ET140203 T buňky u dětských pacientů s hepatoblastomem, HCN-NOS nebo hepatocelulárním karcinomem (ARYA-2)

Kritéria pro zařazení:

1. Histologicky potvrzená HB, HCN-NOS nebo HCC se sérovým AFP >200 ng/ml v době screeningu a po nejnovější linii terapie.
2. Recidiva onemocnění po remisi po počáteční standardní péči (SOC) léčbě (tj. relaps) nebo selhání odpovědi na léčbu SOC (tj. žáruvzdorné).
3. Věk ≥ 1 rok a ≤ 21 let.
4. Typizace alely molekulárního lidského leukocytárního antigenu (HLA) třídy I, která potvrzuje, že subjekt je nositelem alespoň jedné alely HLA-A2.
5. Předpokládaná délka života > 4 měsíce podle názoru hlavního zkoušejícího.
6. Lansky nebo Karnofsky Performance Scale ≥ 70.
7. Pro zařazení do kohorty pro zjištění dávky musí mít subjekty alespoň jednu (1) lézi o průměru ≥ 5 mm nebo dvě (2) nebo více lézí o průměru ≥ 3 mm. Pro kohortu s expanzí dávky musí mít subjekty měřitelné onemocnění podle RECIST v1.1.
8. Child-Pugh skóre B7 nebo lepší.
9. Přiměřená funkce orgánů.

Kritéria vyloučení:

1. Do dvou (2) týdnů po leukaferéze a do dvou (2) týdnů po přípravné chemoterapii obdržel následující: cytotoxickou chemoterapii, ozařování, systémové kortikosteroidy, jiné protinádorové terapie (včetně imunoterapeutických látek) nebo jakákoli jiná imunosupresiva (Poznámka: použití inhalačních nebo topických steroidů není vyloučeno).
2. Souběžné přijímání dalších zkoumaných látek, biologických, chemických nebo radiačních terapií při účasti ve studii.
3. Kontraindikace pro podávání kondicionačních chemoterapeutik včetně fludarabinu a cyklofosfamidu.
4. Aktivní autoimunitní onemocnění vyžadující systémovou imunosupresivní léčbu.
5. Ohrožený oběh v hlavní portální žíle, jaterní žíle nebo duté žíle v důsledku částečné nebo úplné obstrukce, která by podle názoru hlavního zkoušejícího učinila subjekt nevhodným pro studii.
6. Historie transplantace orgánů.
7. HB, HCN-NOS nebo HCC zahrnující více než 50 % jater (objemově).