Studie TAK-672 u účastníků se získanou hemofilií A

Kritéria pro zařazení:

1. Muži nebo ženy z Japonska ve věku >=18 let.
2. Účastníci, kteří (nebo jejich zákonně zmocnění zástupci) poskytli svůj písemný informovaný souhlas před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií a podáváním studijního produktu.

3. Účastníci s diagnózou AHA na základě klinického hodnocení a podpůrného místního laboratorního testování, jak je uvedeno níže:

   • Prezentace se spontánním krvácením bez anatomické příčiny a bez předchozí známé krvácivé poruchy.
   • Prodloužený aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) bez vysvětlení.
   • Abnormální test křížového míchání aPTT konzistentní s inhibitory FVIII
   • Potvrzení nízkého FVIII:C.
   • Pozitivní inhibitor FVIII (>=0,6 BU) naměřený buď v místní nebo centrální laboratoři

4. Účastníci s těžkou krvácivou epizodou, kterou zkoušející považuje za nezbytnou k léčbě a jejíž epizoda závažného krvácení splňuje alespoň 1 z následujících kritérií:

   • Krvácení, které představuje ohrožení životně důležitého orgánu, které by mohlo ohrozit život (např. intrakraniální krvácení nebo jakékoli místo, které by mohlo ucpat dýchací cesty).
   • Krvácení, které představuje hrozbu pro životně důležitý orgán, kde není ohrožen život, ale funkce orgánu by mohla být narušena (např. intraspinální krvácení ohrožující míchu a/nebo nervové vedení; neustálé krvácení do ledvin nebo močového měchýře, které by mohlo vést k obstrukční uropatie, krvácení z varlat, krvácení do oka a kolem něj).
   • Krvácení vyžadující krevní transfuzi k udržení hladiny Hgb nad hladinou ohrožující život nebo orgán (např. pooperační, gastrointestinální, retroperitoneální a stehenní krvácení).
   • Intramuskulární krvácení, kde je významně narušena svalová životaschopnost a/nebo neurovaskulární integrita nebo je ohrožena.
   • Intraartikulární krvácení zasahující do velkého kloubu spojené se silnou bolestí, otokem a závažnou ztrátou pohyblivosti kloubu (snížená > 70 %) nebo kde by krvácení mohlo vést k destrukci kloubu (např. v hlavici stehenní kosti a kolem ní).
5. Účastníci, kteří užívají antitrombotika (včetně protidestičkových látek a antikoagulancií s potvrzujícím laboratorním testováním dokumentujícím specifický titr inhibitoru FVIII a se 3 poločasy rozpadu látky, uplynuly od poslední dávky.
6. Účastníci s očekávanou délkou života alespoň 90 dní před začátkem hemoragické epizody.
7. Účastnice v reprodukčním věku, které souhlasily s používáním přijatelných metod antikoncepce, a pokud jsou ženy, podstoupí těhotenský test jako součást screeningového procesu.
8. Účastník, který je schopen ochotně a schopen splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

1. Účastníci s prokázaným důvodem krvácení, který není korigovatelný ani hemostatickou terapií.
2. Účastníci představující krvácivou epizodu, u které se hodnotí, že pravděpodobně sama odezní, i když zůstane neléčená.
3. Účastníci se známou velkou citlivostí (anafylaktoidní reakce) na terapeutické produkty prasečího nebo křeččího původu; příklady zahrnují terapeutika prasečího původu (např. dříve prodávaný prasečí FVIII, Hyate: C) a rekombinantní terapeutika připravená z křeččích buněk (např. Humira, Advate a Enbrel).
4. Účastníci užívající léky na hemofilii: před podáním TAK-672 za jedné z následujících podmínek: (1) použití „rekombinantního aktivovaného faktoru VII (rFVI)Ia “ do 3 hodin před podáním TAK-672 (2) použití „aktivovaného koncentrátu protrombinového komplexu (aPCC)“ do 6 hodin před podáním TAK-672 nebo (3) použití „koncentrátu komplexu FX/FVIIa odvozeného z plazmy (pd-FX/FVIIa)“ do 8 hodin před podáním TAK- 672 administrativa.
5. Účastníci s předpokládanou potřebou léčby nebo zařízení během studie, které mohou narušovat hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti TAK-672, nebo jejichž bezpečnost nebo účinnost může být ovlivněna TAK-672.
6. Účastnice, které jsou v současné době těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět nebo zplodit dítě během studie
7. Účastníci, kteří se zúčastnili jiné klinické studie a byli vystaveni zkoušenému produktu nebo zařízení během 30 dnů před zařazením do studie.
8. Účastníci, kteří se mají v průběhu studie zúčastnit jiné nepozorovací (intervenční) klinické studie zahrnující hodnocený produkt nebo zařízení.
9. Účastníci, kteří nejsou schopni nebo ochotni dodržet návrh studie, požadavky protokolu a/nebo následné postupy.
10. Účastníci, kteří jsou zletilí, pod právní ochranou.
11. Účastníci, kteří jsou přímým rodinným příslušníkem, zaměstnancem místa studie nebo jsou v závislém vztahu se zaměstnancem místa studie, který se podílí na provádění této studie (např. manžel, rodič, dítě, sourozenec) nebo může souhlasit pod nátlakem.
12. Účastníci, kteří jsou vyšetřovatelem posouzeni jako nezpůsobilí z jakéhokoli jiného důvodu.