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Prova di conferma della dose di AAV5-hFIXco-Padova

3 giugno 2024 aggiornato da: CSL Behring

Sperimentazione di fase IIb, in aperto, monodose, a braccio singolo, multicentrica per confermare il livello di attività del fattore IX del vettore virale adeno-associato del sierotipo 5 contenente la variante Padova di un gene del fattore IX umano ottimizzato per il codone (AAV5 -hFIXco-Padova, AMT-061) Somministrato a soggetti adulti con emofilia B grave o moderatamente grave

Si tratta di uno studio in aperto, a dose singola, a braccio singolo, multicentrico, con uno screening, una fase di follow-up di trattamento + post-trattamento e una fase di follow-up a lungo termine.

L'IMP AMT-061 è un vettore virale adeno-associato ricombinante del sierotipo 5 (AAV5) contenente la variante Padova di un acido deossiribonucleico complementare FIX umano (cDNA) ottimizzato per codone sotto il controllo di un promotore specifico del fegato. L'IMP è identificato come AAV5-hFIXco-Padova (AMT-061). La forma farmaceutica di AMT-061 è una soluzione per infusione endovenosa.

La dose somministrata di AMT-061 sarà di 2 x 10^13 gc/kg.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • University of California, San Diego
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio
  2. Età ≥18 anni
  3. Soggetti con emofilia B congenita classificata come grave o moderatamente grave
  4. >20 giorni di esposizione precedenti al trattamento con la proteina FIX

Criteri di esclusione:

  1. Storia degli inibitori FIX
  2. Test inibitore FIX positivo allo screening
  3. Selezionare i valori di laboratorio di screening > 2 volte il limite normale superiore:
  4. Virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo allo screening, non controllato con terapia antivirale
  5. Infezione attiva da virus dell'epatite B o C allo screening
  6. Storia di esposizione all'epatite B o C, attualmente controllata dalla terapia antivirale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Singola infusione di AMT-061
I soggetti riceveranno una singola infusione di AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) al basale. Dopo la somministrazione di IMP (post IMP), i soggetti saranno monitorati per la tolleranza all'IMP e il rilevamento di potenziali eventi avversi immediati presso il sito della sperimentazione clinica per 24 ore (pernottamento).
Genetico: AAV5-hFIXco-Padova (AMT-061)
Singola infusione endovenosa di AAV5-hFIXco-Padova (AMT-061)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di attività del fattore IX
Lasso di tempo: 6 settimane dopo la dose
Per confermare che una singola dose di 2x10^13 gc/kg AMT-061 (CSL222) ha prodotto livelli di attività del fattore IX ≥5% a 6 settimane dopo la somministrazione misurata mediante il metodo a uno stadio (basato su tromboplastina parziale attivata [aPTT]) saggio.
6 settimane dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzo annualizzato del fattore IX esogeno
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la dose
L’uso annualizzato è stato calcolato come la quantità normalizzata di terapia somministrata per peso basale, estrapolata dove necessario da qualsiasi periodo di tempo inferiore o superiore a 1 anno. La terapia somministrata comprendeva il dosaggio totale di FIX somministrato come profilassi e al bisogno. Non è stato incluso l’uso per procedure invasive.
52 settimane dopo la dose
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: 5 anni dopo la dose
L'ABR è stato calcolato come il rapporto tra il numero di sanguinamenti e il numero di giorni nell'intervallo di tempo moltiplicato per 365,25.
5 anni dopo la dose
Livelli di attività del fattore IX
Lasso di tempo: 52 settimane dopo la dose
Misurato mediante il test one-stage (basato su aPTT).
52 settimane dopo la dose
Numero di partecipanti rimasti liberi dalla profilassi continua
Lasso di tempo: 1 anno dopo la dose
I partecipanti che non hanno utilizzato la profilassi continua del fattore IX dopo il trattamento con AMT-061 (CSL222) sono stati considerati esenti dall’uso della profilassi continua del fattore IX.
1 anno dopo la dose
Utilizzo annualizzato del fattore IX esogeno Profilassi post-continua
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo la dose
Il periodo post-profilassi continua è iniziato il giorno successivo alla fine della profilassi continua (di routine). La terapia somministrata comprendeva il dosaggio totale di FIX somministrato come profilassi e al bisogno. Non è stato incluso l’uso per procedure invasive.
Fino a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con trattamento emergente (TE): eventi avversi (EA), eventi avversi lievi, moderati e gravi, eventi avversi correlati e non correlati al trattamento in studio ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo la dose
Fino a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei parametri ematologici e chimici del siero
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo la dose
I risultati clinicamente significativi sono stati definiti come valori che erano al di fuori degli intervalli di riferimento normali standard per i parametri ematologici e chimici del siero.
Fino a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con cambiamenti nuovi o in peggioramento potenzialmente clinicamente significativi nei livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST)
Lasso di tempo: Dal basale e fino a 5 anni dopo la dose
Nuovi livelli post-basale di ALT e AST potenzialmente clinicamente significativi o peggioramenti sono stati definiti come valori superiori al doppio del valore basale.
Dal basale e fino a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti che ricevono corticosteroidi per aumenti di AST e ALT
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo la dose
Fino a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti positivi con anticorpi neutralizzanti AAV5 e fattore IX nel siero
Lasso di tempo: Al basale e a 5 anni dopo la dose
Al basale e a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con risposta delle cellule T specifica del capside AAV5
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con livelli di marcatori infiammatori al di fuori degli intervalli normali
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 e 52
I marcatori infiammatori includevano interleuchina (IL)-1β, IL-2, IL-6, interferone gamma (IFNγ) e proteina chemiotattica monocitaria-1 (MCP-1). Sono stati presentati solo i biomarcatori per i quali i dati erano superiori all'intervallo normale nei punti temporali specificati.
Riferimento, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 31, 36, 40, 44, 48 e 52
Tempo per i primi risultati negativi per l'acido desossiribonucleico vettoriale (DNA) da sperma e sangue
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo la dose
Tempo in settimane fino al primo risultato negativo confermato da un risultato negativo in 3 punti temporali consecutivi. Si considerava che un partecipante non perdesse più il DNA vettoriale se presentava un risultato di laboratorio negativo per 3 o più punti temporali consecutivi.
Fino a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con valori anormali nei livelli di alfa-fetoproteina (AFP).
Lasso di tempo: Fino a 5 anni dopo la dose
I partecipanti che erano al di fuori del range dei limiti normali dovevano essere segnalati.
Fino a 5 anni dopo la dose
Numero di partecipanti con risultati anormali nell'ecografia addominale
Lasso di tempo: Ai mesi 36, 42, 48, 54 e 60 dopo la dose
Gli ultrasuoni sono stati valutati da personale qualificato e le anomalie sono state valutate dallo sperimentatore.
Ai mesi 36, 42, 48, 54 e 60 dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven Pipe, MD, University of Michigan

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

21 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

5 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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