Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Randomisert studie som evaluerer mykofenolatmofetil hos barn med nefrotisk syndrom etter rituximab-behandling

25. desember 2020 oppdatert av: Children's Hospital of Fudan University

Effekt og sikkerhet av mykofenolatmofetil som vedlikeholdsterapi etter rituximab-behandling i barndomsutbrudd, hyppig tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom: en multisenter dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved vedlikehold av mykofenolatmofetil etter en enkelt kur med Rituximab for å opprettholde remisjon over 12 måneder blant barn med hyppig tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Resultatene fra flere observasjonsstudier og randomiserte kontrollstudier har vist at Rituximab, et kimært monoklonalt antistoff mot klyngen av differensieringsantigen 20 (CD20) antigen på B-celler, er trygt og effektivt for barn med komplisert steroidavhengig/ hyppig tilbakefallende nefrotisk syndrom (SDFRNS) uten kortikosteroid eller immunsuppressiv behandling. Enkel rituximab-infusjon har vist seg å være effektiv i 6 til 12 måneder, den rapporterte median tilbakefallsfri perioden var 9 måneder. Vår forrige studie fant at mykofenolatmofetil ytterligere kan forbedre den vedvarende remisjonstiden.

Alle pasienter vil bli behandlet med 2 doser Rituximab 375 mg/m2 iv på tidspunkt 0 og 7 dager. Tillegg av vedlikeholdsmykofenolatmofetil eller placebo fra 4 måneder og utover. Forventet varighet av oppfølgingen er 12 måneder, bestående av 12 besøk.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Children's Medical Center
      • Shanghai, Kina
        • Shanghai Children's Hospital
      • Shanghai, Kina
        • Xinhua Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200000
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn mellom 1 og 16 år med hyppig tilbakefall eller steroidavhengig nefrotisk syndrom
  2. Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥90 ml/min per 1,73 m2 ved studiestart.
  3. Remisjon ved studiestart
  4. Pasienter hvor ≥5 CD20-positive celler/μL er observert i det perifere blodet.
  5. Foreldre som er villige til å gi informert skriftlig og audiovisuelt samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som har blitt diagnostisert med nefritisk-NS, slik som immunglobulin A(IgA) nefropati, før tildeling eller hvor det er mistanke om sekundær NS.
  2. Pasienter som viser en av følgende unormale kliniske laboratorieverdier:

1) Leukocytter < 3000/μL. 2) Nøytrofiler < 1500/μL. 3) Blodplater < 50 000/μL. 4) Alaninaminotransferase (ALT) > 2,5× øvre grense for normalverdi. 5) Aspartataminotransferase (AST) > 2,5× øvre grense for normalverdi. 6) Positiv for hepatitt B overflate (HBs) antigen, HBs antistoff, hepatitt B kjerne (HBc) antistoff eller hepatitt C virus (HCV) antistoff. 7) Positiv for HIV-antistoff.

3. Pasienter som oppfyller ett av følgende infeksjonskriterier:

1) Tilstedeværelse eller historie med alvorlige infeksjoner innen 6 måneder før tildeling.2) Tilstedeværelse eller historie med opportunistiske infeksjoner innen 6 måneder før tildeling.3) Tilstedeværelse av aktiv tuberkulose.4) Pasienter med en historie med tuberkulose eller mistenkt tuberkulose.5) Tilstedeværelse eller historie med aktiv hepatitt B- eller hepatitt C- eller hepatitt B-virusbærer.6) Tilstedeværelse av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).

4. Tilstedeværelse eller historie med angina pectoris, hjertesvikt, hjerteinfarkt eller alvorlig arytmi (funn observert under grad 4 av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)).

5. Tilstedeværelse eller historie med autoimmune sykdommer eller vaskulær purpura.

6. Tilstedeværelse eller historie med ondartet svulst.

7. Historie om organtransplantasjon.

8. Historie med legemiddelallergier mot metylprednisolon, paracetamol, cetirizin, mykofenolatmofetil, rituximab eller noen av de ovennevnte legemidlene

9. Ukontrollerbar hypertensjon.

10. Å ha mottatt en levende vaksine innen 4 uker før påmelding.

11. Pasienter som ikke er enige i prevensjon i løpet av studieperioden.

12. Bedømt upassende for denne studien av behandlende eller studieleger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Rituximab og mykofenolatmofetil
Første kurs Kurs Rituximab ved Randomisering. Tillegg av vedlikeholdsmykofenolatmofetil fra 4 måneder og utover.
Legemiddel: Rituximab
Rituximab: 375 mg/m2 intravenøst ​​på dag 0 og dag 7
Andre navn:
  • Rituximab Biosimilar HLX01
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
Tillegg av vedlikeholdsmykofenolatmofetil fra 4 måneder og utover. Dose: 20~30mg/kg/dag, BID. Total varighet: 8 måneder.
Andre navn:
  • Mycophenolate Mofetil Dispergerbare tabletter (CYCOPIN®)
Placebo komparator: Kun rituximab
Første kurs Kurs Rituximab ved Randomisering. Tilsetning av vedlikehold Placebo-tabletter som matcher mykofenolatmofetil fra 4 måneder og utover.
Legemiddel: Rituximab
Rituximab: 375 mg/m2 intravenøst ​​på dag 0 og dag 7
Andre navn:
  • Rituximab Biosimilar HLX01
Legemiddel: Placebotabletter som matcher mykofenolatmofetil
Tilsetning av vedlikeholdsplacebotabletter som matcher mykofenolatmofetil fra 4 måneder og utover. Dose: 20~30mg/kg/dag, BID. Total varighet: 8 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
1 års tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Frekvensen av ingen tilbakefall innen 1 år
1 års periode etter randomisering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Konsentrasjonen for MPA-område under kurve (AUC)
Tidsramme: Ved 48 uker
Blodkonsentrasjoner av mykofenolsyre (MPA)
Ved 48 uker
Andel pasienter med tilbakefall
Tidsramme: 6 måneders periode etter randomisering
Andelen pasienter med tilbakefall
6 måneders periode etter randomisering
Tid for tilbakefall (dager)
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Antall dager fra randomisering til forekomst av første tilbakefall
1 års periode etter randomisering
B-cellegjenopprettingstid
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Tid til første påvisning av CD19+-celler over 1 % av totale CD45+-lymfocytter etter utarming av CD19+-celler
1 års periode etter randomisering
Endring i veksthastighet
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Standardavviksscore (SDS) for høyde ved 12. måned minus randomisering.
1 års periode etter randomisering
uønskede hendelser
Tidsramme: 1 års periode etter randomisering
Det er en binær variabel (1/0). Varibalen vil bli satt til "1" hvis det oppstår uønskede hendelser, inkludert tidlig infusjonsavslutning, akutt infusjonsreaksjon Infeksjon, lungefibrose, encefalopati, nøytropeni. Bivirkninger gradert i henhold til Common Terminology Criteria For Adverse Events (NCI-CTCAE v4.03)
1 års periode etter randomisering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Samarbeidspartnere

Shanghai Children's Hospital
Shanghai Children's Medical Center
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Xu Hong, PhD.MD., Children's Hospital of Fudan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. januar 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

31. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. desember 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. desember 2020

Sist bekreftet

1. desember 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FRSDRM

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Steroidavhengig nefrotisk syndrom

Kliniske studier på Rituximab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere