Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie přenosu genu pro Krabbeho chorobu (RESKUE)

29. května 2026 aktualizováno: Forge Biologics, Inc

Fáze 1/2 klinické studie nitrožilního přenosu genu pomocí vektoru AAVrh10 exprimujícího GALC u pacientů Krabbe, kteří dostávají transplantaci hematopoetických kmenových buněk (RESKUE)

Toto je nezaslepená, nerandomizovaná studie eskalace dávky intravenózního AAVrh10 po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), ve které subjekty dostanou standardní péči transplantace hematopoetických buněk pro Krabbeho chorobu, po níž bude následovat jediná infuze genové terapie adeno-asociovaného viru produkt. Jako kontrolní skupina budou použity rozsáhlé předměty přírodní historie.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza dětské Krabbeho choroby, charakterizovaná následujícími kritérii uvedenými níže:

    • Hladiny aktivity galaktocerebrozidázy (GALC) v leukocytech kompatibilní s diagnózou Krabbeho choroby podle laboratoře, která zveřejnila výsledky; A ALESPOŇ JEDEN Z NÁSLEDUJÍCÍCH:
    • Zvýšený psychosin prediktivní pro dětské onemocnění ≥ 9,0 nmol/l; NEBO
    • Zobrazovací nebo neurofyziologické nálezy odpovídající Krabbeho chorobě (CSF, MRI, NCV, ABR); NEBO
    • Dvě předpokládané patogenní GALC mutace.
  2. Věk v době screeningu: 1 den až 12 měsíců
  3. Účastník byl shledán způsobilým pro léčbu pomocí HSCT (standardní péče) nebo je do dvou týdnů od infuze HSC
  4. Rodiče nebo zákonní zástupci účastníka souhlasí s účastí ve studii a poskytují informovaný souhlas podle pokynů IRB před provedením jakýchkoli postupů studie
  5. Rodiče a/nebo zákonní zástupci schopni dodržovat klinický protokol

  6. Účastník musí mít přiměřenou orgánovou funkci v době screeningu měřenou:

    • Kreatinin ≤ 1,5násobek horní hranice vhodné pro věk a clearance kreatininu ≥ 60 ml/min/1,73 m2
    • Jaterní transaminázy (ALT/AST) ≤ 2násobek horní hranice normálu související s věkem
    • Ejekční frakce > 50 % podle echokardiogramu nebo jiné vhodné studie bez průkazu plicní hypertenze.
    • Testování plicního hodnocení prokazující klidový pulzní oxymetr > 92 % na vzduchu v místnosti
    • Testy koagulace v rozmezí 110 % normálního rozmezí pro věk. (PT/INR a PTT)

Kritéria vyloučení:

  1. Historie předchozí léčby přípravkem pro genovou terapii
  2. Přítomnost velké vrozené anomálie postihující neurologický systém
  3. Přítomnost jakéhokoli neurokognitivního deficitu nebo poškození mozku, které nelze připsat Krabbeho chorobě
  4. Aktivní aspirace
  5. Známky aktivní infekce nebo onemocnění z cytomegaloviru, adenoviru nebo jiných virů
  6. HIV pozitivní
  7. Nekontrolovaná a progresivní bakteriální nebo plísňová infekce.
  8. Přítomnost jakékoli kontraindikace pro MRI
  9. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu před zařazením do studie nebo aktuálním zařazením do jiné studie, která zahrnuje klinické intervence
  10. Jakýkoli jiný zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnost, které by podle názoru PI bránily účasti ve studii
  11. Probíhající venookluzivní onemocnění (VOD) stanovené ultrazvukem jater (střední ascites a statický nebo retrográdní průtok portální žílou) den před infuzí FBX-101.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 – Nízká dávka FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
Účastníci dostanou jednu infuzi s nižší dávkou (N=3 účastníci)
Biologický: FBX-101
Replikačně deficitní vektor pro přenos genu adeno-asociovaného viru exprimující cDNA lidské galaktocerebrozidázy (GALC) bude jednorázově podán žilním katetrem zavedeným do žíly periferní končetiny.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10-hGALC
Experimentální: Kohorta 2 – vysoká dávka FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
Účastníci dostanou jednu infuzi ve vyšší dávce (N=3 účastníci)
Biologický: FBX-101
Replikačně deficitní vektor pro přenos genu adeno-asociovaného viru exprimující cDNA lidské galaktocerebrozidázy (GALC) bude jednorázově podán žilním katetrem zavedeným do žíly periferní končetiny.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10-hGALC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost hodnocená výskytem a závažností nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod, které jsou připisovány FBX-101.
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců
Bezpečnost podle hodnocení HSCT incidentu přihojení.
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Účinnost hodnocená zlepšením pravděpodobnosti dosažení nezávislého sezení ve srovnání s neléčenými pacienty nebo těmi, kteří dostávají pouze HSCT.
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
12 měsíců a 24 měsíců
Účinnost hodnocená zlepšením hrubé motorické funkce měřené Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition (PDMS-2) nad funkční věkový ekvivalent 12 měsíců ve srovnání s neléčenými pacienty nebo těmi, kteří dostávají pouze HSCT
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Forge Biologics, Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. listopadu 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FBX-101-RESKUE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán na sdílení dat

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FBX-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit