- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03489291
Dosisbestätigungsstudie von AAV5-hFIXco-Padua
Phase IIb, Open-Label-Einzeldosis-, einarmige, multizentrische Studie zur Bestätigung des Faktor-IX-Aktivitätsniveaus des Serotyp-5-Adeno-assoziierten viralen Vektors, der die Padua-Variante eines Codon-optimierten humanen Faktor-IX-Gens enthält (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) zur Verabreichung an erwachsene Probanden mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B
Dies ist eine unverblindete, einarmige, multizentrische Einzeldosisstudie mit einem Screening, einer Behandlungs- und Nachbehandlungsphase und einer langfristigen Nachbeobachtungsphase.
Das IMP AMT-061 ist ein rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor des Serotyps 5 (AAV5), der die Padua-Variante einer Codon-optimierten menschlichen FIX-komplementären Desoxyribonukleinsäure (cDNA) unter der Kontrolle eines leberspezifischen Promotors enthält. Das IMP wird als AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061) identifiziert. Die pharmazeutische Form von AMT-061 ist eine Lösung zur intravenösen Infusion.
Die verabreichte Dosis von AMT-061 beträgt 2 x 10^13 gc/kg.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California, Davis
-
San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
- University of California, San Diego
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich
- Alter ≥18 Jahre
- Patienten mit angeborener Hämophilie B, die als schwer oder mittelschwer eingestuft werden
- >20 vorangegangene Behandlungstage mit FIX-Protein
Ausschlusskriterien:
- Geschichte der FIX-Hemmer
- Positiver FIX-Inhibitortest beim Screening
- Wählen Sie Screening-Laborwerte > 2-fache obere Normgrenze:
- Positives humanes Immundefizienzvirus (HIV) beim Screening, nicht durch antivirale Therapie kontrolliert
- Aktive Infektion mit dem Hepatitis B- oder C-Virus beim Screening
- Hepatitis B- oder C-Exposition in der Vorgeschichte, die derzeit durch eine antivirale Therapie kontrolliert wird
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Einmalige Infusion von AMT-061
Die Probanden erhalten zu Studienbeginn eine einzelne Infusion mit AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061).
Nach der IMP-Verabreichung (Post-IMP) werden die Probanden 24 Stunden lang (Übernachtung) auf Toleranz gegenüber dem IMP und Erkennung potenzieller unmittelbarer UE am Prüfzentrum überwacht.
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Einzelne intravenöse Infusion von AAV5-hFIXco-Padua (AMT-061)
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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FIX-Aktivitätsstufen
Zeitfenster: 6 Wochen nach der Einnahme
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Um zu bestätigen, dass eine Einzeldosis von 2x10^13 gc/kg AMT-061 6 Wochen nach der Verabreichung zu FIX-Aktivitätsniveaus von ≥5 % führt, gemessen mit dem einstufigen (aPTT-basierten) Assay.
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6 Wochen nach der Einnahme
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Annualisierte exogene Faktor-IX-Nutzung
Zeitfenster: 30 Monate nach Einnahme
|
Die annualisierte Anwendung wurde als die normalisierte Menge der pro Ausgangsgewicht verabreichten Therapie berechnet, gegebenenfalls extrapoliert von einem beliebigen Zeitraum von weniger oder mehr als 1 Jahr.
Die verabreichte Therapie umfasste die Gesamtdosis von FIX, die als Prophylaxe und nach Bedarf verabreicht wurde.
Die Verwendung für invasive Verfahren wurde nicht eingeschlossen.
|
30 Monate nach Einnahme
|
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: 30 Monate nach Einnahme
|
Die ABR wurde als Verhältnis der Anzahl der Blutungen zur Anzahl der Tage im Zeitintervall multipliziert mit 365,25 berechnet.
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30 Monate nach Einnahme
|
FIX-Aktivitätsstufen
Zeitfenster: 52 Wochen nach der Einnahme
|
Gemessen durch den einstufigen (aPTT-basierten) Assay.
|
52 Wochen nach der Einnahme
|
Annualisierte Anwendung von exogenem Faktor IX nach kontinuierlicher Prophylaxe
Zeitfenster: 30 Monate nach Einnahme
|
Der Post-Continuous-Prophylaxe-Zeitraum begann am Tag nach dem Ende der kontinuierlichen (Routine-)Prophylaxe.
|
30 Monate nach Einnahme
|
Sicherheitsendpunkte
Zeitfenster: 5 Jahre nach der Einnahme
|
|
5 Jahre nach der Einnahme
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Steven Pipe, MD, University of Michigan
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CSL222_2001 (CT-AMT-061-01)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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