Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Košíková studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky Iptacopanu (LNP023) u autoimunitních benigních hematologických poruch

5. března 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená, multicentrická, základní studie fáze 2 k posouzení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky iptakopanu (LNP023) u účastníků s autoimunitními benigními hematologickými poruchami

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost iptakopanu u účastníků s autoimunitními benigními hematologickými poruchami, jako je primární imunitní trombocytopenie a primární chladové aglutininové onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Itálie
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Murcia, Španělsko, 30008
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Španělsko, 08035
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všechny kohorty:

  • Písemný informovaný souhlas
  • Vyžaduje se očkování proti infekcím Neisseria meningitidis a Streptococcus pneumoniae a před zahájením léčby se doporučuje očkování proti infekci Haemophilus influenzae.
  • Hmotnost minimálně 35 kg

Specifická kritéria pro zařazení do kohorty 1:

  • Účastníci s diagnózou perzistující nebo chronické primární ITP
  • Účastníci musí absolvovat alespoň 1 jedinečnou předchozí terapii podávanou se záměrem léčit ITP
  • Trvalá trombocytopenie

Specifická kritéria pro zařazení do kohorty 2:

  • Účastníci s diagnózou primární ICHS
  • Účastníci musí absolvovat alespoň 1 unikátní předchozí terapii podávanou se záměrem léčit CAD
  • Laboratorní průkaz probíhající hemolýzy
  • Trvalá anémie

Kritéria vyloučení:

Všechny kohorty:

  • Užívání jiných zkoumaných léků v době zařazení nebo do 5 poločasů od zařazení nebo do 30 dnů, podle toho, co je delší; nebo déle, pokud to vyžadují místní předpisy
  • Minulé nebo současné užívání léků zakázaných protokolem
  • Známý nebo suspektní dědičný nebo získaný nedostatek komplementu
  • Anamnéza primární nebo sekundární imunodeficience, včetně pozitivního výsledku testu HIV
  • Chronická infekce virem hepatitidy B nebo C
  • Anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, včetně Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae nebo Haemophilus influenzae
  • Přítomnost nebo podezření na jakoukoli aktivní infekci během 14 dnů před prvním podáním studovaného léku.
  • Jakýkoli zdravotní stav pravděpodobně narušující účast účastníka ve studii
  • Jakékoli maligní onemocnění diagnostikované během posledních 5 let, s výjimkou lokalizovaného nemelanomového karcinomu kůže, in situ karcinomu děložního čípku nebo, pro CAD, lymfoproliferativní poruchy nízkého stupně.
  • Transplantace kostní dřeně/hematopoetických kmenových buněk nebo pevných orgánů v anamnéze.
  • Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud nepoužívají účinné metody antikoncepce během dávkování hodnoceného léku a po dobu 1 týdne po poslední dávce iptakopanu
  • Aktivní těžké krvácení nebo anamnéza intrakraniálního krvácení.
  • Onemocnění jater nebo poškození jater, jak je indikováno abnormálními jaterními testy.
  • Závažné souběžné onemocnění nestabilních zdravotních stavů.

Specifická kritéria vyloučení kohorty 1:

  • Sekundární ITP, která se může objevit při určitých autoimunitních poruchách, syndromech imunodeficience, infekcích, malignitách a léčbě léky
  • Není povolena žádná základní terapie zaměřená na ITP, s výjimkou agonisty trombopoetinového receptoru nebo nízkých dávek kortikosteroidu, pokud je dávka stabilní alespoň 4 týdny před první dávkou iptakopanu
  • Abnormální koagulační screeningové laboratoře

Specifická kritéria vyloučení kohorty 2:

  • Sekundární chladový aglutininový syndrom, který se může objevit na pozadí určitých infekcí, autoimunitních poruch a malignit (s výjimkou lymfoproliferativní poruchy nízkého stupně)
  • Není povolena žádná terapie na pozadí zaměřená na CAD

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Iptacopan 200 mg BID
Lék: Iptacopan
Iptacopan 200 mg BID
Ostatní jména:
  • Generický název: iptacopan
  • Výzkumný nový lék
  • kód společnosti: LNP023

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krevních destiček
Časové okno: Den 1 až den 85
Kohorta 1: Schopnost iptakopanu vyvolat klinicky významné zvýšení počtu krevních destiček u účastníků s primární ITP
Den 1 až den 85
Hladiny hemoglobinu
Časové okno: Den 1 až den 85
Kohorta 2: Schopnost iptakopanu vyvolat klinicky významné zvýšení hladin hemoglobinu u účastníků s primární ICHS
Den 1 až den 85

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet krevních destiček
Časové okno: Den 1 až den 85
Čas na první odpověď
Den 1 až den 85
Hladiny hemoglobinu
Časové okno: Den 1 až den 85
Čas na první odpověď
Den 1 až den 85
Počet krevních destiček
Časové okno: Den 1 až den 85
Délka odezvy
Den 1 až den 85
Hladiny hemoglobinu
Časové okno: Den 1 až den 85
Délka odezvy
Den 1 až den 85
Počet krevních destiček
Časové okno: Den 1 až den 85
Velikost odezvy
Den 1 až den 85
Hladiny hemoglobinu
Časové okno: Den 1 až den 85
Velikost odezvy
Den 1 až den 85
Počet pacientů, kteří využívají záchrannou terapii
Časové okno: Den 1 až den 85
Potřeba záchranné terapie
Den 1 až den 85
Laktátdehydrogenáza (LDH)
Časové okno: Promítání, 15. den, 29. den, 85. den, 113. den
Pouze kohorta 2 (CAD): Účinek iptakopanu na relevantní biomarkery onemocnění
Promítání, 15. den, 29. den, 85. den, 113. den
Celkový bilirubin
Časové okno: Promítání, 15. den, 29. den, 85. den, 113. den
Pouze kohorta 2 (CAD): Účinek iptakopanu na relevantní biomarkery onemocnění
Promítání, 15. den, 29. den, 85. den, 113. den
Počet retikulocytů
Časové okno: Screening, základní stav, den 1, den 15, den 29, den 85, den 99, den 113
Pouze kohorta 2 (CAD): Účinek iptakopanu na relevantní biomarkery onemocnění
Screening, základní stav, den 1, den 15, den 29, den 85, den 99, den 113
Haptoglobin
Časové okno: Promítání, 15. den, 29. den, 85. den, 113. den
Pouze kohorta 2 (CAD): Účinek iptakopanu na relevantní biomarkery onemocnění
Promítání, 15. den, 29. den, 85. den, 113. den
Farmakokinetický parametr: Cmax
Časové okno: Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Farmakokinetika (PK) iptakopanu
Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Farmakokinetický parametr: AUCtau
Časové okno: Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Farmakokinetika (PK) iptakopanu
Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Farmakokinetický parametr: AUClast
Časové okno: Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Farmakokinetika (PK) iptakopanu
Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Farmakokinetický parametr: Ctrough
Časové okno: Den 15, den 29 a den 57: 0 hodin/před dávkou
Farmakokinetika (PK) iptakopanu
Den 15, den 29 a den 57: 0 hodin/před dávkou
Farmakokinetický parametr: Tmax
Časové okno: Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Farmakokinetika (PK) iptakopanu
Den 15 a den 57: 0 hodin, 0,5 hodiny, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny a 6 hodin
Počet nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Do konce studia (757. den) v části B
Bezpečnost a snášenlivost iptakopanu u účastníků s autoimunitními benigními hematologickými poruchami
Do konce studia (757. den) v části B

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

20. září 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLNP023L12201
  • 2021-002039-40 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z příslušných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Imunitní trombocytopenie (ITP)

Klinické studie na Iptacopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit