Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčiva pro genovou terapii v léčbě pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 2

30. června 2025 aktualizováno: GeneCradle Inc

Multicentrická, otevřená, jednoramenná klinická studie se stoupající dávkou pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti léku GC101 pro genovou terapii při léčbě pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 2

Studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost intratekálního podávání léčiva pro genovou terapii GC101 jako léčby pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2 (SMA 2).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost léčiva pro genovou terapii GC101 u pacientů se SMA 2. Otevřená klinická studie GC101 s eskalací dávek bude provedena v několika centrech v Číně.

GC101 bude podáván intratekálně. Krátkodobá bezpečnost bude vyhodnocena za 52 týdnů a bude libovolně zařazena do dlouhodobé následné studie po dobu 5 let. Pacienti budou testováni na začátku a sledováni v různých časových bodech.

Primární analýza účinnosti bude hodnocena 12 měsíců po léčbě GC101 na motorickém milníku stát bez pomoci po dobu alespoň 3 sekund pro pacienty ve věku mezi 6 a 24 měsíci nebo změny od výchozího skóre HFMSE pro pacienty ve věku mezi 24 a 60 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

33

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Peking University， First Hospital, Department of Pediatrics
      • Beijing, Čína, 100700
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
      • Chengdu, Čína
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
      • Chongqing, Čína
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Wuhan, Čína
        • Tongji Medical college of Huazhong University of Science&Technology, Affiliated Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mezi 6 měsíci a 60 měsíci věku v den podpisu formuláře informovaného souhlasu;

  • Pacient s SMA typu 2, jak je definováno následujícími vlastnostmi:

    • Diagnostika SMA na základě analýzy genových mutací s bialelickými mutacemi SMN1 (deleční nebo bodové mutace) a 2 kopiemi SMN
    • Nástup onemocnění mezi 6. a 18. měsícem věku
  • Pacient, který může sám sedět, ale nikdy nemůže sám stát nebo chodit;
  • Zákonní zástupci pacienta musí být schopni porozumět účelu a rizikům studie a dobrovolně poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který se účastnil předchozích výzkumných studií genové terapie;
  • Pacient, který byl léčen Nusinersenem a Risdiplamem;
  • Pacient, který má titr neutralizačních protilátek AAV9 ≥1:200;
  • Pacient s bodovou mutací v SMN2 (c.859G>C);
  • Pacient, který vyžaduje neinvazivní ventilační podporu v průměru ≥ 12 hodin/den při screeningu nebo používá invazivní ventilační podporu nebo pulzní oxymetrii < 95% saturace v bdělém stavu a klidu při screeningu;
  • Pacient, který je pozitivní na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV), povrchový antigen hepatitidy B, protilátku proti hepatitidě C nebo protilátku proti treponema pallidum;
  • Abnormální laboratorní hodnoty považované za klinicky významné, včetně gama-glutamyltransferázy (GGT), aspartátaminotransferázy (AST), alaninaminotransferázy (ALT), bilirubinu > 3x horní hranice normy (ULN), hemoglobinu (Hgb)< 110 nebo >150 g/ L, trombocyty <spodní mez normálu (LLN); pacient IV. třídy na základě modifikované Rossovy klasifikace srdečního selhání pro děti;
  • Pacient s alergií na glukokortikoidy v anamnéze;
  • Kontraindikace, která by narušovala postupy lumbální punkce;
  • Přítomnost neléčené aktivní infekce vyžadující systémovou antivirovou terapii kdykoli během období screeningu;
  • Očkování méně než 2 týdny před infuzí vektoru;
  • Pacient, který má jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění nebo jakýkoli jiný stav, který podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro účast ve studii.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina s nízkým dávkováním
1,2x10^14 vg/osobu GC101 podané jednorázově intratekálně (n=3)
Genetický: GC101
Samokomplementární AAV9 nesoucí kodonově optimalizovanou kódující sekvenci SMN (coSMN1) řízenou zesilovačem CMV a promotorem kuřecího β-aktinu
Experimentální: Skupina středního dávkování
2,4x10^14 vg/osobu GC101 podané jednorázově intratekálně (n=3)
Genetický: GC101
Samokomplementární AAV9 nesoucí kodonově optimalizovanou kódující sekvenci SMN (coSMN1) řízenou zesilovačem CMV a promotorem kuřecího β-aktinu
Experimentální: Skupina s vysokým dávkováním
4,8x10^14 vg/osobu GC101 podané jednorázově intratekálně (n=3)
Genetický: GC101
Samokomplementární AAV9 nesoucí kodonově optimalizovanou kódující sekvenci SMN (coSMN1) řízenou zesilovačem CMV a promotorem kuřecího β-aktinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 52 týdnů
Frekvence nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a změny oproti výchozí hodnotě v příslušných klinických laboratorních testech
52 týdnů
Podíl pacientů, kteří mohou stát bez pomoci alespoň 3 sekundy ve 12. měsíci
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Změna oproti základnímu skóre na Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) ve 12. měsíci
Časové okno: 52 týdnů
HFMSE se skládá z 33 aktivit, které lze skórovat jedním ze tří způsobů: 0 pro neschopnost vykonávat, 1 pro výkony s modifikací/adaptací a 2 pro výkony bez modifikace.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů léčených GC101, kteří dosáhnou motorického milníku samostatné chůze na 5 kroků ve 12. měsíci
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna doby nezávislé ventilační podpory od výchozí hodnoty ve 12. měsíci
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Počet pacientů, jejichž skóre HFMSE se zlepšilo o více než 3 ve 12. měsíci
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GeneCradle Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

22. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JLJY-GC101-SMA-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SMA II

Klinické studie na GC101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit