Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Evinacumab hos voksne pasienter med alvorlig hypertriglyseridemi for forebygging av tilbakevendende akutt pankreatitt

20. mai 2024 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Evinacumab hos pasienter med alvorlig hypertriglyseridemi for forebygging av tilbakevendende akutt pankreatitt

Hovedmålet med studien er å bestemme andelen pasienter med forhøyede triglyserider (TG), uten familiært kylomikronemisyndrom (FCS) på grunn av tap av funksjon (LoF) mutasjoner i lipoproteinlipase (LPL), og en historie med hypertriglyseridemi (HTG) )-assosiert akutt pankreatitt (AP) som opplever en tilbakevendende episode av AP etter behandling med evinacumab versus placebo.

De sekundære målene for studien er:

  • For å bestemme endringen i standard lipidprofil etter behandling med evinacumab versus placebo
  • For å bestemme endringene i spesialitetslipoproteinparametere (ApoC3, ApoB48, ApoB100 og kjernemagnetisk resonans [NMR] lipidprofil) etter behandling med evinacumab versus placebo
  • For å måle antall AP-episoder per pasient
  • For å vurdere sikkerheten og toleransen til evinacumab
  • For å vurdere den potensielle immunogenisiteten til evinacumab
  • For å vurdere konsentrasjonene av total evinacumab og total angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des maladies lipidiques de Quebec
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Centre Etudes Cliniques Ecogene-21
  • Forente stater
    • California
      • Newport Beach, California, Forente stater, 92663
        • Radin Cardivascular Medical Group, Inc
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale Cancer Center - Yale University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
      • Hialeah, Florida, Forente stater, 33015
        • Harmony Medical Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Forente stater, 30501
        • Northeast Georgia Medical Center
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60201
        • Northshore Medical Group
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Advocate Medical Group Midwest Heart Specialists
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61636
        • Methodist Medical Center of Illiniois - UnityPoint Clinic
      • Quincy, Illinois, Forente stater, 62301
        • Quincy Medical Group
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forente stater, 46290
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55407
        • Minneapolis Heart Institute
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55422
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Saint Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Forente stater, 11030
        • Northwell Health
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mt Sinai - Ichan Medical Institute
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forente stater, 37411
        • University Diabetes & Endocrine Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75208
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Kerrville, Texas, Forente stater, 78028
        • Sante Clinical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • MultiCare Institute for Research
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University Heart & Vascular Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53215
        • Wisconsin Center for Advanced Research - a division of GI Associates, LLC
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Academic Medical Center (AMC)
      • Arnhem, Nederland, 6815 AD
        • Ziekenhuis Rijnstate
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Voksne uten FCS på grunn av LPL-tap av funksjonsmutasjoner
  2. Dokumentert historie med 1 HTG-assosiert AP-episode innen 24 måneder etter screening
  3. Fastende serum TG-verdi >880 mg/dL (10 mmol/L) eller >500 mg/dL (5,6 mmol/L) bestemt i løpet av screeningsperioden som beskrevet i protokollen
  4. Stabil dose av lipidsenkende terapi (≥8 uker) og vilje til å opprettholde et stabilt regime gjennom hele studien
  5. Kroppsmasseindeks ≥18,0 og ≤45,0 kg/m2
  6. Overholdelse av et stabilt kosthold og treningsregime ved screening og vilje til å fortsette dietten gjennom slutten av studien

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Sykehusinnleggelse for AP innen 4 uker etter screening
  2. Kjent genetisk FCS definert som homozygote eller sammensatte heterozygote LoF-mutasjoner i LPL som definert i protokollen
  3. Symptomatisk gallesteinssykdom innen 6 måneder før screening som definert i protokollen
  4. Bruk av medisiner eller næringsmidler kjent for å endre serumlipider som ikke har vært del av et stabilt terapeutisk regime på minst 8 uker, og det er ingen planer om å endre regimet under studien
  5. Tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant, ukontrollert endokrin sykdom kjent for å påvirke serumlipider som definert i protokollen
  6. Har mottatt en covid-19-vaksinasjon innen 1 uke etter planlagt oppstart av medisinering eller som den planlagte covid-19-vaksinasjonen ikke ville bli fullført 1 uke før studiestart

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Randomisert 1:1
Annen: Placebo
Intravenøs infusjon Q4W
Eksperimentell: evinacumab
Randomisert 1:1
Legemiddel: evinacumab
Intravenøs infusjon hver 4. uke (Q4W)
Andre navn:
  • REGN1500
  • Evkeeza™

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med minst én positivt bedømt akutt pankreatitt (AP) episode
Tidsramme: Baseline til 52 uker
Alle AP (akutt pankreatitt) episoder skjedde etter studien medikamentell behandling.
Baseline til 52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i apolipoprotein C3 (ApoC3) fra baseline til uke 52
Tidsramme: Baseline til uke 52
Apolipoproteiner transporterer lipider gjennom kroppen ved å binde seg til fett og kolesterol for å danne lipoproteiner. ApoC3 var en komponent av lipoproteiner med svært lav tetthet (VLDL), lipoprotein med høy tetthet (HDL) og triglyseridrike chylomikroner og regulerer lipidmetabolismen. Prosentvis endring i ApoC3 fra baseline til uke 52 ble rapportert.
Baseline til uke 52
Prosentvis endring i fastende triglyserider (TG) - (fra baseline til uke 52)
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Prosentvis endring i totalt kolesterol (TC) - (grunnlinje til uke 52)
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) - (fra baseline til uke 52)
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Prosentvis endring i apolipoprotein B48 (ApoB48) fra baseline til uke 52
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Prosentvis endring i nivåer av apolipoprotein B100 (ApoB100) fra baseline til uke 52
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Prosentvis endring i kjernemagnetisk resonans (NMR)-bestemt partikkelstørrelse og antall fra baseline til uke 52
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Antall uavhengig bedømte positive episoder av akutt pankreatitt (AP) per deltaker
Tidsramme: Opptil 52 uker
Opptil 52 uker
Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAEs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging utenom legemiddel (opp til uke 72)
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging utenom legemiddel (opp til uke 72)
Antall deltakere med TEAE basert på alvorlighetsgrad
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging utenom legemiddel (opp til uke 72)
AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som ble administrert med et studiemedikament, som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAE er definert som AE som utviklet seg eller forverret seg i løpet av behandlingsperioden. Alvorlighetsgraden av TEAE ble gradert i henhold til følgende skala: Mild: Forstyrrer ikke på en signifikant måte deltakernes normale funksjonsnivå, Moderat: Gir noe svekkelse av funksjon, men er ikke helsefarlig og Alvorlig: Gir betydelig svekkelse av funksjon eller funksjonshemming. og er en klar fare for deltakernes helse.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging utenom legemiddel (opp til uke 72)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i laboratorieparametre
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging utenom legemiddel (opp til uke 72)
Kliniske laboratorieparametre inkluderte biokjemi, hematologi og urinanalyse. Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra baseline i laboratorieparametre ble rapportert. Klinisk signifikans ble bestemt av etterforskeren.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til oppfølging utenom legemiddel (opp til uke 72)
Antall deltakere med positive anti-medikamentantistoffer (ADA)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Treatment-Emergent ADA ble definert som enhver positiv post-baseline-analyserespons når baseline-resultater var negative eller manglet. Behandlings-Emergent ADA-responser ble videre klassifisert som: Vedvarende (et positivt resultat i ADA-analysen oppdaget i minst 2 påfølgende post-baseline-prøver atskilt med minst en 16-ukers post-baseline-periode [basert på] nominell prøvetakingstid], med ingen ADA-negative resultater i mellom, uavhengig av eventuelle manglende prøver); Ubestemt (et positivt resultat i ADA-analysen kun ved siste innsamlingstidspunkt, uavhengig av eventuelle manglende prøver); Forbigående (ikke vedvarende/ubestemt, uavhengig av eventuelle manglende prøver). Antall deltakere med positiv behandlingsutløst ADA-respons i løpet av uke 52 ble rapportert.
Grunnlinje til uke 52
Antall deltakere med positive nøytraliserende antistoffer (NAb)
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
NAb-positiv ble definert som tilstedeværelse av minst én positiv nAb-prøve.
Grunnlinje til uke 52
Prosentvis endring i fastende høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline til uke 52
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Prosentvis endring i fastende HDL-C fra baseline til uke 52 ble rapportert.
Grunnlinje til uke 52
Prosentvis endring i fastende lavdensitetslipoprotein (LDL-C) fra baseline til uke 52
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
LDL-C-nivåer ble bestemt i beta-kvantifisering med ultrasentrifugeringsmetode. Prosentvis endring i fastende LDL-C fra baseline til uke 52 ble rapportert.
Grunnlinje til uke 52
Konsentrasjon av Total Evinacumab i serum
Tidsramme: Fordose og slutt på infusjon (EOI) ved uke 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Fordose i uke 28 og 52
Konsentrasjon av totalt evinacumab i serum etter tid ved førdose og slutt på infusjon ble analysert og rapportert.
Fordose og slutt på infusjon (EOI) ved uke 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Fordose i uke 28 og 52
Konsentrasjon av totalt angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3) i serum
Tidsramme: Fordose og slutt på infusjon (EOI) ved uke 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Fordose i uke 28 og 52
Konsentrasjon av totalt ANGPTL3 i serum etter tid ble analysert og rapportert.
Fordose og slutt på infusjon (EOI) ved uke 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Fordose i uke 28 og 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

15. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

15. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. april 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R1500-HTG-20118
  • 2021-000437-13 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli. Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hypertriglyseridemi

Kliniske studier på evinacumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere