Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Test bezpečnosti a účinnosti podání jedné dávky ANB-010 u pacientů s hemofilií A (EDELWEISS)

22. dubna 2025 aktualizováno: Biocad

Otevřená dvoustupňová studie bezpečnosti, farmakodynamiky, biodistribuce, imunogenicity a účinnosti podání jedné dávky ANB-010 u pacientů s hemofilií A

Cílem této multicentrické, dvoufázové, otevřené studie je prozkoumat bezpečnost, imunogenicitu a účinnost ANB-010 u subjektů s hemofilií A. Studie bude mít design s eskalací dávky s prvky fáze I/II. bezproblémový adaptivní design.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude probíhat ve 2 fázích:

Fáze 1: pilotní studie účinnosti a bezpečnosti různých dávek pro výběr potenciálně terapeutické dávky pro další studii.

Fáze 2: studie účinnosti a bezpečnosti ANB-010 ve zvolené potenciálně terapeutické dávce.

Design fáze 1 je typický pro klinické studie fáze I s upraveným designem „3+3“ a eskalací dávky. Do každé kohorty mají být postupně zahrnuti tři subjekty, z nichž každý obdrží předem specifikovanou kohortovou dávku ANB-010 jako jednu intravenózní infuzi.

Subjekty budou monitorovány z hlediska toxicity omezující dávku (DLT) po dobu 4 týdnů po infuzi léčiva. Rozhodnutí o eskalaci dávky bude učiněno na schůzích Nezávislého výboru pro monitorování dat (IDMC).

Ve druhé fázi bude hlavní období studie zahrnovat 6 subjektů, které dostanou ANB-010 v optimální dávce zvolené na základě výsledků analýzy dat 1. fáze.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Chelyabinsk, Ruská Federace, 454048
        • State Autonomous Institution for Healthcare "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
      • Ekaterinburg, Ruská Federace, 620102
        • State Autonomous Institution for Healthcare of Sverdlovsk region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital №1"
      • Gatchina, Ruská Federace, 188300
        • State Budgetary Healthcare Institution Leningrad Regional Clinical Hospital
      • Kemerovo, Ruská Federace, 650066
        • Kuzbass Clinical Hospital named after S.V. Belyaev
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • Federal State Budgetary Organization of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusions of Federal Medical Biological agency"
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Research Center for Hematology MHSD RF
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Clinical Diagnostics for Hematology and Hemostasis Disorders)
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Centre for Hematology" of the Ministry of Health of Russian Federation (Department of Traumatology and Reconstructive and Restorative Orthopedics for Patients with Hemophilia)
      • Moscow, Ruská Federace, 125284
        • Federal Budgetary Institution "Moscow City Clinical Hospital named after S. P. Botkin"
      • Nizhny Novgorod, Ruská Federace, 603137
        • LLC "Medis"
      • Novosibirsk, Ruská Federace, 630087
        • State Novosibirsk regional clinical hospital
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 197341
        • Almazov National Medical Research Centre
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology Federal State Institution of Federal Medical and Biological Agency
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191186
        • City Polyclinic №37
      • Samara, Ruská Federace, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation
      • Syktyvkar, Ruská Federace, 167904
        • State Institution "Komi Republican Oncological Dispensary"
      • Ufa, Ruská Federace, 450008
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Bashkir State Medical University" of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Mužské subjekty ve věku ≥18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.

3. Stanovená diagnóza hemofilie A s dokumentovanou anamnézou endogenní aktivity FVIII ≤ 1 % A ≤ 2 % při screeningu.

4. Terapie koncentráty FVIII po dobu nejméně 150 dnů expozice.

Kritéria vyloučení:

  1. Historie užívání jakéhokoli produktu genové terapie.
  2. Použití emicizumabu méně než 6 měsíců před datem podpisu ICF.
  3. Přítomnost jiných krevních nebo hematopoetických poruch jiných než hemofilie A.
  4. Přítomnost protilátek AAV6 detekovaná testem ELISA.
  5. BMI <16 kg/m² nebo ≥35 kg/m².
  6. Diagnóza infekce HIV.
  7. infekce HBV.
  8. HCV infekce.
  9. Jakékoli aktivní systémové infekce nebo recidivující infekce vyžadující systémovou léčbu při screeningu.
  10. Jakékoli další poruchy spojené s těžkou imunodeficiencí.
  11. Relevantní jaterní poruchy nebo stavy, které mohou být příznakem stávající poruchy jater.
  12. Malignity s délkou remise kratší než 5 let v době podepsání ICF, s výjimkou vyléčeného bazaliomu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Subjekty v kohortě 1 dostanou ANB-010 v dávce 1. ANB-010 bude podán prvnímu subjektu ve skupině 1. Ne dříve než za 28 dní bude hodnocený přípravek podán dalším dvěma subjektům v kohortě 1 (s intervalem alespoň 24 hodin).
Genetický: ANB-010, dávka 1
Adeno-asociovaný virový vektor nesoucí jednoduchou infuzi genu FVIII v dávce 1.
Experimentální: Kohorta 2
Subjekty v kohortě 2 obdrží ANB-010 v dávce 2. Ne dříve než 28 dní po správě ANB-010 třetím subjektu v kohortě 1 bude vyšetřovací produkt podáván prvnímu subjektu v kohortě 2. Ne dříve než 28 dní po podání ANB-010 prvnímu subjektu v kohortě 2 bude vyšetřovací produkt podáván dalším dvěma subjektům v kohortě 2 (s intervalem nejméně 24 hodin).
Genetický: ANB-010, dávka 2
Adeno-asociovaný virový vektor nesoucí jednoduchou infuzi genu FVIII v dávce 2.
Experimentální: Kohorta 3
Subjekty v kohortě 3 obdrží ANB-010 v dávce 3. Ne dříve než 28 dní po správě ANB-010 třetím subjektu v kohortě 2 bude vyšetřovací produkt podáván prvnímu subjektu v kohortě 3. Ne dříve než 28 dní po podání ANB-010 prvnímu subjektu v kohortě 3 bude vyšetřovací produkt podáván dalším dvěma subjektům v kohortě 3 (s intervalem nejméně 24 hodin).
Genetický: ANB-010, dávka 3
Adeno-asociovaný virový vektor nesoucí jednoduchou infuzi genu FVIII v dávce 3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna aktivity FVIII od výchozí hodnoty do týdne 52
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Posouzení bezpečnosti ANB-010
Časové okno: 12 měsíců
Podíl a charakteristika nežádoucích jevů
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna aktivity FVIII od výchozího stavu k plánovaným hodnotícím návštěvám
Časové okno: 12 měsíců
Aktivita FVIII bude hodnocena při každé plánované návštěvě a porovnána s výchozí hodnotou
12 měsíců
Podíl subjektů dosahujících klinické odpovědi
Časové okno: 12 měsíců
Klinická odpověď je formulována jako aktivita FVIII 5-150 %
12 měsíců
Podíl subjektů, které dosáhly normalizované odpovědi
Časové okno: 12 měsíců
Normalizovaná odpověď je formulována jako aktivita FVIII 50-150 %
12 měsíců
Anualizovaná spotřeba koncentrátů FVIII subjektem
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Roční míra krvácení vyžadující léčbu koncentráty FVIII
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Doba trvání odpovědi na základě aktivity FVIII
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamika ANB-010
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení maximálních a ustálených koncentrací FVIII
12 měsíců
Podíl subjektů s inhibitorem FVIII
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Podíl subjektů s protilátkami proti kapsidě
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Podíl subjektů s protilátkami anti-FVIII
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Podíl subjektů s T buňkami specifickými pro AAV6 a FVIII transgenní produkt
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Biodistribuce ANB-010 (v krvi, slinách, moči, spermatu a stolici)
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Anualizovaná míra spontánního krvácení
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Anualizovaná míra intraartikulárního krvácení
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Anualizovaná míra krvácení souvisejícího s traumatem
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života měřené pomocí Haemo-A-QoL
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení bude poskytnuto na plánovaných hodnoticích návštěvách (pokud je stupnice v CS k dispozici).
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života měřené pomocí EuroQol-5D-3L
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení bude poskytnuto na plánovaných hodnoticích návštěvách (pokud je stupnice v CS k dispozici).
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v kvalitě života měřené pomocí SF-36
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení bude poskytnuto na plánovaných hodnoticích návštěvách (pokud je stupnice v CS k dispozici).
12 měsíců
Změna oproti výchozímu stavu v hodnocení v dotazníku o zdravotních potřebách pro dospělé s hemofilií A při plánovaných hodnotících návštěvách
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení se provádí, pokud jsou stupnice k dispozici v CS.
12 měsíců
Společné posouzení na základě HJHS v.2.1
Časové okno: 12 měsíců
Hodnocení se provádí, pokud jsou stupnice k dispozici v CS.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biocad

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Arina V Zinkina-Orikhan, PhD, Director of Clinical Development Department, BIOCAD

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANB-010-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ANB-010, dávka 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit