Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Evinacumab hos voksne patienter med svær hypertriglyceridæmi til forebyggelse af tilbagevendende akut pancreatitis

20. maj 2024 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Evinacumab hos patienter med svær hypertriglyceridæmi til forebyggelse af tilbagevendende akut pancreatitis

Det primære formål med undersøgelsen er at bestemme andelen af ​​patienter med forhøjede triglycerider (TG), uden familiært chylomicronemia syndrom (FCS) på grund af tab af funktion (LoF) mutationer i lipoprotein lipase (LPL) og en historie med hypertriglyceridæmi (HTG) )-associeret akut pancreatitis (AP), som oplever en tilbagevendende episode af AP efter behandling med evinacumab versus placebo.

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at bestemme ændringen i standardlipidprofilen efter behandling med evinacumab versus placebo
  • For at bestemme ændringerne i speciallipoproteinparametre (ApoC3, ApoB48, ApoB100 og nuklear magnetisk resonans [NMR] lipidprofil) efter behandling med evinacumab versus placebo
  • At måle antallet af AP-episoder pr. patient
  • At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​evinacumab
  • At vurdere den potentielle immunogenicitet af evinacumab
  • At vurdere koncentrationerne af total evinacumab og total angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des maladies lipidiques de Quebec
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Centre Etudes Cliniques Ecogene-21
  • Forenede Stater
    • California
      • Newport Beach, California, Forenede Stater, 92663
        • Radin Cardivascular Medical Group, Inc
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale Cancer Center - Yale University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
      • Hialeah, Florida, Forenede Stater, 33015
        • Harmony Medical Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Forenede Stater, 30501
        • Northeast Georgia Medical Center
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • Northshore Medical Group
      • Park Ridge, Illinois, Forenede Stater, 60068
        • Advocate Medical Group Midwest Heart Specialists
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61636
        • Methodist Medical Center of Illiniois - UnityPoint Clinic
      • Quincy, Illinois, Forenede Stater, 62301
        • Quincy Medical Group
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forenede Stater, 46290
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55407
        • Minneapolis Heart Institute
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55422
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Saint Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Northwell Health
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt Sinai - Ichan Medical Institute
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37411
        • University Diabetes & Endocrine Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75208
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Kerrville, Texas, Forenede Stater, 78028
        • Sante Clinical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • MultiCare Institute for Research
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Heart & Vascular Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53215
        • Wisconsin Center for Advanced Research - a division of GI Associates, LLC
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Academic Medical Center (AMC)
      • Arnhem, Holland, 6815 AD
        • Ziekenhuis Rijnstate
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Voksne uden FCS på grund af LPL tab af funktionsmutationer
  2. Dokumenteret historie med 1 HTG-associeret AP-episode inden for 24 måneder efter screening
  3. Fastende serum-TG-værdi >880 mg/dL (10 mmol/L) eller >500 mg/dL (5,6 mmol/L) bestemt under screeningsperioden som beskrevet i protokollen
  4. Stabil dosis af lipidsænkende behandling (≥8 uger) og vilje til at opretholde et stabilt regime gennem hele undersøgelsen
  5. Body mass index ≥18,0 og ≤45,0 kg/m2
  6. Overholdelse af en stabil diæt og træningsregime ved screening og vilje til at fortsætte diæten til slutningen af ​​undersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Hospitalsindlæggelse for AP inden for 4 uger efter screening
  2. Kendt genetisk FCS defineret som homozygote eller sammensatte heterozygote LoF-mutationer i LPL som defineret i protokollen
  3. Symptomatisk galdestenssygdom inden for 6 måneder før screening som defineret i protokollen
  4. Brug af medicin eller ernæringsmidler, der vides at ændre serumlipider, som ikke har været en del af et stabilt terapeutisk regime i mindst 8 uger, og der er ingen planer om at ændre regimet under undersøgelsen
  5. Tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant, ukontrolleret endokrin sygdom, der vides at påvirke serumlipider som defineret i protokollen
  6. Har modtaget en COVID-19-vaccination inden for 1 uge efter planlagt startmedicinering, eller for hvilken den planlagte COVID-19-vaccination ikke ville være afsluttet 1 uge før studiestart

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Randomiseret 1:1
Andet: Placebo
Intravenøs infusion Q4W
Eksperimentel: evinacumab
Randomiseret 1:1
Medicin: evinacumab
Intravenøs infusion hver 4. uge (Q4W)
Andre navne:
  • REGN1500
  • Evkeeza™

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst én positivt vurderet akut pancreatitis (AP) episode
Tidsramme: Baseline til 52 uger
Alle episoder med AP (akut pancreatitis) forekom efter undersøgelsen af ​​lægemiddelbehandling.
Baseline til 52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i apolipoprotein C3 (ApoC3) fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 52
Apolipoproteiner transporterer lipider gennem kroppen ved at binde sig til fedt og kolesterol for at danne lipoproteiner. ApoC3 var en komponent af meget-lavdensitetslipoproteiner (VLDL), højdensitetslipoproteiner (HDL) og triglyceridrige chylomikroner og regulerer lipidmetabolismen. Procentvis ændring i ApoC3 fra baseline til uge 52 blev rapporteret.
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i fastende triglycerider (TG'er) - (fra baseline til uge 52)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i totalt kolesterol (TC) - (basislinje til uge 52)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) - (fra baseline til uge 52)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i apolipoprotein B48 (ApoB48) fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i Apolipoprotein B100 (ApoB100) niveauer fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i nuklear magnetisk resonans (NMR)-bestemt partikelstørrelse og antal fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Antal uafhængigt bedømte positive episoder af akut pancreatitis (AP) pr. deltager
Tidsramme: Op til 52 uger
Op til 52 uger
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning uden for lægemidlet (op til uge 72)
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning uden for lægemidlet (op til uge 72)
Antal deltagere med TEAE'er baseret på sværhedsgrad
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning uden for lægemidlet (op til uge 72)
AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik et undersøgelseslægemiddel, som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er er defineret som AE'er, der udviklede sig eller forværredes i løbet af behandlingsperioden. Sværhedsgraden af ​​TEAE'er blev bedømt efter følgende skala: Mild: Forstyrrer ikke på en signifikant måde med deltagernes normale funktionsniveau, Moderat: Fremkalder en vis funktionsnedsættelse, men er ikke sundhedsfarlig og Alvorlig: Frembringer betydelig funktionsnedsættelse eller uarbejdsdygtighed og er en klar fare for deltagernes helbred.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning uden for lægemidlet (op til uge 72)
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i laboratorieparametre
Tidsramme: Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning uden for lægemidlet (op til uge 72)
Kliniske laboratorieparametre omfattede biokemi, hæmatologi og urinanalyse. Antallet af deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i laboratorieparametre blev rapporteret. Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra start på studiets lægemiddeladministration til opfølgning uden for lægemidlet (op til uge 72)
Antal deltagere med positive behandlingsfremkaldte antistofantistoffer (ADA)
Tidsramme: Baseline til uge 52
Treatment-Emergent ADA blev defineret som ethvert positivt post-baseline assay-respons, når baseline-resultater var negative eller manglede. Behandlings-emergent ADA-responser blev yderligere klassificeret som: Vedvarende (et positivt resultat i ADA-analysen detekteret i mindst 2 på hinanden følgende post-baseline-prøver adskilt af mindst en 16-ugers post-baseline-periode [baseret på] nominel prøvetagningstid], uden ADA-negative resultater derimellem, uanset eventuelle manglende prøver); Ubestemt (kun et positivt resultat i ADA-analysen på det sidste indsamlingstidspunkt, uanset eventuelle manglende prøver); Forbigående (ikke vedvarende/ubestemt, uanset eventuelle manglende prøver). Antallet af deltagere med positivt behandlingsudløst ADA-respons i uge 52 blev rapporteret.
Baseline til uge 52
Antal deltagere med positive neutraliserende antistoffer (NAb)
Tidsramme: Baseline til uge 52
NAb-positiv blev defineret som tilstedeværelse af mindst én positiv nAb-prøve.
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i fastende højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 52
Procent ændring i fastende HDL-C fra baseline til uge 52 blev rapporteret.
Baseline til uge 52
Procent ændring i fastende lavdensitetslipoprotein (LDL-C) fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline til uge 52
LDL-C-niveauer blev bestemt i beta-kvantificering med ultracentrifugeringsmetode. Procentvis ændring i fastende LDL-C fra baseline til uge 52 blev rapporteret.
Baseline til uge 52
Koncentration af Total Evinacumab i serum
Tidsramme: Pre-dosis og End of Infusion (EOI) i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Præ-dosis i uge 28 og 52
Koncentration af total evinacumab i serum efter tid før dosis og afslutning af infusion blev analyseret og rapporteret.
Pre-dosis og End of Infusion (EOI) i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Præ-dosis i uge 28 og 52
Koncentration af Total Angiopoietin-lignende 3 (ANGPTL3) i serum
Tidsramme: Pre-dosis og End of Infusion (EOI) i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Præ-dosis i uge 28 og 52
Koncentration af total ANGPTL3 i serum efter tid blev analyseret og rapporteret.
Pre-dosis og End of Infusion (EOI) i uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 og 48; Præ-dosis i uge 28 og 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

15. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2021

Først opslået (Faktiske)

28. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R1500-HTG-20118
  • 2021-000437-13 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med evinacumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner