Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij volwassen patiënten met ernstige hypertriglyceridemie voor de preventie van recidiverende acute pancreatitis

20 mei 2024 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van evinacumab bij patiënten met ernstige hypertriglyceridemie voor de preventie van recidiverende acute pancreatitis

Het primaire doel van de studie is het bepalen van het percentage patiënten met verhoogde triglyceriden (TG), zonder familiaal chylomicronemiesyndroom (FCS) als gevolg van verlies van functie (LoF)-mutaties in lipoproteïnelipase (LPL), en een voorgeschiedenis van hypertriglyceridemie (HTG). )-geassocieerde acute pancreatitis (AP) die een recidiverende episode van AP ervaren na behandeling met evinacumab versus placebo.

De secundaire doelstellingen van de studie zijn:

  • Om de verandering in het standaardlipidenprofiel te bepalen na therapie met evinacumab versus placebo
  • Om de veranderingen te bepalen in speciale lipoproteïneparameters (ApoC3, ApoB48, ApoB100 en kernmagnetische resonantie [NMR] lipidenprofiel) na therapie met evinacumab versus placebo
  • Om het aantal AP-episodes per patiënt te meten
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van evinacumab te beoordelen
  • Om de potentiële immunogeniciteit van evinacumab te beoordelen
  • Om de concentraties van totaal evinacumab en totaal angiopoëtine-achtig 3 (ANGPTL3) te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique des maladies lipidiques de Quebec
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5B7
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Centre Etudes Cliniques Ecogene-21
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • University Hospital Carl Gustav Carus
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam University Medical Center (Amsterdam UMC), Academic Medical Center (AMC)
      • Arnhem, Nederland, 6815 AD
        • Ziekenhuis Rijnstate
  • Verenigde Staten
    • California
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92663
        • Radin Cardivascular Medical Group, Inc
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale Cancer Center - Yale University
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33434
        • Excel Medical Clinical Trials, LLC
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33015
        • Harmony Medical Research Institute, Inc.
    • Georgia
      • Gainesville, Georgia, Verenigde Staten, 30501
        • Northeast Georgia Medical Center
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60201
        • Northshore Medical Group
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
        • Advocate Medical Group Midwest Heart Specialists
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61636
        • Methodist Medical Center of Illiniois - UnityPoint Clinic
      • Quincy, Illinois, Verenigde Staten, 62301
        • Quincy Medical Group
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46290
        • St. Vincent Medical Group, Inc.
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55407
        • Minneapolis Heart Institute
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55422
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Saint Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
        • Northwell Health
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mt Sinai - Ichan Medical Institute
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • University of Cincinnati Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37411
        • University Diabetes & Endocrine Consultants
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75208
        • Methodist Dallas Medical Center
      • Kerrville, Texas, Verenigde Staten, 78028
        • Sante Clinical Research
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • University of Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99202
        • MultiCare Institute for Research
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Heart & Vascular Institute
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53215
        • Wisconsin Center for Advanced Research - a division of GI Associates, LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Volwassenen zonder FCS als gevolg van LPL-functieverliesmutaties
  2. Gedocumenteerde geschiedenis van 1 HTG-geassocieerde AP-episode binnen 24 maanden na screening
  3. Nuchtere serum TG-waarde >880 mg/dL (10 mmol/L) of >500 mg/dL (5,6 mmol/L) bepaald tijdens de screeningperiode zoals beschreven in het protocol
  4. Stabiele dosis lipidenverlagende therapie (≥8 weken) en bereidheid om gedurende de hele studie een stabiel regime aan te houden
  5. Body mass index ≥18,0 en ≤45,0 kg/m2
  6. Naleving van een stabiel dieet en bewegingsregime bij screening en bereidheid om het dieet voort te zetten tot het einde van het onderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Ziekenhuisopname voor AP binnen 4 weken na screening
  2. Bekende genetische FCS gedefinieerd als homozygote of samengestelde heterozygote LoF-mutaties in LPL zoals gedefinieerd in het protocol
  3. Symptomatische galsteenziekte binnen 6 maanden voorafgaand aan screening zoals gedefinieerd in het protocol
  4. Gebruik van medicatie of nutraceutica waarvan bekend is dat ze de serumlipiden veranderen en die gedurende ten minste 8 weken geen deel uitmaakten van een stabiel therapeutisch regime, en er zijn geen plannen om het regime tijdens het onderzoek te veranderen
  5. Aanwezigheid van een klinisch significante, ongecontroleerde endocriene ziekte waarvan bekend is dat deze de serumlipiden beïnvloedt, zoals gedefinieerd in het protocol
  6. Heeft een COVID-19-vaccinatie gekregen binnen 1 week na geplande startmedicatie of waarvoor de geplande COVID-19-vaccinatie 1 week voor aanvang van het onderzoek niet zou zijn voltooid

Opmerking: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Gerandomiseerd 1:1
Ander: Placebo
Intraveneuze infusie Q4W
Experimenteel: evinacumab
Gerandomiseerd 1:1
Geneesmiddel: evinacumab
Intraveneuze infusie om de 4 weken (Q4W)
Andere namen:
  • REGN1500
  • Evkeeza™

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ten minste één positief beoordeelde episode van acute pancreatitis (AP).
Tijdsspanne: Basislijn tot 52 weken
Alle AP-episodes (acute pancreatitis) traden op na de behandeling met het onderzoeksmedicijn.
Basislijn tot 52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in apolipoproteïne C3 (ApoC3) vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Apolipoproteïnen transporteren lipiden door het lichaam door zich te binden met vet en cholesterol om lipoproteïnen te vormen. ApoC3 was een component van lipoproteïnen met zeer lage dichtheid (VLDL), lipoproteïne met hoge dichtheid (HDL) en triglyceridenrijke chylomicronen en reguleert het lipidenmetabolisme. Er werd een procentuele verandering in ApoC3 gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde tot week 52.
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in nuchtere triglyceriden (TG's) - (van basislijn tot week 52)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in totaal cholesterol (TC) - (basislijn tot week 52)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in lipoproteïnecholesterol zonder hoge dichtheid (niet-HDL-C) - (van basislijn tot week 52)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in apolipoproteïne B48 (ApoB48) vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in apolipoproteïne B100 (ApoB100)-waarden vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in door kernmagnetische resonantie (NMR) bepaalde deeltjesgrootte en -aantal vanaf uitgangswaarde tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Basislijn tot week 52
Aantal onafhankelijk beoordeelde positieve episoden van acute pancreatitis (AP) per deelnemer
Tijdsspanne: Tot 52 weken
Tot 52 weken
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksmedicijn tot aan de follow-up na het stoppen van het medicijn (tot week 72)
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksmedicijn tot aan de follow-up na het stoppen van het medicijn (tot week 72)
Aantal deelnemers met TEAE's op basis van ernst
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksmedicijn tot aan de follow-up na het stoppen van het medicijn (tot week 72)
Bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een onderzoeksgeneesmiddel kreeg toegediend, dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die zich tijdens de behandelingsperiode ontwikkelden of verergerden. De ernst van TEAE's werd geclassificeerd op basis van de volgende schaal: Mild: interfereert niet op significante wijze met het normale functioneringsniveau van de deelnemer, Matig: veroorzaakt enige beperking van het functioneren, maar is niet gevaarlijk voor de gezondheid en Ernstig: veroorzaakt aanzienlijke beperking van het functioneren of arbeidsongeschiktheid. en is een duidelijk gevaar voor de gezondheid van de deelnemers.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksmedicijn tot aan de follow-up na het stoppen van het medicijn (tot week 72)
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksmedicijn tot aan de follow-up na het stoppen van het medicijn (tot week 72)
Klinische laboratoriumparameters omvatten biochemie, hematologie en urineonderzoek. Het aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumparameters werd gerapporteerd. De klinische significantie werd bepaald door de onderzoeker.
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksmedicijn tot aan de follow-up na het stoppen van het medicijn (tot week 72)
Aantal deelnemers met positieve behandelingsgerelateerde antidrugsantilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Tijdens de behandeling optredende ADA werd gedefinieerd als elke positieve assayrespons na baseline wanneer de baselineresultaten negatief waren of ontbraken. Tijdens de behandeling optredende ADA-reacties werden verder geclassificeerd als: Aanhoudend (een positief resultaat in de ADA-test gedetecteerd in ten minste 2 opeenvolgende monsters na de basislijn, gescheiden door een periode van ten minste 16 weken na de basislijn [gebaseerd op] de nominale bemonsteringstijd], zonder ADA-negatieve tussenresultaten, ongeacht eventuele ontbrekende monsters); Onbepaald (alleen een positief resultaat in de ADA-test op het laatste verzameltijdstip, ongeacht eventuele ontbrekende monsters); Van voorbijgaande aard (niet persistent/onbepaald, ongeacht eventuele ontbrekende monsters). Het aantal deelnemers met een positieve ADA-respons tijdens de behandeling tijdens week 52 werd gerapporteerd.
Basislijn tot week 52
Aantal deelnemers met positief neutraliserende antilichamen (NAb)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
NAb-positief werd gedefinieerd als de aanwezigheid van ten minste één positief nAb-monster.
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in nuchtere hogedichtheidlipoproteïnecholesterol (HDL-C) vanaf uitgangswaarde tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Er werd een procentuele verandering in nuchter HDL-C gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde tot week 52.
Basislijn tot week 52
Procentuele verandering in nuchtere lipoproteïne met lage dichtheid (LDL-C) vanaf baseline tot week 52
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
LDL-C-niveaus werden bepaald in bèta-kwantificering met de ultracentrifugatiemethode. Er werd een procentuele verandering in nuchter LDL-C gerapporteerd vanaf de uitgangswaarde tot week 52.
Basislijn tot week 52
Concentratie van totaal evinacumab in serum
Tijdsspanne: Vóór dosis en einde van de infusie (EOI) in week 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 en 48; Pre-dosis in week 28 en 52
De concentratie van totaal evinacumab in serum op basis van tijd vóór de dosis en aan het einde van de infusie werd geanalyseerd en gerapporteerd.
Vóór dosis en einde van de infusie (EOI) in week 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 en 48; Pre-dosis in week 28 en 52
Concentratie van totaal angiopoëtine-achtig 3 (ANGPTL3) in serum
Tijdsspanne: Vóór dosis en einde van de infusie (EOI) in week 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 en 48; Pre-dosis in week 28 en 52
De concentratie van totaal ANGPTL3 in serum tegen de tijd werd geanalyseerd en gerapporteerd.
Vóór dosis en einde van de infusie (EOI) in week 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 36, 40, 44 en 48; Pre-dosis in week 28 en 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 april 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R1500-HTG-20118
  • 2021-000437-13 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie. De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op evinacumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahrain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren