AAV5-hFIXco-Padua의 용량 확인 시험
2023년 11월 16일 업데이트: CSL Behring
코돈 최적화 인간 인자 IX 유전자(AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) 중증 또는 중등도 중증 B형 혈우병이 있는 성인 피험자에게 투여
이것은 스크리닝, 치료 + 치료 후 추적 단계 및 장기 추적 단계를 포함하는 오픈 라벨, 단일 용량, 단일군, 다중 센터 시험입니다.
IMP AMT-061은 간 특이적 프로모터의 제어 하에 코돈 최적화된 인간 FIX 상보적 데옥시리보핵산(cDNA)의 파두아 변이체를 포함하는 혈청형 5(AAV5)의 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터입니다. IMP는 AAV5-hFIXco-Padua(AMT-061)로 식별됩니다. AMT-061의 약제학적 형태는 정맥주입을 위한 용액이다.
AMT-061의 투여 용량은 2 x 10^13 gc/kg입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California, Davis
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San Diego, California, 미국, 92122
- University of California, San Diego
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성
- 연령 ≥18세
- 중증 또는 중등도로 분류된 선천성 혈우병 B 환자
- FIX 단백질 치료 이전 노출 일수가 >20일
제외 기준:
- FIX 억제제의 역사
- 스크리닝 시 양성 FIX 억제제 테스트
- 선별 검사 실험실 값 > 정상 상한의 2배 선택:
- 스크리닝 시 양성 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 항바이러스 요법으로 조절되지 않음
- 스크리닝 시 B형 간염 또는 C형 간염 바이러스에 의한 활동성 감염
- 현재 항바이러스 요법으로 조절되는 B형 또는 C형 간염 노출 이력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AMT-061 단일 주입
피험자는 기준선에서 AAV5-hFIXco-Padua(AMT-061)의 단일 주입을 받게 됩니다.
IMP 투여 후(post IMP), IMP에 대한 내성 및 임상 시험 장소에서 24시간 동안(야간 체류) 잠재적 즉각적인 AE의 검출에 대해 대상체를 모니터링할 것이다.
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AAV5-hFIXco-Padua(AMT-061)의 단일 정맥 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FIX 활동 수준
기간: 투약 후 6주
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2x10^13 gc/kg AMT-061의 단일 용량이 1단계(aPTT 기반) 분석으로 측정된 투약 후 6주에 FIX 활성 수준이 5% 이상인지 확인하기 위해.
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투약 후 6주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연간 외인성 요인 IX 사용량
기간: 투약 후 30개월
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연간 사용량은 기본 체중당 투여된 정규화된 요법의 양으로 계산되었으며, 필요한 경우 1년 미만 또는 초과 기간에서 외삽되었습니다.
투여된 요법에는 예방 및 주문형으로 제공된 FIX의 총 용량이 포함되었습니다.
침습적 절차에 대한 사용은 포함되지 않았습니다.
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투약 후 30개월
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연간출혈률(ABR)
기간: 투약 후 30개월
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ABR은 시간 간격의 일수에 대한 출혈 수의 비율에 365.25를 곱하여 계산했습니다.
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투약 후 30개월
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FIX 활동 수준
기간: 투약 후 52주
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1단계(aPTT 기반) 분석으로 측정됩니다.
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투약 후 52주
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연간 외인성 인자 IX 사용 지속 후 예방
기간: 투약 후 30개월
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연속적 예방요법 후 기간은 연속적(일상적) 예방요법이 종료된 다음 날에 시작되었습니다.
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투약 후 30개월
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안전 종점
기간: 투여 후 5년
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투여 후 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Steven Pipe, MD, University of Michigan
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 24일
기본 완료 (실제)
2018년 10월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 9월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 11월 16일
마지막으로 확인됨
2023년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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