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AAV5-hFIXco-Paduaの用量確認試験

2024年6月3日 更新者：CSL Behring

コドン最適化ヒト第IX因子遺伝子のパドヴァ変異体を含む血清型5アデノ随伴ウイルスベクターの第IX因子活性レベルを確認する第IIb相、非盲検、単回投与、単群、多施設試験(AAV5) -hFIXco-Padua、AMT-061) 重症または中等度の重症血友病 B の成人被験者に投与

これは、非盲検、単回投与、単群、多施設試験であり、スクリーニング、治療 + 治療後のフォローアップ段階、および長期フォローアップ段階があります。

IMP AMT-061 は、肝臓特異的プロモーターの制御下にコドン最適化されたヒト FIX 相補的デオキシリボ核酸 (cDNA) のパドヴァ変異体を含む、血清型 5 (AAV5) の組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。 IMP は、AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) として識別されます。 AMT-061 の製剤形態は、静脈内注入用の溶液です。

AMT-061 の投与量は 2 x 10^13 gc/kg です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California, Davis
      • San Diego、California、アメリカ、92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 男
  2. 18歳以上
  3. -重度または中等度に分類される先天性血友病Bの被験者
  4. > FIXタンパク質による治療の過去20日間の曝露

除外基準:

  1. FIX阻害剤の歴史
  2. スクリーニング時のFIXインヒビター検査陽性
  3. スクリーニング検査値を選択 > 通常上限の 2 倍:
  4. -スクリーニング時にヒト免疫不全ウイルス（HIV）が陽性であり、抗ウイルス療法で制御されていない
  5. スクリーニング時のB型またはC型肝炎ウイルスの活動性感染
  6. -現在抗ウイルス療法によって制御されているB型またはC型肝炎への曝露歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AMT-061の単回注入
被験者は、ベースラインでAAV5-hFIXco-Padua（AMT-061）の単回注入を受けます。 治験薬投与後（治験薬投与後）、治験施設で治験実施施設で24時間（一晩滞在）、治験薬に対する耐性と潜在的な即時型有害事象の検出について被験者を監視します。
遺伝的：AAV5-hFIXco-パドヴァ (AMT-061)
AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) の単回静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
第 IX 因子の活動レベル
時間枠：投与後6週間
2x10^13 gc/kg AMT-061 (CSL222) の単回投与により、一段階法 (活性化部分トロンボプラスチン [aPTT] ベース) で測定した投与後 6 週間で第 IX 因子活性レベルが 5% 以上となったことを確認する。アッセイ。
投与後6週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間の外因性第 IX 因子の使用量
時間枠：投与後52週間
年間使用量は、ベースライン体重ごとに投与される正規化された治療量として計算され、必要に応じて 1 年未満または 1 年を超える任意の期間から外挿されました。 投与される治療には、予防およびオンデマンドで投与される FIX の総用量が含まれます。 侵襲的処置での使用は含まれていません。
投与後52週間
年間出血率 (ABR)
時間枠：投与後5年
ABRは、出血数と時間間隔の日数の比に365.25を乗じて計算されました。
投与後5年
第 IX 因子の活動レベル
時間枠：投与後52週間
1 段階 (aPTT ベース) アッセイによって測定されます。
投与後52週間
継続的な予防を受けていない参加者の数
時間枠：投与後1年
AMT-061 (CSL222) 治療後に継続的第 IX 因子予防を使用していない参加者は、継続的第 IX 因子予防の使用がないとみなされました。
投与後1年
継続予防後の年間外因性第 IX 因子使用量
時間枠：投与後最長5年
継続予防後の期間は、継続（定期）予防が終了した翌日から始まりました。投与される治療には、予防およびオンデマンドで投与される FIX の総用量が含まれます。 侵襲的処置での使用は含まれていません。
投与後最長5年
緊急治療（TE）を受けた参加者の数：有害事象（AE）、軽度、中等度、および重度のAE、研究治療に関連するAEおよび無関係のAE、および重篤なAE
時間枠：投与後最長5年
投与後最長5年
血液学および血清化学パラメータにおいて臨床的に有意義な所見が得られた参加者の数
時間枠：投与後最長5年
臨床的に意味のある所見は、血液学および血清化学パラメーターの標準正常参照範囲外の値として定義されました。
投与後最長5年
アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベルに臨床的に重大な変化が新たに発生または悪化した可能性のある参加者の数
時間枠：ベースラインから投与後5年まで
ベースライン後に新たに発生または悪化する、潜在的に臨床的に重要なALTおよびASTレベルは、ベースライン値の2倍を超える値として定義されました。
ベースラインから投与後5年まで
ASTおよびALT上昇のためにコルチコステロイドの投与を受けている参加者の数
時間枠：投与後最長5年
投与後最長5年
血清中のAAV5および第IX因子中和抗体陽性の参加者の数
時間枠：ベースラインおよび投与後5年目
ベースラインおよび投与後5年目
AAV5キャプシド特異的T細胞反応を示す参加者の数
時間枠：52週目まで
52週目まで
炎症マーカーレベルが正常範囲外の参加者の数
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、14、16、18、20、22、24、26、31、36、40、44、48週そして52
炎症マーカーには、インターロイキン (IL)-1β、IL-2、IL-6、インターフェロン ガンマ (IFNγ)、および単球走化性タンパク質-1 (MCP-1) が含まれます。 指定された時点でデータが正常範囲よりも高かったバイオマーカーのみが表示されています。
ベースライン、1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11、12、14、16、18、20、22、24、26、31、36、40、44、48週そして52
精液および血液由来のベクター デオキシリボ核酸 (DNA) について最初の陰性結果が得られるまでの時間
時間枠：投与後最長5年
連続する 3 つの時点で最初の陰性結果が陰性結果によって確認されるまでの週単位の時間。 参加者は、3 つ以上の連続した時点で陰性の検査結果が得られた場合、ベクター DNA を放出していないとみなされました。
投与後最長5年
アルファフェトプロテイン（AFP）レベルの異常値を示した参加者の数
時間枠：投与後最長5年
通常の限界範囲外の参加者は報告されることになっていた。
投与後最長5年
腹部超音波検査で異常な結果が得られた参加者の数
時間枠：投与後36、42、48、54、60か月目
超音波検査は有資格者によって評価され、異常は調査員によって評価されました。
投与後36、42、48、54、60か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

CSL Behring

捜査官

  • 主任研究者：Steven Pipe, MD、University of Michigan

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年7月24日

一次修了 (実際)

2018年10月30日

研究の完了 (実際)

2023年9月21日

試験登録日

最初に提出

2018年3月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年4月3日

最初の投稿 (実際)

2018年4月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年6月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年6月3日

最終確認日

2024年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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