Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie hodnotící mykofenolát mofetil u dětí s nefrotickým syndromem po léčbě rituximabem

25. prosince 2020 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University

Účinnost a bezpečnost mykofenolátmofetilu jako udržovací terapie po léčbě rituximabem u nefrotického syndromu s nástupem v dětství, často se vracejícího nebo závislého na steroidech: multicentrická dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost udržovací léčby mykofenolátmofetilem po jedné kúře rituximabu při udržení remise po dobu 12 měsíců u dětí s často se opakujícím nefrotickým syndromem nebo nefrotickým syndromem závislým na steroidech

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výsledky četných observačních studií a randomizovaných kontrolních studií ukázaly, že Rituximab, chimérická monoklonální protilátka proti shluku antigenu diferenciačního antigenu 20 (CD20) na B buňkách, je bezpečná a účinná pro děti s komplikovanými nefrotickými onemocněními závislými na steroidech/často se opakujícími. syndromu (SDFRNS) bez kortikosteroidní nebo imunosupresivní léčby. Jedna infuze rituximabu se ukázala jako účinná po dobu 6 až 12 měsíců, hlášená střední doba bez relapsu byla 9 měsíců. Naše předchozí studie zjistila, že mykofenolát mofetil může dále zlepšit dobu trvalé remise.

Všichni pacienti budou léčeni 2 dávkami rituximabu 375 mg/m2 iv v čase 0 a 7 dnů. Přidání udržovacího mykofenolátmofetilu nebo placeba od 4 měsíců. Předpokládaná délka sledování je 12 měsíců, skládající se z 12 návštěv.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Čína
        • Shanghai Children's Hospital
      • Shanghai, Čína
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200000
        • Children's Hospital of Fudan University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti ve věku od 1 do 16 let s často se vracejícím nebo steroidně závislým nefrotickým syndromem
  2. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥90 ml/min na 1,73 m2 při vstupu do studie.
  3. Remise při vstupu do studia
  4. Pacienti, u kterých je v periferní krvi pozorováno ≥5 CD20-pozitivních buněk/μl.
  5. Rodiče ochotní poskytnout informovaný písemný a audiovizuální souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, u kterých byl před přidělením diagnostikován nefritický NS, jako je imunoglobulinová A(IgA) nefropatie, nebo u kterých je podezření na sekundární NS.
  2. Pacienti vykazující jednu z následujících abnormálních klinických laboratorních hodnot:

1) Leukocyty < 3000/μL. 2) Neutrofily < 1500/μL. 3) Krevní destičky < 50 000/μL. 4) Alaninaminotransferáza (ALT) > 2,5× horní hranice normální hodnoty. 5) Aspartátaminotransferáza (AST) > 2,5× horní hranice normální hodnoty. 6) Pozitivní na povrchový (HBs) antigen hepatitidy B, protilátku HBs, protilátku jádra hepatitidy B (HBc) nebo protilátku proti viru hepatitidy C (HCV). 7) Pozitivní na protilátky proti HIV.

3. Pacienti splňující jedno z následujících kritérií infekce:

1) Přítomnost nebo historie závažných infekcí během 6 měsíců před přidělením. 2) Přítomnost nebo historie oportunních infekcí během 6 měsíců před přidělením.3) Přítomnost aktivní tuberkulózy.4) Pacienti s tuberkulózou v anamnéze nebo s podezřením na tuberkulózu.5) Přítomnost nebo historie aktivního nosiče hepatitidy B nebo hepatitidy C nebo hepatitidy B.6) Přítomnost infekce virem lidské imunodeficience (HIV).

4. Přítomnost nebo anamnéza anginy pectoris, srdečního selhání, infarktu myokardu nebo závažné arytmie (nálezy pozorované podle stupně 4 Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE)).

5. Přítomnost nebo anamnéza autoimunitních onemocnění nebo vaskulární purpury.

6. Přítomnost nebo anamnéza maligního nádoru.

7. Historie transplantace orgánů.

8. Anamnéza lékových alergií na methylprednisolon, acetaminofen, cetirizin, mykofenolát mofetil, rituximab nebo kterýkoli z výše uvedených léků

9. Nekontrolovatelná hypertenze.

10. Obdržení živé vakcíny během 4 týdnů před zařazením.

11. Pacientky, které v období studie nesouhlasí s antikoncepcí.

12. Ošetřující nebo studující lékaři posoudili jako nevhodné pro tuto studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rituximab a mykofenolát mofetil
První kurz Kurz Rituximab při randomizaci. Přidání udržovacího mykofenolátmofetilu od 4 měsíců.
Lék: Rituximab
Rituximab: 375 mg/m2 intravenózně v den 0 a den 7
Ostatní jména:
  • Rituximab Biosimilar HLX01
Lék: Mykofenolát mofetil
Přidání udržovacího mykofenolátmofetilu od 4 měsíců. Dávka: 20~30 mg/kg/den, BID. Celková doba trvání: 8 měsíců.
Ostatní jména:
  • Mykofenolát mofetil dispergovatelné tablety（CYCOPIN®）
Komparátor placeba: Pouze rituximab
První kurz Kurz Rituximab při randomizaci. Přidání udržovacích placeba tablet odpovídajících mykofenolát mofetilu od 4 měsíců.
Lék: Rituximab
Rituximab: 375 mg/m2 intravenózně v den 0 a den 7
Ostatní jména:
  • Rituximab Biosimilar HLX01
Lék: Placebo tablety odpovídající mykofenolát mofetilu
Přidání udržovacích placeba tablet odpovídajících mykofenolát mofetilu od 4 měsíců. Dávka: 20~30 mg/kg/den, BID. Celková doba trvání: 8 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
1letá míra přežití bez relapsu
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Míra žádné recidivy během 1 roku
1 rok po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace pro oblast MPA pod křivkou (AUC)
Časové okno: Ve 48 týdnech
Koncentrace kyseliny mykofenolové (MPA) v krvi
Ve 48 týdnech
Podíl pacientů s relapsem
Časové okno: 6 měsíců po randomizaci
Podíl pacientů s relapsem
6 měsíců po randomizaci
Čas do relapsu (dny)
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Počet dní od randomizace do výskytu prvního relapsu
1 rok po randomizaci
Doba zotavení B-buněk
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Doba do první detekce CD19+ buněk nad 1 % celkových CD45+ lymfocytů po depleci CD19+ buněk
1 rok po randomizaci
Změna rychlosti růstu
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Skóre standardní odchylky (SDS) pro výšku ve 12. měsíci mínus skóre randomizace.
1 rok po randomizaci
nežádoucí příhody
Časové okno: 1 rok po randomizaci
Je to binární proměnná (1/0). Varibale by byla nastavena jako "1", pokud se vyskytnou jakékoli nežádoucí účinky včetně předčasného ukončení infuze, akutní reakce na infuzi infekce, plicní fibrózy, encefalopatie, neutropenie. Nežádoucí příhody odstupňované podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE v4.03)
1 rok po randomizaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Fudan University

Spolupracovníci

Shanghai Children's Hospital
Shanghai Children's Medical Center
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xu Hong, PhD.MD., Children's Hospital of Fudan University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. ledna 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

31. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FRSDRM

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rituximab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit