Studie van TAK-672 bij deelnemers met verworven hemofilie A

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke Japanse deelnemers >=18 jaar.
2. Deelnemers die (of hun wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers) zijn/haar schriftelijke geïnformeerde toestemmingsformulier hebben verstrekt voorafgaand aan enige studiegerelateerde procedures en toediening van onderzoeksproducten.

3. Deelnemers met een diagnose van AHA op basis van klinische evaluatie en ondersteunende lokale laboratoriumtesten, zoals hieronder weergegeven:

   • Presentatie met spontane bloeding zonder anatomische oorzaak en zonder bekende bloedingsstoornis.
   • Verlengde geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) zonder uitleg.
   • Abnormale aPTT-kruismengingstest in overeenstemming met FVIII-remmers
   • Bevestiging van een lage FVIII:C.
   • Positieve factor VIII-remmer (>=0,6 BU) zoals gemeten in het lokale of centrale laboratorium

4. Deelnemers met een ernstige bloedingsepisode die de onderzoeker nodig acht om te behandelen en van wie de ernstige bloedingsepisode voldoet aan ten minste 1 van de volgende criteria:

   • Bloedingen die een bedreiging vormen voor een vitaal orgaan dat levensbedreigend kan zijn (bijv. intracraniële bloeding, of een plaats die de luchtweg zou kunnen blokkeren).
   • Bloedingen die een bedreiging vormen voor een vitaal orgaan waarvan het leven niet wordt bedreigd, maar waarvan de orgaanfunctie mogelijk is aangetast (bijv. intraspinale bloeding die het ruggenmerg en/of de zenuwgeleiding bedreigt; een voortdurende bloeding in de nier of blaas die kan leiden uropathie, testiculaire bloeding, bloeding in en rond het oog).
   • Bloedingen die een bloedtransfusie vereisen om het Hgb-gehalte op een hoger niveau dan levensgevaarlijk of orgaanbedreigend te houden (bijv. postoperatieve, gastro-intestinale, retro-peritoneale en dijbloedingen).
   • Intramusculaire bloedingen waarbij de levensvatbaarheid van de spieren en/of de neurovasculaire integriteit aanzienlijk is aangetast of dreigt te worden aangetast.
   • Intra-articulaire bloedingen die een belangrijk gewricht aantasten, geassocieerd met ernstige pijn, zwelling en ernstig verlies van gewrichtsmobiliteit (verminderd >70%) of waarbij een bloeding kan leiden tot gewrichtsvernietiging (bijv. in en rond de heupkop).
5. Deelnemers die antitrombotica gebruiken (waaronder bloedplaatjesaggregatieremmers en anticoagulantia) met bevestigende laboratoriumtests die de specifieke FVIII-remmertiter documenteren en met 3 halfwaardetijden van het middel zijn verstreken sinds de laatste dosis.
6. Deelnemers met een verwachte levensverwachting van ten minste 90 dagen voorafgaand aan het begin van de hemorragische episode.
7. Deelnemers in de vruchtbare leeftijd die ermee hebben ingestemd aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken en, indien vrouw, een zwangerschapstest ondergaan als onderdeel van het screeningproces.
8. Deelnemer die kan en wil voldoen aan de eisen van het protocol.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelnemers met een vastgestelde reden voor bloeding die niet corrigeerbaar is, zelfs niet met hemostatische therapie.
2. Deelnemers die een bloedingsepisode vertonen waarvan wordt aangenomen dat deze waarschijnlijk vanzelf zal verdwijnen, zelfs als ze niet worden behandeld.
3. Deelnemers met een bekende grote gevoeligheid (anafylactoïde reacties) voor therapeutische producten van varkens- of hamsteroorsprong; voorbeelden zijn geneesmiddelen van varkensoorsprong (bijv. eerder op de markt gebracht varkens FVIII, Hyate: C) en recombinante therapieën bereid uit hamstercellen (bijv. Humira, Advate en Enbrel).
4. Deelnemers met het gebruik van hemofiliemedicatie: voorafgaand aan de toediening van TAK-672 onder een van de volgende voorwaarden: (1) gebruik van "recombinant geactiveerde factor VII (rFVI)Ia" binnen 3 uur voorafgaand aan de toediening van TAK-672 (2) gebruik van "geactiveerd protrombinecomplexconcentraat (aPCC)" binnen 6 uur voorafgaand aan TAK-672-toediening of (3) gebruik van "plasma-afgeleid FX/FVIIa-complexconcentraat (pd-FX/FVIIa)" binnen 8 uur voorafgaand aan TAK- 672 administratie.
5. Deelnemers met een verwachte behoefte aan behandeling of apparaat tijdens het onderzoek die de evaluatie van de veiligheid of werkzaamheid van TAK-672 kan verstoren, of van wie de veiligheid of werkzaamheid kan worden beïnvloed door TAK-672.
6. Deelnemers die momenteel zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te worden of een kind te verwekken tijdens het onderzoek
7. Deelnemers die hebben deelgenomen aan een andere klinische studie en binnen 30 dagen voorafgaand aan de studie-inschrijving zijn blootgesteld aan een onderzoeksproduct of -apparaat.
8. Deelnemers die gepland staan ​​om deel te nemen aan een ander niet-observationeel (interventioneel) klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct of -apparaat in de loop van het onderzoek.
9. Deelnemers die niet kunnen of willen voldoen aan de onderzoeksopzet, protocolvereisten en/of de vervolgprocedures.
10. Deelnemers die meerderjarig zijn, genieten wettelijke bescherming.
11. Deelnemers die een direct familielid zijn, een medewerker van de onderzoekslocatie of een afhankelijke relatie hebben met een medewerker van de onderzoekslocatie die betrokken is bij de uitvoering van dit onderzoek (bijv. echtgeno (o) t (e), ouder, kind, broer of zus) of kan toestemming geven onder dwang.
12. Deelnemers die door de onderzoeker worden beoordeeld als niet-geschikt om een ​​andere reden.