Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost evinakumabu u dospělých pacientů s těžkou hypertriglyceridémií pro prevenci rekurentní akutní pankreatitidy

20. května 2024 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti evinakumabu u pacientů s těžkou hypertriglyceridémií pro prevenci rekurentní akutní pankreatitidy

Primárním cílem studie je určit podíl pacientů se zvýšenými triglyceridy (TG), bez familiárního chylomikronemického syndromu (FCS) v důsledku ztráty funkce (LoF) mutací v lipoproteinové lipáze (LPL) a hypertriglyceridémie (HTG) v anamnéze )-asociovaná akutní pankreatitida (AP), u kterých se po léčbě evinacumabem oproti placebu vyskytla rekurentní epizoda AP.

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Zjistit změnu standardního lipidového profilu po léčbě evinacumabem oproti placebu
  • Stanovit změny ve speciálních lipoproteinových parametrech (ApoC3, ApoB48, ApoB100 a lipidový profil nukleární magnetické rezonance [NMR]) po léčbě evinacumabem oproti placebu
  • K měření počtu epizod AP na pacienta
  • Posoudit bezpečnost a snášenlivost evinakumabu
  • K posouzení potenciální imunogenicity evinacumab
  • K posouzení koncentrací celkového evinakumabu a celkového angiopoietinu podobného 3 (ANGPTL3)

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Academic Medical Center (AMC)
      • Arnhem, Holandsko, 6815 AD
        • Ziekenhuis Rijnstate
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des maladies lipidiques de Quebec
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Centre Etudes Cliniques Ecogene-21
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Leipzig, Německo, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Spojené státy
    • California
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
        • Radin Cardivascular Medical Group, Inc
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale Cancer Center - Yale University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
      • Hialeah, Florida, Spojené státy, 33015
        • Harmony Medical Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Spojené státy, 30501
        • Northeast Georgia Medical Center
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • Northshore Medical Group
      • Park Ridge, Illinois, Spojené státy, 60068
        • Advocate Medical Group Midwest Heart Specialists
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61636
        • Methodist Medical Center of Illiniois - UnityPoint Clinic
      • Quincy, Illinois, Spojené státy, 62301
        • Quincy Medical Group
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Spojené státy, 46290
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55407
        • Minneapolis Heart Institute
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55422
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Saint Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • Northwell Health
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mt Sinai - Ichan Medical Institute
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37411
        • University Diabetes & Endocrine Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75208
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Kerrville, Texas, Spojené státy, 78028
        • Sante Clinical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • MultiCare Institute for Research
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Heart & Vascular Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53215
        • Wisconsin Center for Advanced Research - a division of GI Associates, LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí bez FCS kvůli ztrátě funkčních mutací LPL
  2. Zdokumentovaná historie 1 epizody AP související s HTG během 24 měsíců od screeningu
  3. Hodnota TG v séru nalačno > 880 mg/dl (10 mmol/l) nebo > 500 mg/dl (5,6 mmol/l) stanovená během období screeningu, jak je popsáno v protokolu
  4. Stabilní dávka terapie snižující lipidy (≥ 8 týdnů) a ochota udržovat stabilní režim během studie
  5. Index tělesné hmotnosti ≥18,0 a ≤45,0 kg/m2
  6. Dodržování stabilní diety a cvičebního režimu při screeningu a ochota pokračovat v dietě až do konce studie

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Hospitalizace pro AP do 4 týdnů od screeningu
  2. Známý genetický FCS definovaný jako homozygotní nebo složené heterozygotní mutace LoF v LPL, jak je definováno v protokolu
  3. Symptomatické onemocnění žlučových kamenů během 6 měsíců před screeningem, jak je definováno v protokolu
  4. Použití jakéhokoli léku nebo nutraceutika, o kterém je známo, že mění sérové ​​lipidy, které nebylo součástí stabilního terapeutického režimu po dobu alespoň 8 týdnů a během studie se neplánuje žádný režim měnit
  5. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného, ​​nekontrolovaného endokrinního onemocnění, o kterém je známo, že ovlivňuje sérové ​​lipidy, jak je definováno v protokolu
  6. byl očkován proti COVID-19 do 1 týdne od plánovaného zahájení léčby nebo u kterého by plánované očkování proti COVID-19 nebylo dokončeno 1 týden před zahájením studie

Poznámka: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Náhodně 1:1
Jiný: Placebo
Intravenózní infuze Q4W
Experimentální: evinacumab
Náhodně 1:1
Lék: evinacumab
Intravenózní infuze každé 4 týdny (Q4W)
Ostatní jména:
  • 1500 REGN
  • Evkeeza™

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s alespoň jednou pozitivně posouzenou epizodou akutní pankreatitidy (AP)
Časové okno: Výchozí stav do 52 týdnů
Všechny epizody AP (akutní pankreatitida) se vyskytly po léčbě medikamenty ve studii.
Výchozí stav do 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v apolipoproteinu C3 (ApoC3) od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Apolipoproteiny transportují lipidy tělem vazbou s tukem a cholesterolem za vzniku lipoproteinů. ApoC3 byl součástí lipoproteinů s velmi nízkou hustotou (VLDL), lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL) a chylomikronů bohatých na triglyceridy a reguluje metabolismus lipidů. Byla hlášena procentuální změna v ApoC3 od výchozího stavu do týdne 52.
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna triglyceridů nalačno (TG) – (od výchozího stavu do týdne 52)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna celkového cholesterolu (TC) – (výchozí stav do týdne 52)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna v lipoproteinovém cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C) – (od výchozího stavu do týdne 52)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna v apolipoproteinu B48 (ApoB48) od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna hladin apolipoproteinu B100 (ApoB100) od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna velikosti a počtu částic určených nukleární magnetickou rezonancí (NMR) od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Výchozí stav do týdne 52
Počet nezávisle posouzených pozitivních epizod akutní pankreatitidy (AP) na účastníka
Časové okno: Až 52 týdnů
Až 52 týdnů
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do ukončení sledování léku (až do 72. týdne)
Od začátku podávání studovaného léku až do ukončení sledování léku (až do 72. týdne)
Počet účastníků s TEAE na základě závažnosti
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do ukončení sledování léku (až do 72. týdne)
AE byla definována jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, který nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. TEAE jsou definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily během období léčby. Závažnost TEAE byla hodnocena podle následující stupnice: Mírná: Neinterferuje významným způsobem s úrovní normálního fungování účastníků, Střední: Způsobuje určité narušení fungování, ale není zdraví nebezpečná a Těžká: Způsobuje významné narušení funkce nebo nezpůsobilost. a představuje jednoznačné riziko pro zdraví účastníků.
Od začátku podávání studovaného léku až do ukončení sledování léku (až do 72. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnými změnami oproti výchozímu stavu v laboratorních parametrech
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku až do ukončení sledování léku (až do 72. týdne)
Klinické laboratorní parametry zahrnovaly biochemii, hematologii a analýzu moči. Byl uveden počet účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních parametrech oproti výchozí hodnotě. Klinická významnost byla stanovena zkoušejícím.
Od začátku podávání studovaného léku až do ukončení sledování léku (až do 72. týdne)
Počet účastníků s pozitivními protilátkami proti drogám (ADA)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Léčba-emergentní ADA byla definována jako jakákoli pozitivní reakce po základním testu, kdy základní výsledky byly negativní nebo chyběly. Odpovědi ADA vzniklé při léčbě byly dále klasifikovány jako: Trvalé (pozitivní výsledek v testu ADA zjištěný v alespoň 2 po sobě jdoucích vzorcích po základním stavu oddělených alespoň 16týdenním obdobím po základním stavu [na základě] nominální doby odběru vzorků], bez ADA-negativní výsledky mezi tím, bez ohledu na jakékoli chybějící vzorky); Neurčitý (pozitivní výsledek v testu ADA pouze v posledním časovém bodě odběru, bez ohledu na jakékoli chybějící vzorky); Přechodné (ne perzistentní/neurčité, bez ohledu na chybějící vzorky). Byl hlášen počet účastníků s pozitivní odpovědí na léčbu vyvolanou ADA během 52. týdne.
Výchozí stav do týdne 52
Počet účastníků s pozitivními neutralizačními protilátkami (NAb)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
NAb pozitivní byla definována jako přítomnost alespoň jednoho pozitivního vzorku nAb.
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s vysokou hustotou nalačno (HDL-C) od výchozího stavu do 52. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Byla hlášena procentuální změna HDL-C nalačno od výchozího stavu do týdne 52.
Výchozí stav do týdne 52
Procentuální změna v lipoproteinu s nízkou hustotou nalačno (LDL-C) od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Hladiny LDL-C byly stanoveny v beta-kvantifikaci ultracentrifugační metodou. Byla hlášena procentuální změna LDL-C nalačno od výchozího stavu do týdne 52.
Výchozí stav do týdne 52
Koncentrace celkového evinakumabu v séru
Časové okno: Pre-dose a End of Infusion (EOI) v týdnech 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 a 48; Předdávkování v týdnech 28 a 52
Koncentrace celkového evinakumabu v séru podle času před dávkou a na konci infuze byly analyzovány a hlášeny.
Pre-dose a End of Infusion (EOI) v týdnech 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 a 48; Předdávkování v týdnech 28 a 52
Koncentrace celkového angiopoietinu podobného 3 (ANGPTL3) v séru
Časové okno: Pre-dose a End of Infusion (EOI) v týdnech 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 a 48; Předdávkování v týdnech 28 a 52
Koncentrace celkového ANGPTL3 v séru podle času byly analyzovány a uvedeny.
Pre-dose a End of Infusion (EOI) v týdnech 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 a 48; Předdávkování v týdnech 28 a 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

15. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R1500-HTG-20118
  • 2021-000437-13 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky studie (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a zajistila schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k jednotlivým pacientům nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na evinacumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit