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Wirksamkeit und Sicherheit von Evinacumab bei erwachsenen Patienten mit schwerer Hypertriglyzeridämie zur Prävention einer rezidivierenden akuten Pankreatitis

20. Mai 2024 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Evinacumab bei Patienten mit schwerer Hypertriglyzeridämie zur Prävention von rezidivierender akuter Pankreatitis

Das primäre Ziel der Studie ist die Bestimmung des Anteils von Patienten mit erhöhten Triglyceriden (TG), ohne familiäres Chylomikronämie-Syndrom (FCS) aufgrund von Mutationen des Funktionsverlusts (LoF) in der Lipoproteinlipase (LPL) und einer Vorgeschichte von Hypertriglyceridämie (HTG )-assoziierter akuter Pankreatitis (AP), bei denen nach der Behandlung mit Evinacumab im Vergleich zu Placebo eine rezidivierende Episode von AP auftritt.

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bestimmung der Veränderung des Standard-Lipidprofils nach Therapie mit Evinacumab versus Placebo
  • Bestimmung der Veränderungen der speziellen Lipoprotein-Parameter (ApoC3, ApoB48, ApoB100 und Kernspinresonanz [NMR]-Lipidprofil) nach Therapie mit Evinacumab im Vergleich zu Placebo
  • Um die Anzahl der AP-Episoden pro Patient zu messen
  • Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von Evinacumab
  • Bewertung der potenziellen Immunogenität von Evinacumab
  • Bestimmung der Konzentrationen von Gesamt-Evinacumab und Gesamt-Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3)

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des maladies lipidiques de Quebec
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Centre Etudes Cliniques Ecogene-21
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Academic Medical Center (AMC)
      • Arnhem, Niederlande, 6815 AD
        • Ziekenhuis Rijnstate
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Newport Beach, California, Vereinigte Staaten, 92663
        • Radin Cardivascular Medical Group, Inc
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale Cancer Center - Yale University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33015
        • Harmony Medical Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30501
        • Northeast Georgia Medical Center
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201
        • Northshore Medical Group
      • Park Ridge, Illinois, Vereinigte Staaten, 60068
        • Advocate Medical Group Midwest Heart Specialists
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61636
        • Methodist Medical Center of Illiniois - UnityPoint Clinic
      • Quincy, Illinois, Vereinigte Staaten, 62301
        • Quincy Medical Group
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Vereinigte Staaten, 46290
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55407
        • Minneapolis Heart Institute
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55422
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Saint Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Northwell Health
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mt Sinai - Ichan Medical Institute
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • University of Cincinnati Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37411
        • University Diabetes & Endocrine Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75208
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Kerrville, Texas, Vereinigte Staaten, 78028
        • Sante Clinical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • MultiCare Institute for Research
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University Heart & Vascular Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53215
        • Wisconsin Center for Advanced Research - a division of GI Associates, LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene ohne FCS aufgrund von LPL-Funktionsverlust-Mutationen
  2. Dokumentierte Vorgeschichte von 1 HTG-assoziierter AP-Episode innerhalb von 24 Monaten nach dem Screening
  3. Serum-TG-Wert im Nüchternzustand > 880 mg/dL (10 mmol/L) oder > 500 mg/dL (5,6 mmol/L), bestimmt während des Screening-Zeitraums, wie im Protokoll beschrieben
  4. Stabile Dosis einer lipidsenkenden Therapie (≥ 8 Wochen) und Bereitschaft, während der gesamten Studie ein stabiles Regime beizubehalten
  5. Body-Mass-Index ≥18,0 und ≤45,0 kg/m2
  6. Einhaltung eines stabilen Diät- und Trainingsprogramms beim Screening und Bereitschaft, die Diät bis zum Ende der Studie fortzusetzen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Krankenhausaufenthalt wegen AP innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening
  2. Bekannte genetische FCS, definiert als homozygote oder zusammengesetzte heterozygote LoF-Mutationen in LPL, wie im Protokoll definiert
  3. Symptomatische Gallensteinerkrankung innerhalb von 6 Monaten vor dem im Protokoll definierten Screening
  4. Verwendung von Medikamenten oder Nutrazeutika, von denen bekannt ist, dass sie die Serumlipide verändern, die seit mindestens 8 Wochen nicht Teil eines stabilen therapeutischen Schemas waren, und es gibt keine Pläne, das Schema während der Studie zu ändern
  5. Vorhandensein einer klinisch signifikanten, unkontrollierten endokrinen Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie die Serumlipide beeinflusst, wie im Protokoll definiert
  6. Hat innerhalb von 1 Woche nach der geplanten Startmedikation eine COVID-19-Impfung erhalten oder für die die geplante COVID-19-Impfung 1 Woche vor Beginn der Studie nicht abgeschlossen werden würde

Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
1:1 randomisiert
Sonstiges: Placebo
Intravenöse Infusion Q4W
Experimental: Evinacumab
1:1 randomisiert
Arzneimittel: Evinacumab
Intravenöse Infusion alle 4 Wochen (Q4W)
Andere Namen:
  • REGN1500
  • Evkeeza™

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens einer positiv beurteilten Episode einer akuten Pankreatitis (AP).
Zeitfenster: Ausgangswert bis 52 Wochen
Alle AP-Episoden (akute Pankreatitis) traten nach der medikamentösen Behandlung der Studie auf.
Ausgangswert bis 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Apolipoproteins C3 (ApoC3) vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Apolipoproteine ​​transportieren Lipide durch den Körper, indem sie sich mit Fett und Cholesterin verbinden und Lipoproteine ​​bilden. ApoC3 war Bestandteil von Lipoproteinen sehr niedriger Dichte (VLDL), Lipoprotein hoher Dichte (HDL) und triglyceridreichen Chylomikronen und reguliert den Lipidstoffwechsel. Es wurde eine prozentuale Veränderung von ApoC3 vom Ausgangswert bis Woche 52 gemeldet.
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung der Nüchtern-Triglyceride (TGs) – (vom Ausgangswert bis Woche 52)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung des Gesamtcholesterins (TC) – (Ausgangswert bis Woche 52)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung des Non-High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (Non-HDL-C) – (vom Ausgangswert bis Woche 52)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung des Apolipoproteins B48 (ApoB48) vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung der Apolipoprotein B100 (ApoB100)-Spiegel vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Änderung der durch Kernspinresonanz (NMR) ermittelten Partikelgröße und -anzahl vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der unabhängig beurteilten positiven Episoden einer akuten Pankreatitis (AP) pro Teilnehmer
Zeitfenster: Bis zu 52 Wochen
Bis zu 52 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zur Nachbeobachtung ohne Arzneimittel (bis Woche 72)
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zur Nachbeobachtung ohne Arzneimittel (bis Woche 72)
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs basierend auf dem Schweregrad
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zur Nachbeobachtung ohne Arzneimittel (bis Woche 72)
Als AE wurde jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer definiert, dem ein Studienmedikament verabreicht wurde, das nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung aufweist. Unter TEAEs werden Nebenwirkungen verstanden, die während des Behandlungszeitraums auftraten oder sich verschlimmerten. Der Schweregrad der TEAEs wurde anhand der folgenden Skala bewertet: Leicht: Beeinträchtigt das normale Funktionsniveau der Teilnehmer nicht wesentlich, Mittelmäßig: Führt zu einer gewissen Funktionsbeeinträchtigung, ist aber nicht gesundheitsgefährdend und Schwer: Führt zu einer erheblichen Funktionsbeeinträchtigung oder Handlungsunfähigkeit und stellt eine eindeutige Gefahr für die Gesundheit der Teilnehmer dar.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zur Nachbeobachtung ohne Arzneimittel (bis Woche 72)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der Laborparameter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zur Nachbeobachtung ohne Arzneimittel (bis Woche 72)
Zu den klinischen Laborparametern gehörten Biochemie, Hämatologie und Urinanalyse. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborparameter gegenüber dem Ausgangswert angegeben. Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfer bestimmt.
Vom Beginn der Arzneimittelverabreichung bis zur Nachbeobachtung ohne Arzneimittel (bis Woche 72)
Anzahl der Teilnehmer mit positiven behandlungsbedingten Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Als behandlungsbedingte ADA wurde jede positive Testreaktion nach Studienbeginn definiert, bei der die Ergebnisse zu Studienbeginn negativ waren oder fehlten. Behandlungsbedingte ADA-Antworten wurden weiter klassifiziert als: Anhaltend (ein positives Ergebnis im ADA-Assay, das in mindestens zwei aufeinanderfolgenden Proben nach Studienbeginn festgestellt wurde, die durch einen Zeitraum von mindestens 16 Wochen nach Studienbeginn getrennt waren [basierend auf] der nominalen Probenahmezeit], mit Nr ADA-negative Ergebnisse dazwischen, unabhängig von fehlenden Proben); Unbestimmt (ein positives Ergebnis im ADA-Assay nur zum letzten Entnahmezeitpunkt, unabhängig von fehlenden Proben); Vorübergehend (nicht dauerhaft/unbestimmt, unabhängig von fehlenden Proben). Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer positiven behandlungsbedingten ADA-Reaktion in Woche 52 gemeldet.
Ausgangswert bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit positiven neutralisierenden Antikörpern (NAb)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
NAb-positiv wurde als Vorhandensein von mindestens einer positiven nAb-Probe definiert.
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung des Nüchtern-High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (HDL-C) vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Es wurde eine prozentuale Veränderung des Nüchtern-HDL-C vom Ausgangswert bis zur 52. Woche berichtet.
Ausgangswert bis Woche 52
Prozentuale Veränderung des Nüchtern-Low-Density-Lipoproteins (LDL-C) vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Die LDL-C-Spiegel wurden durch Beta-Quantifizierung mit der Ultrazentrifugationsmethode bestimmt. Es wurde eine prozentuale Veränderung des Nüchtern-LDL-C vom Ausgangswert bis zur 52. Woche berichtet.
Ausgangswert bis Woche 52
Konzentration von Gesamt-Evinacumab im Serum
Zeitfenster: Vordosis und Ende der Infusion (EOI) in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 und 48; Vordosierung in Woche 28 und 52
Die Konzentration des gesamten Evinacumab im Serum nach Zeit vor der Gabe und am Ende der Infusion wurde analysiert und berichtet.
Vordosis und Ende der Infusion (EOI) in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 und 48; Vordosierung in Woche 28 und 52
Konzentration von Gesamt-Angiopoietin-ähnlichem 3 (ANGPTL3) im Serum
Zeitfenster: Vordosis und Ende der Infusion (EOI) in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 und 48; Vordosierung in Woche 28 und 52
Die Konzentration des gesamten ANGPTL3 im Serum im Zeitverlauf wurde analysiert und berichtet.
Vordosis und Ende der Infusion (EOI) in den Wochen 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 und 48; Vordosierung in Woche 28 und 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R1500-HTG-20118
  • 2021-000437-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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