Estudo de TAK-672 em participantes com hemofilia A adquirida

Critério de inclusão:

1. Participantes japoneses do sexo masculino ou feminino com mais de 18 anos de idade.
2. Participantes que (ou seus representantes legalmente autorizados) forneceram seu formulário de consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo e administração do produto do estudo.

3. Participantes com diagnóstico de AHA com base em avaliação clínica e testes laboratoriais locais de suporte, conforme mostrado abaixo:

   • Apresentação com sangramento espontâneo sem causa anatômica e sem distúrbio hemorrágico prévio conhecido.
   • Tempo prolongado de tromboplastina parcial ativada (TTPa) sem explicação.
   • Teste de mistura cruzada aPTT anormal consistente com inibidores de FVIII
   • Confirmação de FVIII:C baixo.
   • Inibidor de FVIII positivo (>=0,6 BU) medido no laboratório local ou central

4. Participantes com um episódio hemorrágico grave que o investigador considere necessário tratar e cujo episódio hemorrágico grave satisfaça pelo menos 1 dos seguintes critérios:

   • Sangramentos que representam uma ameaça para um órgão vital que pode ameaçar a vida (por exemplo, sangramento intracraniano ou qualquer local que possa obstruir as vias aéreas).
   • Sangramentos que representam uma ameaça a um órgão vital onde a vida não é ameaçada, mas a função do órgão pode ser prejudicada (por exemplo, sangramento intraespinhal ameaçando a medula espinhal e/ou a condução nervosa; um sangramento contínuo no rim ou na bexiga que pode resultar em uma obstrução uropatia, sangramento testicular, sangramento dentro e ao redor do olho).
   • Sangramentos que requerem uma transfusão de sangue para manter o nível de Hgb em níveis acima da vida ou que ameacem os órgãos (p. hemorragias pós-cirúrgicas, gastrointestinais, retroperitoneais e nas coxas).
   • Hemorragias intramusculares em que a viabilidade muscular e/ou integridade neurovascular está significativamente comprometida ou em risco de ser comprometida.
   • Hemorragias intra-articulares afetando uma articulação principal associadas a dor intensa, inchaço e perda grave de mobilidade articular (reduzida > 70%) ou onde um sangramento pode resultar em destruição articular (por exemplo, dentro e ao redor da cabeça femoral).
5. Os participantes que estão tomando antitrombóticos (incluindo agentes antiplaquetários e anticoagulantes com testes laboratoriais confirmatórios documentando o título específico do inibidor de FVIII e com 3 meias-vidas do agente se passaram desde a última dose.
6. Participantes com expectativa de vida esperada de pelo menos 90 dias antes do início do episódio hemorrágico.
7. Participantes em idade reprodutiva que concordaram em usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​e, se forem do sexo feminino, passam por testes de gravidez como parte do processo de triagem.
8. Participante que esteja disposto e capaz de cumprir os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

1. Participantes com um motivo estabelecido para sangramento que não é corrigível mesmo com terapia hemostática.
2. Participantes que apresentam um episódio de sangramento avaliado como passível de resolução por conta própria, mesmo que não seja tratado.
3. Participantes com sensibilidade maior conhecida (reações anafilactóides) a produtos terapêuticos de origem suína ou hamster; exemplos incluem terapêuticas de origem suína (por exemplo, FVIII suíno previamente comercializado, Hyate: C) e terapêutica recombinante preparada a partir de células de hamster (por exemplo, Humira, Advate e Enbrel).
4. Participantes com uso de medicação para hemofilia: antes da administração de TAK-672 sob uma das seguintes condições: (1) uso de "fator VII ativado recombinante (rFVI)Ia" dentro de 3 horas antes da administração de TAK-672 (2) uso de "concentrado de complexo de protrombina ativado (aPCC)" dentro de 6 horas antes da administração de TAK-672 ou (3) uso de "concentrado de complexo FX/FVIIa derivado de plasma (pd-FX/FVIIa)" dentro de 8 horas antes de TAK- 672 administração.
5. Participantes com necessidade antecipada de tratamento ou dispositivo durante o estudo que possa interferir na avaliação da segurança ou eficácia do TAK-672, ou cuja segurança ou eficácia possa ser afetada pelo TAK-672.
6. Participantes que estão atualmente grávidas ou amamentando, ou planejando engravidar ou ter um filho durante o estudo
7. Participantes que participaram de outro estudo clínico e foram expostos a um produto ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
8. Participantes que estão programados para participar de outro estudo clínico não observacional (intervencional) envolvendo um produto ou dispositivo experimental durante o curso do estudo.
9. Participantes que não podem ou não querem cumprir o desenho do estudo, os requisitos do protocolo e/ou os procedimentos de acompanhamento.
10. Participantes cuja maioridade esteja sob proteção legal.
11. Os participantes que são um membro imediato da família, funcionário do centro de estudo ou estão em um relacionamento de dependência com um funcionário do centro de estudo que está envolvido na condução deste estudo (por exemplo, cônjuge, pai, filho, irmão) ou pode consentir sob coação.
12. Participantes julgados pelo investigador como inelegíveis por qualquer outro motivo.