Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba potwierdzenia dawki AAV5-hFIXco-Padua

3 czerwca 2024 zaktualizowane przez: CSL Behring

Faza IIb, otwarte, jednodawkowe, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie mające na celu potwierdzenie poziomu aktywności czynnika IX wektora wirusowego związanego z adenotypem serotypu 5, zawierającego wariant padewski genu ludzkiego czynnika IX ze zoptymalizowanymi kodonami (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) podawany dorosłym pacjentom z ciężką lub umiarkowanie ciężką hemofilią B

Jest to otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie z pojedynczą dawką, z badaniem przesiewowym, fazą leczenia i obserwacji po leczeniu oraz długoterminową fazą obserwacji.

IMP AMT-061 jest rekombinowanym wirusowym wektorem związanym z adenowirusem serotypu 5 (AAV5) zawierającym wariant Padua ludzkiego kwasu dezoksyrybonukleinowego (cDNA) komplementarnego do FIX o zoptymalizowanych kodonach, pod kontrolą promotora specyficznego dla wątroby. IMP jest identyfikowany jako AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061). Postać farmaceutyczna AMT-061 to roztwór do infuzji dożylnych.

Podawana dawka AMT-061 będzie wynosić 2 x 10^13 gc/kg.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna
  2. Wiek ≥18 lat
  3. Pacjenci z wrodzoną hemofilią B sklasyfikowani jako ciężka lub umiarkowanie ciężka
  4. >20 poprzednich dni ekspozycji na leczenie białkiem FIX

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia inhibitorów FIX
  2. Dodatni test inhibitora FIX podczas badania przesiewowego
  3. Wybierz przesiewowe wartości laboratoryjne > 2-krotność górnej granicy normy:
  4. Dodatni wirus ludzkiego niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego, niekontrolowany terapią przeciwwirusową
  5. Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C podczas badania przesiewowego
  6. Historia narażenia na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, obecnie kontrolowana przez terapię przeciwwirusową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza infuzja AMT-061
Pacjenci otrzymają pojedynczą infuzję AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) na początku badania. Po podaniu IMP (po IMP) uczestnicy będą monitorowani pod kątem tolerancji na IMP i wykrywania potencjalnych natychmiastowych zdarzeń niepożądanych w miejscu badania klinicznego przez 24 godziny (pobyt na noc).
Genetyczny: AAV5-hFIXco-Padwa (AMT-061)
Pojedyncza infuzja dożylna AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy aktywności czynnika IX
Ramy czasowe: 6 tygodni po podaniu dawki
Aby potwierdzić, że pojedyncza dawka 2x10^13 gc/kg AMT-061 (CSL222) skutkowała poziomem aktywności czynnika IX wynoszącym ≥5% po 6 tygodniach od dawkowania, mierzonym metodą jednoetapową (na bazie aktywowanej częściowej tromboplastyny ​​[aPTT]) analiza.
6 tygodni po podaniu dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne wykorzystanie egzogennego czynnika IX
Ramy czasowe: 52 tygodnie po podaniu dawki
Roczne wykorzystanie obliczono jako znormalizowaną ilość podawanej terapii na wyjściową masę ciała, ekstrapolowaną, w razie potrzeby, na dowolny okres krótszy lub dłuższy niż 1 rok. Podawana terapia obejmowała całkowitą dawkę FIX podawaną profilaktycznie i na żądanie. Nie uwzględniono stosowania w procedurach inwazyjnych.
52 tygodnie po podaniu dawki
Roczny współczynnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: 5 lat po podaniu dawki
ABR obliczono jako stosunek liczby krwawień do liczby dni w przedziale czasu pomnożony przez 365,25.
5 lat po podaniu dawki
Poziomy aktywności czynnika IX
Ramy czasowe: 52 tygodnie po podaniu dawki
Mierzono za pomocą testu jednoetapowego (opartego na aPTT).
52 tygodnie po podaniu dawki
Liczba uczestników, którzy nie podlegają ciągłej profilaktyce
Ramy czasowe: 1 rok po podaniu dawki
Uczestników, którzy nie stosowali ciągłej profilaktyki czynnikiem IX po leczeniu AMT-061 (CSL222), uznano za wolnych od ciągłego stosowania profilaktyki czynnikiem IX.
1 rok po podaniu dawki
Roczne stosowanie egzogennego czynnika IX w profilaktyce pociągłej
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Okres po profilaktyce ciągłej rozpoczynał się następnego dnia po zakończeniu profilaktyki ciągłej (rutynowej). Stosowane leczenie obejmowało całkowitą dawkę FIX podawanego profilaktycznie i na żądanie. Nie uwzględniono stosowania w procedurach inwazyjnych.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników wymagających leczenia (TE): zdarzenia niepożądane (AE), łagodne, umiarkowane i ciężkie AE, AE związane i niezwiązane z badanym leczeniem oraz poważne AE
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników, u których uzyskano klinicznie istotne wyniki w zakresie parametrów hematologicznych i chemii surowicy
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Klinicznie istotne wyniki zdefiniowano jako wartości wykraczające poza standardowe normalne zakresy referencyjne dla parametrów hematologicznych i chemicznych surowicy.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników, u których nowo wystąpiły lub uległy pogorszeniu, potencjalnie istotne klinicznie zmiany w poziomach aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej i do 5 lat po podaniu dawki
Po rozpoczęciu badania nowo występujące lub pogarszające się, potencjalnie istotne klinicznie poziomy ALT i AST zdefiniowano jako wartości większe niż dwukrotność wartości wyjściowej.
Od wartości początkowej i do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników otrzymujących kortykosteroidy w związku ze zwiększeniem aktywności AspAT i AlAT
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z pozytywnym wynikiem na obecność przeciwciał neutralizujących AAV5 i czynnik IX w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 5 lat po podaniu dawki
Wartość wyjściowa i 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z odpowiedzią komórek T specyficzną dla kapsydu AAV5
Ramy czasowe: Do 52. tygodnia
Do 52. tygodnia
Liczba uczestników z poziomem markerów stanu zapalnego poza normalnym zakresem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 i 52
Markery stanu zapalnego obejmowały interleukinę (IL)-1β, IL-2, IL-6, interferon gamma (IFNγ) i białko chemotaktyczne monocytów-1 (MCP-1). Zaprezentowano jedynie te biomarkery, dla których dane były wyższe od normy w określonych punktach czasowych.
Wartość wyjściowa, tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 i 52
Czas do pierwszych negatywnych wyników dla wektorowego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) z nasienia i krwi
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Czas w tygodniach do pierwszego wyniku negatywnego potwierdzonego wynikiem negatywnym w 3 kolejnych punktach czasowych. Uznawano, że uczestnik nie wydala już wektorowego DNA, jeśli uzyskał ujemny wynik laboratoryjny przez 3 lub więcej kolejnych punktów czasowych.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami poziomów alfa-fetoproteiny (AFP).
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu dawki
Należy zgłaszać uczestników, którzy wykraczali poza normalny zakres graniczny.
Do 5 lat po podaniu dawki
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badania USG jamy brzusznej
Ramy czasowe: W 36, 42, 48, 54 i 60 miesiącu po podaniu dawki
Ultradźwięki oceniał wykwalifikowany personel, a nieprawidłowości oceniał badacz.
W 36, 42, 48, 54 i 60 miesiącu po podaniu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Główny śledczy: Steven Pipe, MD, University of Michigan

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na AAV5-hFIXco-Padwa (AMT-061)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj