Исследование ТАК-672 у участников с приобретенной гемофилией А

Критерии включения:

1. Японские участники мужского или женского пола старше 18 лет.
2. Участники, которые (или их законные представители) предоставили свою письменную форму информированного согласия до любых процедур, связанных с исследованием, и введения исследуемого продукта.

3. Участники с диагнозом AHA на основании клинической оценки и поддерживающего местного лабораторного тестирования, как показано ниже:

   • Представление со спонтанным кровотечением без анатомической причины и без предшествующего известного нарушения свертываемости крови.
   • Длительное активированное частичное тромбопластиновое время (АЧТВ) без объяснения причин.
   • Аномальный тест перекрестного смешивания АЧТВ, соответствующий ингибиторам FVIII
   • Подтверждение низкого FVIII:C.
   • Положительный ингибитор FVIII (>=0,6 BU) при измерении в местной или центральной лаборатории

4. Участники с тяжелым эпизодом кровотечения, лечение которого исследователь считает необходимым, и чей эпизод тяжелого кровотечения соответствует хотя бы одному из следующих критериев:

   • Кровотечения, представляющие угрозу жизненно важному органу, которые могут угрожать жизни (например, внутричерепное кровотечение или любое место, которое может препятствовать проходу дыхательных путей).
   • Кровотечения, представляющие угрозу жизненно важному органу, при котором жизни ничего не угрожает, но функция органа может быть нарушена (например, интраспинальное кровотечение, угрожающее спинному мозгу и/или нервной проводимости; постоянное кровотечение в почку или мочевой пузырь, которое может привести к обструктивной уропатия, тестикулярное кровотечение, кровоизлияние в глаз и вокруг него).
   • Кровотечения, требующие переливания крови для поддержания уровня Hgb на уровне, превышающем жизненный или опасный для органов (например, послеоперационные, желудочно-кишечные, забрюшинные и бедренные кровотечения).
   • Внутримышечные кровотечения, при которых жизнеспособность мышц и/или нервно-сосудистая целостность значительно нарушены или могут быть нарушены.
   • Внутрисуставные кровотечения с поражением крупного сустава, сопровождающиеся сильной болью, отеком и серьезной потерей подвижности сустава (снижение >70%), или когда кровотечение может привести к разрушению сустава (например, в головке бедренной кости и вокруг нее).
5. Участники, принимающие антитромботические препараты (включая антитромбоцитарные препараты и антикоагулянты) с подтверждающими лабораторными исследованиями, документирующими титр специфического ингибитора FVIII, и с 3 периодами полураспада агента, прошедшими с момента последней дозы.
6. Участники с ожидаемой продолжительностью жизни не менее 90 дней до начала геморрагического эпизода.
7. Участники репродуктивного возраста, которые согласились использовать приемлемые методы контрацепции и, если они женского пола, проходят тестирование на беременность в рамках процесса скрининга.
8. Участник, способный желать и способный соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

1. Участники с установленной причиной кровотечения, которое невозможно устранить даже с помощью гемостатической терапии.
2. Участники с эпизодом кровотечения, который, по оценкам, может пройти сам по себе, даже если его не лечить.
3. Участники с известной высокой чувствительностью (анафилактоидные реакции) к терапевтическим продуктам свиного или хомячьего происхождения; примеры включают терапевтические средства свиного происхождения (например, ранее продаваемый свиной FVIII, Hyate: C) и рекомбинантные терапевтические средства, приготовленные из клеток хомяка (например, Хумира, Адват и Энбрел).
4. Участники с использованием лекарства от гемофилии: до введения TAK-672 при одном из следующих условий: (1) использование «рекомбинантного активированного фактора VII (rFVI) Ia» в течение 3 часов до введения TAK-672 (2) использование «концентрата активированного протромбинового комплекса (aPCC)» в течение 6 часов до введения TAK-672 или (3) использование «полученного из плазмы концентрата комплекса FX/FVIIa (pd-FX/FVIIa)» в течение 8 часов до введения TAK-672. 672 администрации.
5. Участники с ожидаемой потребностью в лечении или устройстве во время исследования, которые могут помешать оценке безопасности или эффективности TAK-672, или на чью безопасность или эффективность может повлиять TAK-672.
6. Участники, которые в настоящее время беременны или кормят грудью, или планируют забеременеть или стать отцом ребенка во время исследования.
7. Участники, которые участвовали в другом клиническом исследовании и подвергались воздействию исследуемого продукта или устройства в течение 30 дней до включения в исследование.
8. Участники, которым запланировано участие в другом ненаблюдательном (интервенционном) клиническом исследовании с использованием исследуемого продукта или устройства в ходе исследования.
9. Участники, которые не могут или не желают соблюдать план исследования, требования протокола и/или последующие процедуры.
10. Участники, достигшие совершеннолетия, находятся под защитой закона.
11. Участники, которые являются ближайшими родственниками, сотрудниками исследовательского центра или находятся в зависимых отношениях с сотрудником исследовательского центра, который участвует в проведении этого исследования (например, супруг, родитель, ребенок, брат или сестра) или может дать согласие под принуждением.
12. Участники, которых исследователь считает неприемлемыми по какой-либо другой причине.