Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Randomiseret forsøg, der evaluerer mycophenolatmofetil hos børn med nefrotisk syndrom efter rituximab-behandling

25. december 2020 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Effekt og sikkerhed af mycophenolatmofetil som vedligeholdelsesterapi efter rituximab-behandling i barndomsdebut, hyppigt recidiverende eller steroidafhængigt nefrotisk syndrom: et multicenter dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden ved vedligeholdelse af Mycophenolate Mofetil efter en enkelt behandling med Rituximab til at opretholde remission over 12 måneder blandt børn med hyppigt tilbagefaldende eller steroidafhængigt nefrotisk syndrom

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Resultaterne af adskillige observationsstudier og randomiserede kontrolforsøg har vist, at Rituximab, et kimært monoklonalt antistof mod klyngen af ​​differentieringsantigen 20 (CD20) antigen på B-celler, er sikkert og effektivt for børn med kompliceret steroidafhængig/hyppigt recidiverende nefrotisk syndrom (SDFRNS) uden kortikosteroid eller immunsuppressiv behandling. Enkelt rituximab-infusion har vist sig at være effektiv i 6 til 12 måneder, den rapporterede mediane tilbagefaldsfri periode var 9 måneder. Vores tidligere undersøgelse viste, at mycophenolatmofetil yderligere kan forbedre den vedvarende remissionstid.

Alle patienter vil blive behandlet med 2 doser Rituximab 375 mg/m2 iv på tidspunktet 0 og 7 dage. Tilsætning af vedligeholdelsesmycophenolatmofetil eller placebo fra 4 måneder og fremefter. Den forventede varighed af opfølgningen er 12 måneder, bestående af 12 besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Children's Hospital
      • Shanghai, Kina
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn mellem 1 og 16 år med hyppigt tilbagefaldende eller steroidafhængigt nefrotisk syndrom
  2. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥90 ml/min pr. 1,73 m2 ved undersøgelsens start.
  3. Remission ved studiestart
  4. Patienter, hvor ≥5 CD20-positive celler/μL observeres i det perifere blod.
  5. Forældre, der er villige til at give informeret skriftligt og audiovisuelt samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der er blevet diagnosticeret med nefritisk-NS, såsom immunoglobulin A(IgA) nefropati, før tildelingen, eller hos hvem der er mistanke om sekundær NS.
  2. Patienter, der viser en af ​​følgende unormale kliniske laboratorieværdier:

1) Leukocytter < 3000/μL. 2) Neutrofiler < 1500/μL. 3) Blodplader < 50.000/μL. 4) Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5× øvre grænse for normalværdi. 5) Aspartataminotransferase (AST) > 2,5× øvre grænse for normalværdi. 6) Positiv for hepatitis B overflade (HBs) antigen, HBs antistof, hepatitis B kerne (HBc) antistof eller hepatitis C virus (HCV) antistof. 7) Positiv for HIV-antistof.

3. Patienter, der opfylder et af følgende infektionskriterier:

1) Tilstedeværelse eller historie af alvorlige infektioner inden for 6 måneder før tildeling.2) Tilstedeværelse eller historie af opportunistiske infektioner inden for 6 måneder før tildeling.3) Tilstedeværelse af aktiv tuberkulose.4) Patienter med tuberkulose i anamnesen, eller hvor der er mistanke om tuberkulose.5) Tilstedeværelse eller historie af aktiv hepatitis B- eller hepatitis C- eller hepatitis B-virusbærer.6) Tilstedeværelse af human immundefektvirus (HIV) infektion.

4. Tilstedeværelse eller historie af angina pectoris, hjertesvigt, myokardieinfarkt eller alvorlig arytmi (fund observeret under grad 4 af de fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE)).

5. Tilstedeværelse eller historie af autoimmune sygdomme eller vaskulær purpura.

6. Tilstedeværelse eller historie af ondartet tumor.

7. Historie om organtransplantation.

8. Anamnese med lægemiddelallergi over for methylprednisolon, acetaminophen, cetirizin, mycophenolatmofetil, rituximab eller nogen af ​​ovennævnte lægemidler

9. Ukontrollerbar hypertension.

10. At have modtaget en levende vaccine inden for 4 uger før tilmelding.

11. Patienter, der ikke er enige i prævention i undersøgelsesperioden.

12. Bedømt upassende til denne undersøgelse af de behandlende eller undersøgelseslæger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rituximab og mycophenolatmofetil
Første kursus Kursus Rituximab ved Randomisering. Tilsætning af vedligeholdelsesmycophenolatmofetil fra 4 måneder og frem.
Medicin: Rituximab
Rituximab: 375 mg/m2 intravenøst ​​på dag 0 og dag 7
Andre navne:
  • Rituximab Biosimilar HLX01
Medicin: Mycophenolatmofetil
Tilsætning af vedligeholdelsesmycophenolatmofetil fra 4 måneder og frem. Dosis: 20~30mg/kg/dag, BID. Samlet varighed: 8 måneder.
Andre navne:
  • Mycophenolat Mofetil Dispergerbare tabletter (CYCOPIN®)
Placebo komparator: Kun rituximab
Første kursus Kursus Rituximab ved Randomisering. Tilføjelse af vedligeholdelsesplacebotabletter, der matcher mycophenolatmofetil fra 4 måneder og fremefter.
Medicin: Rituximab
Rituximab: 375 mg/m2 intravenøst ​​på dag 0 og dag 7
Andre navne:
  • Rituximab Biosimilar HLX01
Medicin: Placebotabletter, der matcher Mycophenolate Mofetil
Tilføjelse af vedligeholdelsesplacebotabletter, der matcher mycophenolatmofetil fra 4 måneder og fremefter. Dosis: 20~30mg/kg/dag, BID. Samlet varighed: 8 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
1 års tilbagefaldsfri overlevelsesrate
Tidsramme: 1-års periode efter randomisering
Hyppigheden af ​​ingen tilbagefald inden for 1 år
1-års periode efter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentrationen for MPA-areal under kurve (AUC)
Tidsramme: I uge 48
Blodkoncentrationer af mycophenolsyre (MPA)
I uge 48
Andel af patienter med tilbagefald
Tidsramme: 6 måneders periode efter randomisering
Andelen af ​​patienter med tilbagefald
6 måneders periode efter randomisering
Tid til tilbagefald (dage)
Tidsramme: 1-års periode efter randomisering
Antal dage fra randomisering til forekomst af første tilbagefald
1-års periode efter randomisering
B-celle-gendannelsestid
Tidsramme: 1-års periode efter randomisering
Tid til den første påvisning af CD19+ celler over 1 % af totale CD45+ lymfocytter efter CD19+ celledepletering
1-års periode efter randomisering
Ændring i væksthastighed
Tidsramme: 1-års periode efter randomisering
Standardafvigelsesscorerne (SDS) for højde ved 12. måned minus randomisering.
1-års periode efter randomisering
uønskede hændelser
Tidsramme: 1-års periode efter randomisering
Det er en binær variabel (1/0). Varibalen vil blive sat som "1", hvis der opstår bivirkninger, herunder tidlig infusionsafbrydelse, akut infusionsreaktion Infektion, lungefibrose, encefalopati, neutropeni. Bivirkninger klassificeret i henhold til almindelige terminologikriterier for bivirkninger (NCI-CTCAE v4.03)
1-års periode efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Samarbejdspartnere

Shanghai Children's Hospital
Shanghai Children's Medical Center
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xu Hong, PhD.MD., Children's Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. januar 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. august 2020

Først opslået (Faktiske)

31. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FRSDRM

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Steroid-afhængigt nefrotisk syndrom

Kliniske forsøg med Rituximab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner