajojen ulkopuolella
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 ja 52
Tulehdusmarkkereita olivat interleukiini (IL)-1β, IL-2, IL-6, interferoni gamma (IFNy) ja monosyyttien kemotaktinen proteiini-1 (MCP-1). Vain ne biomarkkerit, joiden tiedot olivat normaalia korkeammat määritellyinä ajankohtina, on esitetty.
Perustaso, viikot 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 ja 52
Aika ensimmäisiin negatiivisiin tuloksiin siemennesteestä ja verestä peräisin olevan vektorin deoksiribonukleiinihapon (DNA) osalta
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Aika viikkoina ensimmäiseen negatiiviseen tulokseen, joka vahvistetaan negatiivisella tuloksella kolmessa peräkkäisessä aikapisteessä. Osallistujan ei katsottu enää erittäneen vektori-DNA:ta, jos heillä oli negatiivinen laboratoriotulos 3 tai useamman peräkkäisen ajankohdan osalta.
Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on epänormaalit alfafetoproteiinin (AFP) tasot
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Osallistujat, jotka olivat normaalin raja-alueen ulkopuolella, oli raportoitava.
Jopa 5 vuotta annoksen jälkeen
Vatsan ultraäänitutkimuksessa epänormaaleja tuloksia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Kuukausina 36, ​​42, 48, 54 ja 60 annoksen jälkeen
Pätevä henkilökunta arvioi ultraäänet ja tutkija arvioi poikkeamat.
Kuukausina 36, ​​42, 48, 54 ja 60 annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Tutkijat

  • Päätutkija: Steven Pipe, MD, University of Michigan

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 5. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Macedonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa