Studio di TAK-672 in partecipanti con emofilia acquisita A

Criterio di inclusione:

1. Partecipanti giapponesi di sesso maschile o femminile di età >=18 anni.
2. - Partecipanti che (oi loro rappresentanti legalmente autorizzati) hanno fornito il proprio modulo di consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio e alla somministrazione del prodotto dello studio.

3. Partecipanti con una diagnosi di AHA basata su valutazione clinica e test di laboratorio locali di supporto come mostrato di seguito:

   • Presentazione con sanguinamento spontaneo senza causa anatomica e senza precedente disturbo emorragico noto.
   • Tempo di tromboplastina parziale attivata prolungato (aPTT) senza spiegazione.
   • Test di miscelazione incrociata aPTT anormale coerente con gli inibitori del FVIII
   • Conferma di un basso FVIII:C.
   • Inibitore del FVIII positivo (>=0,6 BU) misurato nel laboratorio locale o centrale

4. - Partecipanti con un episodio di sanguinamento grave che lo sperimentatore ritiene necessario trattare e il cui episodio di sanguinamento grave soddisfa almeno 1 dei seguenti criteri:

   • Sanguinamenti che rappresentano una minaccia per un organo vitale che potrebbe minacciare la vita (ad es. sanguinamento intracranico o qualsiasi sito che potrebbe ostruire le vie aeree).
   • Sanguinamenti che rappresentano una minaccia per un organo vitale in cui la vita non è minacciata ma la funzione dell'organo potrebbe essere compromessa (per es., sanguinamento intraspinale che minaccia il midollo spinale e/o la conduzione nervosa; un sanguinamento continuo nel rene o nella vescica che potrebbe causare uropatia, sanguinamento testicolare, sanguinamento dentro e intorno all'occhio).
   • Sanguinamenti che richiedono una trasfusione di sangue per mantenere il livello di Hgb a livelli superiori alla vita o pericolosi per gli organi (ad es. emorragie post-chirurgiche, gastro-intestinali, retroperitoneali e della coscia).
   • Sanguinamenti intramuscolari in cui la vitalità muscolare e/o l'integrità neurovascolare è significativamente compromessa o a rischio di essere compromessa.
   • Sanguinamenti intra-articolari che interessano un'articolazione principale associata a forte dolore, gonfiore e grave perdita di mobilità articolare (ridotta >70%) o dove un sanguinamento potrebbe provocare la distruzione dell'articolazione (ad es. dentro e intorno alla testa del femore).
5. I partecipanti che stanno assumendo antitrombotici (inclusi agenti antipiastrinici e anticoagulanti con test di laboratorio di conferma che documentano il titolo specifico dell'inibitore del FVIII e con 3 emivite dell'agente sono trascorsi dall'ultima dose.
6. - Partecipanti con aspettative di vita previste di almeno 90 giorni prima dell'inizio dell'episodio emorragico.
7. - Partecipanti in età riproduttiva che hanno accettato di utilizzare metodi contraccettivi accettabili e, se di sesso femminile, si sottopongono a test di gravidanza come parte del processo di screening.
8. Partecipanti che sono in grado di volere e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

1. - Partecipanti con un motivo stabilito di sanguinamento che non è correggibile nemmeno con la terapia emostatica.
2. - Partecipanti che presentano un episodio emorragico che si ritiene possa risolversi da solo, anche se non trattato.
3. - Partecipanti con una nota maggiore sensibilità (reazioni anafilattoidi) a prodotti terapeutici di origine suina o criceto; esempi includono terapie di origine suina (ad es. FVIII suino precedentemente commercializzato, Hyate: C) e terapie ricombinanti preparate da cellule di criceto (ad es. Humira, Advate e Enbrel).
4. Partecipanti con l'uso di farmaci per l'emofilia: prima della somministrazione di TAK-672 in una delle seguenti condizioni: (1) uso di "fattore VII attivato ricombinante (rFVI) Ia" entro 3 ore prima della somministrazione di TAK-672 (2) uso di "concentrato di complesso protrombinico attivato (aPCC)" entro 6 ore prima della somministrazione di TAK-672 o (3) uso di "concentrato di complesso FX/FVIIa derivato dal plasma (pd-FX/FVIIa)" entro 8 ore prima di TAK- 672 amministrazione.
5. - Partecipanti con una necessità anticipata di trattamento o dispositivo durante lo studio che potrebbe interferire con la valutazione della sicurezza o efficacia di TAK-672 o la cui sicurezza o efficacia potrebbe essere influenzata da TAK-672.
6. - Partecipanti che sono attualmente in gravidanza o in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza o generare un figlio durante lo studio
7. - Partecipanti che hanno partecipato a un altro studio clinico ed è stato esposto a un prodotto o dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
8. - Partecipanti che sono programmati per partecipare a un altro studio clinico non osservazionale (interventistico) che coinvolge un prodotto o dispositivo sperimentale durante il corso dello studio.
9. - Partecipanti che non sono in grado o non vogliono rispettare il disegno dello studio, i requisiti del protocollo e/o le procedure di follow-up.
10. Partecipanti maggiorenni sotto tutela giuridica.
11. I partecipanti che sono un parente stretto, un dipendente del sito di studio o sono in una relazione di dipendenza con un dipendente del sito di studio che è coinvolto nella conduzione di questo studio (ad es. coniuge, genitore, figlio, fratello) o può acconsentire sotto costrizione.
12. Partecipanti che sono giudicati dall'investigatore non idonei per qualsiasi altro motivo.