Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku terapii genowej w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2

25 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: GeneCradle Inc

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku do terapii genowej GC101 w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 2

Celem badania będzie ocena bezpieczeństwa i skuteczności dokanałowego podawania leku terapii genowej GC101 w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 (SMA 2).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku terapii genowej GC101 u pacjentów z SMA 2. Otwarte badanie kliniczne z eskalacją dawki GC101 zostanie przeprowadzone w wielu ośrodkach w Chinach.

GC101 będzie podawany dooponowo. Krótkoterminowe bezpieczeństwo zostanie ocenione za 52 tygodnie i wprowadzone do długoterminowego badania kontrolnego trwającego 5 lat do woli. Pacjenci będą badani na początku badania i obserwowani w różnych punktach czasowych.

Podstawowa analiza skuteczności zostanie oceniona po 12 miesiącach od leczenia GC101 na etapie motorycznym samodzielnego stania przez co najmniej 3 sekundy w przypadku pacjentów w wieku od 6 do 24 miesięcy lub zmian w stosunku do wyjściowych wyników HFMSE w przypadku pacjentów w wieku od 24 do 60 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

33

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Rekrutacyjny
        • Peking University， First Hospital, Department of Pediatrics
        • Główny śledczy:
          • Hui Xiong
        • Kontakt:
      • Beijing, Chiny, 100700
        • Rekrutacyjny
        • Bayi Children's Hospital, Seventh Medical Center, PLA general hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Zhicun Feng
      • Chengdu, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • West China Second University Hospital, Sichuan University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rong Luo
      • Chongqing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Główny śledczy:
          • Li Jiang
        • Kontakt:
      • Wuhan, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Tongji Medical college of Huazhong University of Science&Technology, Affiliated Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dan Sun
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • w wieku od 6 do 60 miesięcy w dniu podpisania formularza świadomej zgody;

  • Pacjent z SMA typu 2 zdefiniowanym przez następujące cechy:

    • Rozpoznanie SMA na podstawie analizy mutacji genowych z mutacjami biallelicznymi SMN1 (mutacje delecyjne lub punktowe) i 2 kopiami SMN
    • Początek choroby między 6 a 18 miesiącem życia
  • Pacjent, który może samodzielnie siedzieć, ale nigdy nie może samodzielnie stać ani chodzić;
  • Opiekunowie prawni pacjenta muszą być w stanie zrozumieć cel i ryzyko związane z badaniem oraz dobrowolnie wyrazić podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent, który brał udział w poprzednich badaniach nad terapią genową;
  • Pacjent, który otrzymał leczenie Nusinersenem i Risdiplamem;
  • Pacjent, u którego miano przeciwciał neutralizujących AAV9 wynosi ≥1:200;
  • Pacjent z mutacją punktową w SMN2 (c.859G>C);
  • Pacjent, który wymaga nieinwazyjnego wspomagania wentylacji średnio ≥12 godzin dziennie podczas badania przesiewowego lub korzysta z inwazyjnego wspomagania wentylacji lub pulsoksymetrii < 95% saturacji, gdy jest przytomny i spokojny podczas badania przesiewowego;
  • Pacjent z dodatnim wynikiem badania na przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV), antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C lub przeciwciała przeciwko treponema pallidum;
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne uważane za istotne klinicznie, w tym gamma-glutamylotransferaza (GGT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), bilirubina > 3x górna granica normy (GGN), hemoglobina (Hgb) < 110 lub > 150 g/ L, liczba płytek krwi <dolna granica normy (DGN); pacjent klasy IV w oparciu o zmodyfikowaną klasyfikację niewydolności serca Rossa u dzieci;
  • Pacjent z alergią na glikokortykosteroidy w wywiadzie;
  • Przeciwwskazania, które kolidowałyby z procedurą nakłucia lędźwiowego;
  • Obecność nieleczonej czynnej infekcji wymagającej ogólnoustrojowej terapii przeciwwirusowej w dowolnym momencie okresu przesiewowego;
  • Szczepienie mniej niż 2 tygodnie przed infuzją wektora;
  • Pacjent, u którego występuje jakakolwiek współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba lub jakikolwiek inny stan, który w opinii Badacza czyni go niezdolnym do udziału w badaniu.

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa niskiego dawkowania
1,2x10^14 vg/osobę GC101 podane jednorazowo dooponowo (n=3)
Genetyczny: GC101
Samokomplementarny AAV9 niosący sekwencję kodującą SMN zoptymalizowaną pod względem kodonów (coSMN1) kierowaną przez wzmacniacz CMV i promotor β-aktyny kurczaka
Eksperymentalny: Średnia grupa dawkowania
2,4x10^14 vg/osobę GC101 podane jednorazowo dooponowo (n=3)
Genetyczny: GC101
Samokomplementarny AAV9 niosący sekwencję kodującą SMN zoptymalizowaną pod względem kodonów (coSMN1) kierowaną przez wzmacniacz CMV i promotor β-aktyny kurczaka
Eksperymentalny: Grupa wysokiego dawkowania
4,8x10^14 vg/osobę GC101 podane jednorazowo dooponowo (n=3)
Genetyczny: GC101
Samokomplementarny AAV9 niosący sekwencję kodującą SMN zoptymalizowaną pod względem kodonów (coSMN1) kierowaną przez wzmacniacz CMV i promotor β-aktyny kurczaka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zmian w stosunku do wartości wyjściowych w odpowiednich klinicznych badaniach laboratoryjnych
52 tygodnie
Odsetek pacjentów, którzy są w stanie stać bez pomocy przez co najmniej 3 sekundy w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali Hammersmith Functional Motor Scale — Expanded (HFMSE) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
HFMSE składa się z 33 czynności, które można ocenić na jeden z trzech sposobów: 0 za niezdolność do wykonania, 1 za wykonanie z modyfikacją/adaptacją i 2 za wykonanie bez modyfikacji.
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów leczonych GC101, którzy osiągnęli motoryczny kamień milowy samodzielnego chodu przez 5 kroków w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w czasie niezależnego wspomagania wentylacji w miesiącu 12
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Liczba pacjentów, u których wyniki HFMSE poprawiły się o więcej niż 3 w miesiącu 12
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GeneCradle Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JLJY-GC101-SMA-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SMA II

Badania kliniczne na GC101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj