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後天性血友病Aの参加者におけるTAK-672の研究

2024年10月14日 更新者：Takeda

後天性血友病の日本人被験者における重篤な出血エピソードの治療における、Bドメイン欠失組換えブタ第VIII因子（rpFVIII、TAK-672）の有効性と安全性を評価する第2/3相非盲検非対照試験あ (あはは)

この研究の主な目的は、TAK-672が後天性血友病Aの参加者の出血を制御できるかどうか、および参加者にTAK-672の副作用があるかどうかを知ることです。 後天性血友病 A は、人の免疫系が体内の凝固因子として知られる特定のタンパク質を攻撃する場合です。 これは、生まれつきの血友病 A とは異なります。

初診時に、治験担当医が参加できる方を確認します。 参加できる方は、次の採血の際に診療所や病院を受診していただきます。 TAK-672 は静脈からゆっくりと投与されます。 これを輸液といいます。 出血を抑えるために、TAK-672 の追加注入が必要になる場合があります。 出血が制御された後、参加者は定期的に診療所を訪れて検査を受け、さらなる出血を治療します。 これは、最初の出血をコントロールするために、すべての参加者がTAK-672の最後の投与を受けるまで続きます。 この後、すべての参加者は 90 日後にクリニックを訪れ、最終的な検査を受けます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

5

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Chiba、日本
        • Chiba University Hospital
      • Fukushima、日本
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Yamagata、日本
        • Yamagata University Hospital
    • Gunma
      • Maebashi、Gunma、日本
        • Gunma University Hospital
    • Nagoya
      • Aichi、Nagoya、日本
        • Nagoya University Hospital
    • Nara
      • Kashihara-shi、Nara、日本
        • Nara Medical University Hospital
    • Niigata
      • Minamiuonuma、Niigata、日本
        • Uonuma Kikan Hospital
    • Tochigi
      • Shimotsuke、Tochigi、日本
        • Jichi Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Mita、Tokyo、日本
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の男性または女性の日本人参加者。
  2. -参加者（またはその法的に権限を与えられた代理人）が、研究関連の手順および研究製品の管理の前に、書面によるインフォームドコンセントフォームを提供した。

  3. -以下に示すように、臨床評価および支持的な地元の臨床検査に基づいてAHAと診断された参加者：

    • -解剖学的原因がなく、以前に既知の出血性疾患がない自然出血の症状。
    • 説明のない活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) の延長。
    • FVIII阻害剤と一致する異常なaPTTクロスミキシングテスト
    • 低 FVIII:C の確認。
    • -ローカルまたは中央の検査室で測定された陽性のFVIII阻害剤（> = 0.6 BU）

  4. -研究者が治療する必要があると判断した重度の出血エピソードを持ち、その重度の出血エピソードが次の基準の少なくとも1つを満たす参加者：

    • 生命を脅かす可能性のある重要な臓器に脅威を与える出血 (例: 頭蓋内出血、または気道を塞ぐ可能性のある部位)。
    • 生命が脅かされることはないが、器官の機能が損なわれる可能性がある重要な臓器に脅威を与える出血 (例えば、脊髄および/または神経伝導を脅かす脊髄内出血; 閉塞性につながる可能性のある腎臓または膀胱への継続的な出血)尿路障害、精巣出血、眼内および眼周囲の出血)。
    • Hgbレベルを生命を脅かすレベルまたは臓器を脅かすレベルに維持するために輸血を必要とする出血（例： 術後、胃腸、後腹膜、および太ももの出血)。
    • 筋肉の生存能力および/または神経血管の完全性が著しく損なわれている、または損なわれるリスクがある筋肉内出血。
    • 重度の痛み、腫れ、および関節可動性の重度の喪失 (>70% の減少) を伴う主要な関節に影響を与える関節内出血、または出血が関節の破壊につながる可能性がある場所 (例: 大腿骨頭内およびその周辺)。
  5. -抗血栓薬（抗血小板薬および抗凝固薬を含む）を服用している参加者特定のFVIIIインヒビター力価を文書化する確認検査を行い、薬剤の3回の半減期が最後の投与から経過しています。
  6. -出血エピソードの発症前に少なくとも90日間の予想余命を持つ参加者。
  7. -許容される避妊方法を使用することに同意し、女性の場合は、スクリーニングプロセスの一環として妊娠検査を受ける生殖年齢の参加者。
  8. プロトコルの要件を喜んで順守できる参加者。

除外基準:

  1. -止血療法でも修正できない出血の確立された理由を持つ参加者。
  2. 治療せずに放置しても、自然に解決する可能性が高いと評価される出血エピソードを示す参加者。
  3. -ブタまたはハムスター由来の治療用製品に対する既知の主要な過敏症（アナフィラキシー反応）を持つ参加者;例としては、豚由来の治療薬が含まれます (例: 以前に上市されたブタ FVIII、Hyate: C) およびハムスター細胞から調製された組換え治療薬 (例: ヒュミラ、アドベイト、エンブレル）。
  4. 血友病治療薬を使用している参加者：TAK-672投与前に以下の条件のいずれかである：（1）TAK-672投与前3時間以内に「組換え活性化第VII因子（rFVI）Ia」を使用（2） TAK-672投与前6時間以内の「活性化プロトロンビン複合体濃縮液（aPCC）」の使用、または（3）TAK-672投与前8時間以内の「血漿由来FX/FVIIa複合体濃縮液（pd-FX/FVIIa）」の使用672管理。
  5. -TAK-672の安全性または有効性の評価を妨げる可能性がある、またはその安全性または有効性がTAK-672の影響を受ける可能性がある、研究中に治療またはデバイスの必要性が予想される参加者。
  6. -現在妊娠中または授乳中の参加者、または研究中に妊娠または父親になる予定の参加者
  7. -別の臨床研究に参加し、研究登録前の30日以内に治験薬またはデバイスにさらされた参加者。
  8. -別の非観察的（介入的）臨床研究に参加する予定の参加者 調査中の製品またはデバイスを含む研究の過程で。
  9. -研究デザイン、プロトコル要件、および/またはフォローアップ手順を遵守できない、または遵守したくない参加者。
  10. 年齢の過半数が法的保護下にある参加者。
  11. 近親者、治験施設の従業員、またはこの治験の実施に関与している治験施設の従業員と扶養関係にある参加者（例： 配偶者、親、子供、兄弟）、または強要されて同意する場合があります。
  12. その他、研究責任者が不適格と判断した者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：TAK-672
TAK-672 は、1 日目に 200 U/kg の初回用量で 1 ～ 2 mL/分の速度で IV 点滴投与されました。その後の用量は、最新の用量後に達成された点滴後の FVIII:C に基づいて決定されました。与えられた、標的 FVIII:C、および pFVIII 阻害剤力価。
生物学的：TAK-672
Bドメイン欠失組換えブタ第VIII因子
他の名前：
  • rpFVIII、TAK-672、オビズール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療開始後24時間でTAK-672治療に対する反応を示した重度の出血エピソードのある参加者の割合
時間枠：TAK-672の初回投与から24時間後
治療開始後 24 時間の時点で、TAK-672 治療に対する反応が示された重篤な出血エピソードの割合を、明確に定義された 4 段階順序尺度を使用して評価しました。「陽性反応」を「効果的」と定義しました (出血が停止した)。臨床コントロールおよび FVIII:C レベルが 50% 以上）または「部分的に効果がある」（臨床的安定化および FVIII:C レベルが 20% 以上で出血が減少）より高い）4 段階評価スケール（効果的 - 部分的に効果的 - あまり効果的ではない - 効果的ではない）を使用して研究者によって決定された出血の制御。 「効果が低い」とは、「出血がわずかに減少または変化せず、FVIII:C レベルが 50% 未満」と定義されました。 「効果なし」は「出血の悪化およびFVIII:Cレベルが20％未満」と定義されました。
TAK-672の初回投与から24時間後

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究者の評価による、TAK-672療法で重度の出血症状のコントロールに成功した参加者の割合
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
初期治療期間の試験治療終了時に研究者によって評価された状態が「正常に制御された」場合、参加者の最初の重度の出血エピソードは正常に制御されたとみなされた。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
研究者によって評価された、治療開始後の指定された評価時点でTAK-672治療に反応する出血症状を示した参加者の割合
時間枠：投与後0.5、8、16、24、48、60、96、および120時間後、および1、14、28、42、56、70、および90日後の追跡調査時
「陽性反応」は、「効果的」（臨床制御およびFVIII:Cレベルが50％以上で出血が停止した）または「部分的に効果的」（臨床的安定化およびFVIII:Cレベルが20％以上で出血が減少）と定義されました。 4 段階の評価スケール (有効 - 部分的に有効 - あまり有効ではない - 有効ではない) を使用して研究者によって決定された出血の制御。 「効果が低い」とは、「出血がわずかに減少または変化せず、FVIII:C レベルが 50% 未満」と定義されました。 「効果なし」は「出血の悪化およびFVIII:Cレベルが20％未満」と定義されました。 データは、分析に利用可能な参加者が少なくとも 1 人いる時点についてのみ報告されます。
投与後0.5、8、16、24、48、60、96、および120時間後、および1、14、28、42、56、70、および90日後の追跡調査時
対象となる出血エピソードを正常にコントロールするために必要な、TAK-672 の参加者ごとの点滴回数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
「点滴の頻度」は「1 日あたりの平均点滴回数」として計算されました。 「適格な出血エピソード」は、「最初の重度の出血エピソード」として定義されました。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
対象となる出血エピソードを正常にコントロールするために必要な TAK-672 の参加者あたりの点滴総用量
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
「適格な出血エピソード」は、「最初の重度の出血エピソード」として定義されました。 注入の総用量は、出血エピソードを認定するための TAK-672 による治療の開始から出血の管理が完了するまでの用量の合計です。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
対象となる出血エピソードを正常にコントロールするために必要な TAK-672 の参加者あたりの注入総数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
「適格な出血エピソード」は、「最初の重度の出血エピソード」として定義されました。 初期治療期間の試験治療終了時に研究者によって評価された状態が「正常に制御された」場合、参加者の最初の重度の出血エピソードは正常に制御されたとみなされた。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
指定された時点でTAK-672療法に反応し、最終的に重度の出血エピソードが制御された参加者の割合
時間枠：投与後0.5、8、16、24、48、60、96、120、および144時間後、および1、14、28、42、56、70、および90日の追跡調査時
特定の時点で TAK-672 療法に対する反応と重篤な出血エピソードの最終的なコントロールを示した参加者の割合を評価し、TAK-672 療法に対する反応と重篤な出血エピソードの最終的なコントロールとの相関関係を判定しました。 「陽性反応」は、「効果的」（臨床制御およびFVIII:Cレベルが50％以上で出血が停止した）または「部分的に効果的」（臨床的安定化およびFVIII:Cレベルが20％以上で出血が減少）と定義されました。 4 段階の評価スケール (有効 - 部分的に有効 - あまり有効ではない - 有効ではない) を使用して研究者によって決定された出血の制御。 「効果が低い」とは、「出血がわずかに減少または変化せず、FVIII:C レベルが 50% 未満」と定義されました。 「効果なし」は「出血の悪化およびFVIII:Cレベルが20％未満」と定義されました。 データは、分析に利用可能な参加者が少なくとも 1 人いる時点についてのみ報告されます。
投与後0.5、8、16、24、48、60、96、120、および144時間後、および1、14、28、42、56、70、および90日の追跡調査時
出血エピソードのコントロールに成功した参加者の注入前の抗TAK-672抗体力価の平均値
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
出血エピソードの制御に成功した参加者における注入前の抗TAK-672抗体力価の平均値（単位：ベセスダ単位/ミリリットル[BU/mL]）は、注入前のpFVIII阻害剤力価間の相関の結果として報告されたそして、この結果の測定における出血エピソードの最終的な制御。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
出血エピソードのコントロールに成功した参加者における参加者あたりの総線量の平均値
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
出血エピソードのコントロールに成功した参加者における初期治療期間の参加者あたりの総用量の平均値（単位：参加者あたり単位/kg）は、TAK-672 の参加者あたりの総用量と最終的なコントロールとの相関関係の結果として報告されました。この結果測定における出血エピソードの評価。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
出血エピソードのコントロールに成功した参加者において、治療開始後24時間で陽性反応を示した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
出血エピソードのコントロールに成功した参加者のうち、治療開始後24時間の時点で陽性反応を示した参加者の数は、24時間後の反応と最終的な出血エピソードのコントロールとの相関関係の結果として報告された。 「陽性反応」は、「効果的」（臨床制御およびFVIII:Cレベルが50％以上で出血が停止した）または「部分的に効果的」（臨床的安定化およびFVIII:Cレベルが20％以上で出血が減少）と定義されました。出血の制御。研究者が 4 段階評価スケール (効果的、部分的に効果的、あまり効果的、効果的ではない) を使用して判定した。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
抗 hFVIII 阻害剤の力価
時間枠：ベースライン、投与後72時間、および14、28、42、56、70、および90日の追跡調査時
データは、分析に利用可能な参加者が少なくとも 1 人いる時点についてのみ報告されます。
ベースライン、投与後72時間、および14、28、42、56、70、および90日の追跡調査時
抗 pFVIII 阻害剤力価
時間枠：ベースライン、投与後72時間、および14、28、42、56、70、および90日の追跡調査時
データは、分析に利用可能な参加者が少なくとも 1 人いる時点についてのみ報告されます。
ベースライン、投与後72時間、および14、28、42、56、70、および90日の追跡調査時
TAK-672の端子半減期（t1/2）
時間枠：TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672用クリアランス(CL)
時間枠：TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672の流通量(Vd)
時間枠：TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672 の濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：TAK-672の初回投与量による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672の初回投与量による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672 の 1 回あたりの最大薬物濃度 (Cmax) (Cmax/Dose)
時間枠：TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
TAK-672による最後の治療から48時間以上経過した投与前および投与後（最大24時間）の複数の時点
投与期間 TAK-672の初回投与から止血管理完了までの期間
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
TAK-672の初回投与量から止血制御完了までの参加者1人当たりの総投与量
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
総投与量は、TAK-672による治療開始から止血制御完了までの投与量の合計です。
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
新たに重度の出血症状があると認定された参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）
治験薬の初回投与から治験薬の最後の投与後90日または中止するまで（最長95日）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年4月9日

一次修了 (実際)

2022年11月29日

研究の完了 (実際)

2022年11月29日

試験登録日

最初に提出

2020年10月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年10月5日

最初の投稿 (実際)

2020年10月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年12月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月14日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-672-3001
  • U1111-1258-0779 (その他の識別子：WHO)
  • jRCT2051200066 (レジストリ識別子：jRCT)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

この特定の研究の匿名化された個々の参加者データは、個々の患者が再特定される可能性が合理的にあるため、共有されません（研究参加者/研究サイトの数が限られているため.

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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