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척수근위축증(SMA) 2형 환자 치료에서 유전자치료제의 안전성 및 유효성 평가

2025년 6월 30일 업데이트: GeneCradle Inc

제2형 척수근위축증(SMA) 환자 치료에서 유전자치료제 GC101의 안전성 및 유효성 평가를 위한 다기관, 공개 라벨, 단일군, 용량 상승 임상 시험

이 연구는 척수성 근위축 2형(SMA 2) 환자의 치료제로서 GC101 유전자 치료제의 척수강내 전달의 안전성과 효능을 평가할 예정이다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이번 임상시험의 목적은 SMA 2 환자에서 유전자치료제 GC101의 안전성과 유효성을 평가하는 것이다. GC101의 오픈라벨 용량 증량 임상시험은 중국의 여러 센터에서 진행될 예정이다.

GC101은 척수강내로 투여됩니다. 단기 안전성은 52주에 평가하고 임의로 5년 장기 추적 연구에 들어간다. 환자는 기준선에서 검사를 받고 다양한 시점에서 후속 조치를 받게 됩니다.

효능에 대한 1차 분석은 6개월에서 24개월 사이의 환자에 대해 최소 3초 동안 도움 없이 서 있는 운동 이정표에서 GC101로 치료한 후 12개월에 평가하거나 24개월에서 24개월 사이의 환자에 대해 기준선 HFMSE 점수에서 변경하여 평가합니다. 60개월.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

33

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100034
        • Peking University， First Hospital, Department of Pediatrics
      • Beijing, 중국, 100700
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
      • Chengdu, 중국
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
      • Chongqing, 중국
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Wuhan, 중국
        • Tongji Medical college of Huazhong University of Science&Technology, Affiliated Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의서에 서명한 날을 기준으로 생후 6개월에서 60개월 사이

  • 다음 특징으로 정의되는 SMA 유형 2 환자:

    • 이중대립유전자 SMN1 돌연변이(결실 또는 점돌연변이)와 2개의 SMN을 이용한 유전자 돌연변이 분석에 기반한 SMA 진단
    • 생후 6개월에서 18개월 사이에 발병
  • 혼자 앉을 수는 있지만 혼자 서거나 걸을 수 없는 환자;
  • 환자의 법적 보호자는 연구의 목적과 위험을 이해할 수 있어야 하며 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적으로 서명 및 날짜가 기재된 동의서를 제공해야 합니다.

제외 기준:

  • 이전 유전자 치료 연구 시험에 참여한 환자
  • Nusinersen 및 Risdiplam 치료를 받은 환자;
  • AAV9 중화항체 역가가 ≥1:200인 환자;
  • SMN2에 점 돌연변이가 있는 환자(c.859G>C);
  • 스크리닝 시 평균 ≥12시간/일의 비침습적 인공호흡 지원이 필요하거나, 스크리닝 시 깨어 있고 차분한 상태에서 침습적 인공호흡 또는 맥박 산소 측정을 <95% 포화 상태로 사용하는 환자;
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, B형 간염 표면 항원, C형 간염 항체 또는 트레포네마 팔리둠 항체에 대해 양성인 환자;
  • 감마-글루타밀 전이효소(GGT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT), 빌리루빈 > 정상 상한치(ULN)의 3배, 헤모글로빈(Hgb) < 110 또는 >150 g/ L, 혈소판 < 정상 하한(LLN); 어린이를 위한 수정된 로스 심부전 분류에 기초한 클래스 IV 환자;
  • 글루코코르티코이드 알레르기 병력이 있는 환자;
  • 요추 천자 절차를 방해하는 금기;
  • 스크리닝 기간 중 언제라도 전신 항바이러스 요법을 필요로 하는 치료되지 않은 활동성 감염의 존재;
  • 벡터 주입 전 2주 미만의 백신 접종;
  • 동시 임상적으로 유의미한 주요 질병 또는 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하기에 부적합한 다른 상태를 가진 환자.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저용량 그룹
GC101 1.2x10^14 vg/인 1회 수막강내 투여(n=3)
유전적: GC101
CMV 인핸서 및 치킨 β-액틴 프로모터에 의해 구동되는 코돈 최적화된 SMN 코딩 서열(coSMN1)을 보유하는 자가-상보적 AAV9
실험적: 중간 용량 그룹
2.4x10^14 vg/인 GC101 1회 수막강내 투여(n=3)
유전적: GC101
CMV 인핸서 및 치킨 β-액틴 프로모터에 의해 구동되는 코돈 최적화된 SMN 코딩 서열(coSMN1)을 보유하는 자가-상보적 AAV9
실험적: 고용량 그룹
4.8x10^14 vg/인당 GC101 1회 경막내 투여(n=3)
유전적: GC101
CMV 인핸서 및 치킨 β-액틴 프로모터에 의해 구동되는 코돈 최적화된 SMN 코딩 서열(coSMN1)을 보유하는 자가-상보적 AAV9

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생률
기간: 52주
치료 관련 부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 빈도 및 관련 임상 실험실 테스트의 기준선에서 변경
52주
12개월에 최소 3초 동안 도움 없이 서 있을 수 있는 환자의 비율
기간: 52주
52주
12개월에 Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 점수의 기준선에서 변경
기간: 52주
HFMSE는 3가지 방법 중 하나로 점수를 매길 수 있는 33개의 활동으로 구성됩니다. 0은 수행할 수 없음, 1은 수정/적응을 통해 수행, 2는 수정 없이 수행합니다.
52주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
GC101로 치료받은 환자 중 12개월에 5걸음 동안 혼자 걷는 운동 이정표를 달성한 비율
기간: 52주
52주

기타 결과 측정

결과 측정
기간
12개월에 독립 인공호흡 지원 시간의 기준선에서 변경
기간: 52주
52주
12개월차에 HFMSE 점수가 3 이상 개선된 환자 수
기간: 52주
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GeneCradle Inc

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2025년 4월 22일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 4일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 30일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JLJY-GC101-SMA-003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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