Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj nových biomarkerů s magnetickou rezonancí pro longitudinální studie u CADASIL angiopatie (BIOMRI_CADA)

17. srpna 2020 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Développement de Nouveaux Biomarqueurs en Imagerie Par résonance magnétique Pour Les études Longitudinales Dans l'Angiopathie CADASIL

CADASIL (cerebrální autosomální dominantní arteriopatie se subkortikálními infarkty a leukoencefalopatií) je mozková mikroangiopatie sekundární k mutacím v genu NOTCH3 lokalizovaném na 19. chromozomu. Toto onemocnění je nejčastější z hereditárních cévních leukoencefalopatií.

CADASIL začíná ve věku 20 až 40 let s výskytem hyper-příznaků bílé hmoty mozku viditelných na sekvencích T2 při zobrazování magnetickou rezonancí (MRI). Před 30. rokem života jsou pacienti nejčastěji asymptomatičtí. Nemoc je pak zodpovědná za různé neurologické projevy:

  1. Záchvaty migrény s aurou se vyskytují průměrně u každého třetího pacienta, nejčastěji na počátku průběhu onemocnění, někdy ještě před objevením se abnormalit na MRI;
  2. Přechodné ischemické cévní mozkové příhody nebo cévní mozkové příhody spojené s malými mozkovými infarkty se vyskytují nejčastěji po 50-60 letech u více než dvou ze tří pacientů;
  3. Poruchy nálady uvádí každý třetí pacient ve stejné věkové skupině;
  4. V průběhu onemocnění jsou pozorovány kognitivní poruchy postihující exekutivní funkce zejména po 60. roce věku až do stadia těžké demence spojené s poruchami chůze.

Dosud neexistuje žádná léčba, jejíž účinnost byla prokázána v CADASILu. Různé studie ukázaly, že akumulace nejvíce destruktivních lézí mozkové tkáně na subkortikální úrovni úzce korelovala u CADASILu s klinickou závažností pacientů (motorické a kognitivní postižení). Nyní je možné měřit mikrostrukturální změny v mozkové tkáni v difuzním zobrazení v průběhu onemocnění, a to ještě dříve, než jsou zachyceny významné klinické změny.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

80

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • Lariboisiere Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s CADASILem s prokázanou mutací NOTCH3

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti

  • Věk od 18 do 80 let
  • Potvrzená diagnóza (detekce patogenní mutace genu NOTCH3)
  • Podrobné klinické a MRI posouzení onemocnění (sledování v CERVCO) včetně Rankinova skóre
  • Jakákoli kontraindikace vyšetření MRI nebo EEG (klaustrofobie, přítomnost materiálu s magnetickými vlastnostmi)
  • Pojištění sociálního zabezpečení
  • Písemný souhlas.

Řízení

  • Věk od 18 do 80 let
  • Neurologická nebo psychiatrická onemocnění v anamnéze
  • Žádná historie migrény s aurou
  • Žádná anamnéza cévních onemocnění (periferní tepny, srdce, mozek)
  • Žádný známý nebo léčený diabetes
  • Žádná známá nebo léčená hypercholesterolémie
  • Pojištění sociálního zabezpečení
  • Písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

Pacienti

  • Pacienti s kontraindikací MRI nebo EEG vyšetření (klaustrofobie, materiál s magnetickými vlastnostmi: kardiostimulátor, feromagnetický materiál ...)
  • Pro MRI vyšetření neurovaskulární vazby: Pacienti s léčbou, která může interferovat s neurovaskulární spojkou (zejména jakákoli léčba nesteroidními protizánětlivými léky, psychotropními léky, antihypertenzivy nebo statiny)
  • Pacienti bez sociálního pojištění
  • Pacienti mladší 18 let nebo starší 80 let v době první návštěvy
  • Pacienti nemohou dát svůj informovaný souhlas

  • Osoba uvedená v článcích L. 1121-5 až L. 1121-8 a L. 1122-12 zákoníku veřejného zdraví, definovaná:

    • Těhotná, rodící nebo kojící žena
    • Osoba zbavená svobody soudním nebo správním rozhodnutím
    • Osoba hospitalizovaná bez souhlasu a nepodléhající opatřením právní ochrany a osoba přijatá do zdravotnického nebo sociálního zařízení za jiným než výzkumným účelem
    • Méně důležitý
    • Dospělá osoba pod právním ochranným opatřením (poručenství, opatrovnictví nebo soudní příkaz), dospělá osoba, která není schopna vyjádřit svůj souhlas a nepodléhá ochrannému opatření
    • Osoba podrobená období vyloučení pro jiný výzkum (období vymytí)

Řízení

  • Subjekt s kontraindikací k MRI nebo EEG vyšetření (klaustrofobie, materiál s magnetickými vlastnostmi: kardiostimulátor, feromagnetický materiál...)
  • Pro MRI vyšetření neurovaskulární vazby: Subjekt s léčbou, která může interferovat s neurovaskulární spojkou (zejména jakákoli léčba nesteroidními protizánětlivými léky, psychotropními léky, antihypertenzivy nebo statiny)
  • Subjekt bez sociálního pojištění
  • Subjekt mladší 18 let nebo starší 80 let v době první návštěvy
  • Pacienti nemohou dát svůj informovaný souhlas

  • Osoba uvedená v článcích L. 1121-5 až L. 1121-8 a L. 1122-12 zákoníku veřejného zdraví, definovaná:

    • Těhotná, rodící nebo kojící žena
    • Osoba zbavená svobody soudním nebo správním rozhodnutím
    • Osoba hospitalizovaná bez souhlasu a nepodléhající opatřením právní ochrany a osoba přijatá do zdravotnického nebo sociálního zařízení za jiným než výzkumným účelem
    • Méně důležitý
    • Dospělá osoba pod právním ochranným opatřením (poručenství, opatrovnictví nebo soudní příkaz), dospělá osoba, která není schopna vyjádřit svůj souhlas a nepodléhá ochrannému opatření
    • Osoba, která byla zařazena do období vyloučení z jiné výzkumné studie (období vymytí)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Řízení
Diagnostický test: Mozkové zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Zobrazování mozkovou magnetickou rezonancí (MRI) 3 Tesla při začlenění Zobrazování mozkovou magnetickou rezonancí (MRI) 3 Tesla za měsíc 1 Zobrazování mozkovou magnetickou rezonancí (MRI) 3 Tesla v 1. roce
Pacienti
Pacienti s onemocněním CADASIL: Diagnóza potvrzena detekcí patogenní mutace v genu NOTCH3 charakteristické pro CADASIL
Diagnostický test: Mozkové zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Zobrazování mozkovou magnetickou rezonancí (MRI) 3 Tesla při začlenění Zobrazování mozkovou magnetickou rezonancí (MRI) 3 Tesla za měsíc 1 Zobrazování mozkovou magnetickou rezonancí (MRI) 3 Tesla v 1. roce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Intra-axonální
Časové okno: 1 rok
Intra-axonální objemová frakce
1 rok
Extra-axonální
Časové okno: 1 rok
Extra-axonální objemový zlomek
1 rok
Intra-myelinický edém
Časové okno: 1 rok
Objemová frakce intramyelinického edému
1 rok
Frakce mikrovaskulárního kompartmentu měřená pomocí difuzní MRI (IVIM)
Časové okno: 1 rok
Měření objemové frakce proudící krve (odpovídající pomalému intra-voxelovému inkoherentnímu pohybu (IVIM) molekul vody v mozkové mikrovaskulatuře na úrovni voxelu)
1 rok
variace
Časové okno: 1 rok
Celková změna průtoku krve mozkem během 20 a 40 sekund stimulace (plocha pod křivkou)
1 rok
průtok krve
Časové okno: 1 rok
Maximální průtok krve mozkem naměřený během 20 a 40 sekund stimulace
1 rok
Sklon
Časové okno: 1 rok
Sklon regresní křivky při měření průtoku krve mozkem 15 a 35 sekund po začátku stimulace
1 rok
Dynamika mozkové krve
Časové okno: 1 rok
Dynamika křivky průtoku krve mozkem mezi 15 a 35 sekundami (model s dvousložkovými odezvami; rychlá (před 20 sekundami) a pomalá (po 20 sekundách))
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. srpna 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

6. července 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

6. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

29. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP180325

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cadasil

Klinické studie na Mozkové zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit