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AAV5-hFIXco-Padua의 용량 확인 시험

2024년 6월 3일 업데이트: CSL Behring

코돈 최적화 인간 인자 IX 유전자(AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) 중증 또는 중등도 중증 B형 혈우병이 있는 성인 피험자에게 투여

이것은 스크리닝, 치료 + 치료 후 추적 단계 및 장기 추적 단계를 포함하는 오픈 라벨, 단일 용량, 단일군, 다중 센터 시험입니다.

IMP AMT-061은 간 특이적 프로모터의 제어 하에 코돈 최적화된 인간 FIX 상보적 데옥시리보핵산(cDNA)의 파두아 변이체를 포함하는 혈청형 5(AAV5)의 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다. IMP는 AAV5-hFIXco-Padua(AMT-061)로 식별됩니다. AMT-061의 약제학적 형태는 정맥주입을 위한 용액이다.

AMT-061의 투여 용량은 2 x 10^13 gc/kg입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

3

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, 미국, 92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남성
  2. 연령 ≥18세
  3. 중증 또는 중등도로 분류된 선천성 혈우병 B 환자
  4. FIX 단백질 치료 이전 노출 일수가 >20일

제외 기준:

  1. FIX 억제제의 역사
  2. 스크리닝 시 양성 FIX 억제제 테스트
  3. 선별 검사 실험실 값 > 정상 상한의 2배 선택:
  4. 스크리닝 시 양성 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 항바이러스 요법으로 조절되지 않음
  5. 스크리닝 시 B형 간염 또는 C형 간염 바이러스에 의한 활동성 감염
  6. 현재 항바이러스 요법으로 조절되는 B형 또는 C형 간염 노출 이력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AMT-061 단일 주입
피험자는 기준선에서 AAV5-hFIXco-Padua(AMT-061)의 단일 주입을 받게 됩니다. IMP 투여 후(post IMP), IMP에 대한 내성 및 임상 시험 장소에서 24시간 동안(야간 체류) 잠재적 즉각적인 AE의 검출에 대해 대상체를 모니터링할 것이다.
유전적: AAV5-hFIXco-파두아(AMT-061)
AAV5-hFIXco-Padua(AMT-061)의 단일 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
인자 IX 활동 수준
기간: 투여 후 6주
2x10^13 gc/kg AMT-061(CSL222) 단회 투여로 1단계(활성화된 부분 트롬보플라스틴(aPTT) 기반)로 측정한 투여 후 6주차에 제9인자 활성 수준이 5% 이상인 것을 확인하기 위해 시험.
투여 후 6주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연간 외인성 인자 IX 사용량
기간: 투여 후 52주
연간 사용량은 기준 체중당 투여된 표준화된 치료량으로 계산되었으며 필요한 경우 1년 미만 또는 그 이상의 기간으로부터 추정되었습니다. 투여된 치료법에는 예방 및 필요에 따라 제공되는 FIX의 총 용량이 포함되었습니다. 침습적 시술에 대한 사용은 포함되지 않았습니다.
투여 후 52주
연간 출혈율(ABR)
기간: 투여 후 5년
ABR은 출혈 횟수 대 시간 간격의 일수 비율에 365.25를 곱하여 계산되었습니다.
투여 후 5년
인자 IX 활동 수준
기간: 투여 후 52주
1단계(aPTT 기반) 분석으로 측정됩니다.
투여 후 52주
지속적인 예방 조치를 받지 않은 참가자 수
기간: 투여 후 1년
AMT-061(CSL222) 치료 후 지속적인 제9인자 예방요법을 사용하지 않은 참가자는 지속적인 제9인자 예방요법을 사용하지 않는 것으로 간주되었습니다.
투여 후 1년
연간 외인성 인자 IX 사용 사후 예방 조치
기간: 투여 후 최대 5년
연속적 예방요법 후 기간은 연속적(일상) 예방요법이 종료된 다음날부터 시작되었습니다. 투여된 치료법에는 예방요법 및 필요에 따라 제공되는 FIX의 총 용량이 포함되었습니다. 침습적 시술에 대한 사용은 포함되지 않았습니다.
투여 후 최대 5년
긴급 치료(TE)가 발생한 참가자 수: 부작용(AE), 경증, 중등도 및 중증 AE, 연구 치료와 관련되거나 관련되지 않은 AE, 심각한 AE
기간: 투여 후 최대 5년
투여 후 최대 5년
혈액학 및 혈청 화학 매개변수에서 임상적으로 의미 있는 결과를 얻은 참가자 수
기간: 투여 후 최대 5년
임상적으로 의미 있는 결과는 혈액학 및 혈청 화학 매개변수에 대한 표준 정상 참조 범위를 벗어난 값으로 정의되었습니다.
투여 후 최대 5년
알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 및 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 수준에 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화가 새로 발생하거나 악화되는 참가자 수
기간: 기준시점부터 투여 후 최대 5년까지
기준선 이후 새로 발생하거나 악화되는 잠재적으로 임상적으로 유의미한 ALT 및 AST 수준은 기준선 값의 2배보다 큰 값으로 정의되었습니다.
기준시점부터 투여 후 최대 5년까지
AST 및 ALT 상승을 위해 코르티코스테로이드를 투여받는 참가자 수
기간: 투여 후 최대 5년
투여 후 최대 5년
혈청 내 AAV5 및 인자 IX 중화 항체에 양성 반응을 보인 참가자 수
기간: 기준시점 및 투여 후 5년 시점
기준시점 및 투여 후 5년 시점
AAV5 캡시드 특이적 T 세포 반응을 보이는 참가자 수
기간: 52주차까지
52주차까지
염증 표지 수준이 정상 범위를 벗어난 참가자 수
기간: 기준, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 6주, 7주, 8주, 9주, 10주, 11주, 12주, 14주, 16주, 18주, 20주, 22주, 24주, 26주, 31주, 36주, 40주, 44주, 48주 그리고 52
염증 표지자에는 인터루킨(IL)-1β, IL-2, IL-6, 인터페론 감마(IFNγ) 및 단핵구 화학주성 단백질-1(MCP-1)이 포함되었습니다. 지정된 시점에서 데이터가 정상 범위보다 높은 바이오마커만 제시되었습니다.
기준, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 6주, 7주, 8주, 9주, 10주, 11주, 12주, 14주, 16주, 18주, 20주, 22주, 24주, 26주, 31주, 36주, 40주, 44주, 48주 그리고 52
정액과 혈액의 벡터 디옥시리보핵산(DNA)에 대한 첫 번째 음성 결과까지의 시간
기간: 투여 후 최대 5년
3회 연속 시점의 음성 결과로 확인된 첫 번째 음성 결과가 나올 때까지의 시간(주)입니다. 참가자가 3개 이상의 연속 시점에 대해 실험실 결과가 음성인 경우 더 이상 벡터 DNA를 흘리지 않는 것으로 간주되었습니다.
투여 후 최대 5년
알파태아단백질(AFP) 수치가 비정상적인 참가자 수
기간: 투여 후 최대 5년
정상 범위를 벗어난 참가자는 신고 대상이었습니다.
투여 후 최대 5년
복부초음파 이상소견을 보인 참가자 수
기간: 투여 후 36, 42, 48, 54, 60개월째
자격을 갖춘 직원이 초음파를 평가하고 조사자가 이상을 평가했습니다.
투여 후 36, 42, 48, 54, 60개월째

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CSL Behring

수사관

  • 수석 연구원: Steven Pipe, MD, University of Michigan

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 7월 24일

기본 완료 (실제)

2018년 10월 30일

연구 완료 (실제)

2023년 9월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 4월 3일

처음 게시됨 (실제)

2018년 4월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 6월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 3일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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